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Estudio de extensión de seguridad a largo plazo de ACTIMMUNE® (interferón γ-1b) en niños y adultos jóvenes con ataxia de Friedreich (STEADFAST)

6 de diciembre de 2024 actualizado por: Amgen
El propósito de este estudio de extensión a largo plazo es evaluar la seguridad a largo plazo de ACTIMMUNE® (interferón-γ 1b) en participantes con Ataxia de Friedreich (AF).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de extensión de seguridad a largo plazo, abierto y multicéntrico de ACTIMMUNE® en el tratamiento de la AF en niños y adultos jóvenes. Los participantes que completen 26 semanas de tratamiento y la visita de seguimiento de la semana 28 en HZNP-ACT-302 (NCT02593773) serán elegibles para ingresar a este protocolo de extensión de seguridad a largo plazo. La visita del día 1 de este estudio (HZNP-ACT-303) ocurre el mismo día que la visita de seguimiento de la semana 28 para HZNP-ACT-302 (NCT02593773). Los participantes deberán regresar para las visitas a la clínica al menos cada 6 meses. La duración del tratamiento es abierta y continuará hasta que ACTIMMUNE® esté disponible comercialmente para el tratamiento de AF en los Estados Unidos o hasta que el Patrocinador decida no continuar con el desarrollo para el tratamiento de AF.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

38

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

7 años a 23 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Consentimiento informado por escrito y asentimiento del niño, si corresponde.
  • Completó 26 semanas de tratamiento y la visita de seguimiento de la semana 28 en el estudio HZNP-ACT-302 (NCT02593773).
  • Si es mujer, la sujeto no está embarazada ni amamantando ni tiene la intención de quedar embarazada durante el estudio, o dentro de los 30 días posteriores a la última dosis del fármaco del estudio. Las mujeres en edad fértil deben tener un resultado negativo en la prueba de embarazo en orina en la semana 26 del estudio HZNP-ACT-302 (NCT02593773) y aceptar usar un método anticonceptivo confiable durante todo el estudio y durante 30 días después de la última dosis del estudio. droga.

Criterio de exclusión:

  • Si, en opinión del investigador, los pacientes tienen una enfermedad o afección concomitante que podría interferir con la realización del estudio o potencialmente poner al sujeto en un riesgo inaceptable, el sujeto será excluido del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: interferón γ-1b
ACTIMMUNE® se administrará 3 veces por semana (TIW) mediante inyección subcutánea (SC).
Droga: interferón γ-1b
ACTIMMUNE® se administrará tres veces por semana mediante inyección subcutánea. La dosis inicial será individualizada para cada participante y la determinará el investigador, siempre que la dosis inicial no supere la dosis máxima tolerada en HZNP-ACT-302 (NCT02593773). Posteriormente, el investigador puede ajustar la dosis para cualquier participante si lo considera clínicamente apropiado, siempre que la dosis no supere los 100 μg/m².
Otros nombres:
  • ACTIMMUNE®

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos (AE) emergentes del tratamiento, eventos adversos graves (SAE) e interrupciones debido a AE
Periodo de tiempo: Línea de base/día 1 (visita de seguimiento de la semana 28 para el estudio HZNP-ACT-302 ([NCT02593773]) hasta el final del estudio; la duración media (DE) del tratamiento fue de 99,2 (58,48) días.
Un evento adverso (AE) es cualquier evento médico adverso, ya sea que el evento se considere relacionado con el producto en investigación o no. Un TEAE es cualquier cambio adverso con respecto a la condición inicial del sujeto, incluida cualquier anormalidad en el valor de la prueba de laboratorio que el investigador considere clínicamente significativa, que ocurra en la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio administrada en el hogar o después de esa fecha y durante la duración de la prueba clínica. estudio, ya sea que el evento adverso se considere relacionado con el tratamiento o no. Un EA grave (SAE, por sus siglas en inglés) es un EA que provoca la muerte, pone en peligro la vida, provoca una discapacidad o incapacidad persistente o significativa, hospitalización o prolongación de una hospitalización existente, es una anomalía congénita o un defecto congénito u otro evento médicamente importante .
Línea de base/día 1 (visita de seguimiento de la semana 28 para el estudio HZNP-ACT-302 ([NCT02593773]) hasta el final del estudio; la duración media (DE) del tratamiento fue de 99,2 (58,48) días.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Amgen

Colaboradores

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Investigadores

  • Director de estudio: MD, Amgen

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de junio de 2016

Finalización primaria (Actual)

31 de marzo de 2017

Finalización del estudio (Actual)

31 de marzo de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de junio de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de junio de 2016

Publicado por primera vez (Estimado)

13 de junio de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de diciembre de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de diciembre de 2024

Última verificación

1 de diciembre de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • HZNP-ACT-303

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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