Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá studie rozšíření bezpečnosti ACTIMMUNE® (interferon γ-1b) u dětí a mladých dospělých s Friedreichovou ataxií (STEADFAST)

29. března 2018 aktualizováno: Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland
Účelem této dlouhodobé rozšířené studie je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost přípravku ACTIMMUNE® (interferon-γ 1b) u účastníků s Friedreichovou ataxií (FA).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je multicentrická, otevřená, dlouhodobá rozšiřující studie bezpečnosti přípravku ACTIMMUNE® při léčbě FA u dětí a mladých dospělých. Účastníci, kteří absolvují 26 týdnů léčby a následnou návštěvu 28. týdne v HZNP-ACT-302 (NCT02593773), budou způsobilí vstoupit do tohoto protokolu dlouhodobého rozšíření bezpečnosti. Návštěva 1. dne této studie (HZNP-ACT-303) probíhá ve stejný den jako následná návštěva 28. týdne pro HZNP-ACT-302 (NCT02593773). Účastníci se budou muset vracet na návštěvy kliniky alespoň každých 6 měsíců. Délka léčby je neomezená a léčba bude pokračovat, dokud nebude ACTIMMUNE® komerčně dostupný pro léčbu FA ve Spojených státech amerických nebo dokud se sponzor nerozhodne nepokračovat ve vývoji léčby FA.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

38

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

9 let až 25 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Písemný informovaný souhlas a případně souhlas dítěte.
  • Dokončeno 26 týdnů léčby a následná návštěva v týdnu 28 ve studii HZNP-ACT-302 (NCT02593773).
  • Pokud je žena, subjekt není těhotný nebo nekojí nebo nezamýšlí otěhotnět během studie nebo do 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní výsledek těhotenského testu z moči v týdnu 26 studie HZNP-ACT-302 (NCT02593773) a musí souhlasit s používáním spolehlivé metody antikoncepce po celou dobu studie a po dobu 30 dnů po poslední dávce studie. lék.

Kritéria vyloučení:

  • Pokud podle názoru zkoušejícího mají pacienti souběžné onemocnění nebo stav, který by mohl narušit provádění studie nebo potenciálně vystavit subjekt nepřijatelnému riziku, bude subjekt ze studie vyloučen.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: interferon y-1b
ACTIMMUNE® bude podáván 3krát týdně (TIW) subkutánní (SC) injekcí.
Lék: interferon y-1b
ACTIMMUNE® bude podáván třikrát týdně subkutánní injekcí. Počáteční dávka bude individuální pro každého účastníka a bude stanovena zkoušejícím za předpokladu, že počáteční dávka nepřekročí maximální tolerovanou dávku v HZNP-ACT-302 (NCT02593773). Zkoušející může následně upravit dávku pro kteréhokoli účastníka, pokud to považuje za klinicky vhodné, za předpokladu, že dávka nepřesáhne 100 μg/m².
Ostatní jména:
  • ACTIMMUNE®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (AE), závažnými nežádoucími příhodami (SAE) a přerušeními léčby kvůli AE
Časové okno: Výchozí stav/den 1 (Následná návštěva 28. týdne pro studii HZNP-ACT-302 ([NCT02593773]) do konce studie; průměrná (SD) doba trvání léčby byla 99,2 (58,48) dnů.
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá lékařská událost, ať už je příhoda považována za související s hodnoceným přípravkem, či nikoli. TEAE je jakákoli nepříznivá změna od výchozího stavu subjektu, včetně jakékoli abnormální hodnoty laboratorního testu, kterou zkoušející považuje za klinicky významnou, ke které dojde v den nebo po datu první dávky studovaného léku podané doma a během trvání klinického hodnocení. studii, zda je nežádoucí účinek považován za související s léčbou či nikoli. Závažná AE (SAE) je AE, která má za následek smrt, je život ohrožující, má za následek přetrvávající nebo významnou invaliditu nebo nezpůsobilost, hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, je vrozenou anomálií nebo vrozenou vadou nebo jinou lékařsky významnou událostí .
Výchozí stav/den 1 (Následná návštěva 28. týdne pro studii HZNP-ACT-302 ([NCT02593773]) do konce studie; průměrná (SD) doba trvání léčby byla 99,2 (58,48) dnů.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Spolupracovníci

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. června 2016

Primární dokončení (Aktuální)

31. března 2017

Dokončení studie (Aktuální)

31. března 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. června 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. června 2016

První zveřejněno (Odhad)

13. června 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. května 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. března 2018

Naposledy ověřeno

1. března 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HZNP-ACT-303

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na interferon y-1b

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gabon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit