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Studio di estensione sulla sicurezza a lungo termine di ACTIMMUNE® (interferone γ-1b) in bambini e giovani adulti con atassia di Friedreich (STEADFAST)

6 dicembre 2024 aggiornato da: Amgen
Lo scopo di questo studio di estensione a lungo termine è valutare la sicurezza a lungo termine di ACTIMMUNE® (interferone-γ 1b) nei partecipanti con atassia di Friedreich (FA).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio multicentrico, in aperto, di estensione della sicurezza a lungo termine di ACTIMMUNE® nel trattamento dell'AF nei bambini e nei giovani adulti. I partecipanti che completano 26 settimane di trattamento e la visita di follow-up della settimana 28 in HZNP-ACT-302 (NCT02593773) potranno accedere a questo protocollo di estensione della sicurezza a lungo termine. La visita del giorno 1 di questo studio (HZNP-ACT-303) avviene lo stesso giorno della visita di follow-up della settimana 28 per HZNP-ACT-302 (NCT02593773). I partecipanti dovranno tornare per le visite cliniche almeno ogni 6 mesi. La durata del trattamento è a tempo indeterminato e il trattamento continuerà fino a quando ACTIMMUNE® non sarà disponibile in commercio per il trattamento dell'AF negli Stati Uniti o fino a quando lo Sponsor non deciderà di continuare lo sviluppo per il trattamento dell'AF.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

38

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 7 anni a 23 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato scritto e consenso del bambino, se applicabile.
  • 26 settimane di trattamento completate e la visita di follow-up della settimana 28 nello studio HZNP-ACT-302 (NCT02593773).
  • Se di sesso femminile, il soggetto non è in stato di gravidanza o in allattamento o intende rimanere incinta durante lo studio o entro 30 giorni dall'ultima dose del farmaco oggetto dello studio. I soggetti di sesso femminile in età fertile devono avere un risultato negativo del test di gravidanza sulle urine alla settimana 26 dello studio HZNP-ACT-302 (NCT02593773) e accettare di utilizzare un metodo contraccettivo affidabile durante lo studio e per 30 giorni dopo l'ultima dose dello studio farmaco.

Criteri di esclusione:

  • Se, secondo l'opinione dello sperimentatore, i pazienti hanno una malattia o una condizione concomitante che potrebbe interferire con la conduzione dello studio o potenzialmente esporre il soggetto a un rischio inaccettabile, il soggetto sarà escluso dallo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: interferone γ-1b
ACTIMMUNE® verrà somministrato 3 volte a settimana (TIW) mediante iniezione sottocutanea (SC).
Droga: interferone γ-1b
ACTIMMUNE® verrà somministrato tre volte alla settimana mediante iniezione sottocutanea. La dose iniziale sarà individualizzata per ciascun partecipante e sarà determinata dallo sperimentatore, a condizione che la dose iniziale non superi la dose massima tollerata in HZNP-ACT-302 (NCT02593773). Lo sperimentatore può successivamente aggiustare la dose per qualsiasi partecipante se ritenuto clinicamente appropriato, a condizione che la dose non superi i 100 μg/m².
Altri nomi:
  • ACTIMMUNE®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (AE), eventi avversi gravi (SAE) e interruzioni dovute a eventi avversi
Lasso di tempo: Dal basale/giorno 1 (visita di follow-up alla settimana 28 per lo studio HZNP-ACT-302 ([NCT02593773]) fino alla fine dello studio; la durata media (SD) del trattamento è stata di 99,2 (58,48) giorni.
Un evento avverso (AE) è qualsiasi evento medico sfavorevole, indipendentemente dal fatto che l'evento sia considerato o meno correlato al prodotto sperimentale. Un TEAE è qualsiasi variazione avversa rispetto alle condizioni basali del soggetto, inclusa qualsiasi anomalia dei valori dei test di laboratorio giudicata clinicamente significativa dallo sperimentatore, che si verifica alla data o successivamente alla prima dose del farmaco in studio somministrato a casa e per tutta la durata del periodo clinico studio, se l'evento avverso è considerato o meno correlato al trattamento. Un evento avverso grave (SAE) è un evento avverso che provoca la morte, è pericoloso per la vita, provoca disabilità o incapacità persistente o significativa, ricovero ospedaliero o prolungamento di un ricovero esistente, è un'anomalia congenita o un difetto alla nascita o altro evento clinicamente importante .
Dal basale/giorno 1 (visita di follow-up alla settimana 28 per lo studio HZNP-ACT-302 ([NCT02593773]) fino alla fine dello studio; la durata media (SD) del trattamento è stata di 99,2 (58,48) giorni.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amgen

Collaboratori

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Investigatori

  • Direttore dello studio: MD, Amgen

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 giugno 2016

Completamento primario (Effettivo)

31 marzo 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

31 marzo 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 giugno 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 giugno 2016

Primo Inserito (Stimato)

13 giugno 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 dicembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 dicembre 2024

Ultimo verificato

1 dicembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HZNP-ACT-303

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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