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Étude d'extension de l'innocuité à long terme d'ACTIMMUNE® (interféron γ-1b) chez les enfants et les jeunes adultes atteints d'ataxie de Friedreich (STEADFAST)

29 mars 2018 mis à jour par: Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland
Le but de cette étude d'extension à long terme est d'évaluer l'innocuité à long terme d'ACTIMMUNE® (interféron-γ 1b) chez les participants atteints d'ataxie de Friedreich (AF).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude d'extension de sécurité multicentrique, ouverte et à long terme d'ACTIMMUNE® dans le traitement de l'AF chez les enfants et les jeunes adultes. Les participants qui terminent 26 semaines de traitement et la visite de suivi de la semaine 28 dans HZNP-ACT-302 (NCT02593773) seront éligibles pour entrer dans ce protocole d'extension de sécurité à long terme. La visite du jour 1 de cette étude (HZNP-ACT-303) a lieu le même jour que la visite de suivi de la semaine 28 pour HZNP-ACT-302 (NCT02593773). Les participants devront revenir pour des visites à la clinique au moins tous les 6 mois. La durée du traitement est illimitée et le traitement se poursuivra jusqu'à ce qu'ACTIMMUNE® soit disponible dans le commerce pour le traitement de l'AF aux États-Unis ou jusqu'à ce que le promoteur décide de ne pas poursuivre le développement pour le traitement de l'AF.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

38

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

9 ans à 25 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Consentement éclairé écrit et assentiment de l'enfant, le cas échéant.
  • A terminé 26 semaines de traitement et la visite de suivi de la semaine 28 dans l'étude HZNP-ACT-302 (NCT02593773).
  • S'il s'agit d'une femme, le sujet n'est pas enceinte, n'allaite pas ou n'a pas l'intention de devenir enceinte pendant l'étude ou dans les 30 jours suivant la dernière dose du médicament à l'étude. Les sujets féminins en âge de procréer doivent avoir un résultat de test de grossesse urinaire négatif à la semaine 26 de l'étude HZNP-ACT-302 (NCT02593773) et accepter d'utiliser une méthode de contraception fiable tout au long de l'étude et pendant 30 jours après la dernière dose de l'étude médicament.

Critère d'exclusion:

  • Si, de l'avis de l'investigateur, les patients ont une maladie ou une affection concomitante qui pourrait interférer avec la conduite de l'étude ou potentiellement exposer le sujet à un risque inacceptable, le sujet sera exclu de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: interféron γ-1b
ACTIMMUNE® sera administré 3 fois par semaine (TIW) par injection sous-cutanée (SC).
Médicament: interféron γ-1b
ACTIMMUNE® sera administré trois fois par semaine par injection sous-cutanée. La dose initiale sera individualisée pour chaque participant et sera déterminée par l'investigateur, à condition que la dose initiale ne dépasse pas la dose maximale tolérée dans HZNP-ACT-302 (NCT02593773). L'investigateur peut ensuite ajuster la dose pour tout participant s'il le juge cliniquement approprié, à condition que la dose ne dépasse pas 100 μg/m².
Autres noms:
  • ACTIMMUNE®

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) liés au traitement, des événements indésirables graves (EIG) et des abandons en raison d'EI
Délai: Au départ/jour 1 (visite de suivi de la semaine 28 pour l'étude HZNP-ACT-302 ([NCT02593773]) jusqu'à la fin de l'étude ; la durée moyenne (ET) du traitement était de 99,2 (58,48) jours.
Un événement indésirable (EI) est un événement médical indésirable, que l'événement soit ou non considéré comme lié au produit expérimental. Un TEAE est tout changement indésirable par rapport à l'état initial du sujet, y compris toute anomalie de la valeur des tests de laboratoire jugée comme cliniquement significative par l'investigateur, qui survient à la date de la première dose du médicament à l'étude administrée à domicile et pendant toute la durée de l'essai clinique ou après. l'étude, que l'événement indésirable soit considéré comme lié au traitement ou non. Un EI grave (EIG) est un EI qui entraîne la mort, met la vie en danger, entraîne une invalidité ou une incapacité persistante ou importante, une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, est une anomalie congénitale ou une anomalie congénitale, ou tout autre événement médicalement important .
Au départ/jour 1 (visite de suivi de la semaine 28 pour l'étude HZNP-ACT-302 ([NCT02593773]) jusqu'à la fin de l'étude ; la durée moyenne (ET) du traitement était de 99,2 (58,48) jours.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Collaborateurs

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 juin 2016

Achèvement primaire (Réel)

31 mars 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

31 mars 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 juin 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 juin 2016

Première publication (Estimation)

13 juin 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 mai 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 mars 2018

Dernière vérification

1 mars 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HZNP-ACT-303

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Indécis

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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