Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langetermijnveiligheidsuitbreidingsonderzoek van ACTIMMUNE® (interferon γ-1b) bij kinderen en jongvolwassenen met ataxie van Friedreich (STEADFAST)

6 december 2024 bijgewerkt door: Amgen
Het doel van deze langdurige extensiestudie is het evalueren van de veiligheid op lange termijn van ACTIMMUNE® (interferon-γ 1b) bij deelnemers met Friedreich's Ataxie (FA).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multicenter, open-label, veiligheidsuitbreidingsonderzoek op lange termijn van ACTIMMUNE® bij de behandeling van FA bij kinderen en jonge volwassenen. Deelnemers die 26 weken behandeling en het follow-upbezoek in week 28 in HZNP-ACT-302 (NCT02593773) hebben voltooid, komen in aanmerking voor deelname aan dit veiligheidsverlengingsprotocol voor de lange termijn. Het bezoek op dag 1 van deze studie (HZNP-ACT-303) vindt plaats op dezelfde dag als het vervolgbezoek in week 28 voor HZNP-ACT-302 (NCT02593773). Deelnemers moeten ten minste om de zes maanden terugkomen voor kliniekbezoeken. De duur van de behandeling is van onbepaalde duur en de behandeling zal worden voortgezet totdat ACTIMMUNE® in de handel verkrijgbaar is voor de behandeling van FA in de Verenigde Staten of totdat de sponsor besluit de ontwikkeling voor de behandeling van FA niet voort te zetten.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

38

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

7 jaar tot 23 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming en toestemming van het kind, indien van toepassing.
  • Voltooide 26 weken behandeling en het follow-upbezoek in week 28 in onderzoek HZNP-ACT-302 (NCT02593773).
  • Als het een vrouw is, is de proefpersoon niet zwanger of geeft borstvoeding of is niet van plan zwanger te worden tijdens het onderzoek, of binnen 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Vrouwelijke proefpersonen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatief urinezwangerschapstestresultaat hebben in week 26 van onderzoek HZNP-ACT-302 (NCT02593773) en moeten ermee instemmen een betrouwbare anticonceptiemethode te gebruiken gedurende het onderzoek en gedurende 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoek medicijn.

Uitsluitingscriteria:

  • Als patiënten naar de mening van de onderzoeker een bijkomende ziekte of aandoening hebben die de uitvoering van het onderzoek zou kunnen verstoren of mogelijk een onaanvaardbaar risico voor de proefpersoon zou kunnen opleveren, wordt de proefpersoon uitgesloten van het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: interferon γ-1b
ACTIMMUNE® wordt 3 keer per week (TIW) toegediend via subcutane (SC) injectie.
Geneesmiddel: interferon γ-1b
ACTIMMUNE® wordt driemaal per week toegediend via subcutane injectie. De aanvangsdosis wordt voor elke deelnemer individueel bepaald en wordt bepaald door de onderzoeker, op voorwaarde dat de aanvangsdosis de maximaal getolereerde dosis in HZNP-ACT-302 (NCT02593773) niet overschrijdt. De onderzoeker kan vervolgens de dosis voor elke deelnemer aanpassen als dit klinisch geschikt wordt geacht, op voorwaarde dat de dosis niet hoger is dan 100 μg/m².
Andere namen:
  • ACTIMMUNE®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (AE's), ernstige bijwerkingen (SAE's) en stopzettingen als gevolg van AE's
Tijdsspanne: Basislijn/dag 1 (vervolgbezoek in week 28 voor onderzoek HZNP-ACT-302 ([NCT02593773]) tot en met het einde van het onderzoek; de gemiddelde (SD) duur van de behandeling was 99,2 (58,48) dagen.
Een ongewenst voorval (AE) is elk ongewenst medisch voorval, ongeacht of het voorval verband houdt met het onderzoeksproduct. Een TEAE is elke ongunstige verandering ten opzichte van de uitgangstoestand van de proefpersoon, inclusief elke afwijking van de laboratoriumtestwaarde die door de onderzoeker als klinisch significant wordt beoordeeld, die optreedt op of na de datum van de eerste thuis toegediende dosis van het onderzoeksgeneesmiddel en tijdens de duur van de klinische studie. studie, of de bijwerking wordt beschouwd als gerelateerd aan de behandeling of niet. Een ernstige AE (SAE) is een AE die de dood tot gevolg heeft, levensbedreigend is, resulteert in aanhoudende of significante invaliditeit of arbeidsongeschiktheid, ziekenhuisopname of verlenging van een bestaande ziekenhuisopname, een aangeboren afwijking of geboorteafwijking is, of een andere medisch belangrijke gebeurtenis .
Basislijn/dag 1 (vervolgbezoek in week 28 voor onderzoek HZNP-ACT-302 ([NCT02593773]) tot en met het einde van het onderzoek; de gemiddelde (SD) duur van de behandeling was 99,2 (58,48) dagen.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amgen

Medewerkers

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Onderzoekers

  • Studie directeur: MD, Amgen

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 juni 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 maart 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 maart 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 juni 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 juni 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

13 juni 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 december 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 december 2024

Laatst geverifieerd

1 december 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HZNP-ACT-303

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren