Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet sikkerhedsudvidelsesundersøgelse af ACTIMMUNE® (Interferon γ-1b) hos børn og unge voksne med Friedreichs ataksi (STEADFAST)

6. december 2024 opdateret af: Amgen
Formålet med denne langsigtede forlængelsesundersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed af ACTIMMUNE® (interferon-γ 1b) hos deltagere med Friedreichs ataksi (FA).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter, åbent, langsigtet sikkerhedsforlængelsestudie af ACTIMMUNE® til behandling af FA hos børn og unge voksne. Deltagere, der gennemfører 26 ugers behandling og uge 28 opfølgningsbesøg i HZNP-ACT-302 (NCT02593773), vil være berettiget til at deltage i denne langsigtede sikkerhedsforlængelsesprotokol. Dag 1-besøget i denne undersøgelse (HZNP-ACT-303) finder sted på samme dag som opfølgningsbesøget i uge 28 for HZNP-ACT-302 (NCT02593773). Deltagerne skal vende tilbage til klinikbesøg mindst hver 6. måned. Behandlingsvarigheden er åben, og behandlingen vil fortsætte, indtil ACTIMMUNE® er kommercielt tilgængelig til behandling af FA i USA, eller indtil sponsoren beslutter ikke at fortsætte udviklingen til behandling af FA.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

38

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 år til 23 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skriftligt informeret samtykke og barnets samtykke, hvis det er relevant.
  • Gennemførte 26 ugers behandling og uge 28 opfølgningsbesøg i undersøgelse HZNP-ACT-302 (NCT02593773).
  • Hvis hun er kvinde, er forsøgspersonen ikke gravid eller ammer eller har til hensigt at blive gravid under undersøgelsen eller inden for 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal have et negativt resultat af uringraviditetstest i uge 26 af undersøgelse HZNP-ACT-302 (NCT02593773) og acceptere at bruge en pålidelig præventionsmetode under hele undersøgelsen og i 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelsen medicin.

Ekskluderingskriterier:

  • Hvis patienter efter investigatorens mening har en samtidig sygdom eller tilstand, der kan forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen eller potentielt bringe forsøgspersonen i uacceptabel risiko, vil forsøgspersonen blive udelukket fra undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: interferon y-1b
ACTIMMUNE® vil blive administreret 3 gange om ugen (TIW) ved subkutan (SC) injektion.
Medicin: interferon y-1b
ACTIMMUNE® vil blive administreret tre gange om ugen ved subkutan injektion. Startdosis vil blive individualiseret for hver deltager og vil blive bestemt af investigator, forudsat at startdosis ikke overstiger den maksimalt tolererede dosis i HZNP-ACT-302 (NCT02593773). Investigatoren kan efterfølgende justere dosis for enhver deltager, hvis det anses for at være klinisk passende, forudsat at dosis ikke overstiger 100 μg/m².
Andre navne:
  • ACTIMMUNE®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er) og seponeringer på grund af AE'er
Tidsramme: Baseline/dag 1 (Uge 28 opfølgningsbesøg for undersøgelse HZNP-ACT-302 ([NCT02593773]) til slutningen af ​​undersøgelsen; gennemsnitlig (SD) behandlingsvarighed var 99,2 (58,48) dage.
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse, uanset om hændelsen anses for at være relateret til forsøgsproduktet eller ej. En TEAE er enhver uønsket ændring fra forsøgspersonens baseline-tilstand, inklusive enhver abnormitet i laboratorietestværdien vurderet som klinisk signifikant af investigator, som opstår på eller efter datoen for den første dosis af forsøgslægemidlet administreret hjemme og i hele den kliniske varighed. undersøgelse, om bivirkningen anses for at være relateret til behandlingen eller ej. En alvorlig AE (SAE) er en AE, der resulterer i døden, er livstruende, resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet eller inhabilitet, hospitalsindlæggelse eller forlængelse af en eksisterende hospitalsindlæggelse, er en medfødt anomali eller fødselsdefekt eller anden medicinsk vigtig begivenhed .
Baseline/dag 1 (Uge 28 opfølgningsbesøg for undersøgelse HZNP-ACT-302 ([NCT02593773]) til slutningen af ​​undersøgelsen; gennemsnitlig (SD) behandlingsvarighed var 99,2 (58,48) dage.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amgen

Samarbejdspartnere

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Efterforskere

  • Studieleder: MD, Amgen

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. juni 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. marts 2017

Studieafslutning (Faktiske)

31. marts 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. juni 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. juni 2016

Først opslået (Anslået)

13. juni 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. december 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. december 2024

Sidst verificeret

1. december 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HZNP-ACT-303

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner