Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное расширенное исследование безопасности ACTIMMUNE® (интерферон γ-1b) у детей и молодых людей с атаксией Фридрейха (STEADFAST)

6 декабря 2024 г. обновлено: Amgen
Целью этого долгосрочного расширенного исследования является оценка долгосрочной безопасности ACTIMMUNE® (интерферон-γ 1b) у участников с атаксией Фридрейха (ФА).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многоцентровое открытое долгосрочное расширенное исследование безопасности ACTIMMUNE® при лечении АФ у детей и молодых людей. Участники, завершившие 26-недельный курс лечения и последующий визит на 28-й неделе в HZNP-ACT-302 (NCT02593773), будут иметь право на участие в этом долгосрочном расширенном протоколе безопасности. Визит в 1-й день этого исследования (HZNP-ACT-303) происходит в тот же день, что и последующий визит на 28-й неделе для HZNP-ACT-302 (NCT02593773). Участники должны будут посещать клинику не реже одного раза в 6 месяцев. Продолжительность лечения не ограничена, и лечение будет продолжаться до тех пор, пока ACTIMMUNE® не станет коммерчески доступным для лечения ФА в Соединенных Штатах или пока Спонсор не примет решение не продолжать разработку препарата для лечения ФА.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

38

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 7 лет до 23 года (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Письменное информированное согласие и согласие ребенка, если применимо.
  • Завершено 26 недель лечения и последующий визит на 28 неделе в рамках исследования HZNP-ACT-302 (NCT02593773).
  • Если женщина, субъект не беременен, не кормит грудью и не собирается забеременеть во время исследования или в течение 30 дней после последней дозы исследуемого препарата. Субъекты женского пола детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста мочи на беременность на 26-й неделе исследования HZNP-ACT-302 (NCT02593773) и согласиться использовать надежный метод контрацепции на протяжении всего исследования и в течение 30 дней после последней дозы исследования. препарат, средство, медикамент.

Критерий исключения:

  • Если, по мнению исследователя, у пациентов имеется сопутствующее заболевание или состояние, которое может помешать проведению исследования или потенциально подвергнуть субъекта неприемлемому риску, субъект будет исключен из исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: интерферон γ-1b
ACTIMMUNE® будет вводиться 3 раза в неделю (ТРН) путем подкожной (п/к) инъекции.
Лекарство: интерферон γ-1b
ACTIMMUNE® будет вводиться три раза в неделю путем подкожной инъекции. Начальная доза будет индивидуальной для каждого участника и будет определена исследователем при условии, что начальная доза не превышает максимально переносимую дозу в HZNP-ACT-302 (NCT02593773). Исследователь может впоследствии скорректировать дозу для любого участника, если это будет сочтено целесообразным с клинической точки зрения, при условии, что доза не превышает 100 мкг/м².
Другие имена:
  • АКТИМУН®

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ), вызванными лечением, серьезными нежелательными явлениями (СНЯ) и прекращением лечения из-за НЯ
Временное ограничение: Исходный уровень/день 1 (28-я неделя последующего визита для исследования HZNP-ACT-302 ([NCT02593773]) до конца исследования; средняя (SD) продолжительность лечения составила 99,2 (58,48) дней.
Нежелательное явление (НЯ) — это любое неблагоприятное медицинское явление, независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым продуктом. TEAE представляет собой любое неблагоприятное изменение по сравнению с исходным состоянием субъекта, включая любое отклонение лабораторных показателей, оцененное исследователем как клинически значимое, которое происходит в день или после даты введения первой дозы исследуемого препарата в домашних условиях и на протяжении всего клинического периода. исследования, независимо от того, считается ли нежелательное явление связанным с лечением или нет. Серьезное НЯ (СНЯ) — это НЯ, которое приводит к смерти, является опасным для жизни, приводит к стойкой или значительной инвалидности или нетрудоспособности, госпитализации в стационар или продлению существующей госпитализации, является врожденной аномалией или врожденным дефектом или другим важным с медицинской точки зрения событием. .
Исходный уровень/день 1 (28-я неделя последующего визита для исследования HZNP-ACT-302 ([NCT02593773]) до конца исследования; средняя (SD) продолжительность лечения составила 99,2 (58,48) дней.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Amgen

Соавторы

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Следователи

  • Директор по исследованиям: MD, Amgen

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 июня 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 марта 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 марта 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 июня 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 июня 2016 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

13 июня 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 декабря 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 декабря 2024 г.

Последняя проверка

1 декабря 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HZNP-ACT-303

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться