Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langsiktig sikkerhetsutvidelsesstudie av ACTIMMUNE® (Interferon γ-1b) hos barn og unge voksne med Friedreichs ataksi (STEADFAST)

6. desember 2024 oppdatert av: Amgen
Hensikten med denne langsiktige utvidelsesstudien er å evaluere den langsiktige sikkerheten til ACTIMMUNE® (interferon-γ 1b) hos deltakere med Friedreichs ataksi (FA).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en multisenter, åpen, langsiktig sikkerhetsforlengelsesstudie av ACTIMMUNE® i behandling av FA hos barn og unge voksne. Deltakere som fullfører 26 ukers behandling og uke 28 oppfølgingsbesøk i HZNP-ACT-302 (NCT02593773), vil være kvalifisert til å gå inn i denne langsiktige sikkerhetsforlengelsesprotokollen. Dag 1-besøket i denne studien (HZNP-ACT-303) finner sted på samme dag som uke 28-oppfølgingsbesøket for HZNP-ACT-302 (NCT02593773). Deltakerne må komme tilbake for klinikkbesøk minst hver sjette måned. Behandlingsvarigheten er åpen, og behandlingen vil fortsette til ACTIMMUNE® er kommersielt tilgjengelig for behandling av FA i USA eller til sponsoren bestemmer seg for ikke å fortsette utviklingen for behandling av FA.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

38

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

7 år til 23 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Skriftlig informert samtykke og samtykke fra barn, hvis aktuelt.
  • Fullførte 26 ukers behandling og uke 28 oppfølgingsbesøk i studie HZNP-ACT-302 (NCT02593773).
  • Hvis kvinnen er kvinne, er forsøkspersonen ikke gravid eller ammer eller har til hensikt å bli gravid under studien, eller innen 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet. Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder må ha et negativt uringraviditetstestresultat ved uke 26 av studie HZNP-ACT-302 (NCT02593773) og samtykke i å bruke en pålitelig prevensjonsmetode gjennom hele studien og i 30 dager etter siste dose av studien legemiddel.

Ekskluderingskriterier:

  • Hvis etter etterforskeren mener pasienter har en samtidig sykdom eller tilstand som kan forstyrre gjennomføringen av studien eller potensielt sette forsøkspersonen i en uakseptabel risiko, vil forsøkspersonen bli ekskludert fra studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: interferon y-lb
ACTIMMUNE® vil bli administrert 3 ganger per uke (TIW) ved subkutan (SC) injeksjon.
Legemiddel: interferon y-lb
ACTIMMUNE® vil bli administrert tre ganger per uke ved subkutan injeksjon. Startdosen vil bli individualisert for hver deltaker og vil bli bestemt av etterforskeren, forutsatt at startdosen ikke overskrider den maksimalt tolererte dosen i HZNP-ACT-302 (NCT02593773). Utforskeren kan deretter justere dosen for enhver deltaker dersom det anses klinisk hensiktsmessig, forutsatt at dosen ikke overstiger 100 μg/m².
Andre navn:
  • ACTIMMUNE®

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (AE), alvorlige bivirkninger (SAE) og seponeringer på grunn av AE
Tidsramme: Baseline/dag 1 (Uke 28 oppfølgingsbesøk for studie HZNP-ACT-302 ([NCT02593773]) til slutten av studien; gjennomsnittlig (SD) behandlingsvarighet var 99,2 (58,48) dager.
En uønsket hendelse (AE) er enhver uønsket medisinsk hendelse, uansett om hendelsen anses relatert til undersøkelsesproduktet eller ikke. En TEAE er enhver uønsket endring fra forsøkspersonens baseline-tilstand, inkludert enhver abnormitet i laboratorietestverdier vurdert som klinisk signifikant av etterforskeren, som oppstår på eller etter datoen for den første dosen av studiemedikamentet administrert hjemme og gjennom hele varigheten av den kliniske studie, om bivirkningen anses å være relatert til behandlingen eller ikke. En alvorlig AE (SAE) er en AE som resulterer i død, er livstruende, resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming eller inhabilitet, sykehusinnleggelse eller forlengelse av en eksisterende sykehusinnleggelse, er en medfødt anomali eller fødselsdefekt, eller annen medisinsk viktig hendelse .
Baseline/dag 1 (Uke 28 oppfølgingsbesøk for studie HZNP-ACT-302 ([NCT02593773]) til slutten av studien; gjennomsnittlig (SD) behandlingsvarighet var 99,2 (58,48) dager.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Amgen

Samarbeidspartnere

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Etterforskere

  • Studieleder: MD, Amgen

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. juni 2016

Primær fullføring (Faktiske)

31. mars 2017

Studiet fullført (Faktiske)

31. mars 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. juni 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. juni 2016

Først lagt ut (Antatt)

13. juni 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. desember 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. desember 2024

Sist bekreftet

1. desember 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HZNP-ACT-303

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere