Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ACTIMMUNE®:n (γ-1b-interferoni) pitkäaikainen turvallisuutta lisäävä tutkimus lapsilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on Friedreichin ataksia (STEADFAST)

perjantai 6. joulukuuta 2024 päivittänyt: Amgen
Tämän pitkän aikavälin jatkotutkimuksen tarkoituksena on arvioida ACTIMMUNE®:n (γ 1b-interferoni) pitkäaikaisturvallisuutta osallistujilla, joilla on Friedreichin ataksia (FA).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on monikeskus, avoin, pitkäaikainen ACTIMMUNE®:n turvallisuutta lisäävä tutkimus FA:n hoidossa lapsilla ja nuorilla aikuisilla. Osallistujat, jotka suorittavat 26 viikkoa kestäneen hoidon ja viikon 28 seurantakäynnin HZNP-ACT-302:ssa (NCT02593773), voivat osallistua tähän pitkäaikaiseen turvallisuutta lisäävään protokollaan. Tämän tutkimuksen 1. päivän käynti (HZNP-ACT-303) tapahtuu samana päivänä kuin HZNP-ACT-302:n (NCT02593773) viikon 28 seurantakäynti. Osallistujien tulee palata klinikkakäynneille vähintään 6 kuukauden välein. Hoidon kesto on avoin ja hoitoa jatketaan, kunnes ACTIMMUNE® on kaupallisesti saatavilla FA:n hoitoon Yhdysvalloissa tai kunnes sponsori päättää olla jatkamatta kehitystä FA:n hoitoon.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

38

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

7 vuotta - 23 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kirjallinen tietoinen suostumus ja lapsen suostumus tarvittaessa.
  • Saatiin päätökseen 26 viikon hoito ja viikon 28 seurantakäynti tutkimuksessa HZNP-ACT-302 (NCT02593773).
  • Jos koehenkilö on nainen, hän ei ole raskaana tai imetä tai aio tulla raskaaksi tutkimuksen aikana tai 30 päivän sisällä viimeisestä tutkimuslääkeannoksesta. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen virtsaraskaustesti tutkimuksen HZNP-ACT-302 (NCT02593773) viikolla 26, ja he suostuvat käyttämään luotettavaa ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan ja 30 päivän ajan viimeisen tutkimusannoksen jälkeen. huume.

Poissulkemiskriteerit:

  • Jos potilaalla on tutkijan näkemyksen mukaan jokin samanaikainen sairaus tai tila, joka voi häiritä tutkimuksen suorittamista tai mahdollisesti saattaa koehenkilön kohtuuttoman riskin, tutkittava suljetaan pois tutkimuksesta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: interferoni y-1b
ACTIMMUNE® annetaan 3 kertaa viikossa (TIW) ihonalaisena (SC) injektiona.
Lääke: interferoni y-1b
ACTIMMUNE® annetaan kolme kertaa viikossa ihonalaisena injektiona. Aloitusannos räätälöidään kullekin osallistujalle yksilöllisesti, ja tutkija määrittää sen edellyttäen, että aloitusannos ei ylitä HZNP-ACT-302:ssa (NCT02593773) annettua suurinta siedettyä annosta. Tutkija voi myöhemmin muuttaa minkä tahansa osallistujan annosta, jos se katsotaan kliinisesti tarkoituksenmukaiseksi, edellyttäen, että annos ei ylitä 100 μg/m².
Muut nimet:
  • ACTIMMUNE®

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE), vakavia haittatapahtumia (SAE) ja haittavaikutuksista johtuvia keskeytyksiä
Aikaikkuna: Lähtötilanne/päivä 1 (viikko 28 seurantakäynti tutkimukseen HZNP-ACT-302 ([NCT02593773]) tutkimuksen loppuun asti; keskimääräinen (SD) hoidon kesto oli 99,2 (58,48) päivää.
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma riippumatta siitä, katsotaanko tapahtuman liittyvän tutkimustuotteeseen vai ei. TEAE on mikä tahansa haitallinen muutos potilaan lähtötilanteesta, mukaan lukien kaikki tutkijan kliinisesti merkittäväksi arvioimat laboratorioarvojen poikkeavuudet, jotka tapahtuvat ensimmäisen kotona annetun tutkimuslääkkeen annoksen päivänä tai sen jälkeen ja koko kliinisen hoidon keston ajan. tutkimuksessa, katsotaanko haittatapahtuman liittyvän hoitoon vai ei. Vakava AE (SAE) on AE, joka johtaa kuolemaan, on hengenvaarallinen, johtaa pysyvään tai merkittävään vammaan tai työkyvyttömyyteen, sairaalahoitoon tai olemassa olevan sairaalahoidon pitkittymiseen, on synnynnäinen poikkeavuus tai syntymävika tai muu lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma .
Lähtötilanne/päivä 1 (viikko 28 seurantakäynti tutkimukseen HZNP-ACT-302 ([NCT02593773]) tutkimuksen loppuun asti; keskimääräinen (SD) hoidon kesto oli 99,2 (58,48) päivää.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Amgen

Yhteistyökumppanit

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Tutkijat

  • Opintojohtaja: MD, Amgen

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 28. kesäkuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 31. maaliskuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 31. maaliskuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 2. kesäkuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 7. kesäkuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Maanantai 13. kesäkuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 10. joulukuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 6. joulukuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HZNP-ACT-303

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa