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Estudo de Extensão de Segurança de Longo Prazo de ACTIMMUNE® (Interferon γ-1b) em Crianças e Jovens Adultos com Ataxia de Friedreich (STEADFAST)

6 de dezembro de 2024 atualizado por: Amgen
O objetivo deste estudo de extensão de longo prazo é avaliar a segurança a longo prazo de ACTIMMUNE® (interferon-γ 1b) em participantes com Ataxia de Friedreich (FA).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de extensão de segurança multicêntrico, aberto e de longo prazo de ACTIMMUNE® no tratamento de FA em crianças e adultos jovens. Os participantes que completarem 26 semanas de tratamento e a visita de acompanhamento da semana 28 em HZNP-ACT-302 (NCT02593773) serão elegíveis para entrar neste protocolo de extensão de segurança de longo prazo. A visita do dia 1 deste estudo (HZNP-ACT-303) ocorre no mesmo dia da visita de acompanhamento da semana 28 para HZNP-ACT-302 (NCT02593773). Os participantes serão obrigados a retornar para visitas clínicas pelo menos a cada 6 meses. A duração do tratamento é indeterminada e o tratamento continuará até que ACTIMMUNE® esteja comercialmente disponível para o tratamento de FA nos Estados Unidos ou até que o Patrocinador decida não continuar o desenvolvimento para o tratamento de FA.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

38

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

7 anos a 23 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Consentimento informado por escrito e consentimento da criança, se aplicável.
  • Completou 26 semanas de tratamento e a visita de acompanhamento da Semana 28 no Estudo HZNP-ACT-302 (NCT02593773).
  • Se for do sexo feminino, o sujeito não está grávida ou amamentando ou pretende engravidar durante o estudo, ou dentro de 30 dias após a última dose do medicamento do estudo. Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter um resultado negativo no teste de gravidez na urina na Semana 26 do Estudo HZNP-ACT-302 (NCT02593773) e concordar em usar um método confiável de contracepção durante todo o estudo e por 30 dias após a última dose do estudo medicamento.

Critério de exclusão:

  • Se, na opinião do investigador, os pacientes tiverem uma doença ou condição concomitante que possa interferir na condução do estudo ou potencialmente colocar o sujeito em risco inaceitável, o sujeito será excluído do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: interferon γ-1b
ACTIMMUNE® será administrado 3 vezes por semana (TIW) por injeção subcutânea (SC).
Medicamento: interferon γ-1b
ACTIMMUNE® será administrado três vezes por semana por injeção subcutânea. A dose inicial será individualizada para cada participante e será determinada pelo investigador, desde que a dose inicial não exceda a dose máxima tolerada no HZNP-ACT-302 (NCT02593773). O investigador pode subsequentemente ajustar a dose para qualquer participante, se considerado clinicamente apropriado, desde que a dose não exceda 100 μg/m².
Outros nomes:
  • ACTIMMUNE®

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (EAs), eventos adversos graves (SAEs) e interrupções devido a EAs
Prazo: Linha de base/Dia 1 (visita de acompanhamento da semana 28 para o estudo HZNP-ACT-302 ([NCT02593773]) até o final do estudo; a duração média (DP) do tratamento foi de 99,2 (58,48) dias.
Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica desfavorável, seja ou não o evento considerado relacionado ao produto experimental. Um TEAE é qualquer alteração adversa da condição inicial do sujeito, incluindo qualquer anormalidade no valor do teste laboratorial julgada clinicamente significativa pelo investigador, que ocorre na data ou após a data da primeira dose do medicamento do estudo administrada em casa e durante toda a duração do estudo, se o evento adverso é considerado relacionado ao tratamento ou não. Um EA grave (EAG) é um EA que resulta em morte, ameaça a vida, resulta em incapacidade ou incapacidade persistente ou significativa, internação hospitalar ou prolongamento de uma hospitalização existente, é uma anomalia congênita ou defeito congênito ou outro evento clinicamente importante .
Linha de base/Dia 1 (visita de acompanhamento da semana 28 para o estudo HZNP-ACT-302 ([NCT02593773]) até o final do estudo; a duração média (DP) do tratamento foi de 99,2 (58,48) dias.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Amgen

Colaboradores

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Investigadores

  • Diretor de estudo: MD, Amgen

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de junho de 2016

Conclusão Primária (Real)

31 de março de 2017

Conclusão do estudo (Real)

31 de março de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de junho de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de junho de 2016

Primeira postagem (Estimado)

13 de junho de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

10 de dezembro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de dezembro de 2024

Última verificação

1 de dezembro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HZNP-ACT-303

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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