신생아 뇌병증 치료를 위한 실데나필 투여 (SANE-01)
신생아 뇌병증(SANE)을 치료하고 출생 질식에 이차적인 뇌 손상을 치료하기 위한 실데나필 투여: 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 파일럿 Ib상 연구
신생아 치료의 개선에도 불구하고 만삭 신생아의 출생 질식은 심각한 사망과 뇌성 마비 및 정신 지체를 포함한 장기적인 이환율을 유발하는 심각한 상태로 남아 있습니다. 현재 신생아 질식에 이차적인 뇌 손상을 복구하는 치료법은 없습니다. 이 상태에 사용할 수 있는 유일한 치료법은 뇌 손상의 진행을 예방할 수는 있지만 치료할 수는 없는 저체온증입니다. 이 치료법의 성공은 제한적입니다.
실데나필은 이미 일부 신생아에게 다른 목적(즉, 지속성 폐고혈압)으로 사용되고 있지만 놀랍게도 신생아 뇌에 미치는 영향은 체계적으로 연구된 적이 없습니다. 용어 신생아 뇌병증의 쥐 모델에서 연구자의 발견은 질식 후 실데나필의 투여가 뇌 손상 회복을 촉진한다는 것을 입증했습니다. 따라서 연구자들은 실데나필이 저체온 치료가 뇌 손상의 발병을 예방하지 못하는 질식 신생아의 신경 발달 결과를 개선할 수 있다고 가정합니다.
연구 개요
상세 설명
이 가설을 입증하기 위해 대규모 다기관 무작위 시험을 실행하기 전에 조사관은 이 신생아 집단에서 실데나필 사용의 타당성과 안전성을 보장하기 위해 Ib 단계 파일럿 시험을 실행해야 합니다. 따라서, 이 1b상 연구에서 연구자들은 실데나필이 저체온증 치료를 받은 만삭 질식 신생아에게 안전하게 사용될 수 있다는 가설을 세웠습니다. 조사관은 다음과 같은 특정 목적으로 이 가설을 테스트합니다.
- 안전성(일차): 실데나필이 저체온증 치료를 받은 질식 신생아에게 안전하게 사용될 수 있는지 확인합니다.
- 내약성(2차): 이러한 신생아에서 실데나필의 약동학 및 약력학을 연구합니다.
- 효능(탐구적): 실데나필이 2세에 신경 발달을 개선하고, 생후 30일째에 뇌 손상을 감소시키고, 신경염증을 감소시키는지 여부를 결정합니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3C1H3
- Montreal Children's Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
유도 저체온증의 기준을 충족하는 남성 및 여성 질식 신생아:
- 재태 주령 ≥ 36주 및 출생 체중 ≥ 1800g
- 급성 주산기 사건, 탯줄 pH ≤ 7.0 또는 염기 결핍 ≤ - 16 mEq/L의 병력과 같은 태아 고통의 증거
- 10분에 Apgar 점수 ≤ 5, 생후 1시간 이내에 얻은 출생 후 혈액 가스 pH ≤ 7.0 또는 염기 결핍 ≤ -16 mEq/L, 또는 출생 시 시작된 인공호흡의 지속적인 필요성과 같은 신생아 고통의 증거 및 최소 10분 동안 계속
- 비정상적인 신경학적 검사 및/또는 진폭 통합 뇌파도(aEEG)에서 중등도에서 중증 신생아 뇌병증의 증거가 있는 경우 이 신생아는 생후 첫 6시간 이내에 시작하여 33.5°C의 식도 온도로 전신 냉각을 계속 받게 됩니다. 72시간 동안 가열한 다음 표준 프로토콜을 사용하여 천천히 따뜻하게 했습니다.
- 질식 신생아에서 일반적으로 발생하는 모든 유형의 뇌 실질 손상 패턴에 대해 생후 2일째(저체온 치료를 받는 동안)에 수행된 뇌 MRI에 대한 증거.
저체온 치료 기준을 충족하고 생후 2일째에 뇌 손상이 입증되면 실데나필 또는 위약 치료에 무작위 배정됩니다.
제외 기준:
- 복합 선천성 심장병이 있는 신생아
- 대뇌 기형이 있는 신생아
- 유전 증후군이 있는 신생아
- 생후 2일째 MRI에서 뇌실내 및/또는 실질내 출혈이 있는 신생아
- 살아남을 것으로 예상되지 않는 빈사 상태의 영아
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 실데나필
생후 2일째 뇌손상이 있는 경우 연속 7일 동안(생후 2일부터 생후 9일까지) 실데나필 2mg/kg/용량 os당 1일 2회
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생후 2일째에 뇌손상이 있는 경우 연속 7일 동안(생후 2일부터 생후 9일까지) 실데나필 2 mg/kg/용량 os당 1일 2회
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위약 비교기: 오라 블렌드
생후 2일째에 뇌손상이 있는 경우 연속 7일 동안(생후 2일부터 생후 9일까지) Ora-Blend 2mg/kg/용량/os당 1일 2회
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생후 2일째에 뇌손상을 입은 경우 연속 7일 동안(생후 2일차부터 9일째까지) Ora-Blend, 2 mg/kg/dose per os 1일 2회
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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중대한 부작용
기간: 인생의 1일부터 14일까지
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실데나필의 안전성을 평가하기 위해 사망, 저혈압, 지속성 폐고혈압, 신기능 또는 간기능 변화 등과 같은 이상반응에 대한 면밀한 모니터링
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인생의 1일부터 14일까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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실데나필 및 N-데스메틸 실데나필의 혈장 농도
기간: 인생 2일차~10일차
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실데나필의 내약성 확인(약동학/약력학)
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인생 2일차~10일차
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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이전에 설명한 뇌 손상 점수에 따른 뇌 손상 심각도
기간: 인생 30일차와 인생 2일차 비교
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효능을 탐색하기 위한 탐색적 결과(뇌 손상)
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인생 30일차와 인생 2일차 비교
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인터루킨-1(IL-1) 알파와 그 수용체인 인터루킨-6(IL-6) 및 종양 괴사 인자(TNF) 알파를 포함하여 신경염증에 관여하는 것으로 알려진 45개의 염증성 바이오마커 패널
기간: 인생 2일차~30일차
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효능을 탐색하기 위한 탐색적 결과(신경 염증)
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인생 2일차~30일차
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베일리 유아 발달 척도(BSID-III)
기간: 1세 2세
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효능을 탐색하기 위한 탐색적 결과(신경 발달)
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1세 2세
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Pia Wintermark, Pia, McGill University Health Centre/Research Institute of the McGill University Health Centre
간행물 및 유용한 링크
유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
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처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SANE-01
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신생아 뇌병증에 대한 임상 시험
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