Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Podawanie syldenafilu w leczeniu encefalopatii noworodków (SANE-01)

7 lutego 2022 zaktualizowane przez: Pia Wintermark, McGill University Health Centre/Research Institute of the McGill University Health Centre

Podawanie syldenafilu w leczeniu encefalopatii noworodków (SANE) i naprawianiu uszkodzeń mózgu wtórnych do asfiksji porodowej: randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie pilotażowe fazy Ib

Pomimo poprawy opieki nad noworodkami, zamartwica porodowa u noworodków o czasie pozostaje poważnym stanem powodującym znaczną śmiertelność i długoterminową chorobowość, w tym porażenie mózgowe i upośledzenie umysłowe. Obecnie nie istnieje żadna metoda leczenia urazów mózgu wtórnych do zamartwicy noworodków. Jedynym dostępnym sposobem leczenia tego stanu jest hipotermia, która może zapobiegać rozwojowi uszkodzenia mózgu, ale go nie naprawi. Sukces tej terapii jest ograniczony.

Sildenafil jest już stosowany u niektórych noworodków do innych celów (tj. uporczywego nadciśnienia płucnego), ale, co zaskakujące, jego wpływ na mózg noworodka nigdy nie był systematycznie badany. Odkrycia badaczy na szczurzym modelu encefalopatii noworodków urodzonych w terminie wykazały, że podawanie syldenafilu po uduszeniu wspomaga powrót do zdrowia po urazie mózgu. W związku z tym badacze wysuwają hipotezę, że sildenafil może poprawiać wyniki neurorozwojowe u noworodków uduszonych o czasie, u których leczenie hipotermią nie zapobiegło rozwojowi uszkodzenia mózgu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zanim będą mogli przeprowadzić duże wieloośrodkowe randomizowane badanie, aby udowodnić tę hipotezę, badacze muszą przeprowadzić pilotażowe badanie fazy Ib, aby upewnić się, że stosowanie syldenafilu w tej populacji noworodków jest wykonalne i bezpieczne. Dlatego w tym badaniu fazy Ib badacze postawili hipotezę, że sildenafil można bezpiecznie stosować u uduszonych noworodków leczonych hipotermią. Badacze przetestują tę hipotezę w następujących konkretnych celach:

  1. Bezpieczeństwo (podstawowe): upewnić się, że syldenafil może być bezpiecznie stosowany u uduszonych noworodków leczonych w hipotermii;
  2. Tolerancja (drugorzędowa): badanie farmakokinetyki i farmakodynamiki syldenafilu u tych noworodków;
  3. Skuteczność (eksploracyjna): określić, czy syldenafil poprawia rozwój układu nerwowego w wieku 2 lat, zmniejsza uszkodzenie mózgu w 30. dniu życia i zmniejsza stan zapalny układu nerwowego.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

28

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3C1H3
        • Montreal Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 2 dni (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uduszone noworodki płci męskiej i żeńskiej spełniające kryteria indukowanej hipotermii:

    • Wiek ciążowy ≥ 36 tygodni i masa urodzeniowa ≥ 1800 g
    • Dowody zagrożenia płodu, takie jak historia ostrego zdarzenia okołoporodowego, pH pępowiny ≤ 7,0 lub deficyt zasad ≤ - 16 mEq/L
    • Dowody na niepokój noworodka, takie jak punktacja Apgar ≤ 5 po 10 minutach, pourodzeniowe pH gazometrii uzyskane w ciągu pierwszej godziny życia ≤ 7,0 lub deficyt zasad ≤ -16 mEq/l lub ciągła potrzeba wentylacji rozpoczęta przy urodzeniu i kontynuowane przez co najmniej 10 minut
    • Dowody na umiarkowaną lub ciężką encefalopatię noworodków na podstawie nieprawidłowego badania neurologicznego i/lub elektroencefalogramu zintegrowanego z amplitudą (aEEG) Noworodki te zostaną poddane schłodzeniu całego ciała do temperatury w przełyku 33,5°C, rozpoczętej w ciągu pierwszych 6 godzin życia, ciąg dalszy przez 72 godziny, a następnie powoli je ogrzewano, stosując standardowy protokół.
  • Dowody na MRI mózgu wykonane w 2. dniu życia (podczas leczenia hipotermią) wszelkiego rodzaju wzorców uszkodzeń miąższu mózgu typowych dla uduszonych noworodków.

Jeśli spełnią kryteria leczenia hipotermią i wykażą uszkodzenie mózgu w 2. dniu życia, zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej syldenafil lub placebo.

Kryteria wyłączenia:

  • Noworodki ze złożoną wrodzoną wadą serca
  • Noworodki z wadami rozwojowymi mózgu
  • Noworodki z zespołem genetycznym
  • Noworodki z krwotokiem dokomorowym i/lub śródmiąższowym w badaniu MRI wykonanym w 2. dobie życia
  • Nie oczekuje się, że konające niemowlęta przeżyją

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Sildenafil
Sildenafil 2 mg/kg/dawkę doustnie dwa razy dziennie przez siedem kolejnych dni (od 2. dnia życia do 9. dnia życia) w przypadku urazu mózgu w 2. dniu życia
Lek: Sildenafil
syldenafil 2 mg/kg/dawkę doustnie 2 razy dziennie przez siedem kolejnych dni (od 2. dnia życia do 9. dnia życia) w przypadku uszkodzenia mózgu w 2. dniu życia
Komparator placebo: Mieszanka Ora
Ora-Blend 2 mg/kg/dawkę doustnie dwa razy dziennie przez siedem kolejnych dni (od 2. dnia życia do 9. dnia życia) w przypadku uszkodzenia mózgu w 2. dniu życia
Lek: Mieszanka Ora
Ora-Blend, 2 mg/kg/dawkę doustnie dwa razy dziennie przez siedem kolejnych dni (od 2. dnia życia do 9. dnia życia) w przypadku uszkodzenia mózgu w 2. dniu życia

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poważne zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Od 1 do 14 dnia życia
Ścisłe monitorowanie zdarzeń niepożądanych, takich jak zgon, niedociśnienie, utrzymujące się nadciśnienie płucne, zaburzenia czynności nerek lub wątroby itp. w celu oceny bezpieczeństwa syldenafilu
Od 1 do 14 dnia życia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stężenia syldenafilu i N-desmetylosildenafilu w osoczu
Ramy czasowe: Od 2 do 10 dnia życia
Określenie tolerancji syldenafilu (farmakokinetyka/farmakodynamika)
Od 2 do 10 dnia życia

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ciężkość uszkodzenia mózgu zgodnie z wcześniej opisaną oceną uszkodzenia mózgu
Ramy czasowe: Dzień 30 życia w porównaniu do dnia 2 życia
Eksploracyjny wynik w celu zbadania skuteczności (uszkodzenie mózgu)
Dzień 30 życia w porównaniu do dnia 2 życia
panel 45 biomarkerów stanu zapalnego, o których wiadomo, że biorą udział w stanach zapalnych układu nerwowego, w tym interleukina-1 (IL-1) alfa i jej receptor, interleukina-6 (IL-6) i czynnik martwicy nowotworów (TNF) alfa
Ramy czasowe: Dzień 2 do 30 życia
Eksploracyjny wynik w celu zbadania skuteczności (zapalenie nerwów)
Dzień 2 do 30 życia
Bayley Scale of Infant Development (BSID-III)
Ramy czasowe: 1 rok i 2 lata
Eksploracyjny wynik w celu zbadania skuteczności (rozwój neurologiczny)
1 rok i 2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

McGill University Health Centre/Research Institute of the McGill University Health Centre

Śledczy

  • Główny śledczy: Pia Wintermark, Pia, McGill University Health Centre/Research Institute of the McGill University Health Centre

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 stycznia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 czerwca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 czerwca 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

24 czerwca 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 lutego 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 lutego 2022

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SANE-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Sildenafil

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Lebanon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj