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Somministrazione di Sildenafil per il trattamento dell'encefalopatia neonatale (SANE-01)

7 febbraio 2022 aggiornato da: Pia Wintermark, McGill University Health Centre/Research Institute of the McGill University Health Centre

Somministrazione di sildenafil per il trattamento dell'encefalopatia neonatale (SANE) e la riparazione del danno cerebrale secondario all'asfissia alla nascita: uno studio pilota di fase Ib randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo

Nonostante i miglioramenti nell'assistenza neonatale, l'asfissia alla nascita nei neonati a termine rimane una condizione grave che causa mortalità significativa e morbilità a lungo termine, tra cui paralisi cerebrale e ritardo mentale. Attualmente non esiste alcun trattamento per riparare le lesioni cerebrali secondarie all'asfissia neonatale. L'unico trattamento disponibile per questa condizione è l'ipotermia che può prevenire ma non riparare lo sviluppo di lesioni cerebrali. Il successo di questa terapia è limitato.

Il sildenafil è già utilizzato con alcuni neonati per altri scopi (ad esempio, ipertensione polmonare persistente), ma, sorprendentemente, il suo effetto sul cervello del neonato non è mai stato studiato in modo sistematico. I risultati dei ricercatori nel modello di ratto del termine encefalopatia neonatale hanno dimostrato che la somministrazione di sildenafil dopo l'asfissia promuove il recupero della lesione cerebrale. Pertanto, i ricercatori ipotizzano che il sildenafil possa migliorare l'esito dello sviluppo neurologico nei neonati asfittici a termine, nei quali il trattamento dell'ipotermia non è riuscito a prevenire lo sviluppo di lesioni cerebrali.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Prima di poter eseguire un ampio studio randomizzato multicentrico per dimostrare questa ipotesi, i ricercatori devono eseguire uno studio pilota di fase Ib per garantire la fattibilità e la sicurezza dell'uso del sildenafil in questa popolazione di neonati. Pertanto, per questo studio di fase Ib, i ricercatori ipotizzano che il sildenafil possa essere tranquillamente utilizzato con neonati a termine asfittici trattati con ipotermia. Gli investigatori verificheranno questa ipotesi con i seguenti obiettivi specifici:

  1. Sicurezza (primaria): garantire che il sildenafil possa essere utilizzato in sicurezza nei neonati asfittici trattati con ipotermia;
  2. Tollerabilità (secondaria): studiare la farmacocinetica e la farmacodinamica del sildenafil in questi neonati;
  3. Efficacia (esplorativa): determinare se il sildenafil migliora il neurosviluppo a 2 anni di età, riduce il danno cerebrale al 30° giorno di vita e diminuisce la neuroinfiammazione.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

28

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3C1H3
        • Montreal Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 2 giorni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Neonati asfittici maschi e femmine che soddisfano i criteri per l'ipotermia indotta:

    • Età gestazionale ≥ 36 settimane e peso alla nascita ≥ 1800 g
    • Evidenza di sofferenza fetale, come una storia di un evento perinatale acuto, un pH del cordone ombelicale ≤ 7,0 o un deficit di basi ≤ - 16 mEq/L
    • Evidenza di sofferenza neonatale, come un punteggio di Apgar ≤ 5 a 10 minuti, un pH dei gas ematici postnatale ottenuto entro la prima ora di vita ≤ 7,0 o un deficit di basi ≤ - 16 mEq/L, o un continuo bisogno di ventilazione iniziato alla nascita e continuato per almeno 10 minuti
    • Evidenza di encefalopatia neonatale da moderata a grave mediante un esame neurologico anomalo e/o un elettroencefalogramma integrato in ampiezza (aEEG) Questi neonati riceveranno un raffreddamento di tutto il corpo fino a una temperatura esofagea di 33,5°C, iniziato entro le prime 6 ore di vita, continuato per 72 ore, quindi sono stati riscaldati lentamente utilizzando il protocollo standard.
  • Evidenza su una risonanza magnetica cerebrale eseguita il giorno 2 della vita (mentre sono trattati con ipotermia) di qualsiasi tipo di pattern di lesione del parenchima cerebrale tipicamente riscontrato nei neonati asfittici.

Se soddisfano i criteri per il trattamento dell'ipotermia e dimostrano lesioni cerebrali il giorno 2 della vita, verranno randomizzati al trattamento con sildenafil o placebo.

Criteri di esclusione:

  • Neonati con cardiopatie congenite complesse
  • Neonati con malformazioni cerebrali
  • Neonati con sindrome genetica
  • Neonati con emorragia intraventricolare e/o intraparenchimale alla RM eseguita il 2° giorno di vita
  • I bambini moribondi non dovrebbero sopravvivere

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Sildenafil
Sildenafil 2 mg/kg/dose per os due volte al giorno per sette giorni consecutivi (dal giorno 2 di vita al giorno 9 di vita) se lesione cerebrale al giorno 2 di vita
Droga: Sildenafil
sildenafil 2 mg/kg/dose per os due volte al giorno per sette giorni consecutivi (dal giorno 2 di vita al giorno 9 di vita) se lesione cerebrale al giorno 2 di vita
Comparatore placebo: Miscela Ora
Ora-Blend 2 mg/kg/dose per os due volte al giorno per sette giorni consecutivi (dal giorno 2 di vita al giorno 9 di vita) in caso di lesione cerebrale al giorno 2 di vita
Droga: Miscela Ora
Ora-Blend, 2 mg/kg/dose per os due volte al giorno per sette giorni consecutivi (dal giorno 2 di vita al giorno 9 di vita) se lesione cerebrale al giorno 2 di vita

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Dal 1° al 14° giorno di vita
Stretto monitoraggio per eventi avversi come morte, ipotensione, ipertensione polmonare persistente, funzionalità renale o epatica alterata, ecc. per valutare la sicurezza del sildenafil
Dal 1° al 14° giorno di vita

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazioni plasmatiche di sildenafil e N-desmetil sildenafil
Lasso di tempo: Dal 2° al 10° giorno di vita
Per determinare la tollerabilità del sildenafil (farmacocinetica/farmacodinamica)
Dal 2° al 10° giorno di vita

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Gravità della lesione cerebrale in base a un punteggio di lesione cerebrale precedentemente descritto
Lasso di tempo: Giorno 30 di vita, rispetto al giorno 2 di vita
Esito esplorativo per esplorare l'efficacia (lesione cerebrale)
Giorno 30 di vita, rispetto al giorno 2 di vita
pannello di 45 biomarcatori infiammatori noti per essere coinvolti nella neuroinfiammazione, tra cui l'interleuchina-1 (IL-1) alfa e il suo recettore, l'interleuchina-6 (IL-6) e il fattore di necrosi tumorale (TNF) alfa
Lasso di tempo: Dal 2° al 30° giorno di vita
Esito esplorativo per esplorare l'efficacia (neuroinfiammazione)
Dal 2° al 30° giorno di vita
Scala Bayley dello sviluppo infantile (BSID-III)
Lasso di tempo: 1 anno e 2 anni
Esito esplorativo per esplorare l'efficacia (neurosviluppo)
1 anno e 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

McGill University Health Centre/Research Institute of the McGill University Health Centre

Investigatori

  • Investigatore principale: Pia Wintermark, Pia, McGill University Health Centre/Research Institute of the McGill University Health Centre

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 luglio 2016

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 giugno 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 giugno 2016

Primo Inserito (Stima)

24 giugno 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 febbraio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 febbraio 2022

Ultimo verificato

1 febbraio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SANE-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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