Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Administrace sildenafilu k léčbě neonatální encefalopatie (SANE-01)

7. února 2022 aktualizováno: Pia Wintermark, McGill University Health Centre/Research Institute of the McGill University Health Centre

Podávání sildenafilu k léčbě neonatální encefalopatie (SANE) a k nápravě poranění mozku sekundárního k porodní asfyxii: Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná pilotní studie fáze Ib

I přes zlepšení neonatální péče zůstává porodní asfyxie u donošených novorozenců závažným stavem způsobujícím významnou mortalitu a dlouhodobou morbiditu, včetně dětské mozkové obrny a mentální retardace. V současné době neexistuje žádná léčba, která by opravila poranění mozku sekundární k novorozenecké asfyxii. Jedinou dostupnou léčbou tohoto stavu je hypotermie, která může zabránit, ale nikoli opravit rozvoj poranění mozku. Úspěch této terapie je omezený.

Sildenafil se již u některých novorozenců používá pro jiné účely (tj. perzistující plicní hypertenze), ale jeho účinek na mozek novorozenců nebyl překvapivě nikdy systematicky studován. Zjištění výzkumníků na potkaním modelu termínové neonatální encefalopatie prokázala, že podávání sildenafilu po asfyxii podporuje zotavení po poranění mozku. Vyšetřovatelé tedy předpokládají, že sildenafil může zlepšit neurologický vývoj u nedonošených asfyxických novorozenců, u kterých léčba hypotermií nedokázala zabránit rozvoji poranění mozku.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Než bude možné provést velkou multicentrickou randomizovanou studii k prokázání této hypotézy, musí výzkumníci provést pilotní studii fáze Ib, aby zajistili proveditelnost a bezpečnost použití sildenafilu u této populace novorozenců. Pro tuto studii fáze Ib tedy vědci předpokládají, že sildenafil může být bezpečně použit u termínově asfyxovaných novorozenců léčených hypotermií. Vyšetřovatelé budou testovat tuto hypotézu s následujícími konkrétními cíli:

  1. Bezpečnost (primární): zajistit, aby sildenafil mohl být bezpečně použit u asfyxovaných novorozenců léčených hypotermií;
  2. Snášenlivost (sekundární): studovat farmakokinetiku a farmakodynamiku sildenafilu u těchto novorozenců;
  3. Účinnost (průzkumná): zjistěte, zda sildenafil zlepšuje neurovývoj ve věku 2 let, snižuje poškození mozku ve 30. dni života a snižuje neurozánět.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

28

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3C1H3
        • Montreal Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 2 dny (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Asfyxičtí novorozenci mužského a ženského pohlaví splňující kritéria pro indukovanou hypotermii:

    • Gestační věk ≥ 36 týdnů a porodní hmotnost ≥ 1800 g
    • Důkazy o fetální tísni, jako je anamnéza akutní perinatální příhody, pH pupečníku ≤ 7,0 nebo deficit báze ≤ - 16 mEq/l
    • Důkaz novorozenecké tísně, jako je Apgar skóre ≤ 5 za 10 minut, postnatální pH krevních plynů získané během první hodiny života ≤ 7,0 nebo deficit bazí ≤ - 16 mEq/l, nebo pokračující potřeba ventilace zahájená při narození a pokračovala alespoň 10 minut
    • Důkaz středně těžké až těžké neonatální encefalopatie abnormálním neurologickým vyšetřením a/nebo amplitudově integrovaným elektroencefalogramem (aEEG) U těchto novorozenců dojde k ochlazení celého těla na teplotu jícnu 33,5 °C, zahájené během prvních 6 hodin života, pokračování po dobu 72 hodin a poté byly pomalu znovu zahřívány pomocí standardního protokolu.
  • Důkaz na MRI mozku provedeném 2. den života (když jsou léčeni hypotermií) jakéhokoli typu vzorců poškození mozkového parenchymu, s nimiž se typicky setkáváme u udušených novorozenců.

Pokud splňují kritéria pro léčbu hypotermie a prokážou poranění mozku 2. den života, budou randomizováni k léčbě sildenafilem nebo placebem.

Kritéria vyloučení:

  • Novorozenci s komplexní vrozenou srdeční vadou
  • Novorozenci s cerebrálními malformacemi
  • Novorozenci s genetickým syndromem
  • Novorozenci s intraventrikulárním a/nebo intraparenchymálním krvácením na MRI provedeném 2. den života
  • U skomírajících kojenců se neočekává, že přežijí

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Sildenafil
Sildenafil 2 mg/kg/dávka per os dvakrát denně po dobu sedmi po sobě jdoucích dnů (od 2. dne života do 9. dne života) při poranění mozku 2. den života
Lék: Sildenafil
sildenafil 2 mg/kg/dávka per os dvakrát denně po dobu sedmi po sobě jdoucích dnů (od 2. dne života do 9. dne života), pokud došlo k poranění mozku 2. den života
Komparátor placeba: Ora-Blend
Ora-Blend 2 mg/kg/dávka per os dvakrát denně po dobu sedmi po sobě jdoucích dnů (od 2. dne života do 9. dne života) při poranění mozku 2. den života
Lék: Ora-Blend
Ora-Blend, 2 mg/kg/dávka per os dvakrát denně po dobu sedmi po sobě jdoucích dnů (od 2. dne života do 9. dne života), pokud došlo k poranění mozku 2. den života

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Závažné nežádoucí příhody
Časové okno: Den 1 až 14 života
Pečlivé sledování nežádoucích účinků, jako je smrt, hypotenze, perzistující plicní hypertenze, změněná funkce ledvin nebo jater atd., za účelem posouzení bezpečnosti sildenafilu
Den 1 až 14 života

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plazmatické koncentrace sildenafilu a N-desmethylsildenafilu
Časové okno: Den 2 až 10 života
Stanovení snášenlivosti sildenafilu (farmakokinetika/farmakodynamika)
Den 2 až 10 života

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Závažnost poranění mozku podle dříve popsaného skóre poranění mozku
Časové okno: 30. den života ve srovnání s 2. dnem života
Výsledek průzkumu k prozkoumání účinnosti (zranění mozku)
30. den života ve srovnání s 2. dnem života
panel 45 zánětlivých biomarkerů, o nichž je známo, že se podílejí na neurozánětu, včetně interleukinu-1 (IL-1) alfa a jeho receptoru, interleukinu-6 (IL-6) a tumor nekrotizujícího faktoru (TNF) alfa
Časové okno: Den 2 až 30 života
Průzkumný výsledek k prozkoumání účinnosti (neurozánět)
Den 2 až 30 života
Bayleyova škála vývoje kojenců (BSID-III)
Časové okno: 1 rok a 2 roky věku
Průzkumný výsledek ke zkoumání účinnosti (neurovývoj)
1 rok a 2 roky věku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

McGill University Health Centre/Research Institute of the McGill University Health Centre

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Pia Wintermark, Pia, McGill University Health Centre/Research Institute of the McGill University Health Centre

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. července 2016

Primární dokončení (Aktuální)

1. ledna 2019

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. června 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. června 2016

První zveřejněno (Odhad)

24. června 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. února 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. února 2022

Naposledy ověřeno

1. února 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SANE-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Sildenafil

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kenya

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit