끄덕임 증후군 치료를 위한 독시사이클린
졸음 증후군 치료를 위한 독시사이클린: II상, 무작위 위약 통제 시험
연구 개요
상세 설명
1차 가설
8세 이상의 NS 환자에게 6주 동안 매일 경구 독시사이클린 100mg을 투여하면 위약에 비해 중재 후 24개월 동안 염증 반응과 NSP 또는 레이오모딘에 대한 혈청 항체가 있는 환자의 비율이 40% 감소합니다.
1차 효능 목표
8세 이상의 NS 환자에서 6주 동안 매일 독시사이클린 100mg이 NSP(VGKC 복합물 및 동시 환자-대조군 연구에서 확인될 기타) 또는 24개월째 레이오모딘에 대한 항체의 혈청 수준에 미치는 영향을 확인합니다.
연구 유형
이것은 6주 동안 매일 경구 독시사이클린 100mg을 투여하는 2군, 위약 대조(이중 맹검) 무작위 2상 시험이 될 것입니다.
연구 사이트
Kitgum 종합 병원, Kitgum, 우간다.
연구 인구
연구 참가자는 세계보건기구(WHO) 합의 사례 정의, 즉 (i) 2회 이상 머리 끄덕임, (ii) 5-20/분의 빈도로 클러스터에서 발생, (iii) 3-18세 사이의 발병, (iv) 훈련된 의료 종사자가 관찰하거나 EEG에 기록됨
다음 중 하나 추가:
a) 음식이나 추운 날씨에 의해 유발됩니다. b) 다른 발작 또는 신경학적 이상 및 인지 저하의 존재 및 c) 공간 또는 시간의 군집), 8세 이상, 부모 또는 보호자의 서면 동의가 있는 경우.
연구 개입
참가자는 NS에 대한 현재 지침에 따라 치료 표준 지원 치료를 받게 됩니다(발프로산나트륨을 사용한 항경련제 치료, 정신 장애 관리, 표시된 대로 영양, 물리 및 작업 요법).
모든 환자는 임상 평가, EEG, 인지 및 검사실 검사를 포함한 기본 측정이 수행되고 항간질제 용량이 합리화되는 기간 동안 첫 주에 입원하게 됩니다.
샘플 크기: 샘플 크기(팔당 115명의 참가자, 즉 총 230명)는 독시사이클린의 6주 치료 과정이 NSP 또는 Leiomodin에 대한 항체가 있는 참가자의 비율을 40%(50.0%에서 30.0%) 중재 시작 후 24개월 동안 후속 조치에 대한 10% 손실을 제공합니다(β=80%, α=0.05).
그런 다음 참가자는 6주 동안 매일 경구 독시사이클린(Azudox®, Kampala Pharmaceutical Industries, Ltd) 100mg 또는 동일한 위약으로 무작위 배정됩니다. 치료는 병원에서 시작되지만 집에서 계속됩니다. 각 참가자는 준수 모니터링 및 안전 평가를 위해 2, 4 및 6주에 집을 방문하고 6, 12 및 24개월에 병원 연구 클리닉에 다시 보고합니다.
후속 절차:
참가자는 2, 4, 6주 후에 건강 방문자가 순응도를 기록하고 안전을 평가하기 위해 후속 조치를 취하고 개입 시작 후 24개월에 병원에서 결과를 평가합니다.
데이터 분석:
1차 분석은 치료 의도에 의한 것입니다. 조사관은 24개월에 독시사이클린이 숙주 NSP 및 레이오모딘에 대한 항체, 염증 반응(CRP, C3a 및 C3b), 간질양 분비물 및 발작 조절, 마이크로필라리아 밀도/월바키아 부하 및 임상(인지, 운동 , 정신과 및 삶의 질) 증상을 위약과 비교했습니다.
하위 분석에서 조사관은 장기간 증상이 있는 환자와 비교하여 새로운 환자에 대한 개입의 효과를 조사할 것입니다.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Kampala, 우간다, +256
- 모병
- Makerere University College of Health Sciences
-
연락하다:
- Richard Idro, MMed, PhD
- 전화번호: +256774274173
- 이메일: ridro1@gmail.com
-
연락하다:
- Ronald Anguzu, MBChB, MPH
- 전화번호: +256702919292
- 이메일: ranguzu@musph.ac.ug
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
WHO가 정의한 NS가 확인된 참가자, 즉 두 번 이상 고개를 끄덕임(과거와 현재 모두)
- 3-18세 사이에 증상 발병
- 교육을 받은 의료 종사자가 관찰하거나 EEG에 기록됨
다음 중 하나 추가:
- 음식이나 추운 날씨에 의해 유발
- 다른 발작 또는 신경학적 이상 및 인지 감퇴의 존재
- 공간 또는 시간의 클러스터링.
- 만 8세 이상
- 부모 또는 보호자의 서면 동의서
제외 기준:
- 양성 요로 HCG(임신) 검사를 받은 여성
- 페노바르비톤, 카르바마제핀, 페니토인 또는 리팜피신을 투여받는 환자.
- 연구 약물에 대해 알려진 과민성
- 가입 이후 동의철회
- 캡슐을 삼킬 수 없다고 보고됨
- 연구 과정 동안 의약품을 사용한 진행 중이거나 예정된 치료와 관련된 다른 임상 시험에 등록하기 위해 등록되었거나 알려진 동의
- 연구 약물 및 후속 일정에 대한 비순응 가능성이 높다고 의심됨 - 예. 지속적으로 이용할 수 없을 것 같은 간병인에게 의존합니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 독시사이클린
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다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
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- 위약(활성 성분을 포함하지 않는 일치하는 캡슐)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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24개월에 뉴런 표면 단백질(NSP) 또는 레이오모딘에 대한 항체가 있는 환자의 비율.
기간: 24개월
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24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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모든 원인으로 인한 사망
기간: 24개월
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24개월
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NSP 또는 레이오모딘에 대한 항체의 혈청 농도의 평균 변화
기간: 기준선(시간 0개월)부터 24개월까지
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기준선(시간 0개월)부터 24개월까지
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C 반응성 단백질의 혈청 농도의 평균 변화
기간: 기준선(시간 0개월)부터 24개월까지
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기준선(시간 0개월)부터 24개월까지
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C3a 및 C3b의 혈청 농도의 평균 변화
기간: 기준선(시간 0개월)부터 24개월까지
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기준선(시간 0개월)부터 24개월까지
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24개월에 실시간 중합효소 연쇄 반응에 대한 진피 마이크로필라리아 밀도의 평균 변화
기간: 기준선(시간 0개월)부터 24개월까지
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기준선(시간 0개월)부터 24개월까지
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발작이 없는 환자의 비율(고개 끄덕임 또는 경련성 발작 없이 1개월 이상)
기간: 24개월
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24개월
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30분 진단 EEG에서 간질 간질양 방전이 있는 환자의 비율
기간: 24개월
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24개월
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GMFCS(Gross Motor Function Classification System) 점수가 3-5인 참가자의 비율
기간: 24개월
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24개월
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Mini International Neuropsychiatric Interview for Children and Adolescents(MINI-KID)에서 정신 건강 장애가 있는 참가자의 비율
기간: 24개월
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24개월
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Cogstate 점수의 평균 변화
기간: 기준선(시간 0개월)부터 24개월까지
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기준선(시간 0개월)부터 24개월까지
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어린 시절 간질 설문지의 삶의 질에 대한 삶의 질(인식)이 개선된 참가자의 비율
기간: 기준선(시간 0개월)부터 24개월까지
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기준선(시간 0개월)부터 24개월까지
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비수음증후군 환자진료 및 모든 원인으로 인한 질병진료 건수 발생률
기간: 24개월
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24개월
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발육 부진이 있는 참가자의 비율(연령 Z-점수 <-3 SD에 대한 신장)
기간: 24개월
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24개월
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낭비가 있는 참가자의 비율(키 Z-점수 <-3 SD에 대한 체중)
기간: 24개월
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24개월
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모든 원인의 병원 입원 발생률
기간: 24개월
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24개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Richard Idro, MMED, PhD, Makerere University College of Health Sciences
- 수석 연구원: Kevin Marsh, MRCP, DTM&H, University of Oxford
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Idro R, Anguzu R, Ogwang R, Akun P, Abbo C, Mwaka AD, Opar B, Nakamya P, Taylor M, Elliott A, Vincent A, Newton C, Marsh K. Doxycycline for the treatment of nodding syndrome (DONS); the study protocol of a phase II randomised controlled trial. BMC Neurol. 2019 Mar 6;19(1):35. doi: 10.1186/s12883-019-1256-z.
- Anguzu R, Akun PR, Ogwang R, Shour AR, Sekibira R, Ningwa A, Nakamya P, Abbo C, Mwaka AD, Opar B, Idro R. Setting up a clinical trial for a novel disease: a case study of the Doxycycline for the Treatment of Nodding Syndrome Trial - challenges, enablers and lessons learned. Glob Health Action. 2018;11(1):1431362. doi: 10.1080/16549716.2018.1431362.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
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처음 게시됨 (추정)
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추가 정보
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