KHENERGY 연구 (KHENERGY)

포함 기준:

1. 검진 시 만 18세 이상 남녀
2. 심사 평가 전에 정보에 입각한 동의서에 서명할 수 있는 능력과 의지.
3. 미토콘드리아 DNA tRNALeu(UUR) m.3243A>G 돌연변이 확인
4. 소변에서 측정된 이형질 수준 ≥ 20%.
5. 체질량 지수(BMI) 18.0-30.0 kg/m2(극단 포함) 스크리닝 시
6. 미토콘드리아 질환의 임상적 증거, 양성 NMDAS 점수(MELAS, MIDD 및 혼합 유형을 포함하되 이에 국한되지 않음). 눈에만 국한된 징후가 있는 CPEO 환자는 자격이 있는 것으로 간주되지 않습니다.
7. 임상시험자가 판단한 첫 번째 투여 전 3주 이내에 병력, 신체 검사, 심전도(ECG) 및 활력 징후 기록, 생화학, 혈액학 및 요검사 테스트 결과에 의해 확립된 질병 적절한 신체적 및 정신적 건강.
8. 심장 전문의가 평가한 병력, ECG 및 Echo로 평가한 적절한 심장 기능.
9. 운동 테스트 및 연구 약물 삼키기를 포함하여 연구 요구 사항을 준수할 수 있음
10. 적절한 피임 방법(남성 및 여성)을 사용할 의향이 있고 선별 및 1차 기준선 평가에서 소변 임신 검사 음성(여성).
11. 미토콘드리아 기능에 부정적인 영향을 미치는 모든 약물(단 발프로산, 글리타존, 스타틴, 항바이러스제, 아미오다론 및 NSAID에 국한되지 않음) 및 강력한 시토크롬 P450 억제제(모든 '코나졸-항진균제', HIV 항바이러스제, 자몽) 및 강력한 시토크롬 P450 유도제(a.o. carbamazepine, phenobarbital, phenytoin, rifampicine, St Johns wort, pioglitazone, troglitazone) 및 심장 재분극에 영향을 미치는 것으로 알려진 약물(모든 항정신병약, 여러 항우울제: 노르/아미트립틸린, 플루옥세틴, 항구토제: 돔페리돈(모틸리움 ) 그라니세트론, 온단세트론).

제외 기준:

1. 결과 매개변수를 방해하는 미토콘드리아 질환과 관련된 것 이외의 운동 이상.
2. 눈에만 국한된 임상 징후 및 증상이 있는 CPEO 환자
3. 소변에서 측정된 헤테로플라스미 수준 < 20%
4. 조사관이 판단한 불량한 영양 상태
5. 체질량 지수(BMI)가 18.0-30.0 이내가 아님 스크리닝 시 kg/m2.
6. 암의 역사
7. 흡수를 방해할 수 있는 위장관의 수술 또는 활성 질환.
8. 첫 번째 투여 전 또는 이 시험 기간 동안 이전 3개월 동안 시험 제품의 시험에 참여.
9. 스크리닝 및/또는 입원 시 양성 약물, 알코올 또는 코티닌 테스트(첫 번째 투약 기간의 1일).
10. 임상적으로 관련된 비정상적인 연구실, ECG 기록, 심장 에코(스크리닝 전 1년 이내), 조사자가 판단한 스크리닝 시 활력 징후 또는 신체적 또는 정신적 소견.
11. 임상적으로 관련된 비정상 ECG 또는 심장 전문의가 판단한 심장 기능.
12. ECG: QTc > 450ms, 비정상적인 T파
13. 증후성 심부전 또는 허혈성 심장 질환의 징후
14. 좌심실 박출률 <45%
15. 선천성 긴 QT 증후군의 병력 또는 가족력
16. 칼륨 증가 또는 감소(현지 실험실 정상 범위)
17. 부적절한 피임법 사용, 임신 또는 모유 수유(여성)
18. 연구자에 의해 판단되는 알레르기의 임상적으로 유의미한 존재 또는 이력.
19. 연구 약물의 구성 요소에 대한 과민성 또는 특이성의 병력.

20. 투약 전 4주 이내에 다음을 사용합니다.

    • (멀티)비타민, 코엔자임 Q10, 비타민 E, 리보플라빈, 항산화 보조제(및 이데베논/EPI-743),
    • 미토콘드리아 기능에 부정적인 영향을 미치는 모든 약물(발프로산, 글리타존, 스타틴, 항바이러스제, 아미오다론 및 NSAID를 포함하되 이에 국한되지 않음)
    • 강력한 시토크롬 P450 억제제(모든 '코나졸-항진균제', HIV 항바이러스제, 자몽)
    • 및 강력한 Cytochrome P450 유도제(a.o. 카르바마제핀, 페노바르비탈, 페니토인, 리팜피신, 세인트존스워트, 피오글리타존, 트로글리타존)
    • 심장 재분극에 영향을 미치는 것으로 알려진 모든 약물(모든 항정신병약, 여러 항우울제: 노르/아미트립틸린, 플루옥세틴, 항구토제: 돔페리돈(모틸리움) 그라니세트론, 온단세트론)
    • 치료 폭이 좁은 Cytochrome P450에 의해 대사되는 모든 약물. (참고: 인디애나 대학의 약물 상호 작용 테이블 http://medicine.iupui.edu/clinpharm/ddis/clinical-table/)