X연관 저인산혈증(XLH) 소아 환자에서 Burosumab(KRN23) 대 경구 인산염 및 활성 비타민 D 치료의 효능 및 안전성
2024년 8월 6일 업데이트: Kyowa Kirin, Inc.
X연관 저인산혈증(XLH) 소아 환자에서 경구 인산염 및 활성 비타민 D 치료와 비교하여 KRN23의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 무작위 공개 라벨 3상 연구
이 연구의 주요 목적은 활성 대조군(경구 인산염/활성 비타민 D)과 비교하여 XLH 소아의 구루병 개선에 대한 KRN23(burosumab) 요법의 효과를 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
61
단계
- 3단계
확장된 액세스
사용 가능 임상시험 외.
확장 액세스 기록을 참조하세요.
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Seoul, 대한민국, 03080
- Seoul National University Hospital
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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San Francisco, California, 미국, 94158
- UCSF
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University School of Medicine
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Shriners Hospital for Children
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt Children's Hospital
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Stockholm, 스웨덴, 17176
- Karolinska Institutet and University Hospital
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Birmingham, 영국, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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Manchester, 영국, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital - University of Manchester
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Okayama, 일본, 700-0013
- Okayama Saiseikai General Hospital
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Osaka, 일본, 553-0003
- Japan Community Healthcare Organization Osaka Hospital
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Kanagawa
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Yokohama, Kanagawa, 일본, 232-8555
- Kanagawa Children's Medical Center
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Ontario
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Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario (CHEO) Research Institute
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H4A 0A9
- Shriners Hospital for Children - Canada
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, 호주, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 중앙 판독기에 의해 결정된 구루병의 방사선학적 증거가 있는 1세에서 12세 이하의 남성 또는 여성
- 인산염 조절 엔도펩티다제 상동체, X-연관(PHEX) 돌연변이 또는 환자 또는 적절한 X-연관 유전을 가진 직계 가족 구성원에서 의미가 불확실한 변이체
- XLH와 관련된 생화학적 소견: 혈청 인 <3.0mg/dL(<0.97mmol/L)
- 연령 조정 정상 상한치 미만의 혈청 크레아티닌
- 스크리닝 방문 시 정상 하한치(≥16 ng/mL)보다 높은 혈청 25(OH)D
- 무작위 방문 7일 전에 연속 12개월 이상(3세 이상 아동의 경우) 또는 연속 6개월 이상(3세 미만 아동의 경우) 경구 인산염 및 활성 비타민 D 요법을 모두 받았습니다.
- 과거 성장 및 방사선 데이터 및 질병 이력 수집을 위해 이전 의료 기록에 대한 액세스를 제공하고자 합니다.
- 연구의 성격이 설명된 후 연구 관련 절차 이전에 서면 또는 구두 동의(피험자 및 지역에 적합) 및 법적 권한을 위임받은 대리인의 서면 동의를 제공합니다.
- 연구자의 의견에 따라 연구의 모든 측면을 완료할 의지와 능력이 있어야 하며, 연구 방문 일정을 준수하고 평가를 준수해야 합니다.
- 초경에 도달한 여성은 스크리닝에서 음성 임신 테스트를 받아야 하고 연구 중에 추가 임신 테스트를 받아야 합니다. 가임 여성 피험자는 연구 기간과 연구 약물 중단 후 12주 동안 매우 효과적인 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다. 가임 여성 파트너가 있는 성적으로 활동적인 남성 피험자는 연구 기간과 연구 약물 중단 후 12주 동안 살정제 또는 매우 효과적인 피임법이 포함된 콘돔을 사용하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 태너 4단계 이상 신체검사 결과 생식기, 유방, 음모 중 하나 이상
- 키 백분위수 > 국가별 기준에 따라 50번째
- 스크리닝 방문 전 7일 이내에 수산화알루미늄 제산제(예: Maalox® 및 Mylanta®), 전신 코르티코스테로이드, 아세타졸아미드 및 티아지드 사용
- 류프로렐린(예: Lupron®, Viadur®, Eligard®), 트립토렐린(TRELSTAR®), 고세렐린(Zoladex®) 또는 기타 사춘기를 지연시키는 것으로 알려진 약물의 현재 또는 이전 사용
- 스크리닝 방문 전 12개월 이내에 성장 호르몬 요법 사용
- 신장 초음파 등급 4에서 신석회증의 존재
- 연구 첫 40주 이내에 절골술 또는 스테이플, 8개의 플레이트 또는 기타 하드웨어의 이식 또는 제거를 포함한 계획된 정형외과 수술
- 연령 조정 정상 한계를 벗어난 혈청 칼슘 수치로 정의되는 저칼슘혈증 또는 고칼슘혈증
- 부갑상선 기능 항진증의 증거(부갑상선 호르몬[PTH] 수치가 정상 상한치[ULN]의 2.5배)
- 스크리닝 방문 전 2개월 이내에 PTH를 억제하기 위한 약물(예: cinacalcet, calcimimetics)의 사용
- 연구자의 관점에서 피험자가 치료 순응도가 낮거나 연구를 완료하지 못할 위험이 높은 상태의 존재 또는 이력.
- 연구 참여를 방해하거나 안전에 영향을 미칠 동시 질병 또는 상태의 존재
- 재발성 감염 또는 감염 소인 또는 알려진 면역결핍의 병력
- 스크리닝 방문 전 90일 이내에 치료용 단일클론항체를 사용하거나 단일클론항체에 대한 알레르기 또는 아나필락시스 반응의 병력
- KRN23 부형제에 대한 임의의 과민증의 존재 또는 이력이 있어 조사자의 판단에 따라 피험자를 부작용의 위험이 증가된 상태에 놓이게 합니다.
- 스크리닝 전 30일 이내에 조사 제품 또는 조사 의료 기기를 사용하거나 예정된 모든 연구 평가를 완료하기 전에 조사 에이전트에 대한 요구 사항. 또는 일본에서 스크리닝 전 4개월 이내에 조사 제품 또는 조사 의료 기기를 사용하거나 예정된 모든 연구 평가를 완료하기 전에 조사 에이전트에 대한 요구 사항
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 부로수맙
Burosumab 0.8 mg/kg 시작 용량, 치료 기간(최대 64주) 동안 피하주사로 Q2W 투여.
치료 연장 기간(64주차 ~ 140주차) 동안 참가자들은 SC 부로수맙 0.8mg/kg Q2W의 시작 용량을 계속 받았습니다.
일본과 한국의 참가자는 치료 연장 기간에 들어가지 않았습니다.
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피하(SC) 주사액
다른 이름들:
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활성 비교기: 액티브 컨트롤
치료 기간(최대 64주차) 동안 발표된 권장 사항에 따라 조사자가 적정하고 개별화한 경구 인산염의 일일 수회 투여량 및 활성 비타민 D 요법의 일일 투여량 1회 이상.
치료 연장 기간(64주차 ~ 140주차) 동안 참가자들은 SC 부로수맙 0.8mg/kg Q2W의 시작 용량을 받기 위해 교차했습니다.
일본과 한국의 참가자는 치료 연장 기간에 들어가지 않았습니다.
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피하(SC) 주사액
다른 이름들:
경구 정제; 구강 용액; 구강 분말
정제, 내복액
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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40주차에 RGI-C(Radiographic Global Impression of Change) 글로벌 점수
기간: 40주차
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구루병과 굽힘의 중증도 변화는 질병별 정성적 RGI-C 점수 시스템을 사용하여 평가되었습니다.
RGI-C는 가능한 값이 있는 7점 서수 척도입니다. +3 = 매우 더 좋음(구루병의 완전 또는 거의 완전한 치유), +2 = 훨씬 더 좋음(구루병의 실질적인 치유), +1 = 최소한으로 더 좋음(예: , 구루병의 최소 치유), 0 = 변경되지 않음, -1 = 최소한으로 악화됨(구루병의 최소 악화), -2 = 훨씬 악화(구루병의 중등도 악화), -3 = 매우 훨씬 악화(구루병의 심각한 악화).
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40주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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40주차에 평균 RGI-C 글로벌 점수 ≥ +2.0(반응자)인 참가자의 비율
기간: 40주차
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RGI-C 반응자는 평균 RGI-C 글로벌 점수 >= +2.0인 참가자로 정의됩니다.
RGI-C는 가능한 값이 있는 7점 서수 척도입니다. +3 = 매우 더 좋음(구루병의 완전 또는 거의 완전한 치유), +2 = 훨씬 더 좋음(구루병의 실질적인 치유), +1 = 최소한으로 더 좋음(예: , 구루병의 최소 치유), 0 = 변경되지 않음, -1 = 최소한으로 악화됨(구루병의 최소 악화), -2 = 훨씬 악화(구루병의 중등도 악화), -3 = 매우 훨씬 악화(구루병의 심각한 악화).
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40주차
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64주차에 평균 RGI-C 글로벌 점수 ≥ +2.0(반응자)인 참가자의 비율
기간: 64주차
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RGI-C 반응자는 평균 RGI-C 글로벌 점수 >= +2.0인 참가자로 정의됩니다.
RGI-C는 가능한 값이 있는 7점 서수 척도입니다. +3 = 매우 더 좋음(구루병의 완전 또는 거의 완전한 치유), +2 = 훨씬 더 좋음(구루병의 실질적인 치유), +1 = 최소한으로 더 좋음(예: , 구루병의 최소 치유), 0 = 변경되지 않음, -1 = 최소한으로 악화됨(구루병의 최소 악화), -2 = 훨씬 악화(구루병의 중등도 악화), -3 = 매우 훨씬 악화(구루병의 심각한 악화).
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64주차
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64주 차에 RGI-C 글로벌 점수
기간: 64주차
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구루병과 굽힘의 중증도 변화는 질병별 정성적 RGI-C 점수 시스템을 사용하여 평가되었습니다.
RGI-C는 가능한 값이 있는 7점 서수 척도입니다. +3 = 매우 더 좋음(구루병의 완전 또는 거의 완전한 치유), +2 = 훨씬 더 좋음(구루병의 실질적인 치유), +1 = 최소한으로 더 좋음(예: , 구루병의 최소 치유), 0 = 변경되지 않음, -1 = 최소한으로 악화됨(구루병의 최소 악화), -2 = 훨씬 악화(구루병의 중등도 악화), -3 = 매우 훨씬 악화(구루병의 심각한 악화).
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64주차
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40주차에 RSS 총점의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 40주차
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RSS 시스템은 골간단 해어짐, 부항, 투명도, 분리 및 영향을 받는 성장판의 비율을 기준으로 손목과 무릎의 영양 구루병의 중증도를 평가하기 위해 개발된 10점 방사선 사진 채점 방법입니다.
점수는 평가자가 양측 이미지 중 더 심각한 것으로 간주하는 일측 손목 및 무릎 X-레이에 할당됩니다.
RSS의 총점은 최대 10점, 최소점수는 0점으로 손목은 4점, 무릎은 6점(총점은 손목과 무릎 점수의 합)이 가능하다.
점수가 높을수록 구루병의 심각도가 높음을 나타냅니다.
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기준선, 40주차
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64주차에 RSS 총점의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 64주차
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RSS 시스템은 골간단 해어짐 정도, 부항, 영향을 받는 성장판의 비율을 기준으로 손목과 무릎의 영양 구루병의 중증도를 평가하기 위해 개발된 10점 방사선 사진 채점 방법입니다.
점수는 평가자가 양측 이미지 중 더 심각한 것으로 간주하는 일측 손목 및 무릎 X-레이에 할당됩니다.
RSS의 최대 총점은 10점이고 최소 점수는 0점이며, 가능한 총점은 손목 4점, 무릎 6점입니다.
점수가 높을수록 구루병의 심각도가 높음을 나타냅니다.
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기준선, 64주차
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40주 차에 RGI-C 롱 레그 점수
기간: 40주차
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내반슬 및 외반슬을 포함하는 하지 골격 이상의 중증도의 변화를 질병 특이적 정성적 RGI-C 점수 시스템을 사용하여 평가했습니다.
RGI-C는 가능한 값이 있는 7점 서수 척도입니다. +3 = 훨씬 더 좋음(완전한 또는 거의 완전한 치유), +2 = 훨씬 더 좋음(실질적인 치유), +1 = 최소한으로 더 좋음(즉, 최소한의 치유) , 0 = 변하지 않음, -1 = 최소한으로 악화됨(최소 악화), -2 = 훨씬 악화(보통 악화), -3 = 매우 훨씬 악화(심각한 악화).
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40주차
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64주 차에 RGI-C 롱 레그 점수
기간: 64주차
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내반슬 및 외반슬을 포함하는 하지 골격 이상의 중증도의 변화를 질병 특이적 정성적 RGI-C 점수 시스템을 사용하여 평가했습니다.
RGI-C는 가능한 값이 있는 7점 서수 척도입니다. +3 = 훨씬 더 좋음(완전한 또는 거의 완전한 치유), +2 = 훨씬 더 좋음(실질적인 치유), +1 = 최소한으로 더 좋음(즉, 최소한의 치유) , 0 = 변하지 않음, -1 = 최소한으로 악화됨(최소 악화), -2 = 훨씬 악화(보통 악화), -3 = 매우 훨씬 악화(심각한 악화).
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64주차
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연령 대비 신장 Z 점수의 기준선에서 40주로 변경
기간: 기준선, 40주차
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누운 길이/서 있는 키 z 점수는 어린이의 나이와 성별에 맞게 조정된 키 측정값입니다.
Z-점수는 같은 연령대와 같은 성별의 기준 모집단(질병 통제 센터[CDC] 성장 차트)에서 떨어진 표준 편차의 수를 나타냅니다.
0의 Z-점수는 음수가 평균보다 낮은 값을 나타내고 양수 값이 더 높은 평균과 같습니다.
Z 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
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기준선, 40주차
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연령 대비 신장 Z-점수의 기준선에서 64주까지 변경
기간: 기준선, 64주차
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누운 길이/서 있는 키 z 점수는 어린이의 나이와 성별에 맞게 조정된 키 측정값입니다.
Z-점수는 같은 연령대와 같은 성별의 기준 인구(CDC 성장 차트에서)로부터 떨어진 표준 편차의 수를 나타냅니다.
0의 Z-점수는 음수가 평균보다 낮은 값을 나타내고 양수 값이 더 높은 평균과 같습니다.
Z 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
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기준선, 64주차
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기준선에서 40주차까지 성장 속도 Z 점수의 변화
기간: 기준선, 40주차
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성장 속도 Z 점수는 태너(Tanner) 표준에 기초하여 계산하였다.
Z 점수는 동일한 연령 범위 및 동일한 성별의 참조 모집단(Tanner 표준에서)으로부터 떨어진 표준 편차의 수를 나타냅니다.
기준선 성장 속도는 기준선 이전 1.5년 이내에 데이터를 사용할 수 있는 참가자에 대해 계산되었습니다.
기준선과 64주 사이의 데이터를 사용하여 64주 성장 속도를 계산했습니다.
연령 간격의 중간 지점은 Tanner's Standard에서 제공하는 가장 가까운 참조 연령을 찾는 데 사용되었습니다.
2.25세 미만의 중간점 연령을 가진 어린이는 Tanner의 표준에서 더 어린 연령을 사용할 수 없기 때문에 제외되었습니다.
누운 길이에서 기립 높이로 원활하게 전환하기 위해 기립 높이로 풀링하기 전에 누운 길이에서 0.8cm를 뺍니다.
0의 Z 점수는 음수가 평균보다 낮은 값을 나타내고 양수 값이 더 높은 것을 나타내는 평균과 같습니다.
Z 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
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기준선, 40주차
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베이스라인에서 64주까지 성장 속도 Z 점수의 변화
기간: 기준선, 64주차
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성장 속도 Z 점수는 태너(Tanner) 표준에 기초하여 계산하였다.
Z 점수는 동일한 연령 범위 및 동일한 성별의 참조 모집단(Tanner 표준에서)으로부터 떨어진 표준 편차의 수를 나타냅니다.
기준선 성장 속도는 기준선 이전 1.5년 이내에 데이터를 사용할 수 있는 참가자에 대해 계산되었습니다.
기준선과 64주 사이의 데이터를 사용하여 64주 성장 속도를 계산했습니다.
연령 간격의 중간 지점은 Tanner's Standard에서 제공하는 가장 가까운 참조 연령을 찾는 데 사용되었습니다.
2.25세 미만의 중간점 연령을 가진 어린이는 Tanner의 표준에서 더 어린 연령을 사용할 수 없기 때문에 제외되었습니다.
누운 길이에서 기립 높이로 원활하게 전환하기 위해 기립 높이로 풀링하기 전에 누운 길이에서 0.8cm를 뺍니다.
0의 Z 점수는 음수가 평균보다 낮은 값을 나타내고 양수 값이 더 높은 것을 나타내는 평균과 같습니다.
Z 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
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기준선, 64주차
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기준선에서 최대 64주까지 혈청 인 농도의 시간 경과에 따른 변화
기간: 기준선, 1, 2, 4, 8, 12, 16, 24, 32, 33, 40, 52, 64주
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GEE 모델은 종속 변수로서 혈청 인 측정에 대한 기준선으로부터의 변화, 치료 그룹, 방문, 방문에 의한 치료 그룹 간의 상호 작용, 요인으로서 기준선 연령 및 기준선 RSS 계층화, 교환 가능한 공분산 구조를 갖는 공변량으로서 기준선 인 측정치를 포함합니다.
GEE 모델에는 64주차까지의 데이터가 포함되었습니다.
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기준선, 1, 2, 4, 8, 12, 16, 24, 32, 33, 40, 52, 64주
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혈청 인 농도의 시간 경과에 따른 기준선으로부터의 변화, 66-112주
기간: 기준선, 66, 68, 76, 88, 100, 112주차
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기준선, 66, 68, 76, 88, 100, 112주차
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평균 기준선 후 혈청 인 수준의 기준선에서 64주까지의 변화
기간: 기준선, 1, 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64주차
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ANCOVA 모델은 기준선에서 기준선 후 평균까지의 혈청 인의 변화를 종속 변수로, 치료군, 기준선 연령 및 기준선 RSS 층화를 인자로, 기준선 인 측정치를 공변량으로 포함합니다.
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기준선, 1, 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64주차
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140주까지 평균 기준선 후 혈청 인 수준의 기준선에서 변경(부로수맙으로 치료하는 동안)
기간: 부로수맙 아암: 기준선, 1주, 4주, 8주, 16주, 24주, 32주, 40주, 52주, 64주, 66주, 68주, 76주, 88주, 100주, 112주, 124주, 140주; 활성 대조군: 기준선, 68주, 76주, 88주, 100주, 112주, 124주, 140주
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부로수맙 아암: 기준선, 1주, 4주, 8주, 16주, 24주, 32주, 40주, 52주, 64주, 66주, 68주, 76주, 88주, 100주, 112주, 124주, 140주; 활성 대조군: 기준선, 68주, 76주, 88주, 100주, 112주, 124주, 140주
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정상 범위의 혈청 인 농도(3.2~6.1mg/dL)에 도달한 참가자의 비율
기간: 부로수맙 부문: 기준선, 최대 140주; 활성 대조군: 기준선, 68주차부터 140주차까지
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부로수맙 부문: 기준선, 최대 140주; 활성 대조군: 기준선, 68주차부터 140주차까지
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1,25-Dihydroxyvitamin D의 시간 경과에 따른 기준선에서 최대 64주까지의 변화
기간: 기준선, 1, 2, 4, 8, 12, 16, 24, 32, 33, 40, 52, 64주
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GEE 모델은 종속 변수로서 1,25-디하이드록시비타민 D 측정에 대한 기준선으로부터의 변화, 치료 그룹, 방문, 방문에 의한 치료 그룹 간의 상호작용, 요인으로서 기준선 연령 및 기준선 RSS 계층화를 포함하고, 기준선 1,25-다이하이드록시비타민 D 측정을 다음과 같이 포함합니다. 교환 가능한 공분산 구조를 가진 공변량.
GEE 모델에는 64주차까지의 데이터가 포함되었습니다.
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기준선, 1, 2, 4, 8, 12, 16, 24, 32, 33, 40, 52, 64주
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1,25-Dihydroxyvitamin D의 기준선에서 시간 경과에 따른 변화, 68주에서 112주
기간: 기준선, 68주, 76주, 88주, 100주, 112주
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기준선, 68주, 76주, 88주, 100주, 112주
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기준선에서 최대 64주까지 TmP/GFR의 시간 경과에 따른 변화
기간: 기준선, 4주, 8주, 16주, 24주, 32주, 40주, 52주, 64주
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혈청 인 및 TRP 측정은 TmP/GFR의 계산에 사용되었습니다. GEE 모델은 종속 변수로서 TmP/GFR 측정에 대한 기준선으로부터의 변화, 치료 그룹, 방문, 방문에 의한 치료 그룹 간의 상호 작용, 요인으로서 기준선 연령 및 기준선 RSS 계층화, 교환 가능한 공분산과 함께 공변량으로서 기준선 TmP/GFR 측정을 포함합니다. 구조. GEE 모델에는 64주차까지의 데이터가 포함되었습니다. |
기준선, 4주, 8주, 16주, 24주, 32주, 40주, 52주, 64주
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기준선에서 TmP/GFR의 시간 경과에 따른 변화, 68주에서 112주
기간: 기준선, 68주, 76주, 88주, 112주
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혈청 인 및 TRP 측정은 TmP/GFR의 계산에 사용되었습니다.
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기준선, 68주, 76주, 88주, 112주
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혈청 ALP에서 시간 경과에 따른 기준선에서 최대 64주까지의 변화
기간: 기준선, 16주, 24주, 40주, 52주, 64주
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GEE 모델은 종속 변수로서 ALP 측정에 대한 기준선으로부터의 변화, 치료군, 방문, 방문에 의한 치료군 간의 상호작용, 인자로서 기준선 연령 및 기준선 RSS 계층화, 교환 가능한 공분산 구조를 갖는 공변량으로서 기준선 ALP 측정을 포함한다.
GEE 모델에는 64주차까지의 데이터가 포함되었습니다.
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기준선, 16주, 24주, 40주, 52주, 64주
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혈청 ALP의 기준선에서 시간 경과에 따른 변화, 68주에서 112주로
기간: 기준선, 68주, 76주, 88주, 100주, 112주
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기준선, 68주, 76주, 88주, 100주, 112주
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최대 112주까지 혈청 ALP의 기준선에서 시간 경과에 따른 변화율
기간: 기준선, 16, 24, 40, 52, 64, 68, 76, 88, 100, 112주
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감소는 개선을 나타냅니다.
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기준선, 16, 24, 40, 52, 64, 68, 76, 88, 100, 112주
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40주차에 PROMIS 소아 통증 간섭, 신체 기능 이동성 및 피로 영역 점수(선별 방문 시 ≥ 5세 참가자의 경우)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 40주차
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PROMIS는 National Institutes of Health에서 개발했으며 영역별 측정을 사용하여 환자의 웰빙을 평가합니다(Broderick et al. 2013), (NIH 2015).
50이 관련 참조 모집단의 평균이고 10이 해당 모집단의 표준 편차(SD)인 T 점수 메트릭을 사용합니다.
통증 간섭 영역의 경우 감소는 통증이 적음을 나타내고, 신체 기능 이동성 영역의 경우 증가는 더 큰 이동성을 나타내며, 피로 영역의 경우 감소는 피로가 적음을 나타냅니다.
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기준선, 40주차
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64주차에 PROMIS 소아 통증 간섭, 신체 기능 이동성 및 피로 영역 점수(선별 방문 시 ≥ 5세 참가자의 경우)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 64주차
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PROMIS는 National Institutes of Health에서 개발했으며 영역별 측정을 사용하여 환자의 웰빙을 평가합니다(Broderick et al. 2013), (NIH 2015).
50이 관련 참조 모집단의 평균이고 10이 해당 모집단의 표준 편차(SD)인 T 점수 메트릭을 사용합니다.
통증 간섭 영역의 경우 감소는 통증이 적음을 나타내고, 신체 기능 이동성 영역의 경우 증가는 더 큰 이동성을 나타내며, 피로 영역의 경우 감소는 피로가 적음을 나타냅니다.
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기준선, 64주차
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40주차에 FPS-R의 기준선에서 변경(스크리닝 방문 시 ≥ 5세 참가자의 경우)
기간: 기준선, 40주차
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FPS-R은 0(통증 없음)에서 10(상상할 수 있는 가장 큰 통증)까지의 척도에서 자가 보고 통증 강도를 평가하는 데 사용되는 무차원 10점 리커트 척도입니다.
더 큰 통증 점수는 더 심한 통증을 나타냅니다.
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기준선, 40주차
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64주차에 FPS-R의 기준선에서 변경(스크리닝 방문 시 ≥ 5세 참가자의 경우)
기간: 기준선, 64주차
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FPS-R은 0(통증 없음)에서 10(상상할 수 있는 가장 큰 통증)까지의 척도에서 자가 보고 통증 강도를 평가하는 데 사용되는 무차원 10점 리커트 척도입니다.
더 큰 통증 점수는 더 심한 통증을 나타냅니다.
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기준선, 64주차
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40주차에 6MWT 총 거리의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 40주차
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6분 동안 걸은 총 거리(미터)는 테스트를 완료할 수 있었던 스크리닝 방문에서 5세 이상 참가자에서 측정되었습니다.
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기준선, 40주차
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64주차에 6MWT 총 거리의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 64주차
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6분 동안 걸은 총 거리(미터)는 테스트를 완료할 수 있었던 스크리닝 방문에서 5세 이상 참가자에서 측정되었습니다.
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기준선, 64주차
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40주차에 6MWT 총 거리에서 예측된 정상의 백분율
기간: 기준선, 40주차
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6분 동안 걸은 총 거리(미터)는 테스트를 완료할 수 있는 스크리닝 방문에서 5세 이상의 참가자에서 측정되었으며, 연령 및 성별에 대한 규범 데이터를 기반으로 예측된 거리의 백분율을 추정했습니다.
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기준선, 40주차
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64주차에 6MWT 총 거리에서 예측된 정상의 백분율
기간: 기준선, 64주차
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6분 동안 걸은 총 거리(미터)는 테스트를 완료할 수 있는 스크리닝 방문에서 5세 이상의 참가자에서 측정되었으며, 연령 및 성별에 대한 규범 데이터를 기반으로 예측된 거리의 백분율을 추정했습니다.
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기준선, 64주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Ward LM, Glorieux FH, Whyte MP, Munns CF, Portale AA, Hogler W, Simmons JH, Gottesman GS, Padidela R, Namba N, Cheong HI, Nilsson O, Mao M, Chen A, Skrinar A, Roberts MS, Imel EA. Effect of Burosumab Compared With Conventional Therapy on Younger vs Older Children With X-linked Hypophosphatemia. J Clin Endocrinol Metab. 2022 Jul 14;107(8):e3241-e3253. doi: 10.1210/clinem/dgac296.
- Padidela R, Whyte MP, Glorieux FH, Munns CF, Ward LM, Nilsson O, Portale AA, Simmons JH, Namba N, Cheong HI, Pitukcheewanont P, Sochett E, Hogler W, Muroya K, Tanaka H, Gottesman GS, Biggin A, Perwad F, Williams A, Nixon A, Sun W, Chen A, Skrinar A, Imel EA. Patient-Reported Outcomes from a Randomized, Active-Controlled, Open-Label, Phase 3 Trial of Burosumab Versus Conventional Therapy in Children with X-Linked Hypophosphatemia. Calcif Tissue Int. 2021 May;108(5):622-633. doi: 10.1007/s00223-020-00797-x. Epub 2021 Jan 23.
- Mao M, Carpenter TO, Whyte MP, Skrinar A, Chen CY, San Martin J, Rogol AD. Growth Curves for Children with X-linked Hypophosphatemia. J Clin Endocrinol Metab. 2020 Oct 1;105(10):3243-9. doi: 10.1210/clinem/dgaa495.
- Imel EA, Glorieux FH, Whyte MP, Munns CF, Ward LM, Nilsson O, Simmons JH, Padidela R, Namba N, Cheong HI, Pitukcheewanont P, Sochett E, Hogler W, Muroya K, Tanaka H, Gottesman GS, Biggin A, Perwad F, Mao M, Chen CY, Skrinar A, San Martin J, Portale AA. Burosumab versus conventional therapy in children with X-linked hypophosphataemia: a randomised, active-controlled, open-label, phase 3 trial. Lancet. 2019 Jun 15;393(10189):2416-2427. doi: 10.1016/S0140-6736(19)30654-3. Epub 2019 May 16. Erratum In: Lancet. 2019 Jul 13;394(10193):120. doi: 10.1016/S0140-6736(19)31426-6.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 9월 8일
기본 완료 (실제)
2018년 2월 12일
연구 완료 (실제)
2019년 7월 15일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 5월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 9월 22일
처음 게시됨 (추정된)
2016년 9월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 8월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 8월 6일
마지막으로 확인됨
2024년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- UX023-CL301
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