X連鎖性低リン血症（XLH）の小児患者におけるブロスマブ（KRN23）と経口リン酸塩および活性ビタミンD治療の有効性と安全性

包含基準:

1. -1歳から12歳以下の男性または女性で、中央リーダーによって決定されたくる病のX線写真の証拠がある
2. リン酸調節エンドペプチダーゼ相同体、X連鎖（PHEX）突然変異、または患者または適切なX連鎖遺伝を有する直接関連する家族のいずれかにおける重要性が不明なバリアント
3. XLH に関連する生化学的所見：血清リン <3.0 mg/dL (<0.97 mmol/L)
4. 血清クレアチニンが年齢調整された正常上限値を下回っている
5. -スクリーニング訪問時の血清25（OH）Dが正常の下限（≥16 ng / mL）を超えている
6. -連続12か月以上（3歳以上の子供の場合）または連続6か月以上（3歳未満の子供の場合）経口リン酸塩および活性ビタミンD療法の両方を受けた 無作為化訪問の7日前
7. -過去の成長と放射線写真データおよび疾患歴の収集のために、以前の医療記録へのアクセスを喜んで提供します
8. 研究の性質が説明された後、研究関連の手順の前に、書面または口頭での同意 (対象と地域に応じて) および法的に権限を与えられた代表者による書面によるインフォームド コンセントを提供します。
9. -調査官の意見では、調査のすべての側面を完了し、調査訪問スケジュールを順守し、評価に準拠する意思があり、それができる必要があります
10. 初潮に達した女性は、スクリーニング時に妊娠検査で陰性でなければならず、研究中に追加の妊娠検査を受けなければなりません。 -出産の可能性のある女性被験者は、研究期間に加えて研究薬を中止してから12週間、非常に効果的な避妊方法を喜んで使用する必要があります。 -出産の可能性のある女性パートナーを持つ性的に活発な男性被験者は、殺精子剤を含むコンドームまたは非常に効果的な避妊方法を使用することに同意する必要があります 研究期間に加えて、研究薬を中止してから12週間

除外基準:

1. 次のいずれかでタナーステージ4以上：身体検査に基づく性器、乳房、または陰毛
2. 国固有の基準に基づく高さのパーセンタイル > 50
3. -水酸化アルミニウム制酸剤（例、Maalox®およびMylanta®）、全身性コルチコステロイド、アセタゾラミド、およびチアジドの使用 スクリーニング来院前の7日以内
4. ロイプロレリン（例、Lupron®、Viadur®、Eligard®）、トリプトレリン（TRELSTAR®）、ゴセレリン（Zoladex®）、または思春期を遅らせることが知られている他の薬物の現在または以前の使用
5. -スクリーニング訪問前の12か月以内の成長ホルモン療法の使用
6. -腎臓の超音波グレード4での腎石灰化症の存在
7. -骨切り術またはステープルの移植または除去、8枚のプレート、またはその他のハードウェアを含む計画された整形外科手術、研究の最初の40週間以内
8. 年齢調整された正常範囲外の血清カルシウムレベルとして定義される低カルシウム血症または高カルシウム血症
9. 副甲状腺機能亢進症の証拠 (副甲状腺ホルモン [PTH] レベルが正常 [ULN] の上限の 2.5 倍)
10. -スクリーニング来院前の2か月以内にPTHを抑制するための薬物療法（例、シナカルセト、カルシミメティクス）の使用
11. -治験責任医師の見解では、被験者を治療コンプライアンス不良または研究を完了しないリスクの高い状態に置く状態の存在または病歴。
12. -研究への参加を妨げる、または安全性に影響を与える併存疾患または状態の存在
13. 再発性感染または感染素因の病歴、または既知の免疫不全の病歴
14. -スクリーニング訪問前の90日以内の治療用モノクローナル抗体の使用、またはモノクローナル抗体に対するアレルギー反応またはアナフィラキシー反応の病歴
15. -KRN23賦形剤に対する過敏症の存在または病歴があり、治験責任医師の判断で、被験者を有害な影響のリスクが高くなる
16. -スクリーニング前の30日以内の治験薬または治験医療機器の使用、または予定されたすべての研究評価が完了する前の治験薬の必要性。 または、日本では、スクリーニング前の4か月以内に治験薬または治験医療機器を使用するか、予定されたすべての治験評価が完了する前に治験薬を必要とする