Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Burosumabin (KRN23) teho ja turvallisuus verrattuna oraaliseen fosfaattihoitoon ja aktiiviseen D-vitamiinihoitoon lapsipotilailla, joilla on X-kytketty hypofosfatemia (XLH)

tiistai 11. huhtikuuta 2023 päivittänyt: Kyowa Kirin, Inc.

Satunnaistettu, avoin, vaiheen 3 tutkimus KRN23:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi verrattuna oraaliseen fosfaattihoitoon ja aktiiviseen D-vitamiinihoitoon lapsipotilailla, joilla on X-kytketty hypofosfatemia (XLH)

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida KRN23-hoidon (burosumabi) vaikutusta XLH-lasten riisitautien parantamiseen verrattuna aktiiviseen kontrolliin (oraalinen fosfaatti/aktiivinen D-vitamiini).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

61

Vaihe

  • Vaihe 3

Laajennettu käyttöoikeus

Saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Japani
      • Okayama, Japani, 700-0013
        • Okayama Saiseikai General Hospital
      • Osaka, Japani, 553-0003
        • Japan Community Healthcare Organization Osaka Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japani, 232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario (CHEO) Research Institute
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 0A9
        • Shriners Hospital for Children - Canada
  • Korean tasavalta
      • Seoul, Korean tasavalta, 03080
        • Seoul National University Hospital
  • Ruotsi
      • Stockholm, Ruotsi, 17176
        • Karolinska Institutet and University Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
        • Birmingham children's Hospital
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital - University of Manchester
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • UCSF
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Shriners Hospital for Children
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 12 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies tai nainen, 1–12-vuotiaat, joilla on keskuslukijoiden määrittämiä radiografisia todisteita riisitaudista
  2. Fosfaattia säätelevä endopeptidaasihomologi, X-kytketty (PHEX) mutaatio tai muunnos, jolla on epävarma merkitys joko potilaalla tai suoraan sukulaisella perheenjäsenellä, jolla on asianmukainen X-kytketty perintö
  3. XLH:hen liittyvät biokemialliset löydökset: seerumin fosfori <3,0 mg/dl (<0,97 mmol/l)
  4. Seerumin kreatiniini alle iän mukaisen normaalin ylärajan
  5. Seerumi 25(OH)D yli normaalin alarajan (≥16 ng/ml) seulontakäynnillä
  6. olet saanut sekä oraalista fosfaatti- että aktiivista D-vitamiinihoitoa ≥ 12 peräkkäisen kuukauden ajan (≥3-vuotiaille lapsille) tai ≥ 6 peräkkäisen kuukauden ajan (alle 3-vuotiaille lapsille) 7 päivää ennen satunnaiskäyntiä
  7. Halukas tarjoamaan pääsyn aikaisempiin potilastietoihin historiallisten kasvu- ja röntgentietojen ja sairaushistorian keräämiseksi
  8. Anna kirjallinen tai suullinen suostumus (kohteen ja alueen mukaan) ja laillisesti valtuutetun edustajan kirjallinen tietoinen suostumus sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä.
  9. Hänen on tutkijan mielestä oltava halukas ja kyettävä suorittamaan kaikki tutkimuksen osa-alueet, noudatettava opintovierailuaikataulua ja noudatettava arvioita
  10. Naisilla, jotka ovat saavuttaneet kuukautisten, tulee olla negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja heillä on oltava ylimääräinen raskaustesti tutkimuksen aikana. Hedelmällisessä iässä olevien naishenkilöiden on oltava valmiita käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen ajan sekä 12 viikkoa tutkimuslääkkeen lopettamisen jälkeen. Seksuaalisesti aktiivisten miespuolisten koehenkilöiden, joilla on hedelmällisessä iässä olevia naispuolisia kumppaneita, on suostuttava käyttämään siittiöitä tappavaa kondomia tai erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen ajan sekä 12 viikkoa tutkimuslääkkeen käytön lopettamisen jälkeen

Poissulkemiskriteerit:

  1. Parkitusaste 4 tai korkeampi missä tahansa seuraavista: sukuelimet, rinnat tai häpykarvat, fyysisen tutkimuksen perusteella
  2. Korkeusprosenttipiste > 50. maakohtaisten normien perusteella
  3. Alumiinihydroksidi-antasidien (esim. Maalox® ja Mylanta®), systeemisten kortikosteroidien, asetatsolamidin ja tiatsidien käyttö 7 päivän aikana ennen seulontakäyntiä
  4. Leuproreliinin (esim. Lupron®, Viadur®, Eligard®), triptoreliinin (TRELSTAR®), gosereliinin (Zoladex®) tai muiden murrosikää hidastavien lääkkeiden nykyinen tai aiempi käyttö
  5. Kasvuhormonihoidon käyttö 12 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä
  6. Nefrokalsinoosin esiintyminen munuaisten ultraäänitutkimuksessa aste 4
  7. Suunniteltu ortopedinen leikkaus, mukaan lukien osteotomia tai implantointi tai niittien, 8 levyn tai minkä tahansa muun laitteiston poistaminen tutkimuksen ensimmäisten 40 viikon aikana
  8. Hypokalsemia tai hyperkalsemia, joka määritellään seerumin kalsiumpitoisuuksiksi iän mukaisten normaalirajojen ulkopuolella
  9. Todisteet hyperparatyreoosista (lisäkilpirauhashormonin [PTH] taso 2,5 kertaa normaalin yläraja [ULN])
  10. Lääkkeiden käyttö PTH:n estämiseksi (esim. sinakalseetti, kalsimimeetit) 2 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä
  11. Minkä tahansa sellaisen sairauden olemassaolo tai historia, joka tutkijan näkemyksen mukaan asettaa potilaan suuren riskin huonosta hoitomyöntyvyydestä tai tutkimuksen suorittamatta jättämisestä.
  12. Samanaikainen sairaus tai tila, joka häiritsisi tutkimukseen osallistumista tai vaikuttaisi turvallisuuteen
  13. Toistuva infektio tai alttius infektiolle tai tunnettu immuunipuutos
  14. Terapeuttisen monoklonaalisen vasta-aineen käyttö 90 päivän aikana ennen seulontakäyntiä tai allergisia tai anafylaktisia reaktioita mille tahansa monoklonaaliselle vasta-aineelle
  15. Yliherkkyys KRN23-apuaineille, mikä tutkijan arvion mukaan lisää koehenkilön haittavaikutusten riskiä
  16. Minkä tahansa tutkimustuotteen tai tutkimuslääketieteellisen laitteen käyttö 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai vaatimus minkä tahansa tutkimusaineen osalta ennen kaikkien suunniteltujen tutkimusarviointien suorittamista. TAI Japanissa minkä tahansa tutkimustuotteen tai tutkimuslääketieteellisen laitteen käyttö 4 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai vaatimus minkä tahansa tutkimusaineen käyttämisestä ennen kaikkien suunniteltujen tutkimusarviointien suorittamista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Burosumabi
Burosumabi 0,8 mg/kg aloitusannos, annettu Q2W sc-injektiona hoitojakson aikana (viikolle 64 asti). Hoidon jatkojakson aikana (viikko 64 - viikko 140) osallistujat saivat edelleen aloitusannoksen SC burosumabia 0,8 mg/kg Q2W. Japanilaiset ja korealaiset osallistujat eivät osallistuneet hoidon jatkamisjaksoon.
Biologinen: burosumabi
liuos ihonalaiseen (SC) injektioon
Muut nimet:
  • KRN23
  • Crysvita®
  • UX023
Active Comparator: Aktiivinen ohjaus
Useat vuorokausiannokset suun kautta otettavaa fosfaattia ja yksi tai useampi päivittäinen annos aktiivista D-vitamiinihoitoa, jotka tutkija titraa ja yksilöi julkaistujen suositusten perusteella hoitojakson aikana (viikolle 64 asti). Hoidon pidennysjakson aikana (viikko 64–140) osallistujat saivat aloitusannoksen SC-burosumabia 0,8 mg/kg Q2W. Japanilaiset ja korealaiset osallistujat eivät osallistuneet hoidon jatkamisjaksoon.
Biologinen: burosumabi
liuos ihonalaiseen (SC) injektioon
Muut nimet:
  • KRN23
  • Crysvita®
  • UX023
Lääke: Suun kautta otettava fosfaattilisä
suullinen tabletti; oraalinen liuos; suun kautta otettava jauhe
Lääke: aktiivista D-vitamiinia
tabletti, oraaliliuos

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Radiografisen globaalin muutoksen vaikutuksen (RGI-C) maailmanlaajuinen pistemäärä viikolla 40
Aikaikkuna: Viikko 40
Muutoksia riisitautien ja taipumisen vaikeusasteessa arvioitiin käyttämällä sairauskohtaista kvalitatiivista RGI-C-pisteytysjärjestelmää. RGI-C on 7-pisteinen järjestysasteikko, jossa on mahdollisia arvoja: +3 = erittäin paljon parempi (täydellinen tai lähes täydellinen rahiitin paraneminen), +2 = paljon parempi (riitsitin huomattava paraneminen), +1 = vähän parempi (ts. , rahiitin parantuminen minimaalisesti), 0 = muuttumaton, -1 = vähän huonompi (riitsitin minimaalinen paheneminen), -2 = paljon huonompi (riisiitin keskivaikea paheneminen), -3 = erittäin paljon huonompi (riisiitin vakava paheneminen).
Viikko 40

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden keskimääräinen RGI-C globaali pistemäärä on ≥ +2,0 (vastaajat) viikolla 40
Aikaikkuna: Viikko 40
RGI-C-vastaavat määritellään osallistujiksi, joiden keskimääräinen RGI-C globaali pistemäärä on >= +2,0. RGI-C on 7-pisteinen järjestysasteikko, jossa on mahdollisia arvoja: +3 = erittäin paljon parempi (täydellinen tai lähes täydellinen rahiitin paraneminen), +2 = paljon parempi (riitsitin huomattava paraneminen), +1 = vähän parempi (ts. , rahiitin parantuminen minimaalisesti), 0 = muuttumaton, -1 = vähän huonompi (riitsitin minimaalinen paheneminen), -2 = paljon huonompi (riisiitin keskivaikea paheneminen), -3 = erittäin paljon huonompi (riisiitin vakava paheneminen).
Viikko 40
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden keskimääräinen RGI-C globaali pistemäärä on ≥ +2,0 (vastaajat) viikolla 64
Aikaikkuna: Viikko 64
RGI-C-vastaavat määritellään osallistujiksi, joiden keskimääräinen RGI-C globaali pistemäärä on >= +2,0. RGI-C on 7-pisteinen järjestysasteikko, jossa on mahdollisia arvoja: +3 = erittäin paljon parempi (täydellinen tai lähes täydellinen rahiitin paraneminen), +2 = paljon parempi (riitsitin huomattava paraneminen), +1 = vähän parempi (ts. , rahiitin parantuminen minimaalisesti), 0 = muuttumaton, -1 = vähän huonompi (riitsitin minimaalinen paheneminen), -2 = paljon huonompi (riisiitin keskivaikea paheneminen), -3 = erittäin paljon huonompi (riisiitin vakava paheneminen).
Viikko 64
RGI-C:n maailmanlaajuinen tulos viikolla 64
Aikaikkuna: Viikko 64
Muutoksia riisitautien ja taipumisen vaikeusasteessa arvioitiin käyttämällä sairauskohtaista kvalitatiivista RGI-C-pisteytysjärjestelmää. RGI-C on 7-pisteinen järjestysasteikko, jossa on mahdollisia arvoja: +3 = erittäin paljon parempi (täydellinen tai lähes täydellinen rahiitin paraneminen), +2 = paljon parempi (riitsitin huomattava paraneminen), +1 = vähän parempi (ts. , rahiitin parantuminen minimaalisesti), 0 = muuttumaton, -1 = vähän huonompi (riitsitin minimaalinen paheneminen), -2 = paljon huonompi (riisiitin keskivaikea paheneminen), -3 = erittäin paljon huonompi (riisiitin vakava paheneminen).
Viikko 64
Muutos lähtötasosta RSS-kokonaispisteissä viikolla 40
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 40
RSS-järjestelmä on 10 pisteen radiografinen pisteytysmenetelmä, joka on kehitetty arvioimaan ravitsemuksellisen riisitautien vakavuutta ranteissa ja polvissa metafyysisen rispaamisen asteen, kuppimisen, lucenssin, erottelun ja sairastuneen kasvulevyn osuuden perusteella. Pisteet annetaan yksipuolisille ranteen ja polven röntgensäteille, jotka arvioija pitää kahdenvälisistä kuvista vakavimpana. RSS:n maksimikokonaispistemäärä on 10 pistettä ja vähimmäispistemäärä on 0, jolloin ranteiden mahdollinen kokonaispistemäärä on 4 pistettä ja polvien 6 pistettä (kokonaispistemäärä on ranteen ja polven pistemäärän summa). Korkeammat pisteet osoittavat, että riisitauti on vakavampi.
Perustaso, viikko 40
Muutos lähtötasosta RSS-kokonaispisteissä viikolla 64
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 64
RSS-järjestelmä on 10 pisteen radiografinen pisteytysmenetelmä, joka on kehitetty arvioimaan ravitsemuksellisen riisitautien vakavuutta ranteissa ja polvissa metafyysisen rispaamisen asteen, kuppiutumisasteen ja sairastuneen kasvulevyn osuuden perusteella. Pisteet annetaan yksipuolisille ranteen ja polven röntgensäteille, jotka arvioija pitää kahdenvälisistä kuvista vakavimpana. RSS:n maksimikokonaispistemäärä on 10 pistettä ja vähimmäispistemäärä on 0, ja ranteista saa yhteensä 4 pistettä ja polvista 6 pistettä. Korkeammat pisteet osoittavat, että riisitauti on vakavampi.
Perustaso, viikko 64
RGI-C Long Leg -pisteet viikolla 40
Aikaikkuna: Viikko 40
Muutokset alaraajojen luuston poikkeavuuksien, mukaan lukien genu varum ja genu valgus, vakavuudessa arvioitiin käyttämällä sairauskohtaista kvalitatiivista RGI-C-pisteytysjärjestelmää. RGI-C on 7-pisteinen järjestysasteikko mahdollisilla arvoilla: +3 = erittäin paljon parempi (täydellinen tai lähes täydellinen paraneminen), +2 = paljon parempi (olennainen paraneminen), +1 = minimaalisesti parempi (eli minimaalinen paraneminen) , 0 = muuttumaton, -1 = vähän huonompi (minimaalinen huononeminen), -2 = paljon huonompi (kohtalainen huononeminen), -3 = erittäin paljon huonompi (vakava huononeminen).
Viikko 40
RGI-C pitkäjalkainen tulos viikolla 64
Aikaikkuna: Viikko 64
Muutokset alaraajojen luuston poikkeavuuksien, mukaan lukien genu varum ja genu valgus, vakavuudessa arvioitiin käyttämällä sairauskohtaista kvalitatiivista RGI-C-pisteytysjärjestelmää. RGI-C on 7-pisteinen järjestysasteikko mahdollisilla arvoilla: +3 = erittäin paljon parempi (täydellinen tai lähes täydellinen paraneminen), +2 = paljon parempi (olennainen paraneminen), +1 = minimaalisesti parempi (eli minimaalinen paraneminen) , 0 = muuttumaton, -1 = vähän huonompi (minimaalinen huononeminen), -2 = paljon huonompi (kohtalainen huononeminen), -3 = erittäin paljon huonompi (vakava huononeminen).
Viikko 64
Muutos lähtötasosta pituuden ja iän Z-pisteissä viikolle 40
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 40
Makuupituuden/seisomakorkeuden z-pisteet ovat pituuden mittareita, jotka on säädetty lapsen iän ja sukupuolen mukaan. Z-pistemäärä osoittaa standardipoikkeamien määrän vertailupopulaatiosta (tautien torjuntakeskusten [CDC] kasvukaavioista) samassa ikäryhmässä ja samaa sukupuolta. Z-pistemäärä 0 on yhtä suuri kuin keskiarvo negatiivisten lukujen ollessa keskiarvoa pienempiä ja positiivisia suurempia. Korkeammat Z-pisteet osoittavat parempaa lopputulosta.
Perustaso, viikko 40
Muutos lähtötasosta pituuden ja iän Z-pisteissä viikkoon 64
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 64
Makuupituuden/seisomakorkeuden z-pisteet ovat pituuden mittareita, jotka on säädetty lapsen iän ja sukupuolen mukaan. Z-pistemäärä ilmaisee standardipoikkeamien määrän vertailupopulaatiosta (CDC:n kasvukaavioista) samassa ikäryhmässä ja samaa sukupuolta. Z-pistemäärä 0 on yhtä suuri kuin keskiarvo negatiivisten lukujen ollessa keskiarvoa pienempiä ja positiivisia suurempia. Korkeammat Z-pisteet osoittavat parempaa lopputulosta.
Perustaso, viikko 64
Muutos kasvunopeuden Z-pisteessä lähtötasosta viikkoon 40
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 40
Kasvunopeuden Z-pisteet laskettiin Tannerin standardin perusteella. Z-pistemäärä ilmaisee standardipoikkeamien määrän vertailupopulaatiosta (Tannerin standardista) samassa ikäryhmässä ja samaa sukupuolta. Perustason kasvunopeus laskettiin osallistujille, joilla oli tietoja 1,5 vuoden ajalta ennen lähtötasoa. Viikon 64 kasvunopeus laskettiin käyttämällä lähtötilanteen ja viikon 64 välisiä tietoja. Ikävälin keskikohtaa käytettiin Tanner's Standardin tarjoaman lähimmän viite-iän paikantamiseen. Keski-ikäiset alle 2,25-vuotiaat lapset jätettiin pois, koska nuorempia ikäryhmiä ei ole saatavilla Tannerin standardissa. Siirtyminen makuupituudesta seisomakorkeuteen oli sujuvaa, 0,8 cm vähennettiin makuuasennon pituudesta ennen yhdistämistä seisomakorkeuden kanssa. Z-pistemäärä 0 on yhtä suuri kuin keskiarvo, ja negatiiviset luvut osoittavat keskiarvoa pienempiä arvoja ja positiivisia arvoja korkeampia. Korkeammat Z-pisteet osoittavat parempaa lopputulosta.
Perustaso, viikko 40
Muutos kasvunopeuden Z-pisteessä lähtötasosta viikkoon 64
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 64
Kasvunopeuden Z-pisteet laskettiin Tannerin standardin perusteella. Z-pistemäärä ilmaisee standardipoikkeamien määrän vertailupopulaatiosta (Tannerin standardista) samassa ikäryhmässä ja samaa sukupuolta. Perustason kasvunopeus laskettiin osallistujille, joilla oli tietoja 1,5 vuoden ajalta ennen lähtötasoa. Viikon 64 kasvunopeus laskettiin käyttämällä lähtötilanteen ja viikon 64 välisiä tietoja. Ikävälin keskikohtaa käytettiin Tanner's Standardin tarjoaman lähimmän viite-iän paikantamiseen. Keski-ikäiset alle 2,25-vuotiaat lapset jätettiin pois, koska nuorempia ikäryhmiä ei ole saatavilla Tannerin standardissa. Siirtyminen makuupituudesta seisomakorkeuteen oli sujuvaa, 0,8 cm vähennettiin makuuasennon pituudesta ennen yhdistämistä seisomakorkeuden kanssa. Z-pistemäärä 0 on yhtä suuri kuin keskiarvo, ja negatiiviset luvut osoittavat keskiarvoa pienempiä arvoja ja positiivisia arvoja korkeampia. Korkeammat Z-pisteet osoittavat parempaa lopputulosta.
Perustaso, viikko 64
Muutos lähtötasosta ajan myötä seerumin fosforipitoisuudessa, viikkoon 64 asti
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 1, 2, 4, 8, 12, 16, 24, 32, 33, 40, 52, 64
GEE-malli sisältää muutoksen lähtötilanteesta seerumin fosforimittaukselle riippuvaisena muuttujana, hoitoryhmän, käynnin, hoitoryhmien välisen vuorovaikutuksen käyntikohtaisesti, lähtötilanteen iän ja lähtötason RSS-kerrostumisen tekijöinä, perustason fosforin mittauksen kovariaattina, vaihdettavissa olevalla kovarianssirakenteella. GEE-malli sisälsi tiedot viikolle 64 asti.
Perustaso, viikot 1, 2, 4, 8, 12, 16, 24, 32, 33, 40, 52, 64
Seerumin fosforipitoisuuden muutos lähtötasosta ajan myötä, viikot 66-112
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 66, 68, 76, 88, 100, 112
Perustaso, viikot 66, 68, 76, 88, 100, 112
Muutos lähtötasosta perustason jälkeisessä seerumin fosforipitoisuudessa viikolle 64
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 1, 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64
ANCOVA-malli sisältää seerumin fosforin muutoksen lähtötilanteesta lähtötilanteen jälkeiseen keskiarvoon riippuvaisena muuttujana, hoitoryhmän, lähtötilanteen iän ja lähtötason RSS-kerrostuman tekijöinä, perustason fosforipitoisuuden kovariaattina.
Perustaso, viikot 1, 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64
Muutos lähtötilanteen jälkeisestä seerumin fosforipitoisuudesta viikolle 140 (burosumabihoidon aikana)
Aikaikkuna: Burosumabihaara: lähtötilanne, viikko 1, 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64, 66, 68, 76, 88, 100, 112, 124, 140; Aktiivinen ohjausvarsi: lähtötilanne, viikko 68, 76, 88, 100, 112, 124, 140
Burosumabihaara: lähtötilanne, viikko 1, 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64, 66, 68, 76, 88, 100, 112, 124, 140; Aktiivinen ohjausvarsi: lähtötilanne, viikko 68, 76, 88, 100, 112, 124, 140
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttavat seerumin fosforipitoisuuden normaalin alueen (3,2–6,1 mg/dl)
Aikaikkuna: Burosumabihaara: Lähtötilanne, viikkoon 140 asti; Aktiivinen kontrollihaara: Lähtötilanne, viikko 68 - viikko 140
Burosumabihaara: Lähtötilanne, viikkoon 140 asti; Aktiivinen kontrollihaara: Lähtötilanne, viikko 68 - viikko 140
Muutos lähtötasosta ajan myötä 1,25-dihydroksi-D-vitamiinissa, viikkoon 64 asti
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 1, 2, 4, 8, 12, 16, 24, 32, 33, 40, 52, 64
GEE-malli sisältää muutoksen lähtötasosta 1,25-Dihydroksi-D-vitamiinin mittaukselle riippuvaisena muuttujana, hoitoryhmän, käynnin, hoitoryhmien välisen vuorovaikutuksen käyntikohtaisesti, lähtötilanteen iän ja lähtötason RSS-kerrostumisen tekijöinä, lähtötilanteen 1, 25-dihydroksi-D-vitamiinimittauksen kovariaatti, jolla on vaihdettava kovarianssirakenne. GEE-malli sisälsi tiedot viikolle 64 asti.
Perustaso, viikot 1, 2, 4, 8, 12, 16, 24, 32, 33, 40, 52, 64
Muutos lähtötasosta ajan myötä 1,25-dihydroksi-D-vitamiinissa, viikot 68–112
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 68, 76, 88, 100, 112
Lähtötilanne, viikot 68, 76, 88, 100, 112
Muutos lähtötasosta ajan myötä TmP/GFR:nä viikkoon 64 asti
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64

TmP/GFR:n laskennassa käytettiin seerumin fosfori- ja TRP-mittauksia.

GEE-malli sisältää TmP/GFR-mittauksen lähtötilanteen muutoksen riippuvaisena muuttujana, hoitoryhmän, käynnin, hoitoryhmien välisen vuorovaikutuksen käyntikohtaisesti, lähtötilanteen iän ja lähtötason RSS-kerrostumisen tekijöinä, lähtötason TmP/GFR-mittauksen kovariaattina, vaihdettavalla kovarianssilla. rakenne. GEE-malli sisälsi tiedot viikolle 64 asti.
Perustaso, viikot 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64
Muutos lähtötasosta ajan myötä TmP/GFR:ssä, viikko 68 112:een
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 68, 76, 88, 112
TmP/GFR:n laskennassa käytettiin seerumin fosfori- ja TRP-mittauksia.
Lähtötilanne, viikot 68, 76, 88, 112
Muutos lähtötasosta ajan myötä seerumin ALP:ssä viikkoon 64 asti
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 16, 24, 40, 52, 64
GEE-malli sisältää muutoksen ALP-mittauksen lähtötasosta riippuvaisena muuttujana, hoitoryhmän, käynnin, hoitoryhmien välisen vuorovaikutuksen käyntikohtaisesti, lähtötilanteen iän ja lähtötason RSS-kerrostumisen tekijöinä, lähtötason ALP-mitan kovariaattina, vaihdettavalla kovarianssirakenteella. GEE-malli sisälsi tiedot viikolle 64 asti.
Lähtötilanne, viikot 16, 24, 40, 52, 64
Muutos lähtötasosta ajan myötä seerumin ALP-arvossa, viikko 68, 112
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 68, 76, 88, 100, 112
Lähtötilanne, viikot 68, 76, 88, 100, 112
Prosenttimuutos perustasosta ajan myötä seerumin ALP:ssä viikkoon 112 asti
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 16, 24, 40, 52, 64, 68, 76, 88, 100, 112
Vähennykset osoittavat parantumista.
Perustaso, viikot 16, 24, 40, 52, 64, 68, 76, 88, 100, 112
Muutos lähtötasosta PROMIS-lasten kipuhäiriöiden, fyysisten toimintojen liikkuvuuden ja väsymysalueen pisteissä (osallistujille, jotka ovat ≥ 5-vuotiaita seulontakäynnillä) viikolla 40
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 40
PROMIS on National Institutes of Healthin kehittämä ja se käyttää aluekohtaisia ​​mittareita potilaan hyvinvoinnin arvioimiseen (Broderick ym. 2013), (NIH 2015). Se käyttää T-pistemäärää, jossa 50 on relevantin viitejoukon keskiarvo ja 10 on kyseisen populaation keskihajonta (SD). Pain Interference Domain -alueella laskut ilmaisevat vähemmän kipua, fyysisen toiminnan liikkuvuuden alueella lisäykset osoittavat suurempaa liikkuvuutta ja väsymysalueen osalta vähenemiset osoittavat vähemmän väsymystä.
Perustaso, viikko 40
Muutos lähtötasosta PROMIS-lasten kipuhäiriöiden, fyysisten toimintojen liikkuvuuden ja väsymyksen pisteet (osallistujille, jotka ovat ≥ 5-vuotiaita seulontakäynnillä) viikolla 64
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 64
PROMIS on National Institutes of Healthin kehittämä ja se käyttää aluekohtaisia ​​mittareita potilaan hyvinvoinnin arvioimiseen (Broderick ym. 2013), (NIH 2015). Se käyttää T-pistemäärää, jossa 50 on relevantin viitejoukon keskiarvo ja 10 on kyseisen populaation keskihajonta (SD). Pain Interference Domain -alueella laskut ilmaisevat vähemmän kipua, fyysisen toiminnan liikkuvuuden alueella lisäykset osoittavat suurempaa liikkuvuutta ja väsymysalueen osalta vähenemiset osoittavat vähemmän väsymystä.
Perustaso, viikko 64
Muutos lähtötasosta FPS-R:ssä (osallistujille, jotka ovat vähintään 5-vuotiaita seulontakäynnillä) viikolla 40
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 40
FPS-R on ulottumaton 10 pisteen Likert-asteikko, jota käytetään arvioimaan itse ilmoittaman kivun voimakkuutta asteikolla 0 (ei kipua) 10:een (usein kipu, jonka voit kuvitella). Suuremmat kipupisteet viittaavat vakavampaan kipuun.
Perustaso, viikko 40
Muutos lähtötasosta FPS-R:ssä (osallistujille, jotka ovat vähintään 5-vuotiaita seulontakäynnillä) viikolla 64
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 64
FPS-R on ulottumaton 10 pisteen Likert-asteikko, jota käytetään arvioimaan itse ilmoittaman kivun voimakkuutta asteikolla 0 (ei kipua) 10:een (usein kipu, jonka voit kuvitella). Suuremmat kipupisteet viittaavat vakavampaan kipuun.
Perustaso, viikko 64
Muutos lähtötasosta 6 MWT:n kokonaismatkassa viikolla 40
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 40
Kuuden minuutin aikana kävelty kokonaismatka (metrejä) mitattiin seulontakäynnillä ≥ 5-vuotiailta osallistujilta, jotka pystyivät suorittamaan testin.
Perustaso, viikko 40
Muutos lähtötasosta 6 MWT:n kokonaismatkassa viikolla 64
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 64
Kuuden minuutin aikana kävelty kokonaismatka (metrejä) mitattiin seulontakäynnillä ≥ 5-vuotiailta osallistujilta, jotka pystyivät suorittamaan testin.
Perustaso, viikko 64
Prosentti ennustetusta normaalista 6 MWT:n kokonaismatkalla viikolla 40
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 40
Kävelty kokonaismatka (metreinä) 6 minuutin aikana mitattiin seulontakäynnillä ≥ 5-vuotiailta osallistujilta, jotka pystyivät suorittamaan testin, ja arvioitiin iän ja sukupuolen normatiivisten tietojen perusteella ennustettu matka.
Perustaso, viikko 40
Prosentti ennustetusta normaalista 6 MWT:n kokonaismatkalla viikolla 64
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 64
Kävelty kokonaismatka (metreinä) 6 minuutin aikana mitattiin seulontakäynnillä ≥ 5-vuotiailta osallistujilta, jotka pystyivät suorittamaan testin, ja arvioitiin iän ja sukupuolen normatiivisten tietojen perusteella ennustettu matka.
Perustaso, viikko 64

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Kyowa Kirin, Inc.

Yhteistyökumppanit

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 8. syyskuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 12. helmikuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 15. heinäkuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 23. toukokuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 22. syyskuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 27. syyskuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 12. huhtikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 11. huhtikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. tammikuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • UX023-CL301

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset X-kytketty hypofosfatemia

Kliiniset tutkimukset burosumabi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Czech Republic

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa