Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo burosumabu (KRN23) w porównaniu z leczeniem doustnymi fosforanami i aktywną witaminą D u dzieci i młodzieży z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH)

6 sierpnia 2024 zaktualizowane przez: Kyowa Kirin, Inc.

Randomizowane, otwarte badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo KRN23 w porównaniu z leczeniem doustnymi fosforanami i aktywną witaminą D u dzieci i młodzieży z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH)

Głównym celem tego badania jest ocena wpływu terapii KRN23 (burosumab) na poprawę krzywicy u dzieci z XLH w porównaniu z aktywną kontrolą (doustne fosforany/aktywna witamina D).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

61

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Do dyspozycji poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Japonia
      • Okayama, Japonia, 700-0013
        • Okayama Saiseikai General Hospital
      • Osaka, Japonia, 553-0003
        • Japan Community Healthcare Organization Osaka Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japonia, 232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario (CHEO) Research Institute
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 0A9
        • Shriners Hospital for Children - Canada
  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei, 03080
        • Seoul National University Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • UCSF
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Shriners Hospital for Children
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
  • Szwecja
      • Stockholm, Szwecja, 17176
        • Karolinska Institutet and University Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital - University of Manchester

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna lub kobieta, w wieku od 1 do ≤12 lat z radiograficznymi objawami krzywicy określonymi przez centralne czytniki
  2. Homolog endopeptydazy regulującej fosforany, mutacja sprzężona z chromosomem X (PHEX) lub wariant o niepewnym znaczeniu u pacjenta lub bezpośrednio spokrewnionego członka rodziny z odpowiednim dziedziczeniem sprzężonym z chromosomem X
  3. Wyniki badań biochemicznych związanych z XLH: fosfor w surowicy <3,0 mg/dl (<0,97 mmol/l)
  4. Stężenie kreatyniny w surowicy poniżej górnej granicy normy dostosowanej do wieku
  5. Stężenie 25(OH)D w surowicy powyżej dolnej granicy normy (≥16 ng/ml) podczas wizyty przesiewowej
  6. Otrzymywali zarówno doustne fosforany, jak i aktywną terapię witaminą D przez ≥ 12 kolejnych miesięcy (dla dzieci w wieku ≥3 lat) lub ≥ 6 kolejnych miesięcy (dla dzieci w wieku <3 lat) 7 dni przed wizytą randomizacyjną
  7. Chęć udostępnienia wcześniejszej dokumentacji medycznej w celu zebrania historycznych danych dotyczących wzrostu i danych radiograficznych oraz historii chorób
  8. Dostarczyć pisemną lub ustną zgodę (zależnie od tematu i regionu) oraz pisemną świadomą zgodę prawnie upoważnionego przedstawiciela po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniem.
  9. Musi, w opinii badacza, chcieć i być w stanie ukończyć wszystkie aspekty badania, przestrzegać harmonogramu wizyty studyjnej i stosować się do ocen
  10. Kobiety, u których wystąpiła pierwsza miesiączka, muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i przejść dodatkowe testy ciążowe podczas badania. Kobiety w wieku rozrodczym muszą być chętne do stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania oraz 12 tygodni po zaprzestaniu przyjmowania badanego leku. Aktywni seksualnie mężczyźni mający partnerki w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie prezerwatywy ze środkiem plemnikobójczym lub wysoce skutecznej metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania oraz 12 tygodni po zaprzestaniu przyjmowania badanego leku

Kryteria wyłączenia:

  1. Stopień Tannera 4 lub wyższy w którymkolwiek z poniższych: genitalia, piersi lub włosy łonowe, na podstawie badania fizykalnego
  2. Percentyl wzrostu > 50. na podstawie norm obowiązujących w danym kraju
  3. Stosowanie leków zobojętniających sok żołądkowy na bazie wodorotlenku glinu (np. Maalox® i Mylanta®), ogólnoustrojowych kortykosteroidów, acetazolamidu i tiazydów w ciągu 7 dni przed wizytą przesiewową
  4. Obecne lub wcześniejsze stosowanie leuproreliny (np. Lupron®, Viadur®, Eligard®), tryptoreliny (TRELSTAR®), gosereliny (Zoladex®) lub innych leków, o których wiadomo, że opóźniają dojrzewanie
  5. Stosowanie terapii hormonem wzrostu w ciągu 12 miesięcy przed wizytą przesiewową
  6. Obecność wapnicy nerek w USG nerek 4 stopnia
  7. Planowana operacja ortopedyczna, w tym osteotomia lub implantacja lub usunięcie zszywek, 8 płytek lub innego sprzętu, w ciągu pierwszych 40 tygodni badania
  8. Hipokalcemia lub hiperkalcemia, zdefiniowana jako stężenie wapnia w surowicy przekraczające normy dostosowane do wieku
  9. Dowody na nadczynność przytarczyc (stężenie parathormonu [PTH] 2,5-krotnie przekraczające górną granicę normy [GGN])
  10. Stosowanie leków hamujących PTH (np. cynakalcet, kalcymimetyki) w ciągu 2 miesięcy przed wizytą przesiewową
  11. Obecność lub historia jakiegokolwiek stanu, który w opinii badacza naraża pacjenta na wysokie ryzyko nieprzestrzegania zaleceń terapeutycznych lub nieukończenia badania.
  12. Obecność współistniejącej choroby lub stanu, który mógłby zakłócić udział w badaniu lub wpłynąć na bezpieczeństwo
  13. Historia nawracających infekcji lub predyspozycji do infekcji lub znanego niedoboru odporności
  14. Zastosowanie terapeutycznego przeciwciała monoklonalnego w ciągu 90 dni przed wizytą przesiewową lub historia reakcji alergicznych lub anafilaktycznych na jakiekolwiek przeciwciało monoklonalne
  15. Obecność lub historia jakiejkolwiek nadwrażliwości na substancje pomocnicze KRN23, która w ocenie badacza naraża pacjenta na zwiększone ryzyko wystąpienia działań niepożądanych
  16. Używanie jakiegokolwiek badanego produktu lub badanego urządzenia medycznego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub wymagania dotyczące jakiegokolwiek badanego środka przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych ocen badań. LUB, w Japonii, użycie jakiegokolwiek badanego produktu lub badanego urządzenia medycznego w ciągu 4 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub wymóg dotyczący jakiegokolwiek badanego środka przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych ocen badań

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Burosumab
Burosumab w dawce początkowej 0,8 mg/kg, podawany co 2 tyg. we wstrzyknięciu podskórnym w okresie leczenia (do 64. tygodnia). W okresie przedłużenia leczenia (od 64. do 140. tygodnia) uczestnicy nadal otrzymywali dawkę początkową burosumabu podskórnie wynoszącą 0,8 mg/kg mc. co 2 tygodnie. Uczestnicy w Japonii i Korei nie weszli w okres przedłużenia leczenia.
Biologiczny: burosumab
roztwór do wstrzykiwań podskórnych (SC).
Inne nazwy:
  • KRN23
  • Crysvita ®
  • UX023
Aktywny komparator: Aktywna kontrola
Wiele dziennych dawek doustnego fosforanu i jedna lub więcej dziennych dawek terapii aktywną witaminą D, miareczkowanych i zindywidualizowanych przez badacza na podstawie opublikowanych zaleceń w okresie leczenia (do 64. tygodnia). Podczas okresu przedłużenia leczenia (od 64. do 140. tygodnia) uczestnicy przechodzili na początkową dawkę burosumabu podskórnie wynoszącą 0,8 mg/kg co 2 tygodnie. Uczestnicy w Japonii i Korei nie weszli w okres przedłużenia leczenia.
Biologiczny: burosumab
roztwór do wstrzykiwań podskórnych (SC).
Inne nazwy:
  • KRN23
  • Crysvita ®
  • UX023
Lek: Doustny suplement fosforanowy
tabletka doustna; roztwór doustny; proszek doustny
Lek: aktywna witamina D
tabletka, roztwór doustny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowity wynik radiograficznego ogólnego wrażenia zmiany (RGI-C) w 40. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 40
Zmiany w nasileniu krzywicy i kłaniania się oceniano za pomocą jakościowego systemu punktacji RGI-C specyficznego dla choroby. RGI-C jest 7-stopniową skalą porządkową z możliwymi wartościami: +3 = bardzo dużo lepiej (całkowite lub prawie całkowite wyleczenie krzywicy), +2 = dużo lepiej (znaczne wyleczenie krzywicy), +1 = minimalnie lepiej (tj. , minimalne wyleczenie krzywicy), 0 = bez zmian, -1 = minimalnie gorzej (minimalne pogorszenie krzywicy), -2 = znacznie gorzej (umiarkowane pogorszenie krzywicy), -3 = bardzo znacznie gorzej (ciężkie pogorszenie krzywicy).
Tydzień 40

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników ze średnim ogólnym wynikiem RGI-C ≥ +2,0 (odpowiedzi) w 40. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 40
Osoby odpowiadające na RGI-C są definiowane jako uczestnicy ze średnim ogólnym wynikiem RGI-C >= +2,0. RGI-C jest 7-stopniową skalą porządkową z możliwymi wartościami: +3 = bardzo dużo lepiej (całkowite lub prawie całkowite wyleczenie krzywicy), +2 = dużo lepiej (znaczne wyleczenie krzywicy), +1 = minimalnie lepiej (tj. , minimalne wyleczenie krzywicy), 0 = bez zmian, -1 = minimalnie gorzej (minimalne pogorszenie krzywicy), -2 = znacznie gorzej (umiarkowane pogorszenie krzywicy), -3 = bardzo znacznie gorzej (ciężkie pogorszenie krzywicy).
Tydzień 40
Odsetek uczestników ze średnim ogólnym wynikiem RGI-C ≥ +2,0 (odpowiedzi) w 64. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 64
Osoby odpowiadające na RGI-C są definiowane jako uczestnicy ze średnim ogólnym wynikiem RGI-C >= +2,0. RGI-C jest 7-stopniową skalą porządkową z możliwymi wartościami: +3 = bardzo dużo lepiej (całkowite lub prawie całkowite wyleczenie krzywicy), +2 = dużo lepiej (znaczne wyleczenie krzywicy), +1 = minimalnie lepiej (tj. , minimalne wyleczenie krzywicy), 0 = bez zmian, -1 = minimalnie gorzej (minimalne pogorszenie krzywicy), -2 = znacznie gorzej (umiarkowane pogorszenie krzywicy), -3 = bardzo znacznie gorzej (ciężkie pogorszenie krzywicy).
Tydzień 64
Globalny wynik RGI-C w 64. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 64
Zmiany w nasileniu krzywicy i kłaniania się oceniano za pomocą jakościowego systemu punktacji RGI-C specyficznego dla choroby. RGI-C jest 7-stopniową skalą porządkową z możliwymi wartościami: +3 = bardzo dużo lepiej (całkowite lub prawie całkowite wyleczenie krzywicy), +2 = dużo lepiej (znaczne wyleczenie krzywicy), +1 = minimalnie lepiej (tj. , minimalne wyleczenie krzywicy), 0 = bez zmian, -1 = minimalnie gorzej (minimalne pogorszenie krzywicy), -2 = znacznie gorzej (umiarkowane pogorszenie krzywicy), -3 = bardzo znacznie gorzej (ciężkie pogorszenie krzywicy).
Tydzień 64
Zmiana od linii bazowej w całkowitym wyniku RSS w 40. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40
System RSS to 10-punktowa metoda oceny radiologicznej, która została opracowana w celu oceny ciężkości krzywicy żywieniowej w nadgarstkach i kolanach na podstawie stopnia postrzępienia przynasadowego, baniek, przejrzystości, oddzielenia i proporcji dotkniętej płytki wzrostu. Punkty są przyznawane za jednostronne zdjęcia rentgenowskie nadgarstka i kolana, uznane przez oceniającego za cięższe z obustronnych zdjęć. Maksymalny łączny wynik w RSS to 10 punktów, a minimalny wynik to 0, przy czym łączny możliwy wynik to 4 punkty za nadgarstki i 6 punktów za kolana (wynik całkowity to suma punktów za nadgarstek i kolano). Wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie krzywicy.
Wartość wyjściowa, tydzień 40
Zmiana od wartości początkowej w całkowitym wyniku RSS w 64. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 64
System RSS to 10-punktowa radiograficzna metoda oceny, która została opracowana w celu oceny nasilenia krzywicy żywieniowej w nadgarstkach i kolanach na podstawie stopnia postrzępienia przynasadowego, baniek i proporcji dotkniętej płytki wzrostu. Punkty są przyznawane za jednostronne zdjęcia rentgenowskie nadgarstka i kolana, uznane przez oceniającego za cięższe z obustronnych zdjęć. Maksymalny łączny wynik w RSS to 10 punktów, a minimalny wynik to 0, z łącznym możliwym wynikiem 4 punktów za nadgarstki i 6 punktów za kolana. Wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie krzywicy.
Wartość wyjściowa, tydzień 64
Wynik RGI-C dla długich nóg w 40. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 40
Zmiany w nasileniu nieprawidłowości szkieletu kończyn dolnych, w tym szpotawości kolana i koślawości kolana, oceniano za pomocą jakościowego systemu punktacji RGI-C specyficznego dla choroby. RGI-C to 7-stopniowa skala porządkowa z możliwymi wartościami: +3 = bardzo dużo lepiej (całkowite lub prawie całkowite wyleczenie), +2 = dużo lepiej (znaczne wyleczenie), +1 = minimalnie lepiej (tj. minimalne wyleczenie) 0 = bez zmian, -1 = minimalnie gorzej (minimalne pogorszenie), -2 = znacznie gorzej (umiarkowane pogorszenie), -3 = bardzo dużo gorzej (ciężkie pogorszenie).
Tydzień 40
Wynik RGI-C dla długich nóg w 64. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 64
Zmiany w nasileniu nieprawidłowości szkieletu kończyn dolnych, w tym szpotawości kolana i koślawości kolana, oceniano za pomocą jakościowego systemu punktacji RGI-C specyficznego dla choroby. RGI-C to 7-stopniowa skala porządkowa z możliwymi wartościami: +3 = bardzo dużo lepiej (całkowite lub prawie całkowite wyleczenie), +2 = dużo lepiej (znaczne wyleczenie), +1 = minimalnie lepiej (tj. minimalne wyleczenie) 0 = bez zmian, -1 = minimalnie gorzej (minimalne pogorszenie), -2 = znacznie gorzej (umiarkowane pogorszenie), -3 = bardzo dużo gorzej (ciężkie pogorszenie).
Tydzień 64
Zmiana od wartości początkowej w wynikach Z wzrostu w stosunku do wieku do tygodnia 40
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40
Wskaźniki z długości w pozycji leżącej/wysokości stojącej to miary wzrostu dostosowane do wieku i płci dziecka. Z-score wskazuje liczbę odchyleń standardowych od populacji referencyjnej (z wykresów wzrostu Centrum Kontroli Chorób [CDC]) w tym samym przedziale wiekowym i tej samej płci. Z-score równy 0 jest równy średniej z liczbami ujemnymi wskazującymi wartości niższe od średniej i wartości dodatnie wyższe. Wyższe wyniki Z wskazują na lepszy wynik.
Wartość wyjściowa, tydzień 40
Zmiana od wartości początkowej w wynikach Z wzrostu w stosunku do wieku do tygodnia 64
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 64
Wskaźniki z długości w pozycji leżącej/wysokości stojącej to miary wzrostu dostosowane do wieku i płci dziecka. Z-score wskazuje liczbę odchyleń standardowych od populacji referencyjnej (z wykresów wzrostu CDC) w tym samym przedziale wiekowym i tej samej płci. Z-score równy 0 jest równy średniej z liczbami ujemnymi wskazującymi wartości niższe od średniej i wartości dodatnie wyższe. Wyższe wyniki Z wskazują na lepszy wynik.
Wartość wyjściowa, tydzień 64
Zmiana wskaźnika Z prędkości wzrostu od wartości początkowej do tygodnia 40
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40
Szybkość wzrostu Z-score obliczono na podstawie standardu Tannera. Wynik Z wskazuje liczbę odchyleń standardowych od populacji referencyjnej (od standardu Tannera) w tym samym przedziale wiekowym i tej samej płci. Wyjściową prędkość wzrostu obliczono dla uczestników, którzy mieli dostępne dane w ciągu 1,5 roku przed linią bazową. Szybkość wzrostu w 64. tygodniu obliczono na podstawie danych między wartością wyjściową a tygodniem 64. Punkt środkowy przedziału wiekowego wykorzystano do zlokalizowania najbliższego wieku referencyjnego dostarczonego przez Standard Tannera. Dzieci w średnim wieku poniżej 2,25 roku zostały wykluczone, ponieważ młodszy wiek nie jest dostępny w standardzie Tannera. Aby płynnie przejść od długości w pozycji leżącej do wysokości w pozycji stojącej, od długości w pozycji leżącej odjęto 0,8 cm przed zsumowaniem z wysokością w pozycji stojącej. Wynik Z równy 0 jest równy średniej z liczbami ujemnymi wskazującymi wartości niższe od średniej i wartości dodatnie wyższe. Wyższe wyniki Z wskazują na lepszy wynik.
Wartość wyjściowa, tydzień 40
Zmiana wskaźnika Z prędkości wzrostu od wartości początkowej do tygodnia 64
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 64
Szybkość wzrostu Z-score obliczono na podstawie standardu Tannera. Wynik Z wskazuje liczbę odchyleń standardowych od populacji referencyjnej (od standardu Tannera) w tym samym przedziale wiekowym i tej samej płci. Wyjściową prędkość wzrostu obliczono dla uczestników, którzy mieli dostępne dane w ciągu 1,5 roku przed linią bazową. Szybkość wzrostu w 64. tygodniu obliczono na podstawie danych między wartością wyjściową a tygodniem 64. Punkt środkowy przedziału wiekowego wykorzystano do zlokalizowania najbliższego wieku referencyjnego dostarczonego przez Standard Tannera. Dzieci w średnim wieku poniżej 2,25 roku zostały wykluczone, ponieważ młodszy wiek nie jest dostępny w standardzie Tannera. Aby płynnie przejść od długości w pozycji leżącej do wysokości w pozycji stojącej, od długości w pozycji leżącej odjęto 0,8 cm przed zsumowaniem z wysokością w pozycji stojącej. Wynik Z równy 0 jest równy średniej z liczbami ujemnymi wskazującymi wartości niższe od średniej i wartości dodatnie wyższe. Wyższe wyniki Z wskazują na lepszy wynik.
Wartość wyjściowa, tydzień 64
Zmiana w czasie stężenia fosforu w surowicy od wartości początkowej do tygodnia 64
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 1, 2, 4, 8, 12, 16, 24, 32, 33, 40, 52, 64
Model GEE obejmuje zmianę pomiaru fosforu w surowicy w stosunku do wartości wyjściowej jako zmienną zależną, grupę leczoną, wizytę, interakcje między grupami terapeutycznymi na wizytę, wyjściowy wiek i wyjściową stratyfikację RSS jako czynniki, wyjściowy pomiar fosforu jako współzmienną, z wymienną strukturą kowariancji. Model GEE obejmował dane do 64. tygodnia.
Wartość wyjściowa, tygodnie 1, 2, 4, 8, 12, 16, 24, 32, 33, 40, 52, 64
Zmiana w czasie stężenia fosforu w surowicy w stosunku do wartości wyjściowych, tygodnie 66-112
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 66, 68, 76, 88, 100, 112
Wartość wyjściowa, tygodnie 66, 68, 76, 88, 100, 112
Zmiana od wartości początkowej średniego poziomu fosforu w surowicy po wartości początkowej do tygodnia 64
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 1, 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64
Model ANCOVA obejmuje zmianę stężenia fosforu w surowicy od wartości początkowej do średniej po wartości wyjściowej jako zmienną zależną, grupę leczoną, wyjściowy wiek i wyjściową stratyfikację RSS jako czynniki, wyjściową miarę fosforu jako współzmienną.
Wartość wyjściowa, tygodnie 1, 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64
Zmiana od wartości początkowej średniego poziomu fosforu w surowicy po wartości początkowej do tygodnia 140 (podczas leczenia burosumabem)
Ramy czasowe: Ramię burosumabu: początek, tydzień 1, 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64, 66, 68, 76, 88, 100, 112, 124, 140; Ramię aktywnej kontroli: początek, tydzień 68, 76, 88, 100, 112, 124, 140
Ramię burosumabu: początek, tydzień 1, 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64, 66, 68, 76, 88, 100, 112, 124, 140; Ramię aktywnej kontroli: początek, tydzień 68, 76, 88, 100, 112, 124, 140
Odsetek uczestników osiągających normalny zakres stężenia fosforu w surowicy (3,2 - 6,1 mg/dL)
Ramy czasowe: Ramię burosumabu: wartość wyjściowa, do tygodnia 140; Aktywna grupa kontrolna: wartość wyjściowa, tydzień 68 do tygodnia 140
Ramię burosumabu: wartość wyjściowa, do tygodnia 140; Aktywna grupa kontrolna: wartość wyjściowa, tydzień 68 do tygodnia 140
Zmiana w czasie od wartości wyjściowych w 1,25-dihydroksywitaminie D, do tygodnia 64
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 1, 2, 4, 8, 12, 16, 24, 32, 33, 40, 52, 64
Model GEE obejmuje zmianę od wartości wyjściowej dla pomiaru 1,25-dihydroksywitaminy D jako zmienną zależną, grupę leczoną, wizytę, interakcję między grupami terapeutycznymi według wizyt, wyjściowy wiek i wyjściową stratyfikację RSS jako czynniki, wyjściową miarę 1,25-dihydroksywitaminy D jako współzmienna z wymienną strukturą kowariancji. Model GEE obejmował dane do 64. tygodnia.
Wartość wyjściowa, tygodnie 1, 2, 4, 8, 12, 16, 24, 32, 33, 40, 52, 64
Zmiana w czasie od wartości wyjściowych w 1,25-dihydroksywitaminie D, tygodnie od 68 do 112
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 68, 76, 88, 100, 112
Punkt wyjściowy, tygodnie 68, 76, 88, 100, 112
Zmiana w czasie od wartości początkowej w TmP/GFR, do tygodnia 64
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64

Pomiary fosforu w surowicy i TRP wykorzystano do obliczenia TmP/GFR.

Model GEE obejmuje zmianę pomiaru TmP/GFR od wartości początkowej jako zmienną zależną, grupę leczoną, wizytę, interakcję między grupami terapeutycznymi według wizyt, wyjściowy wiek i wyjściową stratyfikację RSS jako czynniki, wyjściową miarę TmP/GFR jako współzmienną, z wymienną kowariancją Struktura. Model GEE obejmował dane do 64. tygodnia.
Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64
Zmiana w czasie od wartości początkowej w TmP/GFR, tydzień 68 do 112
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 68, 76, 88, 112
Pomiary fosforu w surowicy i TRP wykorzystano do obliczenia TmP/GFR.
Punkt wyjściowy, tygodnie 68, 76, 88, 112
Zmiana w czasie od wartości początkowej ALP w surowicy, do tygodnia 64
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 16, 24, 40, 52, 64
Model GEE obejmuje zmianę pomiaru ALP w stosunku do wartości wyjściowej jako zmienną zależną, grupę leczoną, wizytę, interakcję między grupami terapeutycznymi według wizyty, wyjściowy wiek i wyjściową stratyfikację RSS jako czynniki, wyjściową miarę ALP jako współzmienną, z wymienną strukturą kowariancji. Model GEE obejmował dane do 64. tygodnia.
Wartość wyjściowa, tygodnie 16, 24, 40, 52, 64
Zmiana w czasie od wartości początkowej ALP w surowicy, od 68. do 112. tygodnia
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 68, 76, 88, 100, 112
Punkt wyjściowy, tygodnie 68, 76, 88, 100, 112
Procentowa zmiana w czasie ALP w surowicy od wartości początkowej do tygodnia 112
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 16, 24, 40, 52, 64, 68, 76, 88, 100, 112
Spadki wskazują na poprawę.
Wartość wyjściowa, tygodnie 16, 24, 40, 52, 64, 68, 76, 88, 100, 112
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w wynikach domen PROMIS w zakresie interferencji bólu u dzieci, sprawności fizycznej, mobilności i zmęczenia (dla uczestników w wieku ≥ 5 lat podczas wizyty przesiewowej) w 40. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40
PROMIS został opracowany przez National Institutes of Health i wykorzystuje środki specyficzne dla domeny do oceny dobrostanu pacjentów (Broderick i in. 2013), (NIH 2015). Wykorzystuje metrykę T-score, w której 50 to średnia odpowiedniej populacji referencyjnej, a 10 to odchylenie standardowe (SD) tej populacji. W domenie interferencji bólu spadki wskazują na mniejszy ból, w domenie mobilności funkcji fizycznych wzrosty wskazują na większą mobilność, a w domenie zmęczenia spadki wskazują na mniejsze zmęczenie.
Wartość wyjściowa, tydzień 40
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach domen PROMIS dotyczących zakłócenia bólu u dzieci, sprawności fizycznej, mobilności i zmęczenia (dla uczestników w wieku ≥ 5 lat podczas wizyty przesiewowej) w 64. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 64
PROMIS został opracowany przez National Institutes of Health i wykorzystuje środki specyficzne dla domeny do oceny dobrostanu pacjentów (Broderick i in. 2013), (NIH 2015). Wykorzystuje metrykę T-score, w której 50 to średnia odpowiedniej populacji referencyjnej, a 10 to odchylenie standardowe (SD) tej populacji. W domenie interferencji bólu spadki wskazują na mniejszy ból, w domenie mobilności funkcji fizycznych wzrosty wskazują na większą mobilność, a w domenie zmęczenia spadki wskazują na mniejsze zmęczenie.
Wartość wyjściowa, tydzień 64
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w FPS-R (dla uczestników w wieku ≥ 5 lat podczas wizyty przesiewowej) w 40. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40
FPS-R to bezwymiarowa 10-punktowa skala Likerta używana do oceny zgłaszanej przez samych siebie intensywności bólu w skali od 0 (brak bólu) do 10 (największy ból, jaki można sobie wyobrazić). Większa skala bólu wskazuje na silniejszy ból.
Wartość wyjściowa, tydzień 40
Zmiana od wartości początkowej w FPS-R (dla uczestników w wieku ≥ 5 lat podczas wizyty przesiewowej) w 64. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 64
FPS-R to bezwymiarowa 10-punktowa skala Likerta używana do oceny zgłaszanej przez samych siebie intensywności bólu w skali od 0 (brak bólu) do 10 (największy ból, jaki można sobie wyobrazić). Większa skala bólu wskazuje na silniejszy ból.
Wartość wyjściowa, tydzień 64
Zmiana w stosunku do wartości początkowej całkowitego dystansu 6MWT w 40. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40
Całkowity dystans pokonany (w metrach) w okresie 6 minut mierzono u uczestników Wizyty Kwalifikacyjnej w wieku ≥ 5 lat, którzy ukończyli test.
Wartość wyjściowa, tydzień 40
Zmiana od wartości początkowej całkowitego dystansu 6MWT w 64. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 64
Całkowity dystans pokonany (w metrach) w okresie 6 minut mierzono u uczestników Wizyty Kwalifikacyjnej w wieku ≥ 5 lat, którzy ukończyli test.
Wartość wyjściowa, tydzień 64
Procent przewidywanej normy w całkowitym dystansie 6MWT w 40. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40
Całkowity dystans pokonany (w metrach) w okresie 6 minut zmierzono u uczestników w wieku ≥ 5 lat podczas Wizyty Skriningowej, którzy byli w stanie ukończyć test, i oszacowano procentowy przewidywany dystans na podstawie danych normatywnych dla wieku i płci.
Wartość wyjściowa, tydzień 40
Procent przewidywanej normy w całkowitym dystansie 6MWT w 64. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 64
Całkowity dystans pokonany (w metrach) w okresie 6 minut zmierzono u uczestników w wieku ≥ 5 lat podczas Wizyty Skriningowej, którzy byli w stanie ukończyć test, i oszacowano procentowy przewidywany dystans na podstawie danych normatywnych dla wieku i płci.
Wartość wyjściowa, tydzień 64

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Kyowa Kirin, Inc.

Współpracownicy

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 września 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 lutego 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 lipca 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 maja 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 września 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

27 września 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 sierpnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 sierpnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • UX023-CL301

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj