Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af Burosumab (KRN23) versus oral fosfat og aktiv D-vitaminbehandling hos pædiatriske patienter med X-forbundet hypofosfatæmi (XLH)

6. august 2024 opdateret af: Kyowa Kirin, Inc.

Et randomiseret, åbent, fase 3-studie for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​KRN23 versus oral fosfat- og aktivt D-vitamin-behandling hos pædiatriske patienter med X-forbundet hypofosfatæmi (XLH)

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere effekten af ​​KRN23-behandling (burosumab) til at forbedre rakitis hos børn med XLH sammenlignet med aktiv kontrol (oral fosfat/aktivt D-vitamin).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

61

Fase

  • Fase 3

Udvidet adgang

Ledig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario (CHEO) Research Institute
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 0A9
        • Shriners Hospital for Children - Canada
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital - University of Manchester
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • UCSF
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Shriners Hospital for Children
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
  • Japan
      • Okayama, Japan, 700-0013
        • Okayama Saiseikai General Hospital
      • Osaka, Japan, 553-0003
        • Japan Community Healthcare Organization Osaka Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japan, 232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Seoul National University Hospital
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, 17176
        • Karolinska Institutet and University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 12 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde i alderen 1 til ≤12 år med røntgenologiske tegn på rakitis som bestemt af centrale læsere
  2. Fosfatregulerende endopeptidasehomolog, X-bundet (PHEX) mutation eller variant af usikker betydning hos enten patienten eller hos et direkte relateret familiemedlem med passende X-bundet arv
  3. Biokemiske fund forbundet med XLH: serumphosphor <3,0 mg/dL (<0,97 mmol/L)
  4. Serumkreatinin under den aldersjusterede øvre grænse for normal
  5. Serum 25(OH)D over den nedre normalgrænse (≥16 ng/mL) ved screeningsbesøget
  6. Har modtaget både oral fosfat- og aktiv D-vitaminbehandling i ≥ 12 på hinanden følgende måneder (for børn ≥ 3 år) eller ≥ 6 på hinanden følgende måneder (for børn <3 år) 7 dage før randomiseringsbesøget
  7. Villig til at give adgang til tidligere lægejournaler til indsamling af historisk vækst og radiografiske data og sygdomshistorie
  8. Giv skriftligt eller mundtligt samtykke (alt efter emnet og regionen) og skriftligt informeret samtykke fra en juridisk autoriseret repræsentant, efter at undersøgelsens art er blevet forklaret, og før eventuelle forskningsrelaterede procedurer.
  9. Skal efter investigators mening være villig og i stand til at gennemføre alle aspekter af undersøgelsen, overholde studiebesøgsplanen og overholde vurderingerne
  10. Kvinder, der har nået menarche, skal have en negativ graviditetstest ved screening og gennemgå yderligere graviditetstest under undersøgelsen. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal være villige til at bruge en yderst effektiv præventionsmetode i hele undersøgelsens varighed plus 12 uger efter at have stoppet undersøgelseslægemidlet. Seksuelt aktive mandlige forsøgspersoner med kvindelige partnere i den fødedygtige alder skal give samtykke til at bruge et kondom med sæddræbende middel eller en yderst effektiv præventionsmetode i hele undersøgelsens varighed plus 12 uger efter at have stoppet undersøgelseslægemidlet

Ekskluderingskriterier:

  1. Tanner trin 4 eller højere i et af følgende: kønsorganer, bryst eller kønsbehåring, baseret på fysisk undersøgelse
  2. Højdepercentil > 50. baseret på landespecifikke normer
  3. Brug af antacida af aluminiumhydroxid (f.eks. Maalox® og Mylanta®), systemiske kortikosteroider, acetazolamid og thiazider inden for 7 dage før screeningsbesøget
  4. Nuværende eller tidligere brug af leuprorelin (f.eks. Lupron®, Viadur®, Eligard®), triptorelin (TRELSTAR®), goserelin (Zoladex®) eller andre lægemidler, der vides at forsinke puberteten
  5. Brug af væksthormonbehandling inden for 12 måneder før screeningsbesøget
  6. Tilstedeværelse af nefrocalcinose på renal ultralyd grad 4
  7. Planlagt ortopædisk kirurgi, herunder osteotomi eller implantation eller fjernelse af hæfteklammer, 8 plader eller andet hardware inden for de første 40 uger af undersøgelsen
  8. Hypocalcæmi eller hypercalcæmi, defineret som serumcalciumniveauer uden for de aldersjusterede normale grænser
  9. Tegn på hyperparathyroidisme (biskjoldbruskkirtelhormon [PTH] niveauer 2,5X øvre grænse for normal [ULN])
  10. Brug af medicin til at undertrykke PTH (f.eks. cinacalcet, calcimimetika) inden for 2 måneder før screeningsbesøget
  11. Tilstedeværelse eller historie af enhver tilstand, der efter investigatorens opfattelse placerer forsøgspersonen i høj risiko for dårlig behandlingsefterlevelse eller for ikke at fuldføre undersøgelsen.
  12. Tilstedeværelse af en samtidig sygdom eller tilstand, der ville forstyrre studiedeltagelsen eller påvirke sikkerheden
  13. Anamnese med tilbagevendende infektion eller disposition for infektion eller kendt immundefekt
  14. Brug af et terapeutisk monoklonalt antistof inden for 90 dage før screeningsbesøget eller historie med allergiske eller anafylaktiske reaktioner over for ethvert monoklonalt antistof
  15. Tilstedeværelse eller anamnese med overfølsomhed over for KRN23 hjælpestoffer, der efter investigators vurdering placerer forsøgspersonen i øget risiko for bivirkninger
  16. Brug af ethvert afprøvningsprodukt eller medicinsk udstyr til afprøvning inden for 30 dage før screening, eller krav om ethvert forsøgsmiddel før afslutning af alle planlagte undersøgelsesvurderinger. ELLER, i Japan, brug af ethvert afprøvningsprodukt eller medicinsk udstyr til afprøvning inden for 4 måneder før screening, eller krav om ethvert forsøgsmiddel forud for afslutning af alle planlagte undersøgelsesvurderinger

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Burosumab
Burosumab 0,8 mg/kg startdosis, administreret Q2W ved subkutan injektion i behandlingsperioden (op til uge 64). Under behandlingsforlængelsen (uge 64 til uge 140) fortsatte deltagerne med at modtage en startdosis af SC burosumab 0,8 mg/kg Q2W. Deltagere i Japan og Korea gik ikke ind i forlængelsesperioden for behandling.
Biologisk: burosumab
opløsning til subkutan (SC) injektion
Andre navne:
  • KRN23
  • Crysvita ®
  • UX023
Aktiv komparator: Aktiv kontrol
Flere daglige doser af oral fosfat og en eller flere daglige doser af aktiv D-vitaminbehandling, titreret og individualiseret af investigator baseret på offentliggjorte anbefalinger i behandlingsperioden (op til uge 64). Under behandlingsforlængelsen (uge 64 til uge 140) gik deltagerne over for at modtage en startdosis af SC burosumab 0,8 mg/kg Q2W. Deltagere i Japan og Korea gik ikke ind i forlængelsesperioden for behandling.
Biologisk: burosumab
opløsning til subkutan (SC) injektion
Andre navne:
  • KRN23
  • Crysvita ®
  • UX023
Medicin: Oralt fosfattilskud
oral tablet; oral opløsning; oralt pulver
Medicin: aktivt D-vitamin
tablet, oral opløsning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Radiographic Global Impression of Change (RGI-C) Global Score i uge 40
Tidsramme: Uge 40
Ændringer i sværhedsgraden af ​​rakitis og bukning blev vurderet ved hjælp af et sygdomsspecifikt kvalitativt RGI-C-scoringssystem. RGI-C er en 7-punkts ordinalskala med mulige værdier: +3 = meget bedre (fuldstændig eller næsten fuldstændig heling af rakitis), +2 = meget bedre (betydelig heling af rakitis), +1 = minimalt bedre (dvs. , minimal heling af rakitis), 0 = uændret, -1 = minimalt værre (minimal forværring af rakitis), -2 = meget værre (moderat forværring af rakitis), -3 = meget værre (alvorlig forværring af rakitis).
Uge 40

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med en gennemsnitlig RGI-C global score ≥ +2,0 (respondere) i uge 40
Tidsramme: Uge 40
RGI-C respondere defineres som deltagere med en gennemsnitlig RGI-C global score >= +2,0. RGI-C er en 7-punkts ordinalskala med mulige værdier: +3 = meget bedre (fuldstændig eller næsten fuldstændig heling af rakitis), +2 = meget bedre (betydelig heling af rakitis), +1 = minimalt bedre (dvs. , minimal heling af rakitis), 0 = uændret, -1 = minimalt værre (minimal forværring af rakitis), -2 = meget værre (moderat forværring af rakitis), -3 = meget værre (alvorlig forværring af rakitis).
Uge 40
Procentdel af deltagere med en gennemsnitlig RGI-C global score ≥ +2,0 (respondere) i uge 64
Tidsramme: Uge 64
RGI-C respondere defineres som deltagere med en gennemsnitlig RGI-C global score >= +2,0. RGI-C er en 7-punkts ordinalskala med mulige værdier: +3 = meget bedre (fuldstændig eller næsten fuldstændig heling af rakitis), +2 = meget bedre (betydelig heling af rakitis), +1 = minimalt bedre (dvs. , minimal heling af rakitis), 0 = uændret, -1 = minimalt værre (minimal forværring af rakitis), -2 = meget værre (moderat forværring af rakitis), -3 = meget værre (alvorlig forværring af rakitis).
Uge 64
RGI-C Global Score i uge 64
Tidsramme: Uge 64
Ændringer i sværhedsgraden af ​​rakitis og bukning blev vurderet ved hjælp af et sygdomsspecifikt kvalitativt RGI-C-scoringssystem. RGI-C er en 7-punkts ordinalskala med mulige værdier: +3 = meget bedre (fuldstændig eller næsten fuldstændig heling af rakitis), +2 = meget bedre (betydelig heling af rakitis), +1 = minimalt bedre (dvs. , minimal heling af rakitis), 0 = uændret, -1 = minimalt værre (minimal forværring af rakitis), -2 = meget værre (moderat forværring af rakitis), -3 = meget værre (alvorlig forværring af rakitis).
Uge 64
Ændring fra baseline i RSS-totalscore i uge 40
Tidsramme: Baseline, uge ​​40
RSS-systemet er en 10-punkts radiografisk scoringsmetode, der blev udviklet til at vurdere sværhedsgraden af ​​ernæringsmæssig rakitis i håndled og knæ baseret på graden af ​​metafyseal flossning, cupping, lucens, adskillelse og andelen af ​​vækstpladen, der er påvirket. Der tildeles score for de unilaterale håndleds- og knæ-røntgenbilleder, som vurderes til at være de mest alvorlige af de bilaterale billeder. Den maksimale samlede score på RSS er 10 point, og minimumsscore er 0, med en samlet score på 4 point for håndleddene og 6 point for knæene (den samlede score er summen af ​​håndleddet og knæet). Højere score indikerer større sværhedsgrad af rakitis.
Baseline, uge ​​40
Ændring fra baseline i RSS-totalscore i uge 64
Tidsramme: Baseline, uge ​​64
RSS-systemet er en 10-punkts radiografisk scoringsmetode, der blev udviklet til at vurdere sværhedsgraden af ​​ernæringsmæssig rakitis i håndled og knæ baseret på graden af ​​metafyseal flossning, cupping og andelen af ​​vækstpladen påvirket. Der tildeles score for de unilaterale håndleds- og knæ-røntgenbilleder, som vurderes til at være de mest alvorlige af de bilaterale billeder. Den maksimale samlede score på RSS er 10 point og minimumsscore er 0, med en samlet score på 4 point for håndleddene og 6 point for knæene. Højere score indikerer større sværhedsgrad af rakitis.
Baseline, uge ​​64
RGI-C Long Leg Score i uge 40
Tidsramme: Uge 40
Ændringer i sværhedsgraden af ​​skeletabnormaliteter i underekstremiteterne, inklusive genu varum og genu valgus, blev vurderet ved hjælp af et sygdomsspecifikt kvalitativt RGI-C-scoringssystem. RGI-C er en 7-punkts ordinalskala med mulige værdier: +3 = meget bedre (fuldstændig eller næsten fuldstændig heling), +2 = meget bedre (væsentlig heling), +1 = minimalt bedre (dvs. minimal heling) , 0 = uændret, -1 = minimalt værre (minimal forværring), -2 = meget værre (moderat forværring), -3 = meget værre (alvorlig forværring).
Uge 40
RGI-C Long Leg Score i uge 64
Tidsramme: Uge 64
Ændringer i sværhedsgraden af ​​skeletabnormaliteter i underekstremiteterne, inklusive genu varum og genu valgus, blev vurderet ved hjælp af et sygdomsspecifikt kvalitativt RGI-C-scoringssystem. RGI-C er en 7-punkts ordinalskala med mulige værdier: +3 = meget bedre (fuldstændig eller næsten fuldstændig heling), +2 = meget bedre (væsentlig heling), +1 = minimalt bedre (dvs. minimal heling) , 0 = uændret, -1 = minimalt værre (minimal forværring), -2 = meget værre (moderat forværring), -3 = meget værre (alvorlig forværring).
Uge 64
Skift fra baseline i højde-for-alder Z-score til uge 40
Tidsramme: Baseline, uge ​​40
Liggende længde/ståhøjde z-score er højdemål, der er justeret til et barns alder og køn. Z-score angiver antallet af standardafvigelser væk fra en referencepopulation (fra Centers for Disease Control [CDC] vækstdiagrammer) i samme aldersgruppe og med samme køn. En Z-score på 0 er lig med middelværdien med negative tal, der indikerer værdier lavere end middelværdien og positive værdier højere. Højere Z-score indikerer et bedre resultat.
Baseline, uge ​​40
Skift fra baseline i højde-for-alder Z-score til uge 64
Tidsramme: Baseline, uge ​​64
Liggende længde/ståhøjde z-score er højdemål, der er justeret til et barns alder og køn. Z-score angiver antallet af standardafvigelser væk fra en referencepopulation (fra CDC vækstdiagrammer) i samme aldersgruppe og med samme køn. En Z-score på 0 er lig med middelværdien med negative tal, der indikerer værdier lavere end middelværdien og positive værdier højere. Højere Z-score indikerer et bedre resultat.
Baseline, uge ​​64
Ændring i Growth Velocity Z-score fra baseline til uge 40
Tidsramme: Baseline, uge ​​40
En væksthastighed Z-score blev beregnet baseret på Tanners standard. Z-scoren angiver antallet af standardafvigelser væk fra en referencepopulation (fra Tanners standard) i samme aldersgruppe og med samme køn. Baseline-væksthastigheden blev beregnet for deltagere, som havde data tilgængelige fra inden for 1,5 år før baseline. Uge 64-væksthastigheden blev beregnet ved hjælp af data mellem baseline og uge 64. Midtpunktet af aldersintervallet blev brugt til at lokalisere den nærmeste referencealder leveret af Tanner's Standard. Børn med en middelalder under 2,25 år blev udelukket, fordi yngre aldre ikke er tilgængelige i Tanners standard. For jævn overgang fra liggelængde til ståhøjde blev 0,8 cm trukket fra liggelængde før sammenlægning med ståhøjde. En Z-score på 0 er lig med gennemsnittet med negative tal, der angiver værdier, der er lavere end middelværdien, og positive værdier højere. Højere Z-score indikerer et bedre resultat.
Baseline, uge ​​40
Ændring i væksthastighed Z-score fra baseline til uge 64
Tidsramme: Baseline, uge ​​64
En væksthastighed Z-score blev beregnet baseret på Tanners standard. Z-scoren angiver antallet af standardafvigelser væk fra en referencepopulation (fra Tanners standard) i samme aldersgruppe og med samme køn. Baseline-væksthastigheden blev beregnet for deltagere, som havde data tilgængelige fra inden for 1,5 år før baseline. Uge 64-væksthastigheden blev beregnet ved hjælp af data mellem baseline og uge 64. Midtpunktet af aldersintervallet blev brugt til at lokalisere den nærmeste referencealder leveret af Tanner's Standard. Børn med en middelalder under 2,25 år blev udelukket, fordi yngre aldre ikke er tilgængelige i Tanners standard. For jævn overgang fra liggelængde til ståhøjde blev 0,8 cm trukket fra liggelængde før sammenlægning med ståhøjde. En Z-score på 0 er lig med gennemsnittet med negative tal, der angiver værdier, der er lavere end middelværdien, og positive værdier højere. Højere Z-score indikerer et bedre resultat.
Baseline, uge ​​64
Ændring fra baseline over tid i serumfosforkoncentration op til uge 64
Tidsramme: Baseline, uge ​​1, 2, 4, 8, 12, 16, 24, 32, 33, 40, 52, 64
GEE-modellen inkluderer ændring fra baseline for serumfosformåling som den afhængige variabel, behandlingsgruppe, besøg, interaktion mellem behandlingsgruppe for besøg, baseline alder og baseline RSS stratificering som faktorer, baseline fosformåling som en kovariat, med udskiftelig kovariansstruktur. GEE-modellen inkluderede data op til uge 64.
Baseline, uge ​​1, 2, 4, 8, 12, 16, 24, 32, 33, 40, 52, 64
Ændring fra baseline over tid i serumfosforkoncentration, uge ​​66-112
Tidsramme: Baseline, uge ​​66, 68, 76, 88, 100, 112
Baseline, uge ​​66, 68, 76, 88, 100, 112
Ændring fra baseline i gennemsnitligt post-baseline serumfosforniveau til uge 64
Tidsramme: Baseline, uge ​​1, 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64
ANCOVA-modellen inkluderer ændring i serumphosphor fra baseline til middel post-baseline som den afhængige variabel, behandlingsgruppe, baseline alder og baseline RSS stratificering som faktorer, baseline phosphormål som en kovariat.
Baseline, uge ​​1, 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64
Ændring fra baseline i gennemsnitligt post-baseline serumfosforniveau til uge 140 (under behandling med Burosumab)
Tidsramme: Burosumab-arm: Baseline, uge ​​1, 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64, 66, 68, 76, 88, 100, 112, 124, 140; Aktiv kontrolarm: Baseline, uge ​​68, 76, 88, 100, 112, 124, 140
Burosumab-arm: Baseline, uge ​​1, 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64, 66, 68, 76, 88, 100, 112, 124, 140; Aktiv kontrolarm: Baseline, uge ​​68, 76, 88, 100, 112, 124, 140
Procentdel af deltagere, der når det normale område af serumfosforkoncentration (3,2 - 6,1 mg/dL)
Tidsramme: Burosumab arm: Baseline, op til uge 140; Aktiv kontrolarm: Baseline, uge ​​68 op til uge 140
Burosumab arm: Baseline, op til uge 140; Aktiv kontrolarm: Baseline, uge ​​68 op til uge 140
Ændring fra baseline over tid i 1,25-dihydroxyvitamin D, op til uge 64
Tidsramme: Baseline, uge ​​1, 2, 4, 8, 12, 16, 24, 32, 33, 40, 52, 64
GEE-modellen inkluderer ændring fra baseline for 1, 25-Dihydroxyvitamin D-måling som den afhængige variabel, behandlingsgruppe, besøg, interaktion mellem behandlingsgruppe for besøg, baseline-alder og baseline RSS-stratificering som faktorer, baseline 1, 25-Dihydroxyvitamin D-mål som en kovariat med udskiftelig kovariansstruktur. GEE-modellen inkluderede data op til uge 64.
Baseline, uge ​​1, 2, 4, 8, 12, 16, 24, 32, 33, 40, 52, 64
Ændring fra baseline over tid i 1,25-dihydroxyvitamin D, uge ​​68 til 112
Tidsramme: Baseline, uge ​​68, 76, 88, 100, 112
Baseline, uge ​​68, 76, 88, 100, 112
Ændring fra baseline over tid i TmP/GFR, op til uge 64
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64

Serumphosphor- og TRP-målinger blev brugt i beregningen af ​​TmP/GFR.

GEE-modellen inkluderer ændring fra baseline for TmP/GFR-måling som den afhængige variabel, behandlingsgruppe, besøg, interaktion mellem behandlingsgruppe for besøg, baseline-alder og baseline RSS-stratificering som faktorer, baseline-TmP/GFR-måling som en kovariat, med udskiftelig kovarians struktur. GEE-modellen inkluderede data op til uge 64.
Baseline, uge ​​4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64
Ændring fra baseline over tid i TmP/GFR, uge ​​68 til 112
Tidsramme: Baseline, uge ​​68, 76, 88, 112
Serumphosphor- og TRP-målinger blev brugt i beregningen af ​​TmP/GFR.
Baseline, uge ​​68, 76, 88, 112
Ændring fra baseline over tid i serum ALP, op til uge 64
Tidsramme: Baseline, uge ​​16, 24, 40, 52, 64
GEE-modellen inkluderer ændring fra baseline for ALP-måling som den afhængige variabel, behandlingsgruppe, besøg, interaktion mellem behandlingsgruppe for besøg, baseline alder og baseline RSS-stratificering som faktorer, baseline ALP-måling som en kovariat, med udskiftelig kovariansstruktur. GEE-modellen inkluderede data op til uge 64.
Baseline, uge ​​16, 24, 40, 52, 64
Ændring fra baseline over tid i serum ALP, uge ​​68 til 112
Tidsramme: Baseline, uge ​​68, 76, 88, 100, 112
Baseline, uge ​​68, 76, 88, 100, 112
Procentvis ændring fra baseline over tid i serum ALP, op til uge 112
Tidsramme: Baseline, uge ​​16, 24, 40, 52, 64, 68, 76, 88, 100, 112
Fald indikerer forbedring.
Baseline, uge ​​16, 24, 40, 52, 64, 68, 76, 88, 100, 112
Ændring fra baseline i PROMIS Pædiatrisk smerteinterferens, fysisk funktionsmobilitet og træthedsdomænescore (for deltagere ≥ 5 år ved screeningbesøget) i uge 40
Tidsramme: Baseline, uge ​​40
PROMIS er udviklet af National Institutes of Health og bruger domænespecifikke målinger til at vurdere patientens velbefindende (Broderick et al. 2013), (NIH 2015). Den bruger en T-score-metrik, hvor 50 er gennemsnittet af en relevant referencepopulation, og 10 er standardafvigelsen (SD) for denne population. For smerteinterferensdomænet indikerer fald mindre smerte, for fysisk funktionsmobilitetsdomænet indikerer stigninger større mobilitet og for træthedsdomænet indikerer fald mindre træthed.
Baseline, uge ​​40
Ændring fra baseline i PROMIS Pædiatrisk smerteinterferens, fysisk funktionsmobilitet og træthedsdomæne-score (for deltagere ≥ 5 år ved screeningsbesøget) i uge 64
Tidsramme: Baseline, uge ​​64
PROMIS er udviklet af National Institutes of Health og bruger domænespecifikke målinger til at vurdere patientens velbefindende (Broderick et al. 2013), (NIH 2015). Den bruger en T-score-metrik, hvor 50 er gennemsnittet af en relevant referencepopulation, og 10 er standardafvigelsen (SD) for denne population. For smerteinterferensdomænet indikerer fald mindre smerte, for fysisk funktionsmobilitetsdomænet indikerer stigninger større mobilitet og for træthedsdomænet indikerer fald mindre træthed.
Baseline, uge ​​64
Ændring fra baseline i FPS-R (for deltagere ≥ 5 år ved screeningsbesøget) i uge 40
Tidsramme: Baseline, uge ​​40
FPS-R er en dimensionsløs 10-punkts Likert-skala, der bruges til at vurdere selvrapporteret smerteintensitet på en skala fra 0 (ingen smerte) til 10 (mest smerte, du kan forestille dig). Større smertescore er tegn på mere alvorlig smerte.
Baseline, uge ​​40
Ændring fra baseline i FPS-R (for deltagere ≥ 5 år ved screeningsbesøget) i uge 64
Tidsramme: Baseline, uge ​​64
FPS-R er en dimensionsløs 10-punkts Likert-skala, der bruges til at vurdere selvrapporteret smerteintensitet på en skala fra 0 (ingen smerte) til 10 (mest smerte, du kan forestille dig). Større smertescore er tegn på mere alvorlig smerte.
Baseline, uge ​​64
Ændring fra baseline i den samlede distance på 6MWT i uge 40
Tidsramme: Baseline, uge ​​40
Den samlede gåafstand (meter) i en 6-minutters periode blev målt hos deltagere ≥ 5 år ved screeningsbesøget, som var i stand til at gennemføre testen.
Baseline, uge ​​40
Ændring fra baseline i den samlede distance på 6MWT i uge 64
Tidsramme: Baseline, uge ​​64
Den samlede gåafstand (meter) i en 6-minutters periode blev målt hos deltagere ≥ 5 år ved screeningsbesøget, som var i stand til at gennemføre testen.
Baseline, uge ​​64
Procent af forventet normal i 6MWT total distance i uge 40
Tidsramme: Baseline, uge ​​40
Den samlede gåafstand (meter) i en 6-minutters periode blev målt hos deltagere ≥ 5 år ved screeningsbesøget, som var i stand til at gennemføre testen, og den procentvise forudsagte distance baseret på normative data for alder og køn blev estimeret.
Baseline, uge ​​40
Procent af forventet normal i 6MWT total distance i uge 64
Tidsramme: Baseline, uge ​​64
Den samlede gåafstand (meter) i en 6-minutters periode blev målt hos deltagere ≥ 5 år ved screeningsbesøget, som var i stand til at gennemføre testen, og den procentvise forudsagte distance baseret på normative data for alder og køn blev estimeret.
Baseline, uge ​​64

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Kyowa Kirin, Inc.

Samarbejdspartnere

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. september 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. februar 2018

Studieafslutning (Faktiske)

15. juli 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. maj 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. september 2016

Først opslået (Anslået)

27. september 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. august 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. august 2024

Sidst verificeret

1. august 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • UX023-CL301

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner