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Efficacia e sicurezza del burosumab (KRN23) rispetto al trattamento con fosfato orale e vitamina D attiva nei pazienti pediatrici con ipofosfatemia legata all'X (XLH)

6 agosto 2024 aggiornato da: Kyowa Kirin, Inc.

Uno studio randomizzato, in aperto, di fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con KRN23 rispetto a fosfato orale e vitamina D attiva in pazienti pediatrici con ipofosfatemia legata all'X (XLH)

L'obiettivo principale di questo studio è valutare l'effetto della terapia KRN23 (burosumab) nel migliorare il rachitismo nei bambini con XLH rispetto al controllo attivo (fosfato orale/vitamina D attiva).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

61

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario (CHEO) Research Institute
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 0A9
        • Shriners Hospital for Children - Canada
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03080
        • Seoul National University Hospital
  • Giappone
      • Okayama, Giappone, 700-0013
        • Okayama Saiseikai General Hospital
      • Osaka, Giappone, 553-0003
        • Japan Community Healthcare Organization Osaka Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Giappone, 232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital - University of Manchester
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • UCSF
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Shriners Hospital for Children
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
  • Svezia
      • Stockholm, Svezia, 17176
        • Karolinska Institutet and University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio o femmina, di età compresa tra 1 e ≤12 anni con evidenza radiografica di rachitismo come determinato dai lettori centrali
  2. Omologo dell'endopeptidasi regolatrice della fosfato, mutazione o variante legata all'X (PHEX) di significato incerto nel paziente o in un membro della famiglia direttamente imparentato con ereditarietà legata all'X appropriata
  3. Reperti biochimici associati a XLH: fosforo sierico <3,0 mg/dL (<0,97 mmol/L)
  4. Creatinina sierica al di sotto del limite superiore normale aggiustato per l'età
  5. 25(OH)D sierico al di sopra del limite inferiore della norma (≥16 ng/mL) alla visita di screening
  6. Hanno ricevuto sia fosfato orale che terapia attiva di vitamina D per ≥ 12 mesi consecutivi (per bambini di età ≥3 anni) o ≥ 6 mesi consecutivi (per bambini di età <3 anni) 7 giorni prima della visita di randomizzazione
  7. Disponibilità a fornire l'accesso a precedenti cartelle cliniche per la raccolta di dati storici sulla crescita e radiografici e sulla storia della malattia
  8. Fornire il consenso scritto o verbale (a seconda del soggetto e della regione) e il consenso informato scritto da parte di un rappresentante legalmente autorizzato dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima di qualsiasi procedura correlata alla ricerca.
  9. Deve, secondo il parere dello sperimentatore, essere disposto e in grado di completare tutti gli aspetti dello studio, aderire al programma delle visite di studio e rispettare le valutazioni
  10. Le donne che hanno raggiunto il menarca devono avere un test di gravidanza negativo allo Screening e sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio. I soggetti di sesso femminile in età fertile devono essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace per la durata dello studio più 12 settimane dopo l'interruzione del farmaco in studio. I soggetti maschi sessualmente attivi con partner femminili in età fertile devono acconsentire all'uso di un preservativo con spermicida o un metodo contraccettivo altamente efficace per la durata dello studio più 12 settimane dopo l'interruzione del farmaco in studio

Criteri di esclusione:

  1. Tanner stadio 4 o superiore in uno dei seguenti: genitali, seno o peli pubici, sulla base di un esame fisico
  2. Percentuale di altezza > 50° in base alle norme specifiche del paese
  3. Uso di antiacidi a base di idrossido di alluminio (ad es. Maalox® e Mylanta®), corticosteroidi sistemici, acetazolamide e tiazidici nei 7 giorni precedenti la visita di screening
  4. Uso attuale o precedente di leuprorelina (p. es., Lupron®, Viadur®, Eligard®), triptorelina (TRELSTAR®), goserelina (Zoladex®) o altri farmaci noti per ritardare la pubertà
  5. Uso della terapia con ormone della crescita nei 12 mesi precedenti la visita di screening
  6. Presenza di nefrocalcinosi all'ecografia renale di grado 4
  7. Chirurgia ortopedica pianificata, inclusa l'osteotomia o l'impianto o la rimozione di punti metallici, 8 placche o qualsiasi altro hardware, entro le prime 40 settimane dallo studio
  8. Ipocalcemia o ipercalcemia, definita come livelli sierici di calcio al di fuori dei limiti normali aggiustati per l'età
  9. Evidenza di iperparatiroidismo (livelli di ormone paratiroideo [PTH] 2,5 volte il limite superiore della norma [ULN])
  10. Uso di farmaci per sopprimere il PTH (p. es., cinacalcet, calcimimetici) nei 2 mesi precedenti la visita di screening
  11. Presenza o anamnesi di qualsiasi condizione che, a parere dello sperimentatore, pone il soggetto ad alto rischio di scarsa compliance al trattamento o di mancato completamento dello studio.
  12. Presenza di una malattia o condizione concomitante che interferirebbe con la partecipazione allo studio o pregiudicherebbe la sicurezza
  13. Anamnesi di infezione ricorrente o predisposizione all'infezione o di immunodeficienza nota
  14. Uso di un anticorpo monoclonale terapeutico entro 90 giorni prima della visita di screening o anamnesi di reazioni allergiche o anafilattiche a qualsiasi anticorpo monoclonale
  15. Presenza o anamnesi di qualsiasi ipersensibilità agli eccipienti KRN23 che, a giudizio dello sperimentatore, pone il soggetto a maggior rischio di effetti avversi
  16. Uso di qualsiasi prodotto sperimentale o dispositivo medico sperimentale entro 30 giorni prima dello screening o richiesta di qualsiasi agente sperimentale prima del completamento di tutte le valutazioni dello studio programmate. OPPURE, in Giappone, uso di qualsiasi prodotto sperimentale o dispositivo medico sperimentale entro 4 mesi prima dello screening o richiesta di qualsiasi agente sperimentale prima del completamento di tutte le valutazioni dello studio programmate

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Burosumab
Dose iniziale di burosumab 0,8 mg/kg, somministrata ogni 2 settimane mediante iniezione SC durante il periodo di trattamento (fino alla settimana 64). Durante il periodo di estensione del trattamento (dalla settimana 64 alla settimana 140), i partecipanti hanno continuato a ricevere una dose iniziale di burosumab SC 0,8 mg/kg Q2W. I partecipanti in Giappone e Corea non sono entrati nel periodo di estensione del trattamento.
Biologico: burosumab
soluzione per iniezione sottocutanea (SC).
Altri nomi:
  • KRN23
  • Crysvita®
  • UX023
Comparatore attivo: Controllo attivo
Dosi giornaliere multiple di fosfato orale e una o più dosi giornaliere di terapia attiva con vitamina D, titolate e personalizzate dallo sperimentatore sulla base delle raccomandazioni pubblicate durante il periodo di trattamento (fino alla settimana 64). Durante il periodo di estensione del trattamento (dalla settimana 64 alla settimana 140), i partecipanti sono passati a ricevere una dose iniziale di burosumab SC 0,8 mg/kg Q2W. I partecipanti in Giappone e Corea non sono entrati nel periodo di estensione del trattamento.
Biologico: burosumab
soluzione per iniezione sottocutanea (SC).
Altri nomi:
  • KRN23
  • Crysvita®
  • UX023
Droga: Supplemento di fosfato orale
compressa orale; soluzione orale; polvere orale
Droga: vitamina D attiva
compressa, soluzione orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio globale radiografico globale dell'impressione di cambiamento (RGI-C) alla settimana 40
Lasso di tempo: Settimana 40
I cambiamenti nella gravità del rachitismo e dell'incurvamento sono stati valutati utilizzando un sistema di punteggio RGI-C qualitativo specifico per la malattia. L'RGI-C è una scala ordinale a 7 punti con valori possibili: +3 = molto meglio (guarigione completa o quasi completa del rachitismo), +2 = molto meglio (guarigione sostanziale del rachitismo), +1 = minimamente migliore (es. , minima guarigione del rachitismo), 0 = invariato, -1 = minimamente peggiorato (minimo peggioramento del rachitismo), -2 = molto peggiorato (moderato peggioramento del rachitismo), -3 = molto molto peggiorato (grave peggioramento del rachitismo).
Settimana 40

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con un punteggio globale RGI-C medio ≥ +2,0 (rispondenti) alla settimana 40
Lasso di tempo: Settimana 40
I responder RGI-C sono definiti come partecipanti con un punteggio globale RGI-C medio >= +2,0. L'RGI-C è una scala ordinale a 7 punti con valori possibili: +3 = molto meglio (guarigione completa o quasi completa del rachitismo), +2 = molto meglio (guarigione sostanziale del rachitismo), +1 = minimamente migliore (es. , minima guarigione del rachitismo), 0 = invariato, -1 = minimamente peggiorato (minimo peggioramento del rachitismo), -2 = molto peggiorato (moderato peggioramento del rachitismo), -3 = molto molto peggiorato (grave peggioramento del rachitismo).
Settimana 40
Percentuale di partecipanti con un punteggio globale RGI-C medio ≥ +2,0 (rispondenti) alla settimana 64
Lasso di tempo: Settimana 64
I responder RGI-C sono definiti come partecipanti con un punteggio globale RGI-C medio >= +2,0. L'RGI-C è una scala ordinale a 7 punti con valori possibili: +3 = molto meglio (guarigione completa o quasi completa del rachitismo), +2 = molto meglio (guarigione sostanziale del rachitismo), +1 = minimamente migliore (es. , minima guarigione del rachitismo), 0 = invariato, -1 = minimamente peggiorato (minimo peggioramento del rachitismo), -2 = molto peggiorato (moderato peggioramento del rachitismo), -3 = molto molto peggiorato (grave peggioramento del rachitismo).
Settimana 64
Punteggio globale RGI-C alla settimana 64
Lasso di tempo: Settimana 64
I cambiamenti nella gravità del rachitismo e dell'incurvamento sono stati valutati utilizzando un sistema di punteggio RGI-C qualitativo specifico per la malattia. L'RGI-C è una scala ordinale a 7 punti con valori possibili: +3 = molto meglio (guarigione completa o quasi completa del rachitismo), +2 = molto meglio (guarigione sostanziale del rachitismo), +1 = minimamente migliore (es. , minima guarigione del rachitismo), 0 = invariato, -1 = minimamente peggiorato (minimo peggioramento del rachitismo), -2 = molto peggiorato (moderato peggioramento del rachitismo), -3 = molto molto peggiorato (grave peggioramento del rachitismo).
Settimana 64
Modifica rispetto al basale nel punteggio totale RSS alla settimana 40
Lasso di tempo: Basale, settimana 40
Il sistema RSS è un metodo di punteggio radiografico a 10 punti che è stato sviluppato per valutare la gravità del rachitismo nutrizionale nei polsi e nelle ginocchia in base al grado di sfilacciamento metafisario, coppettazione, trasparenza, separazione e alla proporzione della cartilagine di crescita interessata. I punteggi vengono assegnati per le radiografie unilaterali del polso e del ginocchio ritenute dal valutatore le più gravi tra le immagini bilaterali. Il punteggio totale massimo sull'RSS è di 10 punti e il punteggio minimo è 0, con un punteggio totale possibile di 4 punti per i polsi e 6 punti per le ginocchia (il punteggio totale è la somma del punteggio del polso e del ginocchio). Punteggi più alti indicano una maggiore gravità del rachitismo.
Basale, settimana 40
Modifica rispetto al basale nel punteggio totale RSS alla settimana 64
Lasso di tempo: Basale, settimana 64
Il sistema RSS è un metodo di punteggio radiografico a 10 punti che è stato sviluppato per valutare la gravità del rachitismo nutrizionale nei polsi e nelle ginocchia in base al grado di sfilacciamento metafisario, alla coppettazione e alla proporzione della cartilagine di crescita interessata. I punteggi vengono assegnati per le radiografie unilaterali del polso e del ginocchio ritenute dal valutatore le più gravi tra le immagini bilaterali. Il punteggio totale massimo sull'RSS è di 10 punti e il punteggio minimo è 0, con un punteggio totale possibile di 4 punti per i polsi e 6 punti per le ginocchia. Punteggi più alti indicano una maggiore gravità del rachitismo.
Basale, settimana 64
Punteggio gamba lunga RGI-C alla settimana 40
Lasso di tempo: Settimana 40
I cambiamenti nella gravità delle anomalie scheletriche degli arti inferiori, tra cui il ginocchio varo e il ginocchio valgo, sono stati valutati utilizzando un sistema di punteggio RGI-C qualitativo specifico per la malattia. L'RGI-C è una scala ordinale a 7 punti con valori possibili: +3 = molto meglio (guarigione completa o quasi completa), +2 = molto meglio (guarigione sostanziale), +1 = minimamente migliore (cioè guarigione minima) , 0 = invariato, -1 = minimamente peggiorato (peggioramento minimo), -2 = molto peggio (peggioramento moderato), -3 = molto peggio (peggioramento grave).
Settimana 40
Punteggio gamba lunga RGI-C alla settimana 64
Lasso di tempo: Settimana 64
I cambiamenti nella gravità delle anomalie scheletriche degli arti inferiori, tra cui il ginocchio varo e il ginocchio valgo, sono stati valutati utilizzando un sistema di punteggio RGI-C qualitativo specifico per la malattia. L'RGI-C è una scala ordinale a 7 punti con valori possibili: +3 = molto meglio (guarigione completa o quasi completa), +2 = molto meglio (guarigione sostanziale), +1 = minimamente migliore (cioè guarigione minima) , 0 = invariato, -1 = minimamente peggiorato (peggioramento minimo), -2 = molto peggio (peggioramento moderato), -3 = molto peggio (peggioramento grave).
Settimana 64
Modifica dal basale nei punteggi Z altezza per età alla settimana 40
Lasso di tempo: Basale, settimana 40
I punteggi z di lunghezza sdraiata/altezza in piedi sono misure di altezza adattate all'età e al sesso di un bambino. Il punteggio Z indica il numero di deviazioni standard rispetto a una popolazione di riferimento (dai grafici di crescita dei Centers for Disease Control [CDC]) nella stessa fascia di età e con lo stesso sesso. Un punteggio Z di 0 è uguale alla media con numeri negativi che indicano valori inferiori alla media e valori positivi superiori. Punteggi Z più alti indicano un risultato migliore.
Basale, settimana 40
Modifica dal basale nei punteggi Z altezza per età alla settimana 64
Lasso di tempo: Basale, settimana 64
I punteggi z di lunghezza sdraiata/altezza in piedi sono misure di altezza adattate all'età e al sesso di un bambino. Il punteggio Z indica il numero di deviazioni standard rispetto a una popolazione di riferimento (dai grafici di crescita del CDC) nella stessa fascia di età e con lo stesso sesso. Un punteggio Z di 0 è uguale alla media con numeri negativi che indicano valori inferiori alla media e valori positivi superiori. Punteggi Z più alti indicano un risultato migliore.
Basale, settimana 64
Variazione del punteggio Z della velocità di crescita dal basale alla settimana 40
Lasso di tempo: Basale, settimana 40
Un punteggio Z della velocità di crescita è stato calcolato in base allo standard di Tanner. Il punteggio Z indica il numero di deviazioni standard rispetto a una popolazione di riferimento (dallo standard di Tanner) nella stessa fascia di età e con lo stesso sesso. La velocità di crescita al basale è stata calcolata per i partecipanti che disponevano di dati entro 1,5 anni prima del basale. La velocità di crescita alla settimana 64 è stata calcolata utilizzando i dati tra il basale e la settimana 64. Il punto medio dell'intervallo di età è stato utilizzato per individuare l'età di riferimento più vicina fornita dallo standard di Tanner. I bambini con un'età media inferiore a 2,25 anni sono stati esclusi, perché le età inferiori non sono disponibili nello standard di Tanner. Per passare agevolmente dalla lunghezza sdraiata all'altezza in piedi, sono stati sottratti 0,8 cm dalla lunghezza sdraiata prima di raggiungere l'altezza in piedi. Un punteggio Z pari a 0 è uguale alla media con numeri negativi che indicano valori inferiori alla media e valori positivi superiori. I punteggi Z più alti indicano un risultato migliore.
Basale, settimana 40
Variazione del punteggio Z della velocità di crescita dal basale alla settimana 64
Lasso di tempo: Basale, settimana 64
Un punteggio Z della velocità di crescita è stato calcolato in base allo standard di Tanner. Il punteggio Z indica il numero di deviazioni standard rispetto a una popolazione di riferimento (dallo standard di Tanner) nella stessa fascia di età e con lo stesso sesso. La velocità di crescita al basale è stata calcolata per i partecipanti che disponevano di dati entro 1,5 anni prima del basale. La velocità di crescita alla settimana 64 è stata calcolata utilizzando i dati tra il basale e la settimana 64. Il punto medio dell'intervallo di età è stato utilizzato per individuare l'età di riferimento più vicina fornita dallo standard di Tanner. I bambini con un'età media inferiore a 2,25 anni sono stati esclusi, perché le età inferiori non sono disponibili nello standard di Tanner. Per passare agevolmente dalla lunghezza sdraiata all'altezza in piedi, sono stati sottratti 0,8 cm dalla lunghezza sdraiata prima di raggiungere l'altezza in piedi. Un punteggio Z pari a 0 è uguale alla media con numeri negativi che indicano valori inferiori alla media e valori positivi superiori. I punteggi Z più alti indicano un risultato migliore.
Basale, settimana 64
Variazione rispetto al basale nel tempo della concentrazione di fosforo sierico, fino alla settimana 64
Lasso di tempo: Basale, settimane 1, 2, 4, 8, 12, 16, 24, 32, 33, 40, 52, 64
Il modello GEE include la variazione rispetto al basale per la misurazione del fosforo sierico come variabile dipendente, gruppo di trattamento, visita, interazione tra gruppo di trattamento per visita, età al basale e stratificazione RSS al basale come fattori, misura del fosforo al basale come covariata, con struttura di covarianza intercambiabile. Il modello GEE includeva dati fino alla settimana 64.
Basale, settimane 1, 2, 4, 8, 12, 16, 24, 32, 33, 40, 52, 64
Variazione rispetto al basale nel tempo della concentrazione di fosforo sierico, settimane 66-112
Lasso di tempo: Basale, settimane 66, 68, 76, 88, 100, 112
Basale, settimane 66, 68, 76, 88, 100, 112
Modifica dal basale del livello medio di fosforo sierico post-basale alla settimana 64
Lasso di tempo: Basale, settimane 1, 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64
Il modello ANCOVA include la variazione del fosforo sierico dal basale alla media post-basale come variabile dipendente, il gruppo di trattamento, l'età al basale e la stratificazione RSS al basale come fattori, la misura del fosforo al basale come covariata.
Basale, settimane 1, 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64
Variazione dal basale del livello medio di fosforo sierico post-basale alla settimana 140 (durante il trattamento con burosumab)
Lasso di tempo: Braccio Burosumab: basale, settimana 1, 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64, 66, 68, 76, 88, 100, 112, 124, 140; Braccio di controllo attivo: basale, settimana 68, 76, 88, 100, 112, 124, 140
Braccio Burosumab: basale, settimana 1, 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64, 66, 68, 76, 88, 100, 112, 124, 140; Braccio di controllo attivo: basale, settimana 68, 76, 88, 100, 112, 124, 140
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto l'intervallo normale di concentrazione di fosforo sierico (3,2 - 6,1 mg/dL)
Lasso di tempo: Braccio Burosumab: basale, fino alla settimana 140; Braccio di controllo attivo: basale, dalla settimana 68 alla settimana 140
Braccio Burosumab: basale, fino alla settimana 140; Braccio di controllo attivo: basale, dalla settimana 68 alla settimana 140
Variazione rispetto al basale nel tempo della 1,25-diidrossivitamina D, fino alla settimana 64
Lasso di tempo: Basale, settimane 1, 2, 4, 8, 12, 16, 24, 32, 33, 40, 52, 64
Il modello GEE include la variazione rispetto al basale per la misurazione della 1,25-diidrossivitamina D come variabile dipendente, il gruppo di trattamento, la visita, l'interazione tra il gruppo di trattamento per visita, l'età al basale e la stratificazione RSS al basale come fattori, la misura della 1,25-diidrossivitamina D al basale come fattori una covariata, con struttura di covarianza scambiabile. Il modello GEE includeva dati fino alla settimana 64.
Basale, settimane 1, 2, 4, 8, 12, 16, 24, 32, 33, 40, 52, 64
Variazione rispetto al basale nel tempo in 1,25-diidrossivitamina D, settimane da 68 a 112
Lasso di tempo: Basale, settimane 68, 76, 88, 100, 112
Basale, settimane 68, 76, 88, 100, 112
Variazione dal basale nel tempo in TmP/GFR, fino alla settimana 64
Lasso di tempo: Basale, settimane 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64

Le misurazioni del fosforo sierico e del TRP sono state utilizzate nel calcolo di TmP/GFR.

Il modello GEE include la variazione rispetto al basale per la misurazione di TmP/GFR come variabile dipendente, gruppo di trattamento, visita, interazione tra gruppo di trattamento per visita, età al basale e stratificazione RSS al basale come fattori, misura di TmP/GFR al basale come covariata, con covarianza intercambiabile struttura. Il modello GEE includeva dati fino alla settimana 64.
Basale, settimane 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64
Variazione rispetto al basale nel tempo in TmP/GFR, dalla settimana 68 alla settimana 112
Lasso di tempo: Basale, settimane 68, 76, 88, 112
Le misurazioni del fosforo sierico e del TRP sono state utilizzate nel calcolo di TmP/GFR.
Basale, settimane 68, 76, 88, 112
Variazione dal basale nel tempo della ALP sierica, fino alla settimana 64
Lasso di tempo: Basale, settimane 16, 24, 40, 52, 64
Il modello GEE include il cambiamento rispetto al basale per la misurazione dell'ALP come variabile dipendente, gruppo di trattamento, visita, interazione tra gruppo di trattamento per visita, età al basale e stratificazione RSS al basale come fattori, misura dell'ALP al basale come covariata, con struttura di covarianza intercambiabile. Il modello GEE includeva dati fino alla settimana 64.
Basale, settimane 16, 24, 40, 52, 64
Variazione dal basale nel tempo della ALP sierica, dalla settimana 68 alla settimana 112
Lasso di tempo: Basale, settimane 68, 76, 88, 100, 112
Basale, settimane 68, 76, 88, 100, 112
Variazione percentuale rispetto al basale nel tempo della ALP sierica, fino alla settimana 112
Lasso di tempo: Basale, settimane 16, 24, 40, 52, 64, 68, 76, 88, 100, 112
Diminuzioni indicano miglioramenti.
Basale, settimane 16, 24, 40, 52, 64, 68, 76, 88, 100, 112
Variazione rispetto al basale nei punteggi relativi all'interferenza del dolore pediatrico PROMIS, alla mobilità della funzione fisica e all'affaticamento (per i partecipanti di età ≥ 5 anni alla visita di screening) alla settimana 40
Lasso di tempo: Basale, settimana 40
Il PROMIS è stato sviluppato dal National Institutes of Health e utilizza misure specifiche del dominio per valutare il benessere del paziente (Broderick et al. 2013), (NIH 2015). Utilizza una metrica T-score in cui 50 è la media di una popolazione di riferimento rilevante e 10 è la deviazione standard (DS) di quella popolazione. Per il dominio dell'interferenza del dolore, le diminuzioni indicano meno dolore, per il dominio della mobilità della funzione fisica, gli aumenti indicano una maggiore mobilità e per il dominio della fatica, le diminuzioni indicano una minore fatica.
Basale, settimana 40
Variazione rispetto al basale nei punteggi relativi all'interferenza del dolore pediatrico PROMIS, alla mobilità della funzione fisica e all'affaticamento (per i partecipanti di età ≥ 5 anni alla visita di screening) alla settimana 64
Lasso di tempo: Basale, settimana 64
Il PROMIS è stato sviluppato dal National Institutes of Health e utilizza misure specifiche del dominio per valutare il benessere del paziente (Broderick et al. 2013), (NIH 2015). Utilizza una metrica T-score in cui 50 è la media di una popolazione di riferimento rilevante e 10 è la deviazione standard (DS) di quella popolazione. Per il dominio dell'interferenza del dolore, le diminuzioni indicano meno dolore, per il dominio della mobilità della funzione fisica, gli aumenti indicano una maggiore mobilità e per il dominio della fatica, le diminuzioni indicano una minore fatica.
Basale, settimana 64
Variazione rispetto al basale nell'FPS-R (per i partecipanti di età ≥ 5 anni alla visita di screening) alla settimana 40
Lasso di tempo: Basale, settimana 40
L'FPS-R è una scala Likert adimensionale a 10 punti utilizzata per valutare l'intensità del dolore auto-riportata su una scala da 0 (nessun dolore) a 10 (la maggior parte del dolore che puoi immaginare). Punteggi del dolore maggiori sono indicativi di un dolore più grave.
Basale, settimana 40
Variazione rispetto al basale nell'FPS-R (per i partecipanti di età ≥ 5 anni alla visita di screening) alla settimana 64
Lasso di tempo: Basale, settimana 64
L'FPS-R è una scala Likert adimensionale a 10 punti utilizzata per valutare l'intensità del dolore auto-riportata su una scala da 0 (nessun dolore) a 10 (la maggior parte del dolore che puoi immaginare). Punteggi del dolore maggiori sono indicativi di un dolore più grave.
Basale, settimana 64
Variazione rispetto al basale nella distanza totale di 6 MWT alla settimana 40
Lasso di tempo: Basale, settimana 40
La distanza totale percorsa (metri) in un periodo di 6 minuti è stata misurata nei partecipanti di età ≥ 5 anni alla visita di screening che sono stati in grado di completare il test.
Basale, settimana 40
Variazione rispetto al basale nella distanza totale di 6 MWT alla settimana 64
Lasso di tempo: Basale, settimana 64
La distanza totale percorsa (metri) in un periodo di 6 minuti è stata misurata nei partecipanti di età ≥ 5 anni alla visita di screening che sono stati in grado di completare il test.
Basale, settimana 64
Percentuale del normale previsto nella distanza totale di 6 MWT alla settimana 40
Lasso di tempo: Basale, settimana 40
La distanza totale percorsa (metri) in un periodo di 6 minuti è stata misurata nei partecipanti di età ≥ 5 anni alla visita di screening che sono stati in grado di completare il test ed è stata stimata la distanza percentuale prevista in base ai dati normativi per età e sesso.
Basale, settimana 40
Percentuale del normale previsto nella distanza totale di 6 MWT alla settimana 64
Lasso di tempo: Basale, settimana 64
La distanza totale percorsa (metri) in un periodo di 6 minuti è stata misurata nei partecipanti di età ≥ 5 anni alla visita di screening che sono stati in grado di completare il test ed è stata stimata la distanza percentuale prevista in base ai dati normativi per età e sesso.
Basale, settimana 64

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Kyowa Kirin, Inc.

Collaboratori

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 settembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

12 febbraio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

15 luglio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 maggio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 settembre 2016

Primo Inserito (Stimato)

27 settembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 agosto 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 agosto 2024

Ultimo verificato

1 agosto 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • UX023-CL301

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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