Eficácia e segurança do burosumabe (KRN23) versus fosfato oral e tratamento com vitamina D ativa em pacientes pediátricos com hipofosfatemia ligada ao cromossomo X (XLH)
6 de agosto de 2024 atualizado por: Kyowa Kirin, Inc.
Um estudo randomizado, aberto, de fase 3 para avaliar a eficácia e a segurança do tratamento com KRN23 versus fosfato oral e vitamina D ativa em pacientes pediátricos com hipofosfatemia ligada ao X (XLH)
O objetivo principal deste estudo é avaliar o efeito da terapia com KRN23 (burosumabe) na melhora do raquitismo em crianças com XLH em comparação com o controle ativo (fosfato oral/vitamina D ativa).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
61
Estágio
- Fase 3
Acesso expandido
Disponível fora do ensaio clínico.
Consulte registro de acesso expandido.
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario (CHEO) Research Institute
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H4A 0A9
- Shriners Hospital for Children - Canada
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- UCSF
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana University School of Medicine
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Shriners Hospital for Children
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt Children's Hospital
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Okayama, Japão, 700-0013
- Okayama Saiseikai General Hospital
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Osaka, Japão, 553-0003
- Japan Community Healthcare Organization Osaka Hospital
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Kanagawa
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Yokohama, Kanagawa, Japão, 232-8555
- Kanagawa Children's Medical Center
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Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital - University of Manchester
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Seoul, Republica da Coréia, 03080
- Seoul National University Hospital
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Stockholm, Suécia, 17176
- Karolinska Institutet and University Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano a 12 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Homem ou mulher, com idade de 1 a ≤12 anos com evidência radiográfica de raquitismo conforme determinado por leitores centrais
- Homólogo da endopeptidase reguladora de fosfato, mutação ligada ao X (PHEX) ou variante de significado incerto no paciente ou em um membro da família diretamente relacionado com herança ligada ao X apropriada
- Achados bioquímicos associados à XLH: fósforo sérico <3,0 mg/dL (<0,97 mmol/L)
- Creatinina sérica abaixo do limite superior normal ajustado para a idade
- Soro 25(OH)D acima do limite inferior do normal (≥16 ng/mL) na visita de triagem
- Ter recebido fosfato oral e terapia ativa com vitamina D por ≥ 12 meses consecutivos (para crianças ≥3 anos de idade) ou ≥ 6 meses consecutivos (para crianças <3 anos de idade) 7 dias antes da visita de randomização
- Disposto a fornecer acesso a registros médicos anteriores para a coleta de crescimento histórico e dados radiográficos e histórico de doenças
- Forneça consentimento por escrito ou verbal (conforme apropriado para o sujeito e região) e consentimento informado por escrito por um representante legalmente autorizado após a natureza do estudo ter sido explicada e antes de quaisquer procedimentos relacionados à pesquisa.
- Deve, na opinião do investigador, estar disposto e ser capaz de concluir todos os aspectos do estudo, aderir ao cronograma de visitas do estudo e cumprir as avaliações
- As mulheres que atingiram a menarca devem ter um teste de gravidez negativo na triagem e passar por testes de gravidez adicionais durante o estudo. Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar devem estar dispostos a usar um método contraceptivo altamente eficaz durante o estudo mais 12 semanas após a interrupção do medicamento do estudo. Indivíduos do sexo masculino sexualmente ativos com parceiras com potencial para engravidar devem consentir em usar um preservativo com espermicida ou um método contraceptivo altamente eficaz durante o estudo mais 12 semanas após a interrupção do medicamento do estudo
Critério de exclusão:
- Tanner estágio 4 ou superior em qualquer um dos seguintes: genitais, mama ou pelos pubianos, com base no exame físico
- Percentil de altura > 50º com base em normas específicas do país
- Uso de antiácidos de hidróxido de alumínio (por exemplo, Maalox® e Mylanta®), corticosteróides sistêmicos, acetazolamida e tiazidas nos 7 dias anteriores à visita de triagem
- Uso atual ou anterior de leuprorelina (por exemplo, Lupron®, Viadur®, Eligard®), triptorelina (TRELSTAR®), goserelina (Zoladex®) ou outros medicamentos conhecidos por retardar a puberdade
- Uso de terapia com hormônio de crescimento dentro de 12 meses antes da visita de triagem
- Presença de nefrocalcinose na ultrassonografia renal grau 4
- Cirurgia ortopédica planejada, incluindo osteotomia ou implantação ou remoção de grampos, 8 placas ou qualquer outro hardware, nas primeiras 40 semanas do estudo
- Hipocalcemia ou hipercalcemia, definida como níveis séricos de cálcio fora dos limites normais ajustados para a idade
- Evidência de hiperparatireoidismo (níveis de hormônio da paratireoide [PTH] 2,5 vezes o limite superior do normal [LSN])
- Uso de medicação para suprimir o PTH (por exemplo, cinacalcet, calcimiméticos) dentro de 2 meses antes da visita de triagem
- Presença ou histórico de qualquer condição que, na visão do investigador, coloque o sujeito em alto risco de má adesão ao tratamento ou de não conclusão do estudo.
- Presença de uma doença ou condição concomitante que interfira na participação no estudo ou afete a segurança
- História de infecção recorrente ou predisposição a infecção, ou de imunodeficiência conhecida
- Uso de um anticorpo monoclonal terapêutico dentro de 90 dias antes da visita de triagem ou histórico de reações alérgicas ou anafiláticas a qualquer anticorpo monoclonal
- Presença ou história de qualquer hipersensibilidade aos excipientes KRN23 que, na opinião do investigador, coloque o sujeito em risco aumentado de efeitos adversos
- Uso de qualquer produto experimental ou dispositivo médico experimental dentro de 30 dias antes da triagem, ou exigência de qualquer agente experimental antes da conclusão de todas as avaliações de estudo agendadas. OU, no Japão, uso de qualquer produto experimental ou dispositivo médico experimental dentro de 4 meses antes da triagem, ou exigência de qualquer agente experimental antes da conclusão de todas as avaliações de estudo agendadas
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Burosumabe
Dose inicial de 0,8 mg/kg de burosumabe, administrado Q2W por injeção SC durante o período de tratamento (até a semana 64).
Durante o Período de Extensão do Tratamento (Semana 64 a Semana 140), os participantes continuaram a receber uma dose inicial de burosumabe SC 0,8 mg/kg Q2W.
Os participantes no Japão e na Coreia não entraram no Período de Extensão do Tratamento.
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solução para injeção subcutânea (SC)
Outros nomes:
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Comparador Ativo: Controle Ativo
Múltiplas doses diárias de fosfato oral e uma ou mais doses diárias de terapia com vitamina D ativa, tituladas e individualizadas pelo investigador com base nas recomendações publicadas durante o Período de Tratamento (até a Semana 64).
Durante o Período de Extensão do Tratamento (Semana 64 a Semana 140), os participantes cruzaram para receber uma dose inicial de burosumabe SC 0,8 mg/kg Q2W.
Os participantes no Japão e na Coreia não entraram no Período de Extensão do Tratamento.
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solução para injeção subcutânea (SC)
Outros nomes:
comprimido oral; solução oral; pó oral
comprimido, solução oral
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Pontuação global radiográfica da impressão global de mudança (RGI-C) na semana 40
Prazo: Semana 40
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Alterações na gravidade do raquitismo e arqueamento foram avaliadas usando um sistema de pontuação RGI-C qualitativo específico da doença.
O RGI-C é uma escala ordinal de 7 pontos com valores possíveis: +3 = muito melhor (cura completa ou quase completa do raquitismo), +2 = muito melhor (cura substancial do raquitismo), +1 = minimamente melhor (i.e. , cicatrização mínima do raquitismo), 0 = inalterado, -1 = minimamente pior (piora mínima do raquitismo), -2 = muito pior (piora moderada do raquitismo), -3 = muito pior (piora grave do raquitismo).
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Semana 40
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de participantes com uma pontuação global média de RGI-C ≥ +2,0 (responsáveis) na semana 40
Prazo: Semana 40
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Os respondedores RGI-C são definidos como participantes com uma pontuação global média de RGI-C >= +2,0.
O RGI-C é uma escala ordinal de 7 pontos com valores possíveis: +3 = muito melhor (cura completa ou quase completa do raquitismo), +2 = muito melhor (cura substancial do raquitismo), +1 = minimamente melhor (i.e. , cicatrização mínima do raquitismo), 0 = inalterado, -1 = minimamente pior (piora mínima do raquitismo), -2 = muito pior (piora moderada do raquitismo), -3 = muito pior (piora grave do raquitismo).
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Semana 40
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Porcentagem de participantes com uma pontuação global média de RGI-C ≥ +2,0 (responsáveis) na semana 64
Prazo: Semana 64
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Os respondedores RGI-C são definidos como participantes com uma pontuação global média de RGI-C >= +2,0.
O RGI-C é uma escala ordinal de 7 pontos com valores possíveis: +3 = muito melhor (cura completa ou quase completa do raquitismo), +2 = muito melhor (cura substancial do raquitismo), +1 = minimamente melhor (i.e. , cicatrização mínima do raquitismo), 0 = inalterado, -1 = minimamente pior (piora mínima do raquitismo), -2 = muito pior (piora moderada do raquitismo), -3 = muito pior (piora grave do raquitismo).
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Semana 64
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Pontuação global RGI-C na semana 64
Prazo: Semana 64
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Alterações na gravidade do raquitismo e arqueamento foram avaliadas usando um sistema de pontuação RGI-C qualitativo específico da doença.
O RGI-C é uma escala ordinal de 7 pontos com valores possíveis: +3 = muito melhor (cura completa ou quase completa do raquitismo), +2 = muito melhor (cura substancial do raquitismo), +1 = minimamente melhor (i.e. , cicatrização mínima do raquitismo), 0 = inalterado, -1 = minimamente pior (piora mínima do raquitismo), -2 = muito pior (piora moderada do raquitismo), -3 = muito pior (piora grave do raquitismo).
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Semana 64
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Alteração da linha de base na pontuação total do RSS na semana 40
Prazo: Linha de base, Semana 40
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O sistema RSS é um método de pontuação radiográfica de 10 pontos que foi desenvolvido para avaliar a gravidade do raquitismo nutricional nos punhos e joelhos com base no grau de desgaste metafisário, escavação, lucência, separação e proporção da placa de crescimento afetada.
Pontuações são atribuídas para as radiografias unilaterais de punho e joelho consideradas pelo avaliador como as mais graves das imagens bilaterais.
A pontuação total máxima no RSS é 10 pontos e a pontuação mínima é 0, com uma pontuação total possível de 4 pontos para os punhos e 6 pontos para os joelhos (a pontuação total é a soma da pontuação do punho e do joelho).
Pontuações mais altas indicam maior gravidade do raquitismo.
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Linha de base, Semana 40
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Alteração da linha de base na pontuação total do RSS na semana 64
Prazo: Linha de base, Semana 64
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O sistema RSS é um método de pontuação radiográfica de 10 pontos que foi desenvolvido para avaliar a gravidade do raquitismo nutricional nos punhos e joelhos com base no grau de desgaste metafisário, escavação e proporção da placa de crescimento afetada.
Pontuações são atribuídas para as radiografias unilaterais de punho e joelho consideradas pelo avaliador como as mais graves das imagens bilaterais.
A pontuação total máxima no RSS é 10 pontos e a pontuação mínima é 0, com uma pontuação total possível de 4 pontos para os punhos e 6 pontos para os joelhos.
Pontuações mais altas indicam maior gravidade do raquitismo.
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Linha de base, Semana 64
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Pontuação de perna longa RGI-C na semana 40
Prazo: Semana 40
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Alterações na gravidade das anormalidades esqueléticas dos membros inferiores, incluindo geno varo e genu valgo, foram avaliadas usando um sistema de pontuação RGI-C qualitativo específico da doença.
O RGI-C é uma escala ordinal de 7 pontos com valores possíveis: +3 = muito melhor (cura completa ou quase completa), +2 = muito melhor (cura substancial), +1 = minimamente melhor (ou seja, cura mínima) , 0 = inalterado, -1 = minimamente pior (piora mínima), -2 = muito pior (piora moderada), -3 = muito pior (piora grave).
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Semana 40
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Pontuação de perna longa RGI-C na semana 64
Prazo: Semana 64
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Alterações na gravidade das anormalidades esqueléticas dos membros inferiores, incluindo geno varo e genu valgo, foram avaliadas usando um sistema de pontuação RGI-C qualitativo específico da doença.
O RGI-C é uma escala ordinal de 7 pontos com valores possíveis: +3 = muito melhor (cura completa ou quase completa), +2 = muito melhor (cura substancial), +1 = minimamente melhor (ou seja, cura mínima) , 0 = inalterado, -1 = minimamente pior (piora mínima), -2 = muito pior (piora moderada), -3 = muito pior (piora grave).
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Semana 64
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Alteração da linha de base nas pontuações Z de altura para idade até a semana 40
Prazo: Linha de base, Semana 40
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Os escores z de comprimento reclinado/altura em pé são medidas de altura ajustadas para a idade e o sexo da criança.
O escore Z indica o número de desvios padrão de uma população de referência (dos gráficos de crescimento dos Centros de Controle de Doenças [CDC]) na mesma faixa etária e com o mesmo sexo.
Uma pontuação Z de 0 é igual à média com números negativos indicando valores inferiores à média e valores positivos superiores.
Escores Z mais altos indicam um resultado melhor.
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Linha de base, Semana 40
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Alteração da linha de base nas pontuações Z de altura para idade até a semana 64
Prazo: Linha de base, Semana 64
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Os escores z de comprimento reclinado/altura em pé são medidas de altura ajustadas para a idade e o sexo da criança.
O escore Z indica o número de desvios padrão de uma população de referência (dos gráficos de crescimento do CDC) na mesma faixa etária e com o mesmo sexo.
Uma pontuação Z de 0 é igual à média com números negativos indicando valores inferiores à média e valores positivos superiores.
Escores Z mais altos indicam um resultado melhor.
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Linha de base, Semana 64
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Mudança na pontuação Z da velocidade de crescimento desde o início até a semana 40
Prazo: Linha de base, Semana 40
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Um escore Z de velocidade de crescimento foi calculado com base no padrão de Tanner.
O escore Z indica o número de desvios padrão de uma população de referência (do padrão de Tanner) na mesma faixa etária e com o mesmo sexo.
A velocidade de crescimento da linha de base foi calculada para participantes que tinham dados disponíveis de 1,5 anos antes da linha de base.
A velocidade de crescimento da semana 64 foi calculada usando dados entre a linha de base e a semana 64.
O ponto médio do intervalo de idade foi usado para localizar a idade de referência mais próxima fornecida pelo Padrão de Tanner.
Crianças com idade mediana abaixo de 2,25 anos foram excluídas, porque idades menores não estão disponíveis no padrão de Tanner.
Para uma transição suave do comprimento recumbente para a altura em pé, 0,8 cm foi subtraído do comprimento recumbente antes de agrupar com a altura em pé.
Uma pontuação Z de 0 é igual à média com números negativos indicando valores inferiores à média e valores positivos superiores.
Escores Z mais altos indicam um resultado melhor.
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Linha de base, Semana 40
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Mudança na pontuação Z da velocidade de crescimento desde o início até a semana 64
Prazo: Linha de base, Semana 64
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Um escore Z de velocidade de crescimento foi calculado com base no padrão de Tanner.
O escore Z indica o número de desvios padrão de uma população de referência (do padrão de Tanner) na mesma faixa etária e com o mesmo sexo.
A velocidade de crescimento da linha de base foi calculada para participantes que tinham dados disponíveis de 1,5 anos antes da linha de base.
A velocidade de crescimento da semana 64 foi calculada usando dados entre a linha de base e a semana 64.
O ponto médio do intervalo de idade foi usado para localizar a idade de referência mais próxima fornecida pelo Padrão de Tanner.
Crianças com idade mediana abaixo de 2,25 anos foram excluídas, porque idades menores não estão disponíveis no padrão de Tanner.
Para uma transição suave do comprimento recumbente para a altura em pé, 0,8 cm foi subtraído do comprimento recumbente antes de agrupar com a altura em pé.
Uma pontuação Z de 0 é igual à média com números negativos indicando valores inferiores à média e valores positivos superiores.
Escores Z mais altos indicam um resultado melhor.
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Linha de base, Semana 64
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Alteração da linha de base ao longo do tempo na concentração sérica de fósforo, até a semana 64
Prazo: Linha de base, semanas 1, 2, 4, 8, 12, 16, 24, 32, 33, 40, 52, 64
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O modelo GEE inclui mudança da linha de base para medição de fósforo sérico como variável dependente, grupo de tratamento, visita, interação entre grupo de tratamento por visita, idade da linha de base e estratificação RSS da linha de base como fatores, medida de fósforo da linha de base como uma covariável, com estrutura de covariância trocável.
O modelo GEE incluiu dados até a Semana 64.
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Linha de base, semanas 1, 2, 4, 8, 12, 16, 24, 32, 33, 40, 52, 64
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Alteração da linha de base ao longo do tempo na concentração sérica de fósforo, semanas 66-112
Prazo: Linha de base, semanas 66, 68, 76, 88, 100, 112
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Linha de base, semanas 66, 68, 76, 88, 100, 112
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Alteração da linha de base no nível médio de fósforo sérico pós-linha de base até a semana 64
Prazo: Linha de base, semanas 1, 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64
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O modelo ANCOVA inclui alteração no fósforo sérico da linha de base para a média pós-linha de base como variável dependente, grupo de tratamento, idade da linha de base e estratificação RSS da linha de base como fatores, medida de fósforo da linha de base como uma covariável.
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Linha de base, semanas 1, 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64
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Alteração da linha de base no nível médio de fósforo sérico pós-linha de base até a semana 140 (durante o tratamento com burosumabe)
Prazo: Braço de burosumabe: Linha de base, Semana 1, 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64, 66, 68, 76, 88, 100, 112, 124, 140; Braço de controle ativo: linha de base, semana 68, 76, 88, 100, 112, 124, 140
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Braço de burosumabe: Linha de base, Semana 1, 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64, 66, 68, 76, 88, 100, 112, 124, 140; Braço de controle ativo: linha de base, semana 68, 76, 88, 100, 112, 124, 140
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Porcentagem de participantes que atingiram a faixa normal de concentração sérica de fósforo (3,2 - 6,1 mg/dL)
Prazo: Braço do burosumabe: linha de base, até a semana 140; Braço de controle ativo: linha de base, semana 68 até a semana 140
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Braço do burosumabe: linha de base, até a semana 140; Braço de controle ativo: linha de base, semana 68 até a semana 140
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Mudança da linha de base ao longo do tempo em 1,25-diidroxivitamina D, até a semana 64
Prazo: Linha de base, semanas 1, 2, 4, 8, 12, 16, 24, 32, 33, 40, 52, 64
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O modelo GEE inclui mudança da linha de base para 1, medição de 25-di-hidroxivitamina D como variável dependente, grupo de tratamento, visita, interação entre grupo de tratamento por visita, idade da linha de base e estratificação de RSS da linha de base como fatores, linha de base 1, medida de 25-di-hidroxivitamina D como uma covariável, com estrutura de covariância permutável.
O modelo GEE incluiu dados até a Semana 64.
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Linha de base, semanas 1, 2, 4, 8, 12, 16, 24, 32, 33, 40, 52, 64
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Mudança da linha de base ao longo do tempo em 1,25-dihidroxivitamina D, semanas 68 a 112
Prazo: Linha de base, semanas 68, 76, 88, 100, 112
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Linha de base, semanas 68, 76, 88, 100, 112
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Mudança da linha de base ao longo do tempo em TmP/GFR, até a semana 64
Prazo: Linha de base, semanas 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64
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As medições séricas de fósforo e TRP foram usadas no cálculo de TmP/GFR. O modelo GEE inclui alteração da linha de base para medição de TmP/GFR como variável dependente, grupo de tratamento, visita, interação entre grupo de tratamento por visita, idade da linha de base e estratificação de RSS da linha de base como fatores, medida de TmP/GFR da linha de base como uma covariável, com covariância trocável estrutura. O modelo GEE incluiu dados até a Semana 64. |
Linha de base, semanas 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64
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Alteração da linha de base ao longo do tempo em TmP/GFR, semana 68 a 112
Prazo: Linha de base, semanas 68, 76, 88, 112
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As medições séricas de fósforo e TRP foram usadas no cálculo de TmP/GFR.
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Linha de base, semanas 68, 76, 88, 112
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Mudança da linha de base ao longo do tempo no soro ALP, até a semana 64
Prazo: Linha de base, semanas 16, 24, 40, 52, 64
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O modelo GEE inclui mudança da linha de base para medição de ALP como variável dependente, grupo de tratamento, visita, interação entre grupo de tratamento por visita, idade da linha de base e estratificação RSS da linha de base como fatores, medida de ALP da linha de base como uma covariável, com estrutura de covariância trocável.
O modelo GEE incluiu dados até a Semana 64.
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Linha de base, semanas 16, 24, 40, 52, 64
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Alteração da linha de base ao longo do tempo no soro ALP, semana 68 a 112
Prazo: Linha de base, semanas 68, 76, 88, 100, 112
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Linha de base, semanas 68, 76, 88, 100, 112
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Alteração percentual da linha de base ao longo do tempo na ALP sérica, até a semana 112
Prazo: Linha de base, semanas 16, 24, 40, 52, 64, 68, 76, 88, 100, 112
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Diminuições indicam melhora.
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Linha de base, semanas 16, 24, 40, 52, 64, 68, 76, 88, 100, 112
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Mudança da linha de base nas pontuações de domínio de dor, mobilidade da função física e fadiga do PROMIS pediátrico (para participantes ≥ 5 anos de idade na visita de triagem) na semana 40
Prazo: Linha de base, Semana 40
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O PROMIS foi desenvolvido pelos Institutos Nacionais de Saúde e usa medidas específicas de domínio para avaliar o bem-estar do paciente (Broderick et al. 2013), (NIH 2015).
Ele usa uma métrica T-score na qual 50 é a média de uma população de referência relevante e 10 é o desvio padrão (DP) dessa população.
Para o Domínio Interferência da Dor, diminuições indicam menos dor, para o Domínio Função Física Mobilidade, aumentos indicam maior mobilidade e para o Domínio Fadiga, diminuições indicam menos fadiga.
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Linha de base, Semana 40
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Mudança da linha de base nas pontuações de domínio de dor, mobilidade da função física e fadiga do PROMIS pediátrico (para participantes ≥ 5 anos de idade na visita de triagem) na semana 64
Prazo: Linha de base, Semana 64
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O PROMIS foi desenvolvido pelos Institutos Nacionais de Saúde e usa medidas específicas de domínio para avaliar o bem-estar do paciente (Broderick et al. 2013), (NIH 2015).
Ele usa uma métrica T-score na qual 50 é a média de uma população de referência relevante e 10 é o desvio padrão (DP) dessa população.
Para o Domínio Interferência da Dor, diminuições indicam menos dor, para o Domínio Função Física Mobilidade, aumentos indicam maior mobilidade e para o Domínio Fadiga, diminuições indicam menos fadiga.
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Linha de base, Semana 64
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Mudança da linha de base no FPS-R (para participantes ≥ 5 anos de idade na visita de triagem) na semana 40
Prazo: Linha de base, Semana 40
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O FPS-R é uma escala Likert de 10 pontos adimensional usada para avaliar a intensidade da dor autorrelatada em uma escala de 0 (sem dor) a 10 (a maior dor que você pode imaginar).
Maiores pontuações de dor são indicativas de dor mais intensa.
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Linha de base, Semana 40
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Mudança da linha de base no FPS-R (para participantes ≥ 5 anos de idade na visita de triagem) na semana 64
Prazo: Linha de base, Semana 64
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O FPS-R é uma escala Likert de 10 pontos adimensional usada para avaliar a intensidade da dor autorrelatada em uma escala de 0 (sem dor) a 10 (a maior dor que você pode imaginar).
Maiores pontuações de dor são indicativas de dor mais intensa.
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Linha de base, Semana 64
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Alteração da linha de base na distância total do 6MWT na semana 40
Prazo: Linha de base, Semana 40
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A distância total percorrida (metros) em um período de 6 minutos foi medida em participantes ≥ 5 anos de idade na Visita de triagem que conseguiram concluir o teste.
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Linha de base, Semana 40
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Mudança da linha de base na distância total do 6MWT na semana 64
Prazo: Linha de base, Semana 64
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A distância total percorrida (metros) em um período de 6 minutos foi medida em participantes ≥ 5 anos de idade na Visita de triagem que conseguiram concluir o teste.
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Linha de base, Semana 64
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Porcentagem do normal previsto na distância total de 6MWT na semana 40
Prazo: Linha de base, Semana 40
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A distância total percorrida (metros) em um período de 6 minutos foi medida em participantes ≥ 5 anos de idade na Visita de triagem que conseguiram concluir o teste, e o percentual de distância prevista com base em dados normativos para idade e sexo foi estimado.
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Linha de base, Semana 40
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Porcentagem do normal previsto na distância total de 6MWT na semana 64
Prazo: Linha de base, Semana 64
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A distância total percorrida (metros) em um período de 6 minutos foi medida em participantes ≥ 5 anos de idade na Visita de triagem que conseguiram concluir o teste, e o percentual de distância prevista com base em dados normativos para idade e sexo foi estimado.
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Linha de base, Semana 64
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Publicações e links úteis
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Publicações Gerais
- Ward LM, Glorieux FH, Whyte MP, Munns CF, Portale AA, Hogler W, Simmons JH, Gottesman GS, Padidela R, Namba N, Cheong HI, Nilsson O, Mao M, Chen A, Skrinar A, Roberts MS, Imel EA. Effect of Burosumab Compared With Conventional Therapy on Younger vs Older Children With X-linked Hypophosphatemia. J Clin Endocrinol Metab. 2022 Jul 14;107(8):e3241-e3253. doi: 10.1210/clinem/dgac296.
- Padidela R, Whyte MP, Glorieux FH, Munns CF, Ward LM, Nilsson O, Portale AA, Simmons JH, Namba N, Cheong HI, Pitukcheewanont P, Sochett E, Hogler W, Muroya K, Tanaka H, Gottesman GS, Biggin A, Perwad F, Williams A, Nixon A, Sun W, Chen A, Skrinar A, Imel EA. Patient-Reported Outcomes from a Randomized, Active-Controlled, Open-Label, Phase 3 Trial of Burosumab Versus Conventional Therapy in Children with X-Linked Hypophosphatemia. Calcif Tissue Int. 2021 May;108(5):622-633. doi: 10.1007/s00223-020-00797-x. Epub 2021 Jan 23.
- Mao M, Carpenter TO, Whyte MP, Skrinar A, Chen CY, San Martin J, Rogol AD. Growth Curves for Children with X-linked Hypophosphatemia. J Clin Endocrinol Metab. 2020 Oct 1;105(10):3243-9. doi: 10.1210/clinem/dgaa495.
- Imel EA, Glorieux FH, Whyte MP, Munns CF, Ward LM, Nilsson O, Simmons JH, Padidela R, Namba N, Cheong HI, Pitukcheewanont P, Sochett E, Hogler W, Muroya K, Tanaka H, Gottesman GS, Biggin A, Perwad F, Mao M, Chen CY, Skrinar A, San Martin J, Portale AA. Burosumab versus conventional therapy in children with X-linked hypophosphataemia: a randomised, active-controlled, open-label, phase 3 trial. Lancet. 2019 Jun 15;393(10189):2416-2427. doi: 10.1016/S0140-6736(19)30654-3. Epub 2019 May 16. Erratum In: Lancet. 2019 Jul 13;394(10193):120. doi: 10.1016/S0140-6736(19)31426-6.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
8 de setembro de 2016
Conclusão Primária (Real)
12 de fevereiro de 2018
Conclusão do estudo (Real)
15 de julho de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de maio de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de setembro de 2016
Primeira postagem (Estimado)
27 de setembro de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
29 de agosto de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de agosto de 2024
Última verificação
1 de agosto de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças renais
- Doenças Urológicas
- Distúrbios Nutricionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças musculoesqueléticas
- Avitaminose
- Doenças de Deficiência
- Desnutrição
- Doenças ósseas
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Ósseas Metabólicas
- Transporte Tubular Renal, Erros Inatos
- Distúrbios do Metabolismo do Cálcio
- Metabolismo de metais, erros inatos
- Distúrbios do Metabolismo do Fósforo
- Raquitismo
- Deficiência de Vitamina D
- Raquitismo Hipofosfatêmico
- Hipofosfatemia Familiar
- Doenças Urogenitais Femininas
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Doenças urogenitais
- Doenças Urogenitais Masculinas
- Raquitismo hipofosfatêmico familiar
- Hipofosfatemia
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Micronutrientes
- Vitaminas
- Agentes de Conservação da Densidade Óssea
- Vitamina D
Outros números de identificação do estudo
- UX023-CL301
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