Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost burosumabu (KRN23) versus perorální léčba fosfátem a aktivním vitamínem D u pediatrických pacientů s X-linkovanou hypofosfatémií (XLH)

11. dubna 2023 aktualizováno: Kyowa Kirin, Inc.

Randomizovaná, otevřená studie fáze 3 k posouzení účinnosti a bezpečnosti léčby perorálním fosfátem KRN23 a aktivním vitamínem D u pediatrických pacientů s hypofosfatémií vázanou na X (XLH)

Primárním cílem této studie je zhodnotit účinek léčby KRN23 (burosumab) na zlepšení křivice u dětí s XLH ve srovnání s aktivní kontrolou (orální fosfát/aktivní vitamin D).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

61

Fáze

  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Dostupný mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Japonsko
      • Okayama, Japonsko, 700-0013
        • Okayama Saiseikai General Hospital
      • Osaka, Japonsko, 553-0003
        • Japan Community Healthcare Organization Osaka Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japonsko, 232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario (CHEO) Research Institute
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 0A9
        • Shriners Hospital for Children - Canada
  • Korejská republika
      • Seoul, Korejská republika, 03080
        • Seoul National University Hospital
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital - University of Manchester
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • UCSF
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Shriners Hospital for Children
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
  • Švédsko
      • Stockholm, Švédsko, 17176
        • Karolinska Institutet and University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena ve věku od 1 do ≤ 12 let s rentgenovým průkazem křivice, jak bylo stanoveno centrálními čtenáři
  2. Homolog endopeptidázy regulující fosfát, mutace vázaná na X (PHEX) nebo varianta nejistého významu buď u pacienta, nebo u přímo příbuzného člena rodiny s příslušnou X vázanou dědičností
  3. Biochemické nálezy spojené s XLH: fosfor v séru <3,0 mg/dl (<0,97 mmol/l)
  4. Sérový kreatinin pod věkově upravenou horní hranicí normálu
  5. Sérum 25(OH)D nad spodní hranicí normálu (≥16 ng/ml) při screeningové návštěvě
  6. dostávali perorální fosfátovou i aktivní léčbu vitaminem D po dobu ≥ 12 po sobě jdoucích měsíců (u dětí ve věku ≥ 3 let) nebo ≥ 6 po sobě jdoucích měsíců (u dětí ve věku < 3 let) 7 dní před randomizační návštěvou
  7. Ochota poskytnout přístup k předchozím lékařským záznamům pro sběr historických růstových a radiografických dat a historie onemocnění
  8. Poskytněte písemný nebo ústní souhlas (podle daného subjektu a regionu) a písemný informovaný souhlas od zákonně oprávněného zástupce poté, co byla vysvětlena povaha studie a před jakýmikoli postupy souvisejícími s výzkumem.
  9. Podle názoru zkoušejícího musí být ochoten a schopen dokončit všechny aspekty studie, dodržovat harmonogram studijní návštěvy a dodržovat hodnocení
  10. Ženy, které dosáhly menarche, musí mít při screeningu negativní těhotenský test a během studie podstoupit další těhotenský test. Ženy ve fertilním věku musí být ochotny používat vysoce účinnou metodu antikoncepce po dobu trvání studie plus 12 týdnů po vysazení studovaného léku. Sexuálně aktivní muži s partnerkami ve fertilním věku musí souhlasit s používáním kondomu se spermicidem nebo vysoce účinnou metodou antikoncepce po dobu trvání studie plus 12 týdnů po ukončení podávání studovaného léku

Kritéria vyloučení:

  1. Tannerovo stadium 4 nebo vyšší u kteréhokoli z následujících stavů: genitálie, prsa nebo ochlupení na ohanbí, na základě fyzikálního vyšetření
  2. Výškový percentil > 50 na základě norem specifických pro danou zemi
  3. Použití antacidů na bázi hydroxidu hlinitého (např. Maalox® a Mylanta®), systémových kortikosteroidů, acetazolamidu a thiazidů během 7 dnů před screeningovou návštěvou
  4. Současné nebo předchozí užívání leuprorelinu (např. Lupron®, Viadur®, Eligard®), triptorelinu (TRELSTAR®), goserelinu (Zoladex®) nebo jiných léků, o kterých je známo, že oddalují pubertu
  5. Použití terapie růstovým hormonem během 12 měsíců před screeningovou návštěvou
  6. Přítomnost nefrokalcinózy na ultrazvuku ledvin stupně 4
  7. Plánovaná ortopedická operace, včetně osteotomie nebo implantace nebo odstranění svorek, 8 dlahy nebo jakéhokoli jiného hardwaru, během prvních 40 týdnů studie
  8. Hypokalcémie nebo hyperkalcémie, definované jako hladiny vápníku v séru mimo normální limity přizpůsobené věku
  9. Důkazy hyperparatyreózy (hladiny parathormonu [PTH] 2,5násobek horní hranice normálu [ULN])
  10. Užívání léků k potlačení PTH (např. cinakalcet, kalcimimetika) během 2 měsíců před screeningovou návštěvou
  11. Přítomnost nebo anamnéza jakéhokoli stavu, který podle názoru zkoušejícího vystavuje subjekt vysokému riziku špatné kompliance léčby nebo nedokončení studie.
  12. Přítomnost souběžného onemocnění nebo stavu, který by narušil účast ve studii nebo ovlivnil bezpečnost
  13. Anamnéza rekurentní infekce nebo predispozice k infekci nebo známé imunodeficience
  14. Použití terapeutické monoklonální protilátky během 90 dnů před screeningovou návštěvou nebo anamnéza alergických nebo anafylaktických reakcí na jakoukoli monoklonální protilátku
  15. Přítomnost nebo historie jakékoli přecitlivělosti na pomocné látky KRN23, která podle úsudku zkoušejícího vystavuje subjekt zvýšenému riziku nežádoucích účinků
  16. Použití jakéhokoli hodnoceného produktu nebo hodnoceného zdravotnického prostředku během 30 dnů před screeningem nebo požadavek na jakoukoli zkoumanou látku před dokončením všech plánovaných hodnocení studie. NEBO v Japonsku použití jakéhokoli hodnoceného produktu nebo hodnoceného zdravotnického prostředku během 4 měsíců před screeningem nebo požadavek na jakoukoli zkoumanou látku před dokončením všech plánovaných hodnocení studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Burosumab
Burosumab 0,8 mg/kg počáteční dávka, podávaná Q2W SC injekcí během léčebného období (do 64. týdne). Během Období prodloužení léčby (64. až 140. týden) účastníci nadále dostávali počáteční dávku SC burosumabu 0,8 mg/kg Q2W. Účastníci v Japonsku a Koreji nevstoupili do období prodloužení léčby.
Biologický: burosumab
roztok pro subkutánní (SC) injekci
Ostatní jména:
  • KRN23
  • Crysvita®
  • UX023
Aktivní komparátor: Aktivní ovládání
Vícenásobné denní dávky perorálního fosfátu a jedna nebo více denních dávek aktivní terapie vitaminem D, titrované a individualizované zkoušejícím na základě publikovaných doporučení během období léčby (až do 64. týdne). Během období prodloužení léčby (64. až 140. týden) účastníci přešli, aby dostali počáteční dávku SC burosumabu 0,8 mg/kg Q2W. Účastníci v Japonsku a Koreji nevstoupili do období prodloužení léčby.
Biologický: burosumab
roztok pro subkutánní (SC) injekci
Ostatní jména:
  • KRN23
  • Crysvita®
  • UX023
Lék: Orální fosfátový doplněk
perorální tableta; perorální roztok; orální prášek
Lék: aktivní vitamín D
tableta, perorální roztok

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Globální skóre radiografického globálního dojmu změny (RGI-C) ve 40. týdnu
Časové okno: 40. týden
Změny v závažnosti křivice a vyklenutí byly hodnoceny pomocí kvalitativního skórovacího systému RGI-C specifického pro dané onemocnění. RGI-C je 7bodová ordinální škála s možnými hodnotami: +3 = velmi mnohem lepší (úplné nebo téměř úplné zhojení křivice), +2 = mnohem lepší (podstatné zhojení křivice), +1 = minimálně lepší (tj. , minimální hojení křivice), 0 = nezměněno, -1 = minimálně horší (minimální zhoršení křivice), -2 = mnohem horší (střední zhoršení křivice), -3 = velmi výrazně horší (závažné zhoršení křivice).
40. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s průměrným globálním skóre RGI-C ≥ +2,0 (respondenti) ve 40. týdnu
Časové okno: 40. týden
Respondenti RGI-C jsou definováni jako účastníci s průměrným globálním skóre RGI-C >= +2,0. RGI-C je 7bodová ordinální škála s možnými hodnotami: +3 = velmi mnohem lepší (úplné nebo téměř úplné zhojení křivice), +2 = mnohem lepší (podstatné zhojení křivice), +1 = minimálně lepší (tj. , minimální hojení křivice), 0 = nezměněno, -1 = minimálně horší (minimální zhoršení křivice), -2 = mnohem horší (střední zhoršení křivice), -3 = velmi výrazně horší (závažné zhoršení křivice).
40. týden
Procento účastníků s průměrným globálním skóre RGI-C ≥ +2,0 (respondenti) v 64. týdnu
Časové okno: 64. týden
Respondenti RGI-C jsou definováni jako účastníci s průměrným globálním skóre RGI-C >= +2,0. RGI-C je 7bodová ordinální škála s možnými hodnotami: +3 = velmi mnohem lepší (úplné nebo téměř úplné zhojení křivice), +2 = mnohem lepší (podstatné zhojení křivice), +1 = minimálně lepší (tj. , minimální hojení křivice), 0 = nezměněno, -1 = minimálně horší (minimální zhoršení křivice), -2 = mnohem horší (střední zhoršení křivice), -3 = velmi výrazně horší (závažné zhoršení křivice).
64. týden
Globální skóre RGI-C v 64. týdnu
Časové okno: 64. týden
Změny v závažnosti křivice a vyklenutí byly hodnoceny pomocí kvalitativního skórovacího systému RGI-C specifického pro dané onemocnění. RGI-C je 7bodová ordinální škála s možnými hodnotami: +3 = velmi mnohem lepší (úplné nebo téměř úplné zhojení křivice), +2 = mnohem lepší (podstatné zhojení křivice), +1 = minimálně lepší (tj. , minimální hojení křivice), 0 = nezměněno, -1 = minimálně horší (minimální zhoršení křivice), -2 = mnohem horší (střední zhoršení křivice), -3 = velmi výrazně horší (závažné zhoršení křivice).
64. týden
Změna celkového skóre RSS od výchozího stavu ve 40. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 40
Systém RSS je 10bodová rentgenová skórovací metoda, která byla vyvinuta k posouzení závažnosti nutriční křivice v zápěstích a kolenou na základě stupně třepení metafýzy, baňkování, lucence, separace a podílu postižené růstové ploténky. Skóre se přidělují pro jednostranné rentgenové snímky zápěstí a kolena, které hodnotitel považuje za závažnější z oboustranných snímků. Maximální celkové skóre na RSS je 10 bodů a minimální skóre je 0, s celkovým možným skóre 4 body za zápěstí a 6 bodů za kolena (celkové skóre je součtem skóre zápěstí a kolena). Vyšší skóre značí větší závažnost křivice.
Výchozí stav, týden 40
Změna od výchozího stavu v celkovém skóre RSS v 64. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 64
Systém RSS je 10bodová rentgenová skórovací metoda, která byla vyvinuta k posouzení závažnosti nutriční křivice v zápěstích a kolenou na základě stupně třepení metafýzy, baňkování a podílu postižené růstové ploténky. Skóre se přidělují pro jednostranné rentgenové snímky zápěstí a kolena, které hodnotitel považuje za závažnější z oboustranných snímků. Maximální celkové skóre na RSS je 10 bodů a minimální skóre je 0, s celkovým možným skóre 4 body za zápěstí a 6 bodů za kolena. Vyšší skóre značí větší závažnost křivice.
Výchozí stav, týden 64
Skóre RGI-C Long Leg ve 40. týdnu
Časové okno: 40. týden
Změny v závažnosti kosterních abnormalit dolních končetin, včetně genu varum a genu valgus, byly hodnoceny pomocí kvalitativního skórovacího systému RGI-C specifického pro dané onemocnění. RGI-C je 7bodová ordinální škála s možnými hodnotami: +3 = velmi mnohem lepší (úplné nebo téměř úplné uzdravení), +2 = mnohem lepší (podstatné uzdravení), +1 = minimálně lepší (tj. minimální uzdravení) , 0 = nezměněno, -1 = minimálně horší (minimální zhoršení), -2 = mnohem horší (střední zhoršení), -3 = velmi výrazně horší (závažné zhoršení).
40. týden
Skóre RGI-C Long Leg v týdnu 64
Časové okno: 64. týden
Změny v závažnosti kosterních abnormalit dolních končetin, včetně genu varum a genu valgus, byly hodnoceny pomocí kvalitativního skórovacího systému RGI-C specifického pro dané onemocnění. RGI-C je 7bodová ordinální škála s možnými hodnotami: +3 = velmi mnohem lepší (úplné nebo téměř úplné uzdravení), +2 = mnohem lepší (podstatné uzdravení), +1 = minimálně lepší (tj. minimální uzdravení) , 0 = nezměněno, -1 = minimálně horší (minimální zhoršení), -2 = mnohem horší (střední zhoršení), -3 = velmi výrazně horší (závažné zhoršení).
64. týden
Změňte Z-skóre výšky pro věk ze základní hodnoty na týden 40
Časové okno: Výchozí stav, týden 40
Skóre v leže/výška ve stoje z jsou míry výšky upravené pro věk a pohlaví dítěte. Z-skóre udává počet standardních odchylek od referenční populace (z růstových grafů Centers for Disease Control [CDC]) ve stejném věkovém rozmezí a se stejným pohlavím. Z-skóre 0 se rovná průměru, přičemž záporná čísla označují hodnoty nižší než střední a kladné hodnoty vyšší. Vyšší Z-skóre značí lepší výsledek.
Výchozí stav, týden 40
Změňte Z-skóre výšky pro věk ze základní hodnoty na týden 64
Časové okno: Výchozí stav, týden 64
Skóre v leže/výška ve stoje z jsou míry výšky upravené pro věk a pohlaví dítěte. Z-skóre udává počet standardních odchylek od referenční populace (z grafů růstu CDC) ve stejném věkovém rozmezí a se stejným pohlavím. Z-skóre 0 se rovná průměru, přičemž záporná čísla označují hodnoty nižší než střední a kladné hodnoty vyšší. Vyšší Z-skóre značí lepší výsledek.
Výchozí stav, týden 64
Změna ve skóre rychlosti růstu Z od základní linie do týdne 40
Časové okno: Výchozí stav, týden 40
Skóre rychlosti růstu Z bylo vypočteno na základě Tannerova standardu. Z skóre udává počet standardních odchylek od referenční populace (od Tannerova standardu) ve stejném věkovém rozmezí a se stejným pohlavím. Základní rychlost růstu byla vypočtena pro účastníky, kteří měli k dispozici data z období do 1,5 roku před výchozí hodnotou. Rychlost růstu v týdnu 64 byla vypočítána pomocí dat mezi základní linií a týdnem 64. Střední bod věkového intervalu byl použit k nalezení nejbližšího referenčního věku poskytnutého Tannerovým standardem. Děti se středním věkem pod 2,25 roku byly vyloučeny, protože nižší věk není v Tannerově standardu k dispozici. Aby byl plynulý přechod z délky vleže do výšky ve stoje, bylo od délky vleže odečteno 0,8 cm před sdružením s výškou ve stoje. Z skóre 0 se rovná průměru, přičemž záporná čísla označují hodnoty nižší než střední a kladné hodnoty vyšší. Vyšší skóre Z znamená lepší výsledek.
Výchozí stav, týden 40
Změna ve skóre rychlosti růstu Z od základní linie do týdne 64
Časové okno: Výchozí stav, týden 64
Skóre rychlosti růstu Z bylo vypočteno na základě Tannerova standardu. Z skóre udává počet standardních odchylek od referenční populace (od Tannerova standardu) ve stejném věkovém rozmezí a se stejným pohlavím. Základní rychlost růstu byla vypočtena pro účastníky, kteří měli k dispozici data z období do 1,5 roku před výchozí hodnotou. Rychlost růstu v týdnu 64 byla vypočítána pomocí dat mezi základní linií a týdnem 64. Střední bod věkového intervalu byl použit k nalezení nejbližšího referenčního věku poskytnutého Tannerovým standardem. Děti se středním věkem pod 2,25 roku byly vyloučeny, protože nižší věk není v Tannerově standardu k dispozici. Aby byl plynulý přechod z délky vleže do výšky ve stoje, bylo od délky vleže odečteno 0,8 cm před sdružením s výškou ve stoje. Z skóre 0 se rovná průměru, přičemž záporná čísla označují hodnoty nižší než střední a kladné hodnoty vyšší. Vyšší skóre Z znamená lepší výsledek.
Výchozí stav, týden 64
Změna od výchozí hodnoty v průběhu času v koncentraci fosforu v séru, až do týdne 64
Časové okno: Výchozí stav, týdny 1, 2, 4, 8, 12, 16, 24, 32, 33, 40, 52, 64
Model GEE zahrnuje změnu od výchozí hodnoty pro měření fosforu v séru jako závislou proměnnou, léčebnou skupinu, návštěvu, interakci mezi léčebnou skupinou podle návštěvy, výchozí věk a výchozí RSS stratifikaci jako faktory, základní měření fosforu jako kovarianci, s vyměnitelnou kovarianční strukturou. Model GEE zahrnoval data až do 64. týdne.
Výchozí stav, týdny 1, 2, 4, 8, 12, 16, 24, 32, 33, 40, 52, 64
Změna koncentrace fosforu v séru od výchozí hodnoty v průběhu času, týdny 66-112
Časové okno: Výchozí stav, týdny 66, 68, 76, 88, 100, 112
Výchozí stav, týdny 66, 68, 76, 88, 100, 112
Změna průměrné hladiny sérového fosforu po výchozím stavu z výchozí hodnoty na týden 64
Časové okno: Výchozí stav, týdny 1, 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64
Model ANCOVA zahrnuje změnu sérového fosforu z výchozí hodnoty na střední hodnotu po výchozí hodnotě jako závislou proměnnou, léčebnou skupinu, výchozí věk a výchozí RSS stratifikaci jako faktory, základní měření fosforu jako kovariát.
Výchozí stav, týdny 1, 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64
Změna průměrné hladiny sérového fosforu po výchozím stavu od výchozí hodnoty na týden 140 (během léčby burosumabem)
Časové okno: Rameno burosumabu: základní linie, týden 1, 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64, 66, 68, 76, 88, 100, 112, 124, 140; Aktivní kontrolní rameno: základní linie, týden 68, 76, 88, 100, 112, 124, 140
Rameno burosumabu: základní linie, týden 1, 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64, 66, 68, 76, 88, 100, 112, 124, 140; Aktivní kontrolní rameno: základní linie, týden 68, 76, 88, 100, 112, 124, 140
Procento účastníků, kteří dosáhli normálního rozmezí koncentrace sérového fosforu (3,2 – 6,1 mg/dl)
Časové okno: Rameno burosumabu: Výchozí stav, do 140. týdne; Aktivní kontrolní rameno: Základní, 68. až 140. týden
Rameno burosumabu: Výchozí stav, do 140. týdne; Aktivní kontrolní rameno: Základní, 68. až 140. týden
Změna od výchozí hodnoty v průběhu času v 1,25-dihydroxyvitaminu D, až do týdne 64
Časové okno: Výchozí stav, týdny 1, 2, 4, 8, 12, 16, 24, 32, 33, 40, 52, 64
Model GEE zahrnuje změnu od výchozí hodnoty pro měření 1,25-dihydroxyvitamínu D jako závislou proměnnou, léčebnou skupinu, návštěvu, interakci mezi léčebnou skupinou podle návštěvy, výchozí věk a výchozí RSS stratifikaci jako faktory, výchozí hodnotu 1, měření 25-dihydroxyvitamínu D jako kovariát s vyměnitelnou kovarianční strukturou. Model GEE zahrnoval data až do 64. týdne.
Výchozí stav, týdny 1, 2, 4, 8, 12, 16, 24, 32, 33, 40, 52, 64
Změna od výchozí hodnoty v průběhu času v 1,25-dihydroxyvitamínu D, týdny 68 až 112
Časové okno: Výchozí stav, 68., 76., 88., 100., 112. týden
Výchozí stav, 68., 76., 88., 100., 112. týden
Změna od výchozího stavu v průběhu času v TmP/GFR až do 64. týdne
Časové okno: Výchozí stav, týdny 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64

Při výpočtu TmP/GFR byla použita měření sérového fosforu a TRP.

Model GEE zahrnuje změnu od výchozí hodnoty pro měření TmP/GFR jako závislou proměnnou, léčebnou skupinu, návštěvu, interakci mezi léčebnou skupinou podle návštěvy, výchozí věk a výchozí RSS stratifikaci jako faktory, měření výchozí hodnoty TmP/GFR jako kovarianci, s vyměnitelnou kovariancí struktura. Model GEE zahrnoval data až do 64. týdne.
Výchozí stav, týdny 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64
Změna od základní hodnoty v průběhu času v TmP/GFR, týden 68 na 112
Časové okno: Výchozí stav, 68., 76., 88., 112. týden
Při výpočtu TmP/GFR byla použita měření sérového fosforu a TRP.
Výchozí stav, 68., 76., 88., 112. týden
Změna od základní hodnoty v průběhu času v séru ALP, až do týdne 64
Časové okno: Výchozí stav, týdny 16, 24, 40, 52, 64
Model GEE zahrnuje změnu od výchozí hodnoty pro měření ALP jako závislou proměnnou, léčebnou skupinu, návštěvu, interakci mezi léčebnou skupinou podle návštěvy, výchozí věk a výchozí RSS stratifikaci jako faktory, základní měření ALP jako kovarianci, s vyměnitelnou kovarianční strukturou. Model GEE zahrnoval data až do 64. týdne.
Výchozí stav, týdny 16, 24, 40, 52, 64
Změna od výchozí hodnoty v průběhu času v séru ALP, týden 68 na 112
Časové okno: Výchozí stav, 68., 76., 88., 100., 112. týden
Výchozí stav, 68., 76., 88., 100., 112. týden
Procentuální změna od výchozí hodnoty v průběhu času v séru ALP, až do týdne 112
Časové okno: Výchozí stav, týdny 16, 24, 40, 52, 64, 68, 76, 88, 100, 112
Snížení naznačuje zlepšení.
Výchozí stav, týdny 16, 24, 40, 52, 64, 68, 76, 88, 100, 112
Změna od výchozí hodnoty ve skóre PROMIS v oblasti rušení dětské bolesti, fyzické funkční mobilitě a únavě (pro účastníky ve věku ≥ 5 let při screeningové návštěvě) ve 40. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 40
PROMIS byl vyvinut National Institutes of Health a používá specifická opatření k posouzení pacientova blahobytu (Broderick et al. 2013), (NIH 2015). Používá metriku T-skóre, ve které 50 je průměr relevantní referenční populace a 10 je standardní odchylka (SD) této populace. Pro doménu rušení bolesti znamenají poklesy menší bolest, pro doménu mobility fyzické funkce zvýšení značí větší mobilitu a pro doménu únavy snížení značí menší únavu.
Výchozí stav, týden 40
Změna od výchozí hodnoty ve skóre PROMIS v oblasti rušení dětské bolesti, fyzické funkční mobilitě a únavě (pro účastníky ve věku ≥ 5 let při screeningové návštěvě) v 64. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 64
PROMIS byl vyvinut National Institutes of Health a používá specifická opatření k posouzení pacientova blahobytu (Broderick et al. 2013), (NIH 2015). Používá metriku T-skóre, ve které 50 je průměr relevantní referenční populace a 10 je standardní odchylka (SD) této populace. Pro doménu rušení bolesti znamenají poklesy menší bolest, pro doménu mobility fyzické funkce zvýšení značí větší mobilitu a pro doménu únavy snížení značí menší únavu.
Výchozí stav, týden 64
Změna od výchozího stavu v FPS-R (pro účastníky ≥ 5 let věku při screeningové návštěvě) ve 40. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 40
FPS-R je bezrozměrná 10bodová Likertova škála, která se používá k posouzení intenzity bolesti, kterou si sami uvedete, na stupnici od 0 (žádná bolest) do 10 (největší bolest, jakou si dokážete představit). Vyšší skóre bolesti svědčí o silnější bolesti.
Výchozí stav, týden 40
Změna od výchozího stavu v FPS-R (pro účastníky ve věku ≥ 5 let při screeningové návštěvě) v 64. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 64
FPS-R je bezrozměrná 10bodová Likertova škála, která se používá k posouzení intenzity bolesti, kterou si sami uvedete, na stupnici od 0 (žádná bolest) do 10 (největší bolest, jakou si dokážete představit). Vyšší skóre bolesti svědčí o silnější bolesti.
Výchozí stav, týden 64
Změna od výchozí hodnoty v celkové vzdálenosti 6 MWT ve 40. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 40
Celková ušlá vzdálenost (metry) za 6 minut byla měřena u účastníků ve věku ≥ 5 let při screeningové návštěvě, kteří byli schopni dokončit test.
Výchozí stav, týden 40
Změna celkové vzdálenosti 6MWT od výchozí hodnoty v 64. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 64
Celková ušlá vzdálenost (metry) za 6 minut byla měřena u účastníků ve věku ≥ 5 let při screeningové návštěvě, kteří byli schopni dokončit test.
Výchozí stav, týden 64
Procento předpokládaného normálu na celkové vzdálenosti 6 MWT ve 40. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 40
Celková ušlá vzdálenost (metry) za 6 minut byla měřena u účastníků ve věku ≥ 5 let při screeningové návštěvě, kteří byli schopni dokončit test, a bylo odhadnuto procento předpokládané vzdálenosti na základě normativních údajů pro věk a pohlaví.
Výchozí stav, týden 40
Procento předpokládaného normálu na celkové vzdálenosti 6 MWT v 64. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 64
Celková ušlá vzdálenost (metry) za 6 minut byla měřena u účastníků ve věku ≥ 5 let při screeningové návštěvě, kteří byli schopni dokončit test, a bylo odhadnuto procento předpokládané vzdálenosti na základě normativních údajů pro věk a pohlaví.
Výchozí stav, týden 64

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Kyowa Kirin, Inc.

Spolupracovníci

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. září 2016

Primární dokončení (Aktuální)

12. února 2018

Dokončení studie (Aktuální)

15. července 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. května 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. září 2016

První zveřejněno (Odhad)

27. září 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. dubna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. dubna 2023

Naposledy ověřeno

1. ledna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • UX023-CL301

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na X-vázaná hypofosfatemie

Klinické studie na burosumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malaysia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit