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Efficacité et innocuité du burosumab (KRN23) par rapport au traitement oral au phosphate et à la vitamine D active chez les patients pédiatriques atteints d'hypophosphatémie liée à l'X (XLH)

6 août 2024 mis à jour par: Kyowa Kirin, Inc.

Une étude randomisée, ouverte, de phase 3 pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du KRN23 par rapport au traitement oral au phosphate et à la vitamine D active chez les patients pédiatriques atteints d'hypophosphatémie liée à l'X (XLH)

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'effet du traitement par KRN23 (burosumab) sur l'amélioration du rachitisme chez les enfants atteints de XLH par rapport au contrôle actif (phosphate oral/vitamine D active).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

61

Phase

  • Phase 3

Accès étendu

Disponible en dehors de l'essai clinique. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australie, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario (CHEO) Research Institute
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 0A9
        • Shriners Hospital for Children - Canada
  • Corée, République de
      • Seoul, Corée, République de, 03080
        • Seoul National University Hospital
  • Japon
      • Okayama, Japon, 700-0013
        • Okayama Saiseikai General Hospital
      • Osaka, Japon, 553-0003
        • Japan Community Healthcare Organization Osaka Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japon, 232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital - University of Manchester
  • Suède
      • Stockholm, Suède, 17176
        • Karolinska Institutet and University Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • UCSF
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Shriners Hospital for Children
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 12 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Homme ou femme, âgé de 1 à ≤ 12 ans présentant des signes radiographiques de rachitisme, tel que déterminé par les lecteurs centraux
  2. Homologue de l'endopeptidase régulant le phosphate, mutation liée à l'X (PHEX) ou variante de signification incertaine chez le patient ou chez un membre de la famille directement apparenté avec un héritage lié à l'X approprié
  3. Résultats biochimiques associés à la XLH : phosphore sérique < 3,0 mg/dL (<0,97 mmol/L)
  4. Créatinine sérique inférieure à la limite supérieure de la normale ajustée à l'âge
  5. Sérum 25(OH)D au-dessus de la limite inférieure de la normale (≥16 ng/mL) lors de la visite de sélection
  6. Avoir reçu à la fois un traitement oral au phosphate et à la vitamine D active pendant ≥ 12 mois consécutifs (pour les enfants de ≥ 3 ans) ou ≥ 6 mois consécutifs (pour les enfants de < 3 ans) 7 jours avant la visite de randomisation
  7. Disposé à fournir l'accès aux dossiers médicaux antérieurs pour la collecte de croissance historique et de données radiographiques et d'historique de la maladie
  8. Fournir un consentement écrit ou verbal (selon le sujet et la région) et un consentement éclairé écrit par un représentant légalement autorisé après que la nature de l'étude a été expliquée et avant toute procédure liée à la recherche.
  9. Doit, de l'avis de l'investigateur, être disposé et capable de terminer tous les aspects de l'étude, de respecter le calendrier des visites d'étude et de se conformer aux évaluations
  10. Les femmes qui ont atteint leurs premières règles doivent avoir un test de grossesse négatif lors du dépistage et subir des tests de grossesse supplémentaires pendant l'étude. Les sujets féminins en âge de procréer doivent être disposés à utiliser une méthode de contraception hautement efficace pendant la durée de l'étude plus 12 semaines après l'arrêt du médicament à l'étude. - Les sujets masculins sexuellement actifs avec des partenaires féminines en âge de procréer doivent consentir à utiliser un préservatif avec spermicide ou une méthode de contraception très efficace pendant la durée de l'étude plus 12 semaines après l'arrêt du médicament à l'étude

Critère d'exclusion:

  1. Tanner stade 4 ou plus dans l'un des éléments suivants : organes génitaux, seins ou poils pubiens, selon un examen physique
  2. Centile de taille > 50e basé sur les normes spécifiques au pays
  3. Utilisation d'antiacides à base d'hydroxyde d'aluminium (par exemple, Maalox® et Mylanta®), de corticostéroïdes systémiques, d'acétazolamide et de thiazides dans les 7 jours précédant la visite de dépistage
  4. Utilisation actuelle ou antérieure de leuproréline (p. ex., Lupron®, Viadur®, Eligard®), de triptoréline (TRELSTAR®), de goséréline (Zoladex®) ou d'autres médicaments connus pour retarder la puberté
  5. Utilisation d'un traitement par hormone de croissance dans les 12 mois précédant la visite de dépistage
  6. Présence de néphrocalcinose à l'échographie rénale grade 4
  7. Chirurgie orthopédique planifiée, y compris ostéotomie ou implantation ou retrait d'agrafes, 8 plaques ou tout autre matériel, au cours des 40 premières semaines de l'étude
  8. Hypocalcémie ou hypercalcémie, définies comme des taux de calcium sérique en dehors des limites normales ajustées en fonction de l'âge
  9. Preuve d'hyperparathyroïdie (taux d'hormone parathyroïdienne [PTH] 2,5 X la limite supérieure de la normale [LSN])
  10. Utilisation de médicaments pour supprimer la PTH (par exemple, cinacalcet, calcimimétiques) dans les 2 mois précédant la visite de dépistage
  11. Présence ou antécédents de toute condition qui, de l'avis de l'investigateur, expose le sujet à un risque élevé de mauvaise observance du traitement ou de ne pas terminer l'étude.
  12. Présence d'une maladie ou d'un état concomitant qui interférerait avec la participation à l'étude ou affecterait la sécurité
  13. Antécédents d'infection récurrente ou de prédisposition à l'infection, ou d'immunodéficience connue
  14. Utilisation d'un anticorps monoclonal thérapeutique dans les 90 jours précédant la visite de dépistage ou antécédents de réactions allergiques ou anaphylactiques à tout anticorps monoclonal
  15. Présence ou antécédents d'hypersensibilité aux excipients KRN23 qui, de l'avis de l'investigateur, exposent le sujet à un risque accru d'effets indésirables
  16. Utilisation de tout produit expérimental ou dispositif médical expérimental dans les 30 jours précédant le dépistage, ou exigence de tout agent expérimental avant l'achèvement de toutes les évaluations d'étude prévues. OU, au Japon, utilisation de tout produit expérimental ou dispositif médical expérimental dans les 4 mois précédant le dépistage, ou exigence de tout agent expérimental avant l'achèvement de toutes les évaluations d'étude prévues

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Burosumab
Burosumab 0,8 mg/kg dose initiale, administré Q2W par injection SC pendant la période de traitement (jusqu'à la semaine 64). Pendant la période de prolongation du traitement (semaine 64 à semaine 140), les participants ont continué à recevoir une dose initiale de burosumab SC de 0,8 mg/kg Q2W. Les participants au Japon et en Corée ne sont pas entrés dans la période de prolongation du traitement.
Biologique: burosumab
solution pour injection sous-cutanée (SC)
Autres noms:
  • KRN23
  • Crysvita®
  • UX023
Comparateur actif: Contrôle actif
Doses quotidiennes multiples de phosphate oral et une ou plusieurs doses quotidiennes de thérapie active à la vitamine D, titrées et individualisées par l'investigateur sur la base des recommandations publiées pendant la période de traitement (jusqu'à la semaine 64). Au cours de la période de prolongation du traitement (semaine 64 à semaine 140), les participants sont passés pour recevoir une dose initiale de burosumab SC 0,8 mg/kg Q2W. Les participants au Japon et en Corée ne sont pas entrés dans la période de prolongation du traitement.
Biologique: burosumab
solution pour injection sous-cutanée (SC)
Autres noms:
  • KRN23
  • Crysvita®
  • UX023
Médicament: Supplément oral de phosphate
comprimé oral; solution orale; poudre orale
Médicament: vitamine D active
comprimé, solution buvable

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score global de l'impression globale radiographique de changement (RGI-C) à la semaine 40
Délai: Semaine 40
Les changements dans la sévérité du rachitisme et de la courbure ont été évalués à l'aide d'un système de notation qualitative RGI-C spécifique à la maladie. Le RGI-C est une échelle ordinale à 7 points avec des valeurs possibles : +3 = très bien mieux (guérison complète ou presque complète du rachitisme), +2 = bien mieux (guérison substantielle du rachitisme), +1 = légèrement mieux (c.-à-d. , guérison minimale du rachitisme), 0 = inchangé, -1 = légèrement pire (aggravation minimale du rachitisme), -2 = bien pire (aggravation modérée du rachitisme), -3 = très bien pire (aggravation sévère du rachitisme).
Semaine 40

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants avec un score global RGI-C moyen ≥ +2,0 (répondeurs) à la semaine 40
Délai: Semaine 40
Les répondeurs RGI-C sont définis comme des participants avec un score global RGI-C moyen >= +2,0. Le RGI-C est une échelle ordinale à 7 points avec des valeurs possibles : +3 = très bien mieux (guérison complète ou presque complète du rachitisme), +2 = bien mieux (guérison substantielle du rachitisme), +1 = légèrement mieux (c.-à-d. , guérison minimale du rachitisme), 0 = inchangé, -1 = légèrement pire (aggravation minimale du rachitisme), -2 = bien pire (aggravation modérée du rachitisme), -3 = très bien pire (aggravation sévère du rachitisme).
Semaine 40
Pourcentage de participants avec un score global RGI-C moyen ≥ +2,0 (répondeurs) à la semaine 64
Délai: Semaine 64
Les répondeurs RGI-C sont définis comme des participants avec un score global RGI-C moyen >= +2,0. Le RGI-C est une échelle ordinale à 7 points avec des valeurs possibles : +3 = très bien mieux (guérison complète ou presque complète du rachitisme), +2 = bien mieux (guérison substantielle du rachitisme), +1 = légèrement mieux (c.-à-d. , guérison minimale du rachitisme), 0 = inchangé, -1 = légèrement pire (aggravation minimale du rachitisme), -2 = bien pire (aggravation modérée du rachitisme), -3 = très bien pire (aggravation sévère du rachitisme).
Semaine 64
Score global RGI-C à la semaine 64
Délai: Semaine 64
Les changements dans la sévérité du rachitisme et de la courbure ont été évalués à l'aide d'un système de notation qualitative RGI-C spécifique à la maladie. Le RGI-C est une échelle ordinale à 7 points avec des valeurs possibles : +3 = très bien mieux (guérison complète ou presque complète du rachitisme), +2 = bien mieux (guérison substantielle du rachitisme), +1 = légèrement mieux (c.-à-d. , guérison minimale du rachitisme), 0 = inchangé, -1 = légèrement pire (aggravation minimale du rachitisme), -2 = bien pire (aggravation modérée du rachitisme), -3 = très bien pire (aggravation sévère du rachitisme).
Semaine 64
Changement par rapport à la ligne de base du score total RSS à la semaine 40
Délai: Base de référence, semaine 40
Le système RSS est une méthode de notation radiographique en 10 points qui a été développée pour évaluer la gravité du rachitisme nutritionnel dans les poignets et les genoux en fonction du degré d'effilochage métaphysaire, de ventouses, de clarté, de séparation et de la proportion de plaque de croissance affectée. Des scores sont attribués pour les radiographies unilatérales du poignet et du genou jugées par l'évaluateur comme étant les plus sévères des images bilatérales. Le score total maximum sur le RSS est de 10 points et le score minimum est de 0, avec un score total possible de 4 points pour les poignets et de 6 points pour les genoux (le score total est la somme du score du poignet et du genou). Des scores plus élevés indiquent une plus grande sévérité du rachitisme.
Base de référence, semaine 40
Changement par rapport à la ligne de base du score total RSS à la semaine 64
Délai: Ligne de base, Semaine 64
Le système RSS est une méthode de notation radiographique en 10 points qui a été développée pour évaluer la gravité du rachitisme nutritionnel dans les poignets et les genoux en fonction du degré d'effilochage métaphysaire, de ventouses et de la proportion de plaque de croissance affectée. Des scores sont attribués pour les radiographies unilatérales du poignet et du genou jugées par l'évaluateur comme étant les plus sévères des images bilatérales. Le score total maximum sur le RSS est de 10 points et le score minimum est de 0, avec un score total possible de 4 points pour les poignets et 6 points pour les genoux. Des scores plus élevés indiquent une plus grande sévérité du rachitisme.
Ligne de base, Semaine 64
Score de jambe longue RGI-C à la semaine 40
Délai: Semaine 40
Les changements dans la gravité des anomalies squelettiques des membres inférieurs, y compris le genu varum et le genu valgus, ont été évalués à l'aide d'un système de notation qualitative RGI-C spécifique à la maladie. Le RGI-C est une échelle ordinale à 7 points avec des valeurs possibles : +3 = très bien mieux (guérison complète ou presque complète), +2 = bien mieux (guérison substantielle), +1 = légèrement mieux (c.-à-d. guérison minimale) , 0 = inchangé, -1 = légèrement pire (aggravation minimale), -2 = bien pire (aggravation modérée), -3 = très bien pire (aggravation sévère).
Semaine 40
Score de jambe longue RGI-C à la semaine 64
Délai: Semaine 64
Les changements dans la gravité des anomalies squelettiques des membres inférieurs, y compris le genu varum et le genu valgus, ont été évalués à l'aide d'un système de notation qualitative RGI-C spécifique à la maladie. Le RGI-C est une échelle ordinale à 7 points avec des valeurs possibles : +3 = très bien mieux (guérison complète ou presque complète), +2 = bien mieux (guérison substantielle), +1 = légèrement mieux (c.-à-d. guérison minimale) , 0 = inchangé, -1 = légèrement pire (aggravation minimale), -2 = bien pire (aggravation modérée), -3 = très bien pire (aggravation sévère).
Semaine 64
Changement de la ligne de base dans les scores Z de taille pour l'âge à la semaine 40
Délai: Base de référence, semaine 40
Les scores z de longueur couchée/taille debout sont des mesures de la taille ajustées en fonction de l'âge et du sexe de l'enfant. Le score Z indique le nombre d'écarts types par rapport à une population de référence (à partir des courbes de croissance des Centers for Disease Control [CDC]) dans la même tranche d'âge et avec le même sexe. Un score Z de 0 est égal à la moyenne avec des nombres négatifs indiquant des valeurs inférieures à la moyenne et des valeurs positives supérieures. Des scores Z plus élevés indiquent un meilleur résultat.
Base de référence, semaine 40
Changement de la ligne de base dans les scores Z de la taille pour l'âge à la semaine 64
Délai: Ligne de base, Semaine 64
Les scores z de longueur couchée/taille debout sont des mesures de la taille ajustées en fonction de l'âge et du sexe de l'enfant. Le score Z indique le nombre d'écarts types par rapport à une population de référence (à partir des courbes de croissance du CDC) dans la même tranche d'âge et avec le même sexe. Un score Z de 0 est égal à la moyenne avec des nombres négatifs indiquant des valeurs inférieures à la moyenne et des valeurs positives supérieures. Des scores Z plus élevés indiquent un meilleur résultat.
Ligne de base, Semaine 64
Changement du score Z de la vitesse de croissance de la ligne de base à la semaine 40
Délai: Base de référence, semaine 40
Un score Z de vitesse de croissance a été calculé sur la base de la norme de Tanner. Le score Z indique le nombre d'écarts types par rapport à une population de référence (de la norme de Tanner) dans la même tranche d'âge et de même sexe. La vitesse de croissance de base a été calculée pour les participants qui disposaient de données dans les 1,5 ans précédant la ligne de base. La vitesse de croissance à la semaine 64 a été calculée à l'aide des données entre la ligne de base et la semaine 64. Le point médian de l'intervalle d'âge a été utilisé pour localiser l'âge de référence le plus proche fourni par la norme de Tanner. Les enfants dont l'âge médian était inférieur à 2,25 ans ont été exclus, car les âges plus jeunes ne sont pas disponibles dans la norme de Tanner. Pour passer en douceur de la longueur couchée à la taille debout, 0,8 cm ont été soustraits de la longueur couchée avant le regroupement avec la taille debout. Un score Z de 0 est égal à la moyenne avec des nombres négatifs indiquant des valeurs inférieures à la moyenne et des valeurs positives supérieures. Des scores Z plus élevés indiquent un meilleur résultat.
Base de référence, semaine 40
Changement du score Z de la vitesse de croissance de la ligne de base à la semaine 64
Délai: Ligne de base, Semaine 64
Un score Z de vitesse de croissance a été calculé sur la base de la norme de Tanner. Le score Z indique le nombre d'écarts types par rapport à une population de référence (de la norme de Tanner) dans la même tranche d'âge et de même sexe. La vitesse de croissance de base a été calculée pour les participants qui disposaient de données dans les 1,5 ans précédant la ligne de base. La vitesse de croissance à la semaine 64 a été calculée à l'aide des données entre la ligne de base et la semaine 64. Le point médian de l'intervalle d'âge a été utilisé pour localiser l'âge de référence le plus proche fourni par la norme de Tanner. Les enfants dont l'âge médian était inférieur à 2,25 ans ont été exclus, car les âges plus jeunes ne sont pas disponibles dans la norme de Tanner. Pour passer en douceur de la longueur couchée à la taille debout, 0,8 cm ont été soustraits de la longueur couchée avant le regroupement avec la taille debout. Un score Z de 0 est égal à la moyenne avec des nombres négatifs indiquant des valeurs inférieures à la moyenne et des valeurs positives supérieures. Des scores Z plus élevés indiquent un meilleur résultat.
Ligne de base, Semaine 64
Modification de la concentration de phosphore sérique par rapport à la ligne de base au fil du temps, jusqu'à la semaine 64
Délai: Au départ, semaines 1, 2, 4, 8, 12, 16, 24, 32, 33, 40, 52, 64
Le modèle GEE inclut le changement par rapport à la ligne de base pour la mesure du phosphore sérique comme variable dépendante, le groupe de traitement, la visite, l'interaction entre le groupe de traitement par visite, l'âge de base et la stratification RSS de base comme facteurs, la mesure de base du phosphore comme covariable, avec une structure de covariance échangeable. Le modèle GEE comprenait des données jusqu'à la semaine 64.
Au départ, semaines 1, 2, 4, 8, 12, 16, 24, 32, 33, 40, 52, 64
Variation par rapport à la ligne de base au fil du temps de la concentration sérique de phosphore, semaines 66 à 112
Délai: Au départ, semaines 66, 68, 76, 88, 100, 112
Au départ, semaines 66, 68, 76, 88, 100, 112
Changement du niveau moyen de phosphore sérique après le départ à la semaine 64
Délai: Au départ, semaines 1, 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64
Le modèle ANCOVA inclut le changement du phosphore sérique de la ligne de base à la moyenne post-ligne de base comme variable dépendante, le groupe de traitement, l'âge de base et la stratification RSS de base comme facteurs, la mesure de phosphore de base comme covariable.
Au départ, semaines 1, 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64
Changement du niveau moyen de phosphore sérique post-inclusion à la semaine 140 (pendant le traitement par burosumab)
Délai: Bras burosumab : départ, semaine 1, 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64, 66, 68, 76, 88, 100, 112, 124, 140 ; Bras de contrôle actif : ligne de base, semaines 68, 76, 88, 100, 112, 124, 140
Bras burosumab : départ, semaine 1, 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64, 66, 68, 76, 88, 100, 112, 124, 140 ; Bras de contrôle actif : ligne de base, semaines 68, 76, 88, 100, 112, 124, 140
Pourcentage de participants atteignant la plage normale de concentration sérique de phosphore (3,2 - 6,1 mg/dL)
Délai: Bras burosumab : départ, jusqu'à la semaine 140 ; Bras de contrôle actif : ligne de base, semaine 68 jusqu'à la semaine 140
Bras burosumab : départ, jusqu'à la semaine 140 ; Bras de contrôle actif : ligne de base, semaine 68 jusqu'à la semaine 140
Changement de la ligne de base au fil du temps en 1,25-dihydroxyvitamine D, jusqu'à la semaine 64
Délai: Au départ, semaines 1, 2, 4, 8, 12, 16, 24, 32, 33, 40, 52, 64
Le modèle GEE inclut le changement par rapport au départ pour la mesure de la 1, 25-dihydroxyvitamine D comme variable dépendante, le groupe de traitement, la visite, l'interaction entre le groupe de traitement par visite, l'âge de départ et la stratification RSS de départ comme facteurs, la mesure de départ de la 1, 25-dihydroxyvitamine D comme une covariable, avec une structure de covariance échangeable. Le modèle GEE comprenait des données jusqu'à la semaine 64.
Au départ, semaines 1, 2, 4, 8, 12, 16, 24, 32, 33, 40, 52, 64
Changement par rapport à la ligne de base au fil du temps dans la 1,25-dihydroxyvitamine D, semaines 68 à 112
Délai: Au départ, semaines 68, 76, 88, 100, 112
Au départ, semaines 68, 76, 88, 100, 112
Changement de la ligne de base au fil du temps dans TmP/GFR, jusqu'à la semaine 64
Délai: Au départ, semaines 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64

Les mesures de phosphore sérique et de TRP ont été utilisées dans le calcul du TmP/GFR.

Le modèle GEE inclut le changement par rapport à la ligne de base pour la mesure TmP/GFR comme variable dépendante, le groupe de traitement, la visite, l'interaction entre le groupe de traitement par visite, l'âge de base et la stratification RSS de base comme facteurs, la mesure TmP/GFR de base comme covariable, avec une covariance échangeable structure. Le modèle GEE comprenait des données jusqu'à la semaine 64.
Au départ, semaines 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52, 64
Changement de la ligne de base au fil du temps dans TmP/GFR, semaine 68 à 112
Délai: Au départ, semaines 68, 76, 88, 112
Les mesures de phosphore sérique et de TRP ont été utilisées dans le calcul du TmP/GFR.
Au départ, semaines 68, 76, 88, 112
Changement de la ligne de base au fil du temps dans l'ALP sérique, jusqu'à la semaine 64
Délai: Au départ, semaines 16, 24, 40, 52, 64
Le modèle GEE inclut le changement par rapport à la ligne de base pour la mesure ALP en tant que variable dépendante, le groupe de traitement, la visite, l'interaction entre le groupe de traitement par visite, l'âge de base et la stratification RSS de base en tant que facteurs, la mesure ALP de base en tant que covariable, avec une structure de covariance échangeable. Le modèle GEE comprenait des données jusqu'à la semaine 64.
Au départ, semaines 16, 24, 40, 52, 64
Changement de la ligne de base au fil du temps dans l'ALP sérique, semaine 68 à 112
Délai: Au départ, semaines 68, 76, 88, 100, 112
Au départ, semaines 68, 76, 88, 100, 112
Variation en pourcentage de la ligne de base au fil du temps dans l'ALP sérique, jusqu'à la semaine 112
Délai: Au départ, semaines 16, 24, 40, 52, 64, 68, 76, 88, 100, 112
Les diminutions indiquent une amélioration.
Au départ, semaines 16, 24, 40, 52, 64, 68, 76, 88, 100, 112
Changement par rapport au départ dans les scores PROMIS d'interférence de la douleur pédiatrique, de mobilité de la fonction physique et de fatigue (pour les participants âgés de ≥ 5 ans lors de la visite de dépistage) à la semaine 40
Délai: Base de référence, semaine 40
Le PROMIS a été développé par les National Institutes of Health et utilise des mesures spécifiques à un domaine pour évaluer le bien-être des patients (Broderick et al. 2013), (NIH 2015). Il utilise une métrique de score T dans laquelle 50 est la moyenne d'une population de référence pertinente et 10 est l'écart type (SD) de cette population. Pour le domaine d'interférence de la douleur, les diminutions indiquent moins de douleur, pour le domaine de la mobilité de la fonction physique, les augmentations indiquent une plus grande mobilité et pour le domaine de la fatigue, les diminutions indiquent moins de fatigue.
Base de référence, semaine 40
Changement par rapport au départ dans les scores PROMIS d'interférence de la douleur pédiatrique, de mobilité de la fonction physique et de fatigue (pour les participants âgés de ≥ 5 ans lors de la visite de dépistage) à la semaine 64
Délai: Ligne de base, Semaine 64
Le PROMIS a été développé par les National Institutes of Health et utilise des mesures spécifiques à un domaine pour évaluer le bien-être des patients (Broderick et al. 2013), (NIH 2015). Il utilise une métrique de score T dans laquelle 50 est la moyenne d'une population de référence pertinente et 10 est l'écart type (SD) de cette population. Pour le domaine d'interférence de la douleur, les diminutions indiquent moins de douleur, pour le domaine de la mobilité de la fonction physique, les augmentations indiquent une plus grande mobilité et pour le domaine de la fatigue, les diminutions indiquent moins de fatigue.
Ligne de base, Semaine 64
Changement par rapport à la ligne de base dans le FPS-R (pour les participants ≥ 5 ans lors de la visite de dépistage) à la semaine 40
Délai: Base de référence, semaine 40
Le FPS-R est une échelle de Likert sans dimension à 10 points utilisée pour évaluer l'intensité de la douleur autodéclarée sur une échelle de 0 (aucune douleur) à 10 (la plupart des douleurs que vous pouvez imaginer). Des scores de douleur plus élevés indiquent une douleur plus intense.
Base de référence, semaine 40
Changement par rapport à la ligne de base dans le FPS-R (pour les participants ≥ 5 ans lors de la visite de dépistage) à la semaine 64
Délai: Ligne de base, Semaine 64
Le FPS-R est une échelle de Likert sans dimension à 10 points utilisée pour évaluer l'intensité de la douleur autodéclarée sur une échelle de 0 (aucune douleur) à 10 (la plupart des douleurs que vous pouvez imaginer). Des scores de douleur plus élevés indiquent une douleur plus intense.
Ligne de base, Semaine 64
Changement par rapport à la ligne de base dans la distance totale 6MWT à la semaine 40
Délai: Base de référence, semaine 40
La distance totale parcourue (mètres) sur une période de 6 minutes a été mesurée chez les participants âgés de ≥ 5 ans lors de la visite de sélection qui ont pu passer le test.
Base de référence, semaine 40
Changement par rapport à la ligne de base dans la distance totale 6MWT à la semaine 64
Délai: Ligne de base, Semaine 64
La distance totale parcourue (mètres) sur une période de 6 minutes a été mesurée chez les participants âgés de ≥ 5 ans lors de la visite de sélection qui ont pu passer le test.
Ligne de base, Semaine 64
Pourcentage de la normale prévue dans la distance totale de 6MWT à la semaine 40
Délai: Base de référence, semaine 40
La distance totale parcourue (mètres) sur une période de 6 minutes a été mesurée chez les participants âgés de ≥ 5 ans lors de la visite de dépistage qui ont pu effectuer le test, et le pourcentage de distance prédite sur la base des données normatives pour l'âge et le sexe a été estimé.
Base de référence, semaine 40
Pourcentage de la normale prévue dans la distance totale de 6MWT à la semaine 64
Délai: Ligne de base, Semaine 64
La distance totale parcourue (mètres) sur une période de 6 minutes a été mesurée chez les participants âgés de ≥ 5 ans lors de la visite de dépistage qui ont pu effectuer le test, et le pourcentage de distance prédite sur la base des données normatives pour l'âge et le sexe a été estimé.
Ligne de base, Semaine 64

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Kyowa Kirin, Inc.

Collaborateurs

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 septembre 2016

Achèvement primaire (Réel)

12 février 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

15 juillet 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 mai 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 septembre 2016

Première publication (Estimé)

27 septembre 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 août 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 août 2024

Dernière vérification

1 août 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • UX023-CL301

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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