취약 X 증후군이 있는 아동의 인지 및 행동 장애 치료를 위한 위약 대비 비타민 C 및 비타민 E 조합의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 임상 시험 (SXF2-8)
취약 X 증후군 아동의 인지 및 행동 장애 치료를 위한 임상 시험 3상, 이중 맹검, 크로스오버를 통해 비타민 C와 비타민 E를 병용하여 위약 대비 안전성 및 효능 평가
연구 개요
상세 설명
비타민 E와 비타민 C 보충제의 조합은 노인 인구에서 알츠하이머병의 유병률(-78%) 및 발병률(-64%)을 낮추는 것과 관련이 있습니다. 최근 식이 비타민 E 보충이 순환 호중구에서 NADPH 옥시다제 활성을 억제하는 자유 라디칼 생성을 감소시키는 것으로 나타났습니다. 또 다른 연구는 흥분독성을 예방할 수 있는 효과인 비타민 E와 함께 배양된 세포 배양에서 활성화된 미세아교세포에 의한 글루타메이트 방출의 억제를 설명합니다.
연구자들은 산화 스트레스를 조절하고 학습 및 행동 마우스 모델과 인간을 향상시키는 토코페롤과 같은 친유성 화합물 항산화제와 아스코르빈산과 같은 친수성 화합물 항산화제를 사용하여 취약 X 증후군(FXS)에 의해 영향을 받는 신경 발달 장애의 치료 효과를 평가할 것을 제안합니다.
우리 그룹은 청소년의 취약 X 증후군 치료제로 이 항산화제 조합을 사용하여 긍정적인 결과를 얻었습니다. 이 질병은 EUDRACT 코드: 2009-017837-23 및 2013-004276-35로 이전 임상 시험을 개발했습니다.
FXS의 인지 및 행동 장애 치료에 비타민 C와 E의 조합을 사용하는 것은 참조 번호 2011070875로 PCT-050 187로 특허를 받았습니다.
이 조합은 각 비타민에 대해 총 용량이 10mg/kg/일인 단일 경구 용량으로 투여됩니다. 이 용량은 두 항산화제의 치료 범위 내에서 유지됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Málaga
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Malaga, Málaga, 스페인, 29009
- Hospital Regional De Malaga
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 분자 생물학의 유전자 검사에 의한 Fragile X 증후군의 진단, 완전 돌연변이 결과 메틸화.
- 1세 이상 9세 미만
- 임상시험 참여를 시작하기 전에 정보에 입각한 동의서에 서명했습니다.
제외 기준:
- 모든 진행성, 중증 또는 불안정한 질병.
- 다른 정신과 진단을 첫 번째 진단으로 가진 개인.
- 지난 12개월 동안 심각한 의학적 문제를 겪었습니다.
- 지난 달에 하루에 100mg 이상의 비타민 E 또는 C를 섭취하십시오.
- 유효성 평가를 방해하는 신체적, 정신적 또는 감각적 장애가 있는 경우.
- 제제의 모든 구성 요소에 대한 과민성.
- 간부전 또는 중증 신장 또는 이전의 신장 결석 병력.
- 무작위 배정 전 ≥ 4주 동안 안정적이지 않은 향정신성 약물 및/또는 항경련 요법을 포함한 모든 치료 요법.
- 발작 조절을 위해 특별히 사용되는 약물을 제외한 두 가지 이상의 향정신성 약물을 사용한 현재 치료.
- 비타민 K 결핍에 이차적인 저프로트롬빈혈증
- 수식 치료의 화합물에 대한 민감도.
- 선천성 또는 특발성 메트헤모글로빈혈증 진단을 받은 글루코스-6-인산탈수소효소결핍증 진단을 받은 환자.
- 경구 항응고제, 철분 또는 비타민 A 사용.
- 연구 과정 동안 약리학적 개입을 시작하거나 변경하거나 약리학적 개입을 하지 않는 것을 예측합니다.
- 체중이 4.2kg 미만인 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 비타민 C 10mg/Kg + 비타민 E 10mg/Kg
비타민 C 및 비타민 E 보충 10mg/kg/일
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위약 비교기: 위약
플라시보 솔루션
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위약
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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자폐증 치료 평가 체크리스트(ATEC).
기간: 32주
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32주
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글로벌 임상 인상(GCI)
기간: 32주
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32주
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피바디 그림 어휘 테스트(PiVT)
기간: 32주
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32주
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Battelle 개발 인벤토리 스크리닝
기간: 32주
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32주
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Vineland 적응 행동 척도
기간: 32주
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32주
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보고된 부작용
기간: 32주
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32주
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유아 자폐증(Q-Chat) 테스트를 위한 정량적 체크리스트
기간: 32주
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32주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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골베르그 스케일 GHQ-28
기간: 32주
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32주
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품질 수명 SF36 테스트
기간: 32주
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32주
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심리적 일반 웰빙 지수
기간: 32주
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32주
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어린이를 위한 수면 방해 척도
기간: 32주
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32주
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Zandi PP, Anthony JC, Khachaturian AS, Stone SV, Gustafson D, Tschanz JT, Norton MC, Welsh-Bohmer KA, Breitner JC; Cache County Study Group. Reduced risk of Alzheimer disease in users of antioxidant vitamin supplements: the Cache County Study. Arch Neurol. 2004 Jan;61(1):82-8. doi: 10.1001/archneur.61.1.82.
- Castilla P, Davalos A, Teruel JL, Cerrato F, Fernandez-Lucas M, Merino JL, Sanchez-Martin CC, Ortuno J, Lasuncion MA. Comparative effects of dietary supplementation with red grape juice and vitamin E on production of superoxide by circulating neutrophil NADPH oxidase in hemodialysis patients. Am J Clin Nutr. 2008 Apr;87(4):1053-61. doi: 10.1093/ajcn/87.4.1053.
- Barger SW, Goodwin ME, Porter MM, Beggs ML. Glutamate release from activated microglia requires the oxidative burst and lipid peroxidation. J Neurochem. 2007 Jun;101(5):1205-13. doi: 10.1111/j.1471-4159.2007.04487.x. Epub 2007 Mar 30.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
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마지막으로 확인됨
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