Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk forsøg til vurdering af sikkerheden og effektiviteten af ​​vitamin C og vitamin E i kombination versus placebo til behandling af kognitiv og adfærdsforstyrrelse hos børn med fragilt X-syndrom (SXF2-8)

21. juli 2022 opdateret af: Fundación Pública Andaluza para la Investigación de Málaga en Biomedicina y Salud

Kliniske forsøg fase III, dobbeltblindet, crossover for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​vitamin C og vitamin E i kombination versus placebo til behandling af kognitiv og adfærdsforstyrrelse hos børn med fragilt X-syndrom

Formålet med denne undersøgelse er at fastslå, at vitamin C og vitamin E i kombination er effektive i behandlingen af ​​kognitiv og adfærdsforstyrrelse hos børn med skrøbeligt X-syndrom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Kombinationen af ​​vitamin E og vitamin C-tilskud er blevet forbundet med en lavere prævalens (-78%) og forekomst (-64%) af Alzheimers sygdom hos den ældre befolkning. Det er for nylig blevet vist, at kosttilskud af vitamin E reducerer produktionen af ​​frie radikaler, der hæmmer NADPH-oxidaseaktivitet i cirkulerende neutrofiler. Et andet arbejde beskriver hæmningen af ​​glutamatfrigivelse af aktiverede mikroglia i cellekulturer inkuberet med E-vitamin, effekt, der kan forhindre excitotoksicitet.

Efterforskerne foreslår at evaluere effektiviteten af ​​behandling i neuroudviklingsforstyrrelser påvirket af fragilt X-syndrom (FXS) med lipofile forbindelser antioxidanter såsom tocopherol og hydrofile forbindelser antioxidanter såsom ascorbinsyre, som regulerer oxidativ stress og forbedrer indlæring og adfærdsmæssige musemodeller og mennesker.

Vores gruppe har positive resultater i brugen af ​​denne kombination af antioxidanter som behandling af skrøbeligt X-syndrom hos unge. Denne sygdom har udviklet tidligere kliniske forsøg med EUDRACT-koder: 2009-017837-23 og 2013-004276-35.

Brugen af ​​kombinationen af ​​vitamin C og E i behandlingen af ​​kognitiv og adfærdsmæssig forstyrrelse i FXS, er patenteret PCT-050 187 med referencenummer 2011070875

Denne kombination vil blive administreret som en enkelt oral dosis med en samlet dosis på 10 mg/kg/dag for hver af vitaminerne. Denne dosis holdes inden for det terapeutiske område for begge antioxidanter.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

34

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Spanien
    • Málaga
      • Malaga, Málaga, Spanien, 29009
        • Hospital Regional de Malaga

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 4 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af Fragilt X-syndrom ved genetisk testning af molekylærbiologi, fuld mutationsresultat methylering.
  2. At have en ældre alder på 1 år og under 9 år
  3. Efter at have underskrevet det informerede samtykke, før de påbegyndte deres deltagelse i forsøget.

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver fremskreden, alvorlig eller ustabil sygdom.
  2. Personer med anden psykiatrisk diagnose som første diagnose.
  3. Den har haft alvorlige medicinske problemer i de sidste 12 måneder.
  4. Tag mere end 100 mg vitamin E eller C om dagen i den sidste måned.
  5. At have fysiske, mentale eller sensoriske funktionsnedsættelser, der forhindrer vurdering af effektivitet.
  6. Overfølsomhed over for enhver komponent i præparatet.
  7. Leversvigt eller alvorlig nyre- eller tidligere anamnese med nyresten.
  8. Ethvert behandlingsregime, inklusive behandling med psykofarmaka og/eller antikonvulsiv behandling, som ikke har været stabil i en periode ≥ 4 uger før randomisering.
  9. Nuværende behandling med mere end to psykoaktive lægemidler, undtagen medicin, der anvendes specifikt til kontrol af anfald.
  10. Hypoprothrombinæmi sekundært til vitamin K-mangel
  11. Følsomhed over for enhver af forbindelserne til formelbehandling.
  12. Patienter diagnosticeret med medfødt eller idiopatisk methæmoglobinæmi til diagnosticering af glucose-6-phosphat-dehydrogenase-mangel.
  13. Brug af orale antikoagulantia, jern eller A-vitamin.
  14. Forecast initierer eller ændrer farmakologiske eller ingen farmakologiske indgreb i løbet af undersøgelsen.
  15. Patienter, der vejer mindre end 4,2 kg

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Vitamin C 10 mg/Kg + Vitamin E 10 mg/Kg
C-vitamin og E-vitamin tilskud 10 mg/kg/dag
Medicin: Vitamin C 10mg/Kg Vitamin E 10 mg/Kg
Placebo komparator: Placebo
Placebo opløsning
Medicin: Placebo
Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Autism Treatment Evaluation Checklist (ATEC).
Tidsramme: 32 uger
32 uger
Global Clinical Impression (GCI)
Tidsramme: 32 uger
32 uger
Peabody Picture Vocabulary Test (PiVT)
Tidsramme: 32 uger
32 uger
Screening af Battelle udviklingsopgørelse
Tidsramme: 32 uger
32 uger
Vineland Adaptive Behavior Scales
Tidsramme: 32 uger
32 uger
Bivirkninger rapporteret
Tidsramme: 32 uger
32 uger
Kvantitativ tjekliste for autisme hos småbørn (Q-Chat) test
Tidsramme: 32 uger
32 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Golberg skala GHQ-28
Tidsramme: 32 uger
32 uger
Livskvalitet SF36 test
Tidsramme: 32 uger
32 uger
Psykologisk generel velværeindeks
Tidsramme: 32 uger
32 uger
Søvnforstyrrelsesskala for børn
Tidsramme: 32 uger
32 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Fundación Pública Andaluza para la Investigación de Málaga en Biomedicina y Salud

Samarbejdspartnere

Delos Clinical

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

25. september 2017

Studieafslutning (Faktiske)

31. oktober 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. oktober 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. oktober 2016

Først opslået (Skøn)

24. oktober 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. juli 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. juli 2022

Sidst verificeret

1. september 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SXF2-8

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med X Fragilt Syndrom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Vietnam

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner