Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk studie for å vurdere sikkerheten og effekten av vitamin C og vitamin E i kombinasjon versus placebo for behandling av kognitiv og atferdsforstyrrelse hos barn med skjørt X-syndrom (SXF2-8)

Kliniske studier Fase III, dobbeltblind, crossover for å vurdere sikkerheten og effekten av vitamin C og vitamin E i kombinasjon versus placebo for behandling av kognitiv og atferdsforstyrrelse hos barn med skjørt X-syndrom

Hensikten med denne studien er å fastslå at vitamin C og vitamin E i kombinasjon er effektive i behandlingen av kognitiv og atferdsforstyrrelse hos barn med skjørt X-syndrom.

Studieoversikt

Detaljert beskrivelse

Kombinasjonen av vitamin E og vitamin C-tilskudd har vært assosiert med en lavere prevalens (-78 %) og forekomst (-64 %) av Alzheimers sykdom i den eldre befolkningen. Det har nylig blitt vist at kosttilskudd av vitamin E reduserer produksjonen av frie radikaler som hemmer NADPH-oksidaseaktivitet i sirkulerende nøytrofiler. Et annet arbeid beskriver hemming av glutamatfrigjøring av aktiverte mikroglia i cellekulturer inkubert med vitamin E, effekt som kan forhindre eksitotoksisitet.

Etterforskerne foreslår å evaluere effektiviteten av behandling ved nevroutviklingsforstyrrelser påvirket av fragilt X-syndrom (FXS) med lipofile forbindelser antioksidanter som tokoferol og hydrofile forbindelser antioksidanter som askorbinsyre, som regulerer oksidativt stress og forbedrer lærings- og atferdsmusemodeller og mennesker.

Vår gruppe har positive resultater i bruken av denne kombinasjonen av antioksidanter som behandling for skjørt X-syndrom hos ungdom. Denne sykdommen har utviklet tidligere kliniske studier med EUDRACT-koder: 2009-017837-23 og 2013-004276-35.

Bruken av kombinasjonen av vitamin C og E i behandlingen av kognitiv og atferdsforstyrrelse ved FXS, er patentert PCT-050 187 med referansenummer 2011070875

Denne kombinasjonen vil bli administrert som en enkelt oral dose med en total dose på 10 mg / kg / dag for hvert av vitaminene. Denne dosen holdes innenfor det terapeutiske området for begge antioksidanter.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

34

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

    • Málaga
      • Malaga, Málaga, Spania, 29009
        • Hospital Regional De Malaga

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 måneder til 6 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Diagnose av Fragilt X-syndrom ved genetisk testing av molekylærbiologi, full mutasjonsresultat metylering.
  2. Å ha en eldre alder på 1 år og mindre enn 9 år
  3. Etter å ha signert dokumentet om informert samtykke før de startet sin deltakelse i rettssaken.

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver avansert, alvorlig eller ustabil sykdom.
  2. Personer med annen psykiatrisk diagnose som første diagnose.
  3. Den har hatt alvorlige medisinske problemer de siste 12 månedene.
  4. Ta mer enn 100 mg vitamin E eller C om dagen den siste måneden.
  5. Å ha fysiske, mentale eller sensoriske svekkelser som hindrer vurdering av effektivitet.
  6. Overfølsomhet overfor en hvilken som helst komponent i preparatet.
  7. Leversvikt eller alvorlig nyre- eller tidligere historie med nyrestein.
  8. Ethvert behandlingsregime, inkludert behandling med psykofarmaka og/eller antikonvulsiv terapi som ikke har vært stabil i en periode ≥ 4 uker før randomisering.
  9. Nåværende behandling med mer enn to psykoaktive medisiner, unntatt medisiner som brukes spesifikt for kontroll av anfall.
  10. Hypoprotrombinemi sekundært til vitamin K-mangel
  11. Følsomhet for noen av forbindelsene i formelbehandling.
  12. Pasienter diagnostisert med medfødt eller idiopatisk methemoglobinemi for diagnostisering av glukose-6-fosfatdehydrogenase-mangel.
  13. Bruk av orale antikoagulantia, jern eller vitamin A.
  14. Prognose initierer eller endrer farmakologiske eller ingen farmakologiske intervensjoner i løpet av studien.
  15. Pasienter som veier mindre enn 4,2 kg

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Vitamin C 10 mg/Kg + Vitamin E 10 mg/Kg
Vitamin C og vitamin E tilskudd 10 mg/kg/dag
Placebo komparator: Placebo
Placebo løsning
Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Autism Treatment Evaluation Checklist (ATEC).
Tidsramme: 32 uker
32 uker
Global Clinical Impression (GCI)
Tidsramme: 32 uker
32 uker
Peabody Picture Vocabulary Test (PiVT)
Tidsramme: 32 uker
32 uker
Battelle utviklingsmessig inventarscreening
Tidsramme: 32 uker
32 uker
Vineland Adaptive Behavior Scales
Tidsramme: 32 uker
32 uker
Uønsket hendelse rapportert
Tidsramme: 32 uker
32 uker
Kvantitativ sjekkliste for autisme hos småbarn (Q-Chat) test
Tidsramme: 32 uker
32 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Golberg-skala GHQ-28
Tidsramme: 32 uker
32 uker
Livskvalitet SF36 test
Tidsramme: 32 uker
32 uker
Psykologisk generell velværeindeks
Tidsramme: 32 uker
32 uker
Søvnforstyrrelsesskala for barn
Tidsramme: 32 uker
32 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juli 2016

Primær fullføring (Faktiske)

25. september 2017

Studiet fullført (Faktiske)

31. oktober 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. oktober 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. oktober 2016

Først lagt ut (Anslag)

24. oktober 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. juli 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. juli 2022

Sist bekreftet

1. september 2016

Mer informasjon

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på X Fragilt syndrom

Kliniske studier på Placebo

3
Abonnere