- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT02942498
Klinisk studie for å vurdere sikkerheten og effekten av vitamin C og vitamin E i kombinasjon versus placebo for behandling av kognitiv og atferdsforstyrrelse hos barn med skjørt X-syndrom (SXF2-8)
Kliniske studier Fase III, dobbeltblind, crossover for å vurdere sikkerheten og effekten av vitamin C og vitamin E i kombinasjon versus placebo for behandling av kognitiv og atferdsforstyrrelse hos barn med skjørt X-syndrom
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Kombinasjonen av vitamin E og vitamin C-tilskudd har vært assosiert med en lavere prevalens (-78 %) og forekomst (-64 %) av Alzheimers sykdom i den eldre befolkningen. Det har nylig blitt vist at kosttilskudd av vitamin E reduserer produksjonen av frie radikaler som hemmer NADPH-oksidaseaktivitet i sirkulerende nøytrofiler. Et annet arbeid beskriver hemming av glutamatfrigjøring av aktiverte mikroglia i cellekulturer inkubert med vitamin E, effekt som kan forhindre eksitotoksisitet.
Etterforskerne foreslår å evaluere effektiviteten av behandling ved nevroutviklingsforstyrrelser påvirket av fragilt X-syndrom (FXS) med lipofile forbindelser antioksidanter som tokoferol og hydrofile forbindelser antioksidanter som askorbinsyre, som regulerer oksidativt stress og forbedrer lærings- og atferdsmusemodeller og mennesker.
Vår gruppe har positive resultater i bruken av denne kombinasjonen av antioksidanter som behandling for skjørt X-syndrom hos ungdom. Denne sykdommen har utviklet tidligere kliniske studier med EUDRACT-koder: 2009-017837-23 og 2013-004276-35.
Bruken av kombinasjonen av vitamin C og E i behandlingen av kognitiv og atferdsforstyrrelse ved FXS, er patentert PCT-050 187 med referansenummer 2011070875
Denne kombinasjonen vil bli administrert som en enkelt oral dose med en total dose på 10 mg / kg / dag for hvert av vitaminene. Denne dosen holdes innenfor det terapeutiske området for begge antioksidanter.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Málaga
-
Malaga, Málaga, Spania, 29009
- Hospital Regional De Malaga
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av Fragilt X-syndrom ved genetisk testing av molekylærbiologi, full mutasjonsresultat metylering.
- Å ha en eldre alder på 1 år og mindre enn 9 år
- Etter å ha signert dokumentet om informert samtykke før de startet sin deltakelse i rettssaken.
Ekskluderingskriterier:
- Enhver avansert, alvorlig eller ustabil sykdom.
- Personer med annen psykiatrisk diagnose som første diagnose.
- Den har hatt alvorlige medisinske problemer de siste 12 månedene.
- Ta mer enn 100 mg vitamin E eller C om dagen den siste måneden.
- Å ha fysiske, mentale eller sensoriske svekkelser som hindrer vurdering av effektivitet.
- Overfølsomhet overfor en hvilken som helst komponent i preparatet.
- Leversvikt eller alvorlig nyre- eller tidligere historie med nyrestein.
- Ethvert behandlingsregime, inkludert behandling med psykofarmaka og/eller antikonvulsiv terapi som ikke har vært stabil i en periode ≥ 4 uker før randomisering.
- Nåværende behandling med mer enn to psykoaktive medisiner, unntatt medisiner som brukes spesifikt for kontroll av anfall.
- Hypoprotrombinemi sekundært til vitamin K-mangel
- Følsomhet for noen av forbindelsene i formelbehandling.
- Pasienter diagnostisert med medfødt eller idiopatisk methemoglobinemi for diagnostisering av glukose-6-fosfatdehydrogenase-mangel.
- Bruk av orale antikoagulantia, jern eller vitamin A.
- Prognose initierer eller endrer farmakologiske eller ingen farmakologiske intervensjoner i løpet av studien.
- Pasienter som veier mindre enn 4,2 kg
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: Vitamin C 10 mg/Kg + Vitamin E 10 mg/Kg
Vitamin C og vitamin E tilskudd 10 mg/kg/dag
|
|
Placebo komparator: Placebo
Placebo løsning
|
Placebo
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Autism Treatment Evaluation Checklist (ATEC).
Tidsramme: 32 uker
|
32 uker
|
Global Clinical Impression (GCI)
Tidsramme: 32 uker
|
32 uker
|
Peabody Picture Vocabulary Test (PiVT)
Tidsramme: 32 uker
|
32 uker
|
Battelle utviklingsmessig inventarscreening
Tidsramme: 32 uker
|
32 uker
|
Vineland Adaptive Behavior Scales
Tidsramme: 32 uker
|
32 uker
|
Uønsket hendelse rapportert
Tidsramme: 32 uker
|
32 uker
|
Kvantitativ sjekkliste for autisme hos småbarn (Q-Chat) test
Tidsramme: 32 uker
|
32 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Golberg-skala GHQ-28
Tidsramme: 32 uker
|
32 uker
|
Livskvalitet SF36 test
Tidsramme: 32 uker
|
32 uker
|
Psykologisk generell velværeindeks
Tidsramme: 32 uker
|
32 uker
|
Søvnforstyrrelsesskala for barn
Tidsramme: 32 uker
|
32 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Samarbeidspartnere
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Zandi PP, Anthony JC, Khachaturian AS, Stone SV, Gustafson D, Tschanz JT, Norton MC, Welsh-Bohmer KA, Breitner JC; Cache County Study Group. Reduced risk of Alzheimer disease in users of antioxidant vitamin supplements: the Cache County Study. Arch Neurol. 2004 Jan;61(1):82-8. doi: 10.1001/archneur.61.1.82.
- Castilla P, Davalos A, Teruel JL, Cerrato F, Fernandez-Lucas M, Merino JL, Sanchez-Martin CC, Ortuno J, Lasuncion MA. Comparative effects of dietary supplementation with red grape juice and vitamin E on production of superoxide by circulating neutrophil NADPH oxidase in hemodialysis patients. Am J Clin Nutr. 2008 Apr;87(4):1053-61. doi: 10.1093/ajcn/87.4.1053.
- Barger SW, Goodwin ME, Porter MM, Beggs ML. Glutamate release from activated microglia requires the oxidative burst and lipid peroxidation. J Neurochem. 2007 Jun;101(5):1205-13. doi: 10.1111/j.1471-4159.2007.04487.x. Epub 2007 Mar 30.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevrologiske manifestasjoner
- Nevroatferdsmanifestasjoner
- Sykdom
- Medfødte abnormiteter
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Mental retardasjon, X-Linked
- Intellektuell funksjonshemming
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Nevroutviklingsforstyrrelser
- Kromosomforstyrrelser
- Kjønnskromosomforstyrrelser
- Syndrom
- Psykiske lidelser
- Fragilt X-syndrom
- Atferdsforstyrrelser hos barn
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Beskyttende agenter
- Mikronæringsstoffer
- Antioksidanter
- Vitamin E
- Vitaminer
- Askorbinsyre
Andre studie-ID-numre
- SXF2-8
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på X Fragilt syndrom
-
The Catholic University of KoreaFullførtMetabolsk syndrom X | Metabolsk kardiovaskulært syndrom | Insulinresistenssyndrom X | Dysmetabolsk syndrom XKorea, Republikken
-
Universidad de los Andes, ChileFullført
-
SanofiBristol-Myers SquibbFullførtMetabolsk syndrom xForente stater
-
Federal University of São PauloFullførtFysisk aktivitet | Endotelial dysfunksjon | Metabolsk syndrom xBrasil
-
Midwest Biomedical Research FoundationSuspendert
-
Instituto de Seguridad y Servicios Sociales de...Påmelding etter invitasjonKardiovaskulære sykdommer | Middelhavsdiett | Metabolsk syndrom xMexico
-
University of California, DavisUniversity of Alberta; St. Justine's HospitalRekrutteringNevroatferdsmanifestasjoner | Genetiske sykdommer, X-linked | Intellektuell funksjonshemming | Fragilt X-syndrom | Kjønnskromosomforstyrrelser | Fragilt X Mental Retardation Syndrome | Trinukleotid gjentatt utvidelse | Fra(X) syndrom | FXS | Mental retardasjon, X LinkedForente stater, Canada
-
Wake Forest University Health SciencesBrigham and Women's HospitalFullførtDiabetes | Metabolsk syndrom xForente stater
-
Marinus PharmaceuticalsUniversity of California, Davis; U.S. Army Medical Research and Development...Fullført
-
Ovid Therapeutics Inc.FullførtFragilt X-syndrom (FXS)Forente stater
Kliniske studier på Placebo
-
SamA Pharmaceutical Co., LtdUkjentAkutt bronkitt | Akutt øvre luftveisinfeksjonKorea, Republikken
-
National Institute on Drug Abuse (NIDA)FullførtCannabisbrukForente stater
-
AstraZenecaParexel; Spandauer Damm 130; 14050; Berlin, GermanyFullførtMannlige personer med type II diabetes (T2DM)Tyskland
-
Heptares Therapeutics LimitedFullførtFarmakokinetikk | SikkerhetsproblemerStorbritannia
-
Texas A&M UniversityNutraboltFullførtGlucose and Insulin Response
-
Regado Biosciences, Inc.FullførtFrivillig friskForente stater
-
Longeveron Inc.AvsluttetHypoplastisk venstre hjertesyndromForente stater
-
ItalfarmacoFullførtBecker muskeldystrofiNederland, Italia
-
Universidade Estadual de LondrinaConselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico; Coordination...FullførtSunn | Kroppssammensetning