2차에서 고위험 ET 환자를 대상으로 한 Ruxolitinib 대 Best Available Therapy 시험

포함 기준:

표적 집단

• 남녀 18세 이상 75세 미만
• 2008년 WHO 기준에 따라 최소 6개월 동안 고위험 상태의 본태성 혈소판증 진단이 확인되었습니다.

• 환자는 다음과 같은 ELN 기준에 따라 수산화요소 요법에 대한 내성 또는 불내성의 정의를 충족하는 ET에 대한 치료 이력이 있어야 합니다.

  • 2g/일 이상의 용량으로 3개월(12주) 치료 후 600.0109/L 이상의 혈소판.
  • HU 용량에 관계없이 400.0 109/L 이상의 혈소판 및 2.5109/L 미만의 WBC.
  • HU 용량에 상관없이 400.0 109/L 이상의 혈소판 및 10g/dl 미만의 Hb.
  • 다리 궤양 또는 기타 용납할 수 없는 점막-피부 독성.
  • HU 관련 열.
• ECOG 수행 상태(ECOG PS)는 스크리닝 및 기준선에서 2보다 작거나 같습니다.

적절한 장기 기능:

• ULN(Institutional Upper Limit of Normal)의 2.0배 미만인 직접 빌리루빈.
• 간 효소(AST, ALT)는 기관 ULN의 2.5배 이하입니다.
• 30 mL/min/1.73m2 이상의 MDRD-eGFR에 의해 입증된 바와 같이 스크리닝 시 적절한 신장 기능.

• 가임 여성(WOCBP)은 연구 도중 및 연구 후에 임신을 피하기 위해 적절한 피임 방법을 사용해야 합니다.

  • 아버지가 될 가능성이 있는 남성 피험자는 임신 위험을 최소화하기 위해 연구 도중 및 연구 후에 임신을 피하기 위해 적절한 피임 방법을 사용해야 합니다.
  • 여성 및 남성의 경우 이러한 제한 사항은 연구 약물의 마지막 투여 후 24시간 동안 적용됩니다.
• 가임 여성은 스크리닝 시 음성 혈청(베타-인간 융모성 성선 자극 호르몬 hCG 임신 검사)을 가져야 합니다.
• 서명된 서면 동의서.
• 건강 보험 보장.

제외 기준:

• ET 이외의 다른 MPN과 관련된 혈소판증가증이 있는 환자
• 이전에 JAK2 억제제, Anagrelide 또는 Interferon-alpha로 치료를 받았고 Hydroxyurea 이외의 치료 이력이 있는 환자
• Ruxolitinib, Anagrelide 또는 Interferon-alpha에 대한 금기(아나그렐리드에 적합하지 않은 경우), 부형제에 대한 과민증

병력 및 동시 질병:

• 임상적으로 중요한 심장 질환(NYHA Class III 또는 IV).
• 만성 간세포 질환.
• 위장(GI) 기능 장애 또는 Ruxolitinib의 흡수를 유의하게 변경할 수 있는 위장관 질환이 있는 피험자

• 치료가 필요한 임상적으로 중요한 세균, 진균, 기생충 또는 바이러스 감염이 있는 피험자:

  • 항생제 사용이 필요한 급성 세균 감염 대상자는 항생제 치료 과정이 완료될 때까지 스크리닝/등록을 연기해야 ​​합니다.
  • 활동성 A, B 또는 C형 간염이 있거나 스크리닝 시 HIV 양성인 피험자.
  • X-연관 감마글로불린혈증 및 공통 가변성 면역 결핍증과 같은 진단된 원발성 면역결핍 증후군이 있는 피험자.
  • 결핵 병력이 있는 피험자
• 진행성 다초점 백질뇌병증(PML)의 병력.
• 치료된 자궁경부 상피내 종양, 피부의 기저 세포 암종 또는 피부의 편평 세포 암종을 제외하고 지난 3년 동안 재발에 대한 증거가 없는 포함 전 지난 5년 동안의 기타 악성 질환.

• ET와 관련되지 않은 심각한 출혈 장애의 병력.

  • 선천성 출혈 장애 진단,
  • 1년 이내에 진단된 후천성 출혈 장애(예: 획득한 항인자 VIII 항체),
  • 진행 중이거나 최근(3개월) 심각한 위장관 출혈.
• 통제되지 않는 저류 질환 또는 연구자의 의견에 따라 대상의 안전 또는 프로토콜 준수를 위태롭게 할 수 있는 동시 상태가 있는 대상.
• 스크리닝 시점에 CYP3A4의 강력한 전신 억제제로 동시에 치료받는 피험자.
• 금지된 약물과 동시에 치료를 받는 피험자.
• 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성은 이 연구에 참여할 수 없습니다.
• 사법 또는 행정 조건을 통해 동의를 자유롭게 제공할 수 없음.
• 다른 임상 조사 연구에 지속적으로 참여합니다.