セカンドラインの高リスク ET 患者におけるルキソリチニブ対最良の利用可能な治療試験

包含基準:

ターゲット層

• 18歳以上75歳未満の男女。
• -2008年のWHO基準によると、本態性血小板血症の診断が少なくとも6か月間確認され、高リスク状態。

• -患者は、以下のELN基準に従って、ヒドロキシ尿素療法に対する耐性または不耐性の定義を満たすETの治療歴を持っている必要があります。

  • 2g/日以上の用量で3ヶ月（12週間）治療した後の血小板数が600.0109/L以上。
  • HUの投与量に関係なく、血小板が400.0 109 / Lを超え、WBCが2.5×10 9 / L未満。
  • HUの投与量に関係なく、血小板が400.0 109 / L以上で、Hbが10g / dl未満。
  • 足の潰瘍またはその他の容認できない粘膜皮膚毒性。
  • HU関連熱。
• -スクリーニング時およびベースライン時のECOGパフォーマンスステータス（ECOG PS）が2以下。

適切な臓器機能:

• -直接ビリルビンが機関の正常上限（ULN）の2.0倍未満。
• -肝酵素（AST、ALT）が制度上のULNの2.5倍以下。
• -MDRD-eGFRで示されるスクリーニング時の適切な腎機能が30 mL /分/ 1.73m2を超える。

• -出産の可能性がある女性（WOCBP）は、研究中および研究後に妊娠を避けるために適切な避妊法を使用している必要があります。

  • 父親になる可能性のある男性被験者は、妊娠のリスクを最小限に抑えるために、研究中および研究後に受胎を避けるために適切な避妊方法を使用する必要があります。
  • 女性および男性の場合、これらの制限は治験薬の最終投与後 24 時間適用されます。
• 出産の可能性のある女性は、陰性の血清を持っている必要があります（スクリーニングでのベータヒト絨毛性ゴナドトロピンhCG妊娠検査。
• 署名された書面によるインフォームド コンセント。
• 健康保険適用範囲。

除外基準:

• ET以外のMPNに関連する血小板増加症の患者
• -以前にJAK2阻害剤、アナグレリドまたはインターフェロンアルファで治療された患者で、ヒドロキシ尿素以外の治療歴
• -ルキソリチニブ、アナグレリドまたはインターフェロン-アルファの禁忌（アナグレリドの資格がない場合）、賦形剤に対する過敏症

病歴および併発疾患：

• -臨床的に重要な心疾患（NYHAクラスIIIまたはIV）。
• 慢性肝細胞疾患。
• -ルキソリチニブの吸収を著しく変化させる可能性のある胃腸（GI）機能またはGI疾患の障害のある被験者

• -治療を必要とする臨床的に重要な細菌、真菌、寄生虫またはウイルス感染症の被験者：

  • 抗生物質の使用を必要とする急性細菌感染症の被験者は、抗生物質療法が完了するまでスクリーニング/登録を遅らせる必要があります。
  • -アクティブなA型、B型、またはC型肝炎の被験者、またはスクリーニングでHIV陽性の被験者。
  • -X-Linked aガンマグロブリン血症および一般的な可変免疫不全などの診断された原発性免疫不全症候群の被験者。
  • 結核の既往歴のある者
• -進行性多巣性白質脳症（PML）の病歴。
• -過去5年間の他の悪性疾患 治療された子宮頸部上皮内腫瘍、皮膚の基底細胞癌、または皮膚の扁平上皮癌を除き、過去3年間に再発の証拠はありません。

• -ETに関連しない重大な出血性疾患の病歴。

  • 先天性出血性疾患と診断され、
  • -1年以内に後天性出血性疾患と診断された（例： 抗第VIII因子抗体を獲得）、
  • -進行中または最近（3か月）の重大な消化管出血。
• -制御されていない潜在的な病気または併存する状態を有する被験者 研究者の意見では、被験者の安全またはプロトコルの遵守を危険にさらします。
• -スクリーニング時にCYP3A4の強力な全身阻害剤で同時に治療されている被験者。
• -禁止されている薬物と同時に治療を受けている被験者。
• 妊娠中または授乳中の女性は、この研究に参加できません。
• 司法または行政上の条件により自由に同意を提供できない。
• -別の臨床調査研究への継続的な参加。