폼페병의 혈청/혈장 바이오마커 검색 (BIOPOMPE)
2017년 3월 17일 업데이트: Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
이 연구의 목적은 효소 대체 요법(ERT)으로 치료한 후기 발병 폼페병 환자와 치료하지 않은 환자의 혈청 및 혈장 샘플을 분석하여 질병에 특이적인 microRNA를 식별하는 것입니다.
연구자들은 이러한 microRNA의 농도를 몇 가지 근육 기능 테스트 및 정량적 근육 MRI와 연관시켜 그들이 좋은 진행 바이오마커인지 여부를 알 것입니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (예상)
35
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Barcelona, 스페인, 08025
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
늦은 발병 폼페 파티엔스
설명
포함 기준:
- 폼페병의 유전적 확인
제외 기준:
- 임신
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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치료받은 환자
효소 대체 요법으로 치료받은 후기 발병 폼페병 환자
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환자는 의사의 결정에 따라 치료를 받게 됩니다.
연구자들은 이 환자들의 혈청 샘플을 분석할 예정입니다.
다른 이름들:
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치료받지 않은 환자
효소 대체 요법으로 치료받지 않은 후기 발병 폼페병 환자
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈청 샘플의 MicroRNA
기간: 기준선
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연구자들은 치료를 받은 환자와 치료를 받지 않은 환자의 혈청 샘플을 마이크로어레이 분석한 후 마이크로RNA를 연구할 예정입니다.
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기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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근육 기능 검사
기간: 기준선 및 1년
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6분보행검사(6MWT), 4보 오르기 시간, 4보 내리기 시간, 액티블림, 10미터 걷는 시간, 의학연구회척도(MRC), 근측정
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기준선 및 1년
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전신 근육 MRI
기간: 베이스라인 a 및 1년
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허벅지 근육에 대한 2점 딕슨 연구
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베이스라인 a 및 1년
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마이크로RNA 농도의 변화
기간: 1년 기간
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연구자들은 모든 단일 환자에서 1년 추적 후 마이크로 RNA의 농도를 분석할 것입니다.
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1년 기간
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
2017년 4월 1일
기본 완료 (예상)
2018년 1월 1일
연구 완료 (예상)
2019년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 1월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 2월 6일
처음 게시됨 (추정)
2017년 2월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 3월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 3월 17일
마지막으로 확인됨
2017년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- IIBSP-BIO-2017-02
- GZ-2015-11342 (기타 식별자: Genzyme)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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