- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT03045042
Ricerca di biomarcatori sierici/plasmatici nella malattia di Pompe (BIOPOMPE)
17 marzo 2017 aggiornato da: Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
Questo studio si propone di analizzare campioni di siero e plasma di pazienti con malattia di Pompe ad insorgenza tardiva trattati e non trattati con terapia enzimatica sostitutiva (ERT) per identificare microRNA che potrebbero essere specifici della malattia.
Gli investigatori correleranno la concentrazione di questi microRNA con diversi test di funzionalità muscolare e risonanza magnetica muscolare quantitativa per sapere se sono buoni biomarcatori di progressione.
Panoramica dello studio
Stato
Sconosciuto
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Anticipato)
35
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Barcelona, Spagna, 08025
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
5 mesi e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione di probabilità
Popolazione di studio
Pompe patiens ad insorgenza tardiva
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Conferma genetica della malattia di Pompe
Criteri di esclusione:
- Gravidanza
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Pazienti trattati
Pazienti con malattia di Pompe ad esordio tardivo trattati con la terapia enzimatica sostitutiva
|
I pazienti saranno curati seguendo la decisione dei loro medici.
Gli investigatori analizzeranno i campioni di siero di questi pazienti
Altri nomi:
|
Pazienti non trattati
Pazienti con malattia di Pompe ad esordio tardivo non trattati con terapia enzimatica sostitutiva
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
MicroRNA in campioni di siero
Lasso di tempo: Linea di base
|
Gli investigatori studieranno il microRNA a seguito di un'analisi di microarray di campioni di siero di pazienti trattati e non trattati
|
Linea di base
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Test di funzionalità muscolare
Lasso di tempo: Baseline e un anno
|
Test di camminata di 6 minuti (6MWT), tempo per salire 4 gradini, tempo per scendere 4 gradini, Activlim, tempo per percorrere 10 metri, scala MRC (Medical Research Council), miometria
|
Baseline e un anno
|
MRI muscolare di tutto il corpo
Lasso di tempo: Basale a e un anno
|
Studi dixon a 2 punti sui muscoli della coscia
|
Basale a e un anno
|
Cambiamenti nella concentrazione di microRNA
Lasso di tempo: Periodo di un anno
|
Gli investigatori analizzeranno la concentrazione di microRNA dopo un anno di follow-up in ogni singolo paziente
|
Periodo di un anno
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Anticipato)
1 aprile 2017
Completamento primario (Anticipato)
1 gennaio 2018
Completamento dello studio (Anticipato)
1 gennaio 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
27 gennaio 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
6 febbraio 2017
Primo Inserito (Stima)
7 febbraio 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
20 marzo 2017
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
17 marzo 2017
Ultimo verificato
1 gennaio 2017
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Metabolismo dei carboidrati, errori congeniti
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie da accumulo lisosomiale
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Malattie da accumulo lisosomiale, sistema nervoso
- Malattia da accumulo di glicogeno
- Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II
Altri numeri di identificazione dello studio
- IIBSP-BIO-2017-02
- GZ-2015-11342 (Altro identificatore: Genzyme)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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