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Ricerca di biomarcatori sierici/plasmatici nella malattia di Pompe (BIOPOMPE)

17 marzo 2017 aggiornato da: Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
Questo studio si propone di analizzare campioni di siero e plasma di pazienti con malattia di Pompe ad insorgenza tardiva trattati e non trattati con terapia enzimatica sostitutiva (ERT) per identificare microRNA che potrebbero essere specifici della malattia. Gli investigatori correleranno la concentrazione di questi microRNA con diversi test di funzionalità muscolare e risonanza magnetica muscolare quantitativa per sapere se sono buoni biomarcatori di progressione.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

35

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08025
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Pompe patiens ad insorgenza tardiva

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Conferma genetica della malattia di Pompe

Criteri di esclusione:

  • Gravidanza

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti trattati
Pazienti con malattia di Pompe ad esordio tardivo trattati con la terapia enzimatica sostitutiva
Droga: Agente di sostituzione enzimatica
I pazienti saranno curati seguendo la decisione dei loro medici. Gli investigatori analizzeranno i campioni di siero di questi pazienti
Altri nomi:
  • Miozima
Pazienti non trattati
Pazienti con malattia di Pompe ad esordio tardivo non trattati con terapia enzimatica sostitutiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
MicroRNA in campioni di siero
Lasso di tempo: Linea di base
Gli investigatori studieranno il microRNA a seguito di un'analisi di microarray di campioni di siero di pazienti trattati e non trattati
Linea di base

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Test di funzionalità muscolare
Lasso di tempo: Baseline e un anno
Test di camminata di 6 minuti (6MWT), tempo per salire 4 gradini, tempo per scendere 4 gradini, Activlim, tempo per percorrere 10 metri, scala MRC (Medical Research Council), miometria
Baseline e un anno
MRI muscolare di tutto il corpo
Lasso di tempo: Basale a e un anno
Studi dixon a 2 punti sui muscoli della coscia
Basale a e un anno
Cambiamenti nella concentrazione di microRNA
Lasso di tempo: Periodo di un anno
Gli investigatori analizzeranno la concentrazione di microRNA dopo un anno di follow-up in ogni singolo paziente
Periodo di un anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la Santa Creu i Sant Pau

Collaboratori

Genzyme, a Sanofi Company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

1 aprile 2017

Completamento primario (Anticipato)

1 gennaio 2018

Completamento dello studio (Anticipato)

1 gennaio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 gennaio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 febbraio 2017

Primo Inserito (Stima)

7 febbraio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 marzo 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 marzo 2017

Ultimo verificato

1 gennaio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IIBSP-BIO-2017-02
  • GZ-2015-11342 (Altro identificatore: Genzyme)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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