Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Keressen szérum/plazma biomarkereket Pompe-kórban (BIOPOMPE)

2017. március 17. frissítette: Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
Ennek a tanulmánynak a célja az enzimpótló terápiával (ERT) kezelt és nem kezelt, késői Pompe-kórban szenvedő betegek szérum- és plazmamintáinak elemzése annak érdekében, hogy azonosítsák a betegségre specifikus mikroRNS-t. A kutatók ezeknek a mikroRNS-eknek a koncentrációját számos izomfunkciós teszttel és kvantitatív izom-MRI-vel korrelálják, hogy megtudják, jó biomarkere-e a progressziónak.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Várható)

35

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

7 hónap és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Késői megjelenésű Pompe patiens

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A Pompe-kór genetikai megerősítése

Kizárási kritériumok:

  • Terhesség

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Kezelt betegek
Késői kezdetű Pompe-kórban szenvedő betegek, akiket enzimpótló terápiával kezeltek
Drog: Enzimpótló szer
A betegeket orvosuk döntése alapján kezelik. A kutatók e betegek szérummintáit fogják elemezni
Más nevek:
  • Myozyme
Nem kezelt betegek
Késői kezdetű Pompe-kórban szenvedő betegek, akiket nem kezeltek enzimpótló terápiával

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
MikroRNS szérummintákban
Időkeret: Alapvonal
A kutatók a mikroRNS-t fogják vizsgálni a kezelt és nem kezelt betegek szérummintáinak microarray elemzését követően
Alapvonal

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Izomfunkció teszt
Időkeret: Alapállapot és egy év
6 perces sétateszt (6MWT), 4 lépcsőfok megmászásának ideje, 4 lépcsőfokos leereszkedési idő, Activlim, 10 méter gyaloglási idő, Orvosi Kutatási Tanács skála (MRC), myometria
Alapállapot és egy év
Egész test izom MRI
Időkeret: Alapállapot a és egy év
A combizmok 2 pontos dixonvizsgálata
Alapállapot a és egy év
A mikroRNS-koncentráció változásai
Időkeret: Egy éves időszak
A vizsgálók egy éves követés után minden egyes betegnél elemzik a mikroRNS koncentrációját
Egy éves időszak

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la Santa Creu i Sant Pau

Együttműködők

Genzyme, a Sanofi Company

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Várható)

2017. április 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2018. január 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2019. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. január 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. február 6.

Első közzététel (Becslés)

2017. február 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2017. március 20.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. március 17.

Utolsó ellenőrzés

2017. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IIBSP-BIO-2017-02
  • GZ-2015-11342 (Egyéb azonosító: Genzyme)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Enzimpótló szer

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Singapore

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel