Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Søg efter serum/plasma biomarkører ved Pompes sygdom (BIOPOMPE)

17. marts 2017 opdateret af: Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
Denne undersøgelse har til formål at analysere serum- og plasmaprøver fra patienter med sent debuterende Pompes sygdom behandlet og ikke behandlet med enzymerstatningsterapi (ERT) for at identificere mikroRNA, der kunne være specifik for sygdommen. Forskerne vil korrelere koncentrationen af ​​disse mikroRNA med adskillige muskelfunktionstests og kvantitativ muskel-MR for at vide, om de er gode biomarkører for progression.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

35

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Sen indsættende Pompe patiens

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genetisk bekræftelse af Pompes sygdom

Ekskluderingskriterier:

  • Graviditet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Behandlede patienter
Patienter med sent debuterende Pompes sygdom behandlet med enzymerstatningsterapi
Medicin: Enzymerstatningsmiddel
Patienter vil blive behandlet efter deres læges beslutning. Efterforskerne vil analysere serumprøver af disse patienter
Andre navne:
  • Myozym
Ikke-behandlede patienter
Patienter med sent debuterende Pompes sygdom, som ikke er behandlet med enzymerstatningsterapi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
MikroRNA i serumprøver
Tidsramme: Baseline
Efterforskere vil studere mikroRNA efter en mikroarray-analyse af serumprøver fra behandlede og ikke-behandlede patienter
Baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Test af muskelfunktion
Tidsramme: Baseline og et år
6 minutters gangtest (6MWT), tid til at klatre 4 trin, tid til at gå ned 4 trin, Activlim, tid til at gå 10 meter, Medical Research Council-skala (MRC), myometri
Baseline og et år
Helkropsmuskel MR
Tidsramme: Baseline a og et år
2 point Dixon undersøgelser af lårmuskler
Baseline a og et år
Ændringer i mikroRNA-koncentration
Tidsramme: Et års periode
Forskere vil analysere koncentrationen af ​​mikroRNA efter et års opfølgning hos hver enkelt patient
Et års periode

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la Santa Creu i Sant Pau

Samarbejdspartnere

Genzyme, a Sanofi Company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

1. april 2017

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. januar 2018

Studieafslutning (Forventet)

1. januar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. januar 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. februar 2017

Først opslået (Skøn)

7. februar 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. marts 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. marts 2017

Sidst verificeret

1. januar 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IIBSP-BIO-2017-02
  • GZ-2015-11342 (Anden identifikator: Genzyme)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner