Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hledejte biomarkery séra/plazmy u Pompeho choroby (BIOPOMPE)

17. března 2017 aktualizováno: Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
Tato studie si klade za cíl analyzovat vzorky séra a plazmy od pacientů s pozdním nástupem Pompeho choroby léčených a neléčených enzymatickou substituční terapií (ERT), aby se identifikovala mikroRNA, která by mohla být specifická pro toto onemocnění. Výzkumníci korelují koncentraci těchto mikroRNA s několika testy svalové funkce a kvantitativní MRI svalů, aby zjistili, zda jsou dobrými biomarkery progrese.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

35

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08025
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Pompeho pacienty s pozdním nástupem

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Genetické potvrzení Pompeho choroby

Kritéria vyloučení:

  • Těhotenství

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Léčení pacienti
Pacienti s pozdním nástupem Pompeho choroby léčení enzymatickou substituční terapií
Lék: Enzymová substituční látka
Pacienti budou léčeni na základě rozhodnutí jejich lékařů. Vyšetřovatelé budou analyzovat vzorky séra těchto pacientů
Ostatní jména:
  • Myozyme
Neléčení pacienti
Pacienti s pozdním nástupem Pompeho choroby neléčení enzymatickou substituční terapií

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
MikroRNA ve vzorcích séra
Časové okno: Základní linie
Výzkumníci se chystají studovat mikroRNA po mikročipové analýze vzorků séra od léčených a neléčených pacientů
Základní linie

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Test svalové funkce
Časové okno: Výchozí stav a jeden rok
6minutový test chůzí (6MWT), čas vylézt 4 schody, čas sestoupit 4 schody, Activlim, čas chůze 10 metrů, stupnice Medical Research Council (MRC), myometrie
Výchozí stav a jeden rok
MRI svalů celého těla
Časové okno: Výchozí stav a a jeden rok
2 bodové dixonské studie stehenních svalů
Výchozí stav a a jeden rok
Změny koncentrace mikroRNA
Časové okno: Období jednoho roku
Výzkumníci budou analyzovat koncentraci mikroRNA po ročním sledování u každého jednotlivého pacienta
Období jednoho roku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la Santa Creu i Sant Pau

Spolupracovníci

Genzyme, a Sanofi Company

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

1. dubna 2017

Primární dokončení (Očekávaný)

1. ledna 2018

Dokončení studie (Očekávaný)

1. ledna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. ledna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. února 2017

První zveřejněno (Odhad)

7. února 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. března 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. března 2017

Naposledy ověřeno

1. ledna 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IIBSP-BIO-2017-02
  • GZ-2015-11342 (Jiný identifikátor: Genzyme)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit