Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Szukaj biomarkerów surowicy/osocza w chorobie Pompego (BIOPOMPE)

17 marca 2017 zaktualizowane przez: Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
To badanie ma na celu analizę próbek surowicy i osocza od pacjentów z późną postacią choroby Pompego leczonych i nieleczonych enzymatyczną terapią zastępczą (ERT) w celu identyfikacji mikroRNA, które mogą być specyficzne dla tej choroby. Badacze skorelują stężenie tych mikroRNA z kilkoma testami funkcji mięśni i ilościowym MRI mięśni, aby wiedzieć, czy są one dobrymi biomarkerami progresji.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

35

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08025
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Późny początek zespołu Pompego

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Genetyczne potwierdzenie choroby Pompego

Kryteria wyłączenia:

  • Ciąża

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Pacjenci leczeni
Pacjenci z późnym początkiem choroby Pompego leczeni enzymatyczną terapią zastępczą
Lek: Środek zastępujący enzym
Pacjenci będą leczeni zgodnie z decyzją lekarzy. Śledczy zamierzają przeanalizować próbki surowicy tych pacjentów
Inne nazwy:
  • Myozym
Pacjenci nieleczeni
Pacjenci z późnym początkiem choroby Pompego nieleczeni enzymatyczną terapią zastępczą

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
MikroRNA w próbkach surowicy
Ramy czasowe: Linia bazowa
Badacze zamierzają zbadać mikroRNA po analizie mikromacierzy próbek surowicy od pacjentów leczonych i nieleczonych
Linia bazowa

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Test funkcji mięśni
Ramy czasowe: Linia bazowa i jeden rok
6-minutowy test marszu (6MWT), czas przejścia 4 stopni, czas zejścia 4 stopnie, Activlim, czas przejścia 10 metrów, skala Medical Research Council (MRC), miometria
Linia bazowa i jeden rok
MRI mięśni całego ciała
Ramy czasowe: Linia bazowa a i jeden rok
2-punktowe badania dixona mięśni ud
Linia bazowa a i jeden rok
Zmiany stężenia mikroRNA
Ramy czasowe: Okres jednego roku
Badacze przeanalizują stężenie mikroRNA po rocznej obserwacji u każdego pacjenta
Okres jednego roku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la Santa Creu i Sant Pau

Współpracownicy

Genzyme, a Sanofi Company

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

1 kwietnia 2017

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 stycznia 2018

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 stycznia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 stycznia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 lutego 2017

Pierwszy wysłany (Oszacować)

7 lutego 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 marca 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 marca 2017

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IIBSP-BIO-2017-02
  • GZ-2015-11342 (Inny identyfikator: Genzyme)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj