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Recherche de biomarqueurs sériques/plasmatiques dans la maladie de Pompe (BIOPOMPE)

17 mars 2017 mis à jour par: Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
Cette étude vise à analyser des échantillons de sérum et de plasma de patients atteints de la maladie de Pompe à début tardif traités et non traités par enzymothérapie substitutive (ERT) afin d'identifier les microARN qui pourraient être spécifiques de la maladie. Les chercheurs vont corréler la concentration de ces microARN avec plusieurs tests de la fonction musculaire et des IRM musculaires quantitatives pour savoir s'ils sont de bons biomarqueurs de progression.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Anticipé)

35

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08025
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Pompe patiens d'apparition tardive

La description

Critère d'intégration:

  • Confirmation génétique de la maladie de Pompe

Critère d'exclusion:

  • Grossesse

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Patients traités
Patients atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe traités par l'enzymothérapie substitutive
Médicament: Agent de remplacement enzymatique
Les patients seront traités suivant la décision de leurs médecins. Les enquêteurs vont analyser des échantillons de sérum de ces patients
Autres noms:
  • Myozyme
Patients non traités
Patients atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe non traités par l'enzymothérapie substitutive

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
MicroARN dans les échantillons de sérum
Délai: Ligne de base
Les enquêteurs vont étudier les microARN suite à une analyse par microarray d'échantillons de sérum de patients traités et non traités
Ligne de base

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Test de la fonction musculaire
Délai: Base de référence et un an
Test de marche de 6 minutes (6MWT), temps pour monter 4 marches, temps pour descendre 4 marches, Activlim, temps pour marcher 10 mètres, échelle du Medical Research Council (MRC), myométrie
Base de référence et un an
IRM musculaire corps entier
Délai: Référence un et un an
Études en 2 points dixon des muscles de la cuisse
Référence un et un an
Changements dans la concentration de microARN
Délai: Période d'un an
Les enquêteurs analyseront la concentration de microARN après un an de suivi chez chaque patient
Période d'un an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la Santa Creu i Sant Pau

Collaborateurs

Genzyme, a Sanofi Company

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Anticipé)

1 avril 2017

Achèvement primaire (Anticipé)

1 janvier 2018

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 janvier 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 janvier 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 février 2017

Première publication (Estimation)

7 février 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 mars 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 mars 2017

Dernière vérification

1 janvier 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IIBSP-BIO-2017-02
  • GZ-2015-11342 (Autre identifiant: Genzyme)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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