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Búsqueda de biomarcadores séricos/plasmáticos en la enfermedad de Pompe (BIOPOMPE)

17 de marzo de 2017 actualizado por: Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
Este estudio tiene como objetivo analizar muestras de suero y plasma de pacientes con enfermedad de Pompe de inicio tardío tratados y no tratados con terapia de reemplazo enzimático (ERT) para identificar microARN que podrían ser específicos de la enfermedad. Los investigadores correlacionarán la concentración de estos microARN con varias pruebas de función muscular y resonancia magnética muscular cuantitativa para saber si son buenos biomarcadores de progresión.

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Anticipado)

35

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • España
      • Barcelona, España, 08025
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

Pacientes con Pompe de inicio tardío

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Confirmación genética de la enfermedad de Pompe

Criterio de exclusión:

  • El embarazo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Pacientes tratados
Pacientes con enfermedad de Pompe de aparición tardía tratados con terapia de reemplazo enzimático
Droga: Agente de reemplazo de enzimas
Los pacientes serán tratados siguiendo la decisión de sus médicos. Los investigadores van a analizar muestras de suero de estos pacientes
Otros nombres:
  • Miozima
Pacientes no tratados
Pacientes con enfermedad de Pompe de aparición tardía no tratados con la terapia de reemplazo enzimático

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
MicroARN en muestras de suero
Periodo de tiempo: Base
Los investigadores van a estudiar el microARN tras un análisis de micromatrices de muestras de suero de pacientes tratados y no tratados.
Base

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Prueba de función muscular
Periodo de tiempo: Línea de base y un año
Prueba de caminata de 6 minutos (6MWT), tiempo para subir 4 escalones, tiempo para descender 4 escalones, Activlim, tiempo para caminar 10 metros, escala del Consejo de Investigación Médica (MRC), miometría
Línea de base y un año
RM muscular de cuerpo entero
Periodo de tiempo: Línea base a y un año
Estudios dixon de 2 puntos de los músculos del muslo.
Línea base a y un año
Cambios en la concentración de microARN
Periodo de tiempo: Período de un año
Los investigadores analizarán la concentración de microARN después de un año de seguimiento en cada paciente
Período de un año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la Santa Creu i Sant Pau

Colaboradores

Genzyme, a Sanofi Company

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Anticipado)

1 de abril de 2017

Finalización primaria (Anticipado)

1 de enero de 2018

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de enero de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de enero de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de febrero de 2017

Publicado por primera vez (Estimar)

7 de febrero de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de marzo de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de marzo de 2017

Última verificación

1 de enero de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • IIBSP-BIO-2017-02
  • GZ-2015-11342 (Otro identificador: Genzyme)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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