Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Zoeken naar serum-/plasmabiomarkers bij de ziekte van Pompe (BIOPOMPE)

17 maart 2017 bijgewerkt door: Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
Deze studie heeft tot doel serum- en plasmamonsters te analyseren van patiënten met de late ziekte van Pompe die wel en niet zijn behandeld met enzymvervangingstherapie (ERT) om microRNA te identificeren dat specifiek voor de ziekte zou kunnen zijn. De onderzoekers zullen de concentratie van dit microRNA correleren met verschillende spierfunctietesten en kwantitatieve spier-MRI om te weten of het goede biomarkers voor progressie zijn.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Verwacht)

35

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08025
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Laat beginnende Pompe-patiënten

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Genetische bevestiging van de ziekte van Pompe

Uitsluitingscriteria:

  • Zwangerschap

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Behandelde patiënten
Patiënten met de late aanvang van de ziekte van Pompe behandeld met de enzymvervangingstherapie
Geneesmiddel: Enzymvervangingsmiddel
Patiënten zullen worden behandeld volgens de beslissing van hun arts. De onderzoekers gaan serummonsters van deze patiënten analyseren
Andere namen:
  • Myozyme
Niet behandelde patiënten
Patiënten met de late aanvang van de ziekte van Pompe worden niet behandeld met de enzymvervangingstherapie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
MicroRNA in serummonsters
Tijdsspanne: Basislijn
Onderzoekers gaan microRNA bestuderen na een microarray-analyse van serummonsters van behandelde en niet-behandelde patiënten
Basislijn

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Spierfunctietest
Tijdsspanne: Basislijn en een jaar
6 minuten looptest (6MWT), tijd om 4 treden te beklimmen, tijd om 4 treden af ​​te dalen, Activlim, tijd om 10 meter te lopen, Medical Research Council schaal (MRC), myometrie
Basislijn en een jaar
MRI van de spier van het hele lichaam
Tijdsspanne: Baseline een en een jaar
2-punts dixonstudies van dijspieren
Baseline een en een jaar
Veranderingen in microRNA-concentratie
Tijdsspanne: Periode van een jaar
Onderzoekers zullen de concentratie van microRNA analyseren na een jaar follow-up bij elke afzonderlijke patiënt
Periode van een jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la Santa Creu i Sant Pau

Medewerkers

Genzyme, a Sanofi Company

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Verwacht)

1 april 2017

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 januari 2018

Studie voltooiing (Verwacht)

1 januari 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 januari 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 februari 2017

Eerst geplaatst (Schatting)

7 februari 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 maart 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 maart 2017

Laatst geverifieerd

1 januari 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IIBSP-BIO-2017-02
  • GZ-2015-11342 (Andere identificatie: Genzyme)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren