Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Søk etter serum/plasma biomarkører ved Pompes sykdom (BIOPOMPE)

17. mars 2017 oppdatert av: Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
Denne studien tar sikte på å analysere serum- og plasmaprøver fra pasienter med sent debuterende Pompes sykdom behandlet og ikke behandlet med enzymerstatningsterapi (ERT) for å identifisere mikroRNA som kan være spesifikk for sykdommen. Etterforskerne vil korrelere konsentrasjonen av disse mikroRNA med flere muskelfunksjonstester og kvantitativ muskel-MR for å finne ut om de er gode biomarkører for progresjon.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

35

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

7 måneder og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Sen debut Pompe patiens

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Genetisk bekreftelse av Pompes sykdom

Ekskluderingskriterier:

  • Svangerskap

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Behandlede pasienter
Pasienter med sent debuterende Pompes sykdom behandlet med enzymerstatningsterapi
Legemiddel: Enzymerstatningsmiddel
Pasienter vil bli behandlet etter avgjørelse fra deres lege. Etterforskerne skal analysere serumprøver av disse pasientene
Andre navn:
  • Myozym
Ikke-behandlede pasienter
Pasienter med sent debuterende Pompes sykdom som ikke er behandlet med enzymerstatningsterapi

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
MikroRNA i serumprøver
Tidsramme: Grunnlinje
Etterforskere skal studere mikroRNA etter en mikroarray-analyse av serumprøver fra pasienter behandlet og ikke-behandlet
Grunnlinje

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Muskelfunksjonstest
Tidsramme: Baseline og ett år
6 minutters gangtest (6MWT), tid til å klatre 4 trinn, tid til å gå ned 4 trinn, Activlim, tid til å gå 10 meter, Medical Research Council-skala (MRC), myometri
Baseline og ett år
Helkroppsmuskel MR
Tidsramme: Utgangspunkt a og ett år
2-punkts Dixon-studier av lårmuskler
Utgangspunkt a og ett år
Endringer i mikroRNA-konsentrasjon
Tidsramme: Ett års periode
Etterforskerne vil analysere konsentrasjonen av mikroRNA etter ett års oppfølging hos hver enkelt pasient
Ett års periode

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la Santa Creu i Sant Pau

Samarbeidspartnere

Genzyme, a Sanofi Company

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

1. april 2017

Primær fullføring (Forventet)

1. januar 2018

Studiet fullført (Forventet)

1. januar 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. januar 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. februar 2017

Først lagt ut (Anslag)

7. februar 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. mars 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. mars 2017

Sist bekreftet

1. januar 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IIBSP-BIO-2017-02
  • GZ-2015-11342 (Annen identifikator: Genzyme)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Enzymerstatningsmiddel

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Lebanon

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere