Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Поиск сывороточных/плазменных биомаркеров при болезни Помпе (BIOPOMPE)

17 марта 2017 г. обновлено: Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
Это исследование направлено на анализ образцов сыворотки и плазмы пациентов с поздним началом болезни Помпе, получавших и не получавших заместительную ферментную терапию (ФЗТ), для выявления микроРНК, которые могут быть специфичными для этого заболевания. Исследователи сопоставят концентрацию этих микроРНК с несколькими тестами мышечной функции и количественной МРТ мышц, чтобы узнать, являются ли они хорошими биомаркерами прогрессирования.

Обзор исследования

Статус

Неизвестный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Ожидаемый)

35

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08025
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

1 год и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Помпе с поздним началом

Описание

Критерии включения:

  • Генетическое подтверждение болезни Помпе

Критерий исключения:

  • Беременность

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Пролеченные пациенты
Пациенты с поздним началом болезни Помпе, получающие заместительную ферментную терапию
Лекарство: Агент замены фермента
Пациенты будут лечиться по решению лечащего врача. Следователи собираются проанализировать образцы сыворотки этих пациентов.
Другие имена:
  • Миозим
Нелеченные пациенты
Пациенты с поздним началом болезни Помпе, не получавшие заместительную ферментную терапию.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
МикроРНК в образцах сыворотки
Временное ограничение: Базовый уровень
Исследователи собираются изучить микроРНК после микрочипового анализа образцов сыворотки пациентов, получавших и не получавших лечения.
Базовый уровень

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Тест мышечной функции
Временное ограничение: Исходный уровень и один год
Тест 6-минутной ходьбы (6MWT), время подъема на 4 ступеньки, время спуска на 4 ступеньки, Активлим, время прохождения 10 метров, шкала Совета медицинских исследований (MRC), миометрия
Исходный уровень и один год
МРТ мышц всего тела
Временное ограничение: Исходный уровень а и один год
2-точечное исследование по Диксону мышц бедра
Исходный уровень а и один год
Изменения концентрации микроРНК
Временное ограничение: Один год
Исследователи проанализируют концентрацию микроРНК через год наблюдения у каждого пациента.
Один год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la Santa Creu i Sant Pau

Соавторы

Genzyme, a Sanofi Company

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Ожидаемый)

1 апреля 2017 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 января 2018 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 января 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 января 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 февраля 2017 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

7 февраля 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

20 марта 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 марта 2017 г.

Последняя проверка

1 января 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • IIBSP-BIO-2017-02
  • GZ-2015-11342 (Другой идентификатор: Genzyme)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться