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Suche nach Serum/Plasma-Biomarkern bei Morbus Pompe (BIOPOMPE)

17. März 2017 aktualisiert von: Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
Ziel dieser Studie ist die Analyse von Serum- und Plasmaproben von Patienten mit spät einsetzender Morbus Pompe, die mit und ohne Enzymersatztherapie (ERT) behandelt wurden, um mikroRNA zu identifizieren, die für die Krankheit spezifisch sein könnte. Die Forscher werden die Konzentration dieser microRNA mit mehreren Muskelfunktionstests und quantitativer Muskel-MRT korrelieren, um zu wissen, ob sie gute Biomarker für das Fortschreiten sind.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

35

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Spät einsetzender Pompe patiens

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Genetische Bestätigung der Pompe-Krankheit

Ausschlusskriterien:

  • Schwangerschaft

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Behandelte Patienten
Patienten mit spät einsetzender Morbus Pompe, die mit der Enzymersatztherapie behandelt werden
Arzneimittel: Enzymersatzmittel
Patienten werden nach der Entscheidung ihrer Ärzte behandelt. Die Ermittler werden Serumproben dieser Patienten analysieren
Andere Namen:
  • Myozym
Nicht behandelte Patienten
Patienten mit spät einsetzender Morbus Pompe, die nicht mit der Enzymersatztherapie behandelt wurden

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
MicroRNA in Serumproben
Zeitfenster: Grundlinie
Die Forscher werden microRNA nach einer Microarray-Analyse von Serumproben von behandelten und nicht behandelten Patienten untersuchen
Grundlinie

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Muskelfunktionstest
Zeitfenster: Baseline und ein Jahr
6-Minuten-Gehtest (6MWT), Zeit zum Klettern von 4 Stufen, Zeit zum Absteigen von 4 Stufen, Activlim, Zeit zum Gehen von 10 Metern, Skala des Medical Research Council (MRC), Myometrie
Baseline und ein Jahr
Ganzkörper-Muskel-MRT
Zeitfenster: Baseline ein und ein Jahr
2-Punkt-Dixon-Studien der Oberschenkelmuskulatur
Baseline ein und ein Jahr
Änderungen der microRNA-Konzentration
Zeitfenster: Zeitraum von einem Jahr
Die Ermittler werden die Konzentration von microRNA nach einem Jahr Follow-up bei jedem einzelnen Patienten analysieren
Zeitraum von einem Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la Santa Creu i Sant Pau

Mitarbeiter

Genzyme, a Sanofi Company

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

1. April 2017

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Januar 2018

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Januar 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Januar 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Februar 2017

Zuerst gepostet (Schätzen)

7. Februar 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. März 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. März 2017

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IIBSP-BIO-2017-02
  • GZ-2015-11342 (Andere Kennung: Genzyme)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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