Pesquisa de Biomarcadores de Soro/Plasma na Doença de Pompe (BIOPOMPE)
17 de março de 2017 atualizado por: Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
Este estudo tem como objetivo analisar amostras de soro e plasma de pacientes com doença de Pompe de início tardio tratados e não tratados com terapia de reposição enzimática (TRE) para identificar microRNA que possam ser específicos da doença.
Os investigadores irão correlacionar a concentração desses microRNA com vários testes de função muscular e ressonância magnética muscular quantitativa para saber se eles são bons biomarcadores de progressão.
Visão geral do estudo
Status
Desconhecido
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Antecipado)
35
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Barcelona, Espanha, 08025
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Pacientes Pompe de início tardio
Descrição
Critério de inclusão:
- Confirmação genética da doença de Pompe
Critério de exclusão:
- Gravidez
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Pacientes tratados
Pacientes com doença de Pompe de início tardio tratados com terapia de reposição enzimática
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Os pacientes serão tratados seguindo a decisão de seus médicos.
Os investigadores vão analisar amostras de soro desses pacientes
Outros nomes:
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Pacientes não tratados
Pacientes com doença de Pompe de início tardio não tratados com terapia de reposição enzimática
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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MicroRNA em amostras de soro
Prazo: Linha de base
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Os pesquisadores vão estudar o microRNA após uma análise de microarray de amostras de soro de pacientes tratados e não tratados
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Linha de base
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Teste de função muscular
Prazo: Linha de base e um ano
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Teste de caminhada de 6 minutos (TC6M), tempo para subir 4 degraus, tempo para descer 4 degraus, Activlim, tempo para caminhar 10 metros, escala Medical Research Council (MRC), miometria
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Linha de base e um ano
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RM muscular de corpo inteiro
Prazo: Linha de base a e um ano
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Estudos Dixon de 2 pontos dos músculos da coxa
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Linha de base a e um ano
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Mudanças na concentração de microRNA
Prazo: Período de um ano
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Os investigadores analisarão a concentração de microRNA após um ano de acompanhamento em todos os pacientes
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Período de um ano
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Antecipado)
1 de abril de 2017
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de janeiro de 2018
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de janeiro de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de janeiro de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de fevereiro de 2017
Primeira postagem (Estimativa)
7 de fevereiro de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de março de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de março de 2017
Última verificação
1 de janeiro de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Doença de Armazenamento de Glicogênio
- Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II
Outros números de identificação do estudo
- IIBSP-BIO-2017-02
- GZ-2015-11342 (Outro identificador: Genzyme)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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