신장 AL 아밀로이드 침범 및 NEOD001 (RAIN)
2020년 8월 21일 업데이트: Tufts Medical Center
RAIN 연구, 전신 경쇄(AL) 아밀로이드증 및 지속적인 신장 침범이 있는 이전에 치료받은 피험자에서 NEOD001의 다기관 무작위 이중 맹검 2b상 연구
이것은 NEOD001에 대한 혈액학적 반응이 유지되는 AL 아밀로이드증이 있는 성인에게 정맥 주사로 투여되는 단일 제제로서 NEOD001의 다기관, 2b상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 양군, 병렬 그룹 효능 및 안전성 연구입니다. AL 아밀로이드증(예: 화학 요법, 자가 줄기 세포 이식[ASCT])에 대한 가장 최근의 치료 및 지속적인 신장 기능 장애가 있습니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 NEOD001에 대한 혈액학적 반응이 유지되는 AL 아밀로이드증이 있는 성인에게 정맥 주사로 투여되는 단일 제제로서 NEOD001의 다기관, 2b상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 양군, 병렬 그룹 효능 및 안전성 연구입니다. AL 아밀로이드증(예: 화학 요법, 자가 줄기 세포 이식[SCT])에 대한 가장 최근의 치료 및 지속적인 신장 기능 장애가 있습니다.
피험자 스크리닝은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 28일 동안(즉,
월 1일 1).
선별 평가가 완료되고 모든 자격 요건이 충족되면 피험자가 등록됩니다.
연구 방문은 1개월 1일부터 일정에 따라 28일마다 이루어집니다.
1개월 이후에 시작하는 방문에 대해 ±5일 기간이 허용됩니다. 피험자는 최대 12회의 연구 약물 주입을 받을 수 있습니다.
초기 연구 종료(EOS) 방문 전에 연구 약물을 중단한 피험자는 연구 약물의 최종 투여 후 30(±5)일에 조기 치료 중단(ETD) 방문을 해야 합니다.
12개월의 치료 및 확증적 EOS 방문을 완료한 후, 피험자는 공개 확장(OLE) 연구에 들어갈 수 있으며, 이 기간 동안 피험자는 12개월 동안 NEOD001로 적극적인 치료를 받고 동시 화학 요법을 받을 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
12
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, 미국, 85259
- Mayo Clinic- Arizona
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California
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California San Francisco
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32224
- Mayo Clinic- Florida
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02111
- Tufts Medical Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Karmanos Cancer Institute
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic- Minnesota
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New York
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New York, New York, 미국, 10065
- Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 18세 이상
- 골수를 제외한 조직 생검의 면역조직화학 또는 질량 분광법에 의한 AL 아밀로이드증의 생검으로 입증된 진단
- AL 아밀로이드증을 신장 손상의 배타적이거나 우세한 원인으로 확인하는 RAIN에 대한 신장 생검 선별
- 24시간 소변 수집에서 단백뇨(주로 알부민) > 500mg/일 진단으로 지속적인 신장 침범
- CKD 1~3(eGFR > 30)
- 안정한 것으로 간주되고 추가 치료가 필요하지 않은 것으로 간주되는 치료에 대한 적어도 부분적인 FLC 반응(PR, VGPR, CR)이 있는 AL 아밀로이드증의 초기 진단의 기저가 되는 혈액 악성 종양을 유발하는 유리형 경쇄(FLC)에 대한 이전 전신 혈액 요법 ≥1
- ECOG 수행 상태 ≤ 2
임상 실험실 값:
- 절대 호중구 수 > 1000/μL
- 혈소판 수 > 75,000/μL
- 총 빌리루빈 ≤ 1.5X ULN
- 알칼리성 포스파타제 ≤ 5X ULN
- NT-proBNP < 1800pg/mL
- 미래의 의료에 대한 편견 없이 언제든지 환자가 동의를 철회할 수 있다는 이해와 함께 표준 의료의 일부가 아닌 연구 관련 절차를 수행하기 전에 자발적인 서면 동의를 제공해야 합니다.
제외 기준:
- 트랜스티레틴 유전자의 돌연변이 또는 다른 비-AL 아밀로이드증의 존재로 인한 아밀로이드증
- 수유부, 수유부, 임신부 여성 환자
- NEOD001의 첫 투여 시점(1개월 1일)에 AL 아밀로이드증을 유발하는 경쇄 생성 혈액 질환에 대해 치료를 받지 않았거나 6개월 이내에 화학 요법을 받거나 12개월 이내에 SCT를 받은 환자
- 초기 진단 시 또는 이후 IMWG(International Myeloma Working Group)의 치료가 필요한 활동성 다발성 골수종 정의를 충족한 환자(부록 3)
- RAIN에 대한 선별 신장 생검에서 AL 아밀로이드증과 관련되지 않은 신장 손상의 주요 원인을 보이는 환자
- 의학적으로 기록된 심장 실신, 보상되지 않는 울혈성 심부전, 지난 6개월 이내의 심근경색증, 불안정 협심증, 항부정맥 치료에도 불구하고 임상적으로 유의한 반복적인 심방 또는 심실 부정맥, 또는 중증 기립성 저혈압 또는 임상적으로 유의한 보상되지 않은 자율신경 부전
- 연구자의 판단에 따라 환자를 본 연구에 참여하기에 부적절하게 만들거나 처방된 요법의 안전성 및 독성에 대한 적절한 평가를 크게 방해할 동반이환 전신 질환 또는 기타 심각한 동시 질환
- HIV 양성으로 알려진 진행 중이거나 활성 감염, B형 간염 표면 항원 양성으로 알려졌거나 활성 C형 간염 감염이 알려졌거나 의심되는 경우.
- 연구 요건 준수를 제한하는 정신 질환/사회적 상황
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
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식염수 백
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실험적: 네오드001
24mg/kg에서 28일마다 IV 투여된 연구 약물
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NEOD001은 가용성 및 불용성 경쇄 응집체에 대한 단클론 항체입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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NEOD001 치료 후 확인된 신장 반응
기간: 기준선 ~ 13개월
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신장 반응은 eGFR이 25% 이상 감소하지 않고 단백뇨가 30% 이상 감소하는 것입니다.
확인된 신장 반응은 12개월 치료 후 1개월이 지난 것으로 기록된 것입니다.
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기준선 ~ 13개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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연구 항목에서 측정된 GFR
기간: 기준선
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이 연구의 목적은 AL 아밀로이드증 환자에서 측정된 이오탈라메이트 청소율과 비교하여 CKD-EPI(Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration) 크레아티닌의 성능을 평가하는 것입니다.
이오탈라메이트는 피하 투여됩니다.
그런 다음 소변 및 혈장 샘플을 채취합니다.
GFR 측정을 위해 얻은 샘플에 대한 모든 실험실 테스트는 Mayo Clinic Rochester에서 수행됩니다.
소변 및 혈장 내 이오탈라메이트의 정량화는 탠덤 질량 분석법을 사용하여 수행됩니다.
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기준선
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CKD 4 또는 5까지의 시간
기간: 기준선 ~ 13개월
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만성 신장 질환 4단계 또는 5단계까지의 개월 수
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기준선 ~ 13개월
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EGFR ≤ 15 또는 투석까지의 시간
기간: 기준선 ~ 13개월
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예상 사구체 여과율 ≤ 15 또는 투석까지의 개월 수
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기준선 ~ 13개월
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크레아티닌이 두 배가 되는 시간
기간: 기준선 ~ 13개월
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혈청 크레아티닌이 두 배가 되기까지의 개월 수
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기준선 ~ 13개월
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EGFR의 ≥ 40% 감소까지의 시간
기간: 기준선 ~ 13개월
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예상 사구체 여과율이 40% 이상 감소한 달
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기준선 ~ 13개월
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24개월 치료 후 혈액학적 반응이 유지된 환자의 신장 반응.
기간: 26개월 기준
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신장 반응은 신장 진행 없이 단백뇨가 30% 이상 감소하거나 단백뇨가 0.5g/24h 미만으로 감소하는 것입니다.
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26개월 기준
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26개월 사망의 모든 원인
기간: 26개월 기준
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모든 원인으로 인해 기준선에서 26개월에 사망
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26개월 기준
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Raymond Comenzo, MD, Tufts Medical Center
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 7월 5일
기본 완료 (실제)
2018년 4월 23일
연구 완료 (실제)
2019년 2월 6일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 4월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 5월 24일
처음 게시됨 (실제)
2017년 5월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 9월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 8월 21일
마지막으로 확인됨
2020년 8월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .