Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Munuaisten AL-amyloidin osallisuus ja NEOD001 (RAIN)

perjantai 21. elokuuta 2020 päivittänyt: Tufts Medical Center

RAIN-tutkimus, monikeskussatunnaistettu kaksoissokkovaiheen 2b tutkimus NEOD001:stä aiemmin hoidetuilla henkilöillä, joilla on systeeminen kevytketju (AL) amyloidoosi ja jatkuva munuaisten vajaatoiminta

Tämä on monikeskus, vaiheen 2b, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, kaksihaarainen, rinnakkaisten ryhmien teho- ja turvallisuustutkimus NEOD001:stä yksittäisenä aineena annettuna laskimonsisäisesti aikuisille, joilla on AL-amyloidoosi ja joiden hematologinen vaste on säilynyt. viimeisin hoito AL-amyloidoosiin (esim. kemoterapia, autologinen kantasolusiirto [ASCT]) ja heillä on jatkuva munuaisten toimintahäiriö.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on monikeskus, vaiheen 2b, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, kaksihaarainen rinnakkaisryhmien teho- ja turvallisuustutkimus NEOD001:stä yksittäisenä aineena, joka annetaan laskimonsisäisesti aikuisille, joilla on AL-amyloidoosi ja joiden hematologinen vaste on säilynyt. viimeisin hoito AL-amyloidoosiin (esim. kemoterapia, autologinen kantasolusiirto [SCT]) ja heillä on jatkuva munuaisten toimintahäiriö. Potilaiden seulonta suoritetaan 28 päivän aikana ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa (ts. kuukausi 1 päivä 1). Jos seulontaarvioinnit on suoritettu ja kaikki kelpoisuusvaatimukset täyttyvät, aihe otetaan mukaan. Opintokäyntejä on 28 päivän välein aikataulun mukaan alkaen kuukausi 1 päivä 1. ±5 päivän ikkuna sallitaan käynneille, jotka alkavat kuukauden 1 jälkeen. Koehenkilöt voivat saada enintään 12 infuusiota tutkimuslääkettä. Koehenkilöille, jotka lopettavat tutkimuslääkkeen käytön ennen ensimmäistä tutkimuksen päättymiskäyntiä (EOS), tulisi käydä varhaisen hoidon lopettamisen (ETD) käynnillä 30 (±5) päivää tutkimuslääkkeen viimeisen annon jälkeen. 12 kuukauden hoidon ja vahvistavan EOS-käynnin jälkeen koehenkilö voi osallistua avoimeen jatkotutkimukseen (OLE), jonka aikana koehenkilöt saavat aktiivista hoitoa NEOD001:llä 12 kuukauden ajan ja voivat saada samanaikaista kemoterapiaa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

12

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85259
        • Mayo Clinic- Arizona
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Mayo Clinic- Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic- Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 18 vuotta täyttänyt tai vanhempi
  2. Biopsialla todistettu AL-amyloidoosin diagnoosi immunohistokemialla tai massaspektroskopialla kudosbiopsiasta luuydintä lukuun ottamatta
  3. Munuaisbiopsian seulonta RAINin varalta, mikä vahvistaa AL-amyloidoosin yksinomaiseksi tai hallitsevaksi munuaisvaurion syyksi
  4. Jatkuva munuaisten häiriö diagnoosista, jossa proteinuria (pääasiassa albumiini) > 500 mg/vrk 24 tunnin virtsankeruussa
  5. CKD 1–3 (eGFR > 30)
  6. ≥1 aikaisempi systeeminen hematologinen hoito vapaan kevytketjun (FLC) tuottamiseen hematologista pahanlaatuista kasvainta varten, joka on alkuvaiheen AL-amyloidoosidiagnoosin taustalla ja jossa ainakin osittainen FLC-vaste (PR, VGPR, CR) hoitoon katsottiin vakaaksi ja joka ei vaadi lisähoitoa
  7. ECOG-suorituskykytila ​​≤ 2

  8. Kliiniset laboratorioarvot:

    1. Absoluuttinen neutrofiilien määrä > 1000/μl
    2. Verihiutalemäärä > 75 000/μl
    3. Kokonaisbilirubiini ≤ 1,5X ULN
    4. Alkalinen fosfataasi ≤ 5X ULN
    5. NT-proBNP < 1800 pg/ml
  9. Vapaaehtoinen kirjallinen suostumus on annettava ennen tutkimukseen liittyvän toimenpiteen suorittamista, joka ei ole osa tavanomaista lääketieteellistä hoitoa, sillä edellytyksellä, että potilas voi peruuttaa suostumuksensa milloin tahansa, sanotun kuitenkaan rajoittamatta tulevaa lääketieteellistä hoitoa.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Amyloidoosi, joka johtuu transtyretiinigeenin mutaatioista tai muun ei-AL-amyloidoosin esiintymisestä
  2. Naispotilaat, jotka imettävät, imettävät tai raskaana
  3. Potilaat, joita ei ole hoidettu tai jotka ovat saaneet kemoterapiaa 6 kuukauden kuluessa tai SCT:tä 12 kuukauden sisällä valoketjua tuottavan hematologisen sairauden vuoksi, joka aiheuttaa AL-amyloidoosia, ensimmäisen NEOD001-annoksen ajankohtana (kuukausi 1 päivä 1)
  4. Potilaat, jotka täyttivät ensimmäisen diagnoosin yhteydessä tai myöhemmin kansainvälisen myeloomatyöryhmän (IMWG) määritelmän aktiivisesta multippeli myeloomasta, joka vaatii hoitoa (liite 3)
  5. Potilaat, joiden RAIN-seulontakoepalat osoittavat hallitsevia munuaisvaurion syitä, jotka eivät liity AL-amyloidoosiin
  6. Lääketieteellisesti dokumentoitu sydämen pyörtyminen, kompensoimaton sydämen vajaatoiminta, sydäninfarkti viimeisten 6 kuukauden aikana, epästabiili angina pectoris, kliinisesti merkittävät toistuvat eteis- tai kammion rytmihäiriöt rytmihäiriölääkkeestä huolimatta tai vaikea ortostaattinen hypotensio tai kliinisesti merkittävä kompensoimaton autonominen sairaus
  7. Samanaikaiset systeemiset sairaudet tai muut vakavat samanaikaiset sairaudet, jotka tutkijan arvion mukaan tekisivät potilaan sopimattomaksi osallistumaan tähän tutkimukseen tai häiritsevät merkittävästi määrättyjen hoito-ohjelmien turvallisuuden ja toksisuuden asianmukaista arviointia
  8. Käynnissä oleva tai aktiivinen infektio, jonka tiedetään olevan HIV-positiivinen, tiedetään olevan hepatiitti B -pinta-antigeenipositiivinen tai jolla on tunnettu tai epäilty aktiivinen hepatiitti C -infektio.
  9. Psyykkiset sairaudet/sosiaaliset tilanteet, jotka rajoittaisivat opiskeluvaatimusten noudattamista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Lääke: Plasebo
Suolaliuos pussi
Kokeellinen: NEOD001
Tutkimuslääke annettuna IV 28 päivän välein annoksella 24 mg/kg
Lääke: NEOD001
NEOD001 on monoklonaalinen vasta-aine, joka on suunnattu liukoisiin ja liukenemattomiin kevytketjuaggregaatteihin

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vahvistettu munuaisvaste NEOD001-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso 13 kuukauteen
Munuaisvaste on ≥ 30 %:n väheneminen proteinuriassa ilman ≥ 25 %:n laskua eGFR:ssä. Vahvistettu munuaisvaste on sellainen, joka on dokumentoitu kuukausi 12 kuukauden hoidon jälkeen.
Perustaso 13 kuukauteen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Mitattu GFR tutkimuksen alkaessa
Aikaikkuna: Perustaso
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida CKD-EPI:n (Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration) kreatiniinin suorituskykyä verrattuna AL-amyloidoosipotilailla mitattuun iotalamaattipuhdistumaan. Jotalamaatti annetaan ihon alle. Sitten otetaan virtsa- ja plasmanäytteet. Kaikki GFR-mittaukseen otettujen näytteiden laboratoriotestit suoritetaan Mayo Clinic Rochesterissa. Iotalamaatin kvantifiointi virtsassa ja plasmassa suoritetaan tandemmassaspektrometrisellä menetelmällä.
Perustaso
Aika CKD 4 tai 5
Aikaikkuna: Perustaso 13 kuukauteen
Kuukausia kroonisen munuaissairauden tasolle 4 tai 5
Perustaso 13 kuukauteen
Aika eGFR:ään ≤ 15 tai dialyysiin
Aikaikkuna: Perustaso 13 kuukauteen
Kuukausia arvioituun glomerulaariseen suodatusnopeuteen ≤ 15 tai dialyysihoitoon
Perustaso 13 kuukauteen
Aika kaksinkertaistaa kreatiniini
Aikaikkuna: Perustaso 13 kuukauteen
Kuukausia seerumin kreatiniinin kaksinkertaistumiseen
Perustaso 13 kuukauteen
Aika ≥ 40 %:n vähennykseen eGFR:ssä
Aikaikkuna: Perustaso 13 kuukauteen
Kuukausien aikana ≥ 40 %:n vähennys arvioidussa glomerulussuodatusnopeudessa
Perustaso 13 kuukauteen
Munuaisvaste potilailla, joilla on säilynyt hematologinen vaste 24 kuukauden hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Perustaso 26 kuukauteen
Munuaisvaste on proteinurian väheneminen ≥ 30 % tai proteinurian lasku alle 0,5 g/24 h, jos munuaisten etenemistä ei ole.
Perustaso 26 kuukauteen
Kaikki kuolleisuuden syyt 26 kuukauden iässä
Aikaikkuna: Perustaso 26 kuukauteen
Kuolema 26 kuukauden kuluttua lähtötilanteesta mistä tahansa syystä
Perustaso 26 kuukauteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Tufts Medical Center

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Raymond Comenzo, MD, Tufts Medical Center

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 5. heinäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 23. huhtikuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 6. helmikuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 26. huhtikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 24. toukokuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 30. toukokuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 9. syyskuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 21. elokuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NEOD001-RAIN

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset NEOD001

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Poland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa