Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Renal AL Amyloid Engagemang och NEOD001 (RAIN)

21 augusti 2020 uppdaterad av: Tufts Medical Center

RAIN-studien, en multicenter randomiserad dubbelblind fas 2b-studie av NEOD001 i tidigare behandlade försökspersoner med systemisk lättkedje (AL) amyloidos och ihållande njurinvolvering

Detta är en multicenter, fas 2b, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, tvåarmad, parallellgruppseffektiv effekt- och säkerhetsstudie av NEOD001 som ett enda medel administrerat intravenöst till vuxna med AL-amyloidos som har ett bibehållet hematologiskt svar på deras senaste behandlingen för AL-amyloidos (t.ex. kemoterapi, autolog stamcellstransplantation [ASCT]) och har ihållande njurdysfunktion.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en multicenter, fas 2b, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, tvåarmad, parallellgruppseffektiv effekt- och säkerhetsstudie av NEOD001 som ett enda medel administrerat intravenöst till vuxna med AL-amyloidos som har ett bibehållet hematologiskt svar på deras senaste behandlingen för AL-amyloidos (t.ex. kemoterapi, autolog stamcellstransplantation [SCT]) och har ihållande njurdysfunktion. Försöksscreening kommer att ske under de 28 dagarna före den första administreringen av studieläkemedlet (dvs. månad 1 dag 1). Om screeningbedömningar är klara och alla behörighetskrav är uppfyllda kommer ämnet att registreras. Studiebesök kommer att ske var 28:e dag baserat på schemaläggning från månad 1 dag 1. Ett ±5-dagarsfönster tillåts för besök som börjar efter månad 1. Försökspersoner kan få upp till 12 infusioner av studieläkemedlet. Försökspersoner som avbryter studieläkemedlet före det initiala studieslutsbesöket (EOS) bör ha ett tidigt behandlingsavbrottsbesök (ETD) 30 (±5) dagar efter sin sista administrering av studieläkemedlet. Efter att ha avslutat 12 månaders behandling och det bekräftande EOS-besöket kan en patient gå in i en öppen förlängningsstudie (OLE), under vilken försökspersonerna kommer att få aktiv behandling med NEOD001 i 12 månader och kan få samtidig kemoterapi.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

12

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85259
        • Mayo Clinic- Arizona
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
        • Mayo Clinic- Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic- Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. 18 år eller äldre
  2. Biopsibeprövad diagnos av AL-amyloidos genom immunhistokemi eller masspektroskopi av en vävnadsbiopsi exklusive benmärg
  3. Screening av njurbiopsi för RAIN som bekräftar AL-amyloidos som exklusiv eller dominerande orsak till njurskada
  4. Ihållande njurpåverkan från diagnos med proteinuri (huvudsakligen albumin) > 500 mg/dag i en 24-timmars urinsamling
  5. CKD 1 till 3 (eGFR > 30)
  6. ≥1 tidigare systemisk hematologisk behandling för en fri lätt kedja (FLC) som producerar hematologisk malignitet som ligger till grund för den initiala diagnosen AL-amyloidos med åtminstone ett partiellt FLC-svar (PR, VGPR, CR) på behandling som bedöms vara stabil och som inte kräver ytterligare behandling
  7. ECOG-prestandastatus ≤ 2

  8. Kliniska laboratorievärden:

    1. Absolut antal neutrofiler > 1000/μL
    2. Trombocytantal > 75 000/μL
    3. Totalt bilirubin ≤ 1,5X ULN
    4. Alkaliskt fosfatas ≤ 5X ULN
    5. NT-proBNP < 1800 pg/ml
  9. Frivilligt skriftligt samtycke måste ges innan ett studierelaterat förfarande som inte ingår i standardmedicinsk vård utförs med förutsättningen att samtycke kan dras tillbaka av patienten när som helst utan att det påverkar framtida medicinsk vård

Exklusions kriterier:

  1. Amyloidos på grund av mutationer av transtyretingenen eller närvaro av annan icke-AL amyloidos
  2. Kvinnliga patienter som ammar, ammar eller är gravida
  3. Patienter som inte har behandlats eller som har fått kemoterapi inom 6 månader, eller SCT inom 12 månader, för den lättkedjeproducerande hematologiska sjukdomen som orsakar AL-amyloidos, vid tidpunkten för den första dosen av NEOD001 (månad 1 dag 1)
  4. Patienter som vid den initiala diagnosen eller senare uppfyllde den internationella myelomarbetsgruppens (IMWG) definition av aktivt multipelt myelom som kräver behandling (bilaga 3)
  5. Patienter vars screening av njurbiopsier för RAIN visar dominerande orsaker till njurskador som inte är relaterade till AL-amyloidos
  6. Medicinskt dokumenterad hjärtsynkope, okompenserad kongestiv hjärtsvikt, hjärtinfarkt under de senaste 6 månaderna, instabil angina pectoris, kliniskt signifikanta upprepade förmaks- eller ventrikulära arytmier trots antiarytmisk behandling, eller svår ortostatisk hypotoni eller kliniskt signifikant okompenserad autonom insufficiens
  7. Komorbida systemiska sjukdomar eller andra allvarliga samtidiga sjukdomar som, enligt utredarens bedömning, skulle göra patienten olämplig för inträde i denna studie eller avsevärt störa den korrekta bedömningen av säkerhet och toxicitet för de föreskrivna regimerna
  8. Pågående eller aktiv infektion, känd HIV-positiv, känd för att vara antigenpositiv för hepatit B-ytan eller har känd eller misstänkt aktiv hepatit C-infektion.
  9. Psykiatrisk sjukdom/sociala situationer som skulle begränsa efterlevnaden av studiekrav

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Läkemedel: Placebo
Saltlösning påse
Experimentell: NEOD001
Studieläkemedel ges IV var 28:e dag med 24 mg/kg
Läkemedel: NEOD001
NEOD001 är en monoklonal antikropp riktad mot lösliga och olösliga lätta kedjeaggregat

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Bekräftad njurrespons efter behandling med NEOD001
Tidsram: Baslinje till 13 månader
Ett njursvar är en ≥ 30 % minskning av proteinuri i frånvaro av en ≥ 25 % minskning av eGFR. Ett bekräftat njursvar är ett som har dokumenterats vara närvarande en månad efter 12 månatliga behandlingar.
Baslinje till 13 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Uppmätt GFR vid studiestart
Tidsram: Baslinje
Syftet med denna studie är att bedöma prestandan av CKD-EPI (Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration) kreatinin i jämförelse med jotalamatclearance uppmätt hos patienter med AL-amyloidos. Iothalamat kommer att ges subkutant. Urin- och plasmaprov kommer sedan att tas. Alla laboratorietester för prover som erhållits för GFR-mätning kommer att utföras på Mayo Clinic Rochester. Kvantifiering av iothalamat i urin och plasma kommer att utföras med en tandemmasspektrometrisk metod.
Baslinje
Dags för CKD 4 eller 5
Tidsram: Baslinje till 13 månader
Månader till kronisk njursjukdom nivå 4 eller 5
Baslinje till 13 månader
Tid till eGFR ≤ 15 eller dialys
Tidsram: Baslinje till 13 månader
Månader till uppskattad glomerulär filtreringshastighet ≤ 15 eller dialys
Baslinje till 13 månader
Dags för fördubbling av kreatinin
Tidsram: Baslinje till 13 månader
Månader till fördubbling av serumkreatinin
Baslinje till 13 månader
Tid till ≥ 40 % minskning av eGFR
Tidsram: Baslinje till 13 månader
Månader till ≥ 40 % minskning av uppskattad glomerulär filtrationshastighet
Baslinje till 13 månader
Njurrespons hos patienter med bibehållna hematologiska svar efter 24 månatliga behandlingar.
Tidsram: Baslinje till 26 månader
Ett njursvar är en ≥ 30 % minskning av proteinuri eller minskning av proteinuri under 0,5 g/24 timmar i frånvaro av njurprogression.
Baslinje till 26 månader
Alla orsaker till dödlighet vid 26 månader
Tidsram: Baslinje till 26 månader
Död 26 månader från Baseline på grund av någon orsak
Baslinje till 26 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Tufts Medical Center

Utredare

  • Studiestol: Raymond Comenzo, MD, Tufts Medical Center

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 juli 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

23 april 2018

Avslutad studie (Faktisk)

6 februari 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 april 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 maj 2017

Första postat (Faktisk)

30 maj 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 september 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 augusti 2020

Senast verifierad

1 augusti 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NEOD001-RAIN

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Amyloidos

Kliniska prövningar på NEOD001

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Philippines

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera