Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Renální AL Amyloid Involvement a NEOD001 (RAIN)

21. srpna 2020 aktualizováno: Tufts Medical Center

Studie RAIN, multicentrická randomizovaná dvojitě zaslepená studie fáze 2b NEOD001 u dříve léčených subjektů se systémovou amyloidózou lehkého řetězce (AL) a přetrvávajícím postižením ledvin

Toto je multicentrická, fáze 2b, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, dvouramenná, paralelní skupinová studie účinnosti a bezpečnosti NEOD001 jako samostatného léčiva podávaného intravenózně u dospělých s AL amyloidózou, kteří mají udrženou hematologickou odpověď na jejich poslední léčba AL amyloidózy (např. chemoterapie, transplantace autologních kmenových buněk [ASCT]) a mají přetrvávající renální dysfunkci.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je multicentrická, fáze 2b, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, dvouramenná, paralelní skupinová studie účinnosti a bezpečnosti NEOD001 jako samostatného léčiva podávaného intravenózně u dospělých s AL amyloidózou, kteří mají udrženou hematologickou odpověď na jejich poslední léčba AL amyloidózy (např. chemoterapie, transplantace autologních kmenových buněk [SCT]) a mají přetrvávající renální dysfunkci. Screening subjektu bude probíhat během 28 dnů před prvním podáním studovaného léku (tj. měsíc 1 den 1). Pokud jsou screeningová hodnocení dokončena a jsou splněny všechny požadavky na způsobilost, bude subjekt zapsán. Studijní návštěvy se budou konat každých 28 dní na základě plánování od 1. měsíce 1. dne. Pro návštěvy začínající po měsíci 1 je povoleno ±5denní okno. Subjekty mohou dostat až 12 infuzí studovaného léku. Subjekty, které přeruší studované léčivo před počáteční návštěvou na konci studie (EOS), by měly mít návštěvu s předčasným ukončením léčby (ETD) 30 (±5) dní po jejich konečném podání studovaného léčiva. Po dokončení 12 měsíců léčby a potvrzující EOS návštěvy může subjekt vstoupit do otevřené rozšířené studie (OLE), během které budou subjekty dostávat aktivní léčbu NEOD001 po dobu 12 měsíců a mohou dostávat souběžnou chemoterapii.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
        • Mayo Clinic- Arizona
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Clinic- Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic- Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. 18 let nebo starší
  2. Biopticky ověřená diagnóza AL amyloidózy pomocí imunohistochemie nebo hmotnostní spektroskopie tkáňové biopsie s vyloučením kostní dřeně
  3. Screeningová renální biopsie na RAIN potvrzující AL amyloidózu jako výhradní nebo dominantní příčinu poškození ledvin
  4. Přetrvávající postižení ledvin z diagnózy s proteinurií (převážně albumin) > 500 mg/den ve sběru moči za 24 hodin
  5. CKD 1 až 3 (eGFR > 30)
  6. ≥ 1 předchozí systémová hematologická léčba hematologické malignity produkující volný lehký řetězec (FLC), která je základem počáteční diagnózy AL amyloidózy s alespoň částečnou odpovědí FLC (PR, VGPR, CR) na léčbu, která je považována za stabilní a nevyžaduje další léčbu
  7. Stav výkonu ECOG ≤ 2

  8. Klinické laboratorní hodnoty:

    1. Absolutní počet neutrofilů > 1000/μL
    2. Počet krevních destiček > 75 000/μL
    3. Celkový bilirubin ≤ 1,5X ULN
    4. Alkalická fosfatáza ≤ 5X ULN
    5. NT-proBNP < 1800 pg/ml
  9. Před provedením jakéhokoli postupu souvisejícího se studií, který není součástí standardní lékařské péče, musí být udělen dobrovolný písemný souhlas s tím, že pacient může souhlas kdykoli odvolat, aniž by tím byla dotčena budoucí lékařská péče.

Kritéria vyloučení:

  1. Amyloidóza způsobená mutacemi genu pro transtyretin nebo přítomností jiné non-AL amyloidózy
  2. Pacientky, které kojí, kojí nebo jsou těhotné
  3. Pacienti, kteří nebyli léčeni nebo kteří podstoupili chemoterapii během 6 měsíců nebo SCT během 12 měsíců pro hematologické onemocnění produkující lehký řetězec způsobující AL amyloidózu v době první dávky NEOD001 (měsíc 1 den 1)
  4. Pacienti, kteří při počáteční diagnóze nebo později splnili definici aktivního mnohočetného myelomu vyžadujícího léčbu Mezinárodní pracovní skupinou pro myelom (IMWG) (Příloha 3)
  5. Pacienti, jejichž screeningové renální biopsie na RAIN vykazují dominantní příčiny poškození ledvin nesouvisející s AL amyloidózou
  6. Lékařsky zdokumentovaná srdeční synkopa, nekompenzované městnavé srdeční selhání, infarkt myokardu během předchozích 6 měsíců, nestabilní angina pectoris, klinicky významné opakované síňové nebo ventrikulární arytmie navzdory antiarytmické léčbě nebo těžká ortostatická hypotenze nebo klinicky významná nekompenzovaná autonomní insuficience
  7. Komorbidní systémová onemocnění nebo jiná závažná souběžná onemocnění, která by podle úsudku zkoušejícího učinila pacienta nevhodným pro vstup do této studie nebo významně narušovala řádné hodnocení bezpečnosti a toxicity předepsaných režimů
  8. Probíhající nebo aktivní infekce, známá HIV pozitivní, známá jako pozitivní na povrchový antigen hepatitidy B nebo známá nebo suspektní aktivní infekce hepatitidy C.
  9. Psychiatrické onemocnění/sociální situace, které by omezovaly dodržování studijních požadavků

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Sáček s fyziologickým roztokem
Experimentální: NEOD001
Studovaný lék podávaný IV každých 28 dní v dávce 24 mg/kg
Lék: NEOD001
NEOD001 je monoklonální protilátka zaměřená na rozpustné a nerozpustné agregáty lehkého řetězce

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Potvrzená reakce ledvin po léčbě NEOD001
Časové okno: Výchozí stav do 13 měsíců
Renální odpovědí je ≥ 30% snížení proteinurie při absenci ≥ 25% snížení eGFR. Potvrzená renální odpověď je taková, která byla zdokumentována jako přítomná jeden měsíc po 12 měsíčních léčbách.
Výchozí stav do 13 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Měřeno GFR při vstupu do studie
Časové okno: Základní linie
Cílem této studie je posoudit výkonnost kreatininu CKD-EPI (Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration) ve srovnání s clearance iotalamátu měřenou u pacientů s AL amyloidózou. Iothalamát bude podán subkutánně. Poté budou odebrány vzorky moči a plazmy. Všechny laboratorní testy vzorků získaných pro měření GFR budou prováděny na Mayo Clinic Rochester. Kvantifikace jotalamátu v moči a plazmě bude provedena pomocí tandemové hmotnostní spektrometrické metody.
Základní linie
Čas do CKD 4 nebo 5
Časové okno: Výchozí stav do 13 měsíců
Měsíce do chronického onemocnění ledvin úrovně 4 nebo 5
Výchozí stav do 13 měsíců
Čas do eGFR ≤ 15 nebo dialýza
Časové okno: Výchozí stav do 13 měsíců
Měsíce do odhadované rychlosti glomerulární filtrace ≤ 15 nebo dialýza
Výchozí stav do 13 měsíců
Čas na zdvojnásobení kreatininu
Časové okno: Výchozí stav do 13 měsíců
Měsíce do zdvojnásobení sérového kreatininu
Výchozí stav do 13 měsíců
Čas do ≥ 40% snížení eGFR
Časové okno: Výchozí stav do 13 měsíců
Měsíce na ≥ 40% snížení odhadované rychlosti glomerulární filtrace
Výchozí stav do 13 měsíců
Renální odpověď u pacientů s udržovanými hematologickými odpověďmi po 24 měsíčních léčbách.
Časové okno: Výchozí stav do 26 měsíců
Renální odpovědí je snížení proteinurie o ≥ 30 % nebo pokles proteinurie pod 0,5 g/24 h při absenci renální progrese.
Výchozí stav do 26 měsíců
Všechny příčiny úmrtnosti po 26 měsících
Časové okno: Výchozí stav do 26 měsíců
Smrt ve 26 měsících od výchozího stavu z jakékoli příčiny
Výchozí stav do 26 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Tufts Medical Center

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Raymond Comenzo, MD, Tufts Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. července 2017

Primární dokončení (Aktuální)

23. dubna 2018

Dokončení studie (Aktuální)

6. února 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. dubna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. května 2017

První zveřejněno (Aktuální)

30. května 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. září 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. srpna 2020

Naposledy ověřeno

1. srpna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NEOD001-RAIN

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na NEOD001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malaysia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit