Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zaangażowanie amyloidu AL w nerkach i NEOD001 (RAIN)

21 sierpnia 2020 zaktualizowane przez: Tufts Medical Center

Badanie RAIN, wieloośrodkowe, randomizowane badanie fazy 2b z podwójnie ślepą próbą dotyczące NEOD001 u wcześniej leczonych pacjentów z ogólnoustrojową amyloidozą łańcuchów lekkich (AL) i przetrwałym zajęciem nerek

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, prowadzone w grupach równoległych, dwuramienne badanie fazy 2b dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa stosowania NEOD001 jako pojedynczego środka podawanego dożylnie osobom dorosłym z amyloidozą AL, u których utrzymała się odpowiedź hematologiczna na ich ostatnio stosowane leczenie amyloidozy AL (np. chemioterapia, autologiczny przeszczep komórek macierzystych [ASCT]) i uporczywe zaburzenia czynności nerek.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, prowadzone w grupach równoległych, dwuramienne badanie fazy 2b dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa stosowania NEOD001 jako pojedynczego środka podawanego dożylnie osobom dorosłym z amyloidozą AL, u których utrzymała się odpowiedź hematologiczna na ich ostatnio stosowane leczenie amyloidozy AL (np. chemioterapia, autologiczny przeszczep komórek macierzystych [SCT]) i mają uporczywe zaburzenia czynności nerek. Badanie przesiewowe uczestników nastąpi w ciągu 28 dni przed pierwszym podaniem badanego leku (tj. miesiąc 1 dzień 1). Jeśli oceny przesiewowe zostaną zakończone i wszystkie wymagania kwalifikacyjne zostaną spełnione, pacjent zostanie zapisany. Wizyty studyjne będą odbywać się co 28 dni na podstawie harmonogramu z miesiąca 1 dzień 1. W przypadku wizyt rozpoczynających się po miesiącu 1 dozwolone jest okno ±5 dni. Pacjenci mogą otrzymać do 12 infuzji badanego leku. Osoby, które odstawią badany lek przed pierwszą wizytą na zakończenie badania (EOS), powinny odbyć wizytę w ramach wczesnego przerwania leczenia (ETD) 30 (±5) dni po ostatnim podaniu badanego leku. Po ukończeniu 12 miesięcy leczenia i wizycie potwierdzającej EOS, pacjent może wziąć udział w rozszerzonym badaniu otwartym (OLE), podczas którego pacjenci będą otrzymywać aktywne leczenie NEOD001 przez 12 miesięcy i mogą otrzymać równoczesną chemioterapię.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85259
        • Mayo Clinic- Arizona
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Mayo Clinic- Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic- Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. 18 lat lub więcej
  2. Diagnostyka amyloidozy AL potwierdzona biopsją za pomocą immunohistochemii lub spektroskopii masowej biopsji tkanki z wyłączeniem szpiku kostnego
  3. Przesiewowa biopsja nerki w kierunku RAIN potwierdzająca amyloidozę AL jako wyłączną lub dominującą przyczynę uszkodzenia nerek
  4. Trwałe zajęcie nerek od rozpoznania z białkomoczem (głównie albuminami) > 500 mg/dobę w 24-godzinnej zbiórce moczu
  5. PChN 1 do 3 (eGFR > 30)
  6. ≥1 wcześniejsza ogólnoustrojowa terapia hematologiczna w przypadku nowotworu hematologicznego wytwarzającego wolne łańcuchy lekkie (FLC) będącego podstawą wstępnego rozpoznania amyloidozy AL z co najmniej częściową odpowiedzią FLC (PR, VGPR, CR) na leczenie uznaną za stabilną i niewymagającą dalszego leczenia
  7. Stan sprawności ECOG ≤ 2

  8. Kliniczne wartości laboratoryjne:

    1. Bezwzględna liczba neutrofili > 1000/μl
    2. Liczba płytek krwi > 75 000/μl
    3. Bilirubina całkowita ≤ 1,5X GGN
    4. Fosfataza alkaliczna ≤ 5X GGN
    5. NT-proBNP < 1800 pg/ml
  9. Dobrowolna pisemna zgoda musi być wyrażona przed wykonaniem jakiejkolwiek procedury związanej z badaniem, która nie jest częścią standardowej opieki medycznej, z zastrzeżeniem, że zgoda może zostać wycofana przez pacjenta w dowolnym momencie bez uszczerbku dla przyszłej opieki medycznej

Kryteria wyłączenia:

  1. Amyloidoza spowodowana mutacjami genu transtyretyny lub obecnością innej amyloidozy innej niż AL
  2. Pacjentki karmiące piersią, karmiące piersią lub w ciąży
  3. Pacjenci, którzy nie byli leczeni lub otrzymywali chemioterapię w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub otrzymywali SCT w ciągu ostatnich 12 miesięcy z powodu choroby hematologicznej związanej z wytwarzaniem łańcuchów lekkich, powodującej amyloidozę AL, w czasie podania pierwszej dawki NEOD001 (1. miesiąc, dzień 1.)
  4. Pacjenci, którzy w momencie wstępnego rozpoznania lub później spełniali definicję aktywnego szpiczaka mnogiego wymagającą leczenia zgodnie z definicją Międzynarodowej Grupy Roboczej ds. Szpiczaka (IMWG) (Załącznik 3)
  5. Pacjenci, u których przesiewowe biopsje nerki w kierunku RAIN wykazują dominujące przyczyny uszkodzenia nerek niezwiązane z amyloidozą AL
  6. Udokumentowane medycznie omdlenia sercowe, niewyrównana zastoinowa niewydolność serca, zawał mięśnia sercowego w ciągu ostatnich 6 miesięcy, niestabilna dusznica bolesna, istotne klinicznie powtarzające się przedsionkowe lub komorowe zaburzenia rytmu pomimo leczenia antyarytmicznego lub ciężkie niedociśnienie ortostatyczne lub klinicznie istotna niewyrównana niewydolność układu autonomicznego
  7. Współistniejące choroby ogólnoustrojowe lub inne ciężkie współistniejące choroby, które w ocenie badacza uczyniłyby pacjenta nieodpowiednim do włączenia do tego badania lub znacząco zakłóciłyby właściwą ocenę bezpieczeństwa i toksyczności przepisanych schematów leczenia
  8. Trwająca lub czynna infekcja, potwierdzona obecność wirusa HIV, potwierdzona obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B lub potwierdzona lub podejrzewana aktywna infekcja wirusem zapalenia wątroby typu C.
  9. Choroba psychiczna/sytuacje społeczne, które ograniczałyby zgodność z wymogami badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Torba z solą fizjologiczną
Eksperymentalny: NEOD001
Badany lek podawany dożylnie co 28 dni w dawce 24 mg/kg
Lek: NEOD001
NEOD001 jest przeciwciałem monoklonalnym skierowanym przeciwko rozpuszczalnym i nierozpuszczalnym agregatom łańcuchów lekkich

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Potwierdzona odpowiedź nerek po leczeniu NEOD001
Ramy czasowe: Linia bazowa do 13 miesięcy
Reakcją nerek jest zmniejszenie białkomoczu o ≥ 30% przy braku zmniejszenia eGFR o ≥ 25%. Potwierdzona odpowiedź nerek to taka, która została udokumentowana jako obecna jeden miesiąc po 12 miesięcznych zabiegach.
Linia bazowa do 13 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmierzono GFR na początku badania
Ramy czasowe: Linia bazowa
Celem tego badania jest ocena skuteczności CKD-EPI (ang. Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration) kreatyniny w porównaniu z klirensem jotalamianu mierzonym u pacjentów z amyloidozą AL. Jotalamat będzie podawany podskórnie. Następnie zostaną pobrane próbki moczu i osocza. Wszystkie badania laboratoryjne próbek pobranych do pomiaru GFR zostaną przeprowadzone w Mayo Clinic Rochester. Oznaczenie ilościowe jotalamatu w moczu i osoczu zostanie przeprowadzone metodą tandemowej spektrometrii mas.
Linia bazowa
Czas do CKD 4 lub 5
Ramy czasowe: Linia bazowa do 13 miesięcy
Miesiące do poziomu 4 lub 5 przewlekłej choroby nerek
Linia bazowa do 13 miesięcy
Czas do eGFR ≤ 15 lub dializa
Ramy czasowe: Linia bazowa do 13 miesięcy
Miesiące do szacowanego wskaźnika przesączania kłębuszkowego ≤ 15 lub dializy
Linia bazowa do 13 miesięcy
Czas do podwojenia poziomu kreatyniny
Ramy czasowe: Linia bazowa do 13 miesięcy
Miesiące do podwojenia poziomu kreatyniny w surowicy
Linia bazowa do 13 miesięcy
Czas do ≥ 40% redukcji eGFR
Ramy czasowe: Linia bazowa do 13 miesięcy
Miesiące do ≥ 40% zmniejszenia szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego
Linia bazowa do 13 miesięcy
Odpowiedź nerek u pacjentów z utrzymującą się odpowiedzią hematologiczną po 24-miesięcznych zabiegach.
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 26 miesięcy
Reakcją nerek jest zmniejszenie białkomoczu o ≥ 30% lub zmniejszenie białkomoczu poniżej 0,5 g/24h przy braku progresji nerek.
Wartość bazowa do 26 miesięcy
Wszystkie przyczyny śmiertelności w wieku 26 miesięcy
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 26 miesięcy
Śmierć po 26 miesiącach od linii podstawowej z jakiejkolwiek przyczyny
Wartość bazowa do 26 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Tufts Medical Center

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Raymond Comenzo, MD, Tufts Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 lipca 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

23 kwietnia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

6 lutego 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 kwietnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 maja 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 maja 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 września 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 sierpnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NEOD001-RAIN

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na NEOD001

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Denmark

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj