Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Renale AL amyloïde betrokkenheid en NEOD001 (RAIN)

21 augustus 2020 bijgewerkt door: Tufts Medical Center

De RAIN-studie, een multicenter gerandomiseerde dubbelblinde fase 2b-studie van NEOD001 bij eerder behandelde proefpersonen met systemische lichteketenamyloïdose (AL) en aanhoudende nierbetrokkenheid

Dit is een multicenter, fase 2b, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, tweearmige, parallelgroeponderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van NEOD001 als monotherapie, intraveneus toegediend bij volwassenen met AL-amyloïdose die een aanhoudende hematologische respons op hun meest recente behandeling voor AL-amyloïdose (bijv. chemotherapie, autologe stamceltransplantatie [ASCT]) en een aanhoudende nierfunctiestoornis hebben.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multicenter, fase 2b, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, tweearmige, parallelgroeponderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van NEOD001 als monotherapie, intraveneus toegediend bij volwassenen met AL-amyloïdose die een aanhoudende hematologische respons op hun meest recente behandeling voor AL-amyloïdose (bijv. chemotherapie, autologe stamceltransplantatie [SCT]) en een aanhoudende nierfunctiestoornis hebben. Proefpersoonscreening vindt plaats gedurende de 28 dagen voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel (d.w.z. maand 1 dag 1). Als de screeningbeoordelingen zijn voltooid en aan alle geschiktheidsvereisten is voldaan, wordt de proefpersoon ingeschreven. Studiebezoeken vinden elke 28 dagen plaats op basis van planning vanaf maand 1 dag 1. Een periode van ± 5 dagen is toegestaan ​​voor bezoeken die na maand 1 beginnen. Proefpersonen mogen maximaal 12 infusies van het onderzoeksgeneesmiddel krijgen. Proefpersonen die stoppen met het onderzoeksgeneesmiddel vóór het eerste bezoek aan het einde van de studie (EOS), moeten 30 (± 5) dagen na hun laatste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel een bezoek voor vroegtijdige stopzetting van de behandeling (ETD) krijgen. Na het voltooien van 12 maanden behandeling en het bevestigende EOS-bezoek, kan een proefpersoon deelnemen aan een open-label extensieonderzoek (OLE), waarin proefpersonen gedurende 12 maanden een actieve behandeling met NEOD001 krijgen en gelijktijdig chemotherapie krijgen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

12

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85259
        • Mayo Clinic- Arizona
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Mayo Clinic- Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic- Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. 18 jaar of ouder
  2. Door biopsie bewezen diagnose van AL-amyloïdose door immunohistochemie of massaspectroscopie van een weefselbiopsie exclusief beenmerg
  3. Screening van nierbiopsie op RAIN die AL-amyloïdose bevestigt als exclusieve of dominante oorzaak van nierbeschadiging
  4. Aanhoudende nierbetrokkenheid vanaf diagnose met proteïnurie (voornamelijk albumine) > 500 mg/dag in een 24-uurs urineverzameling
  5. CKD 1 tot 3 (eGFR > 30)
  6. ≥1 eerdere systemische hematologische therapie voor een vrije lichte keten (FLC) die hematologische maligniteit veroorzaakt die ten grondslag ligt aan de initiële diagnose van AL-amyloïdose met ten minste een gedeeltelijke FLC-respons (PR, VGPR, CR) op een behandeling die als stabiel wordt beschouwd en geen verdere behandeling vereist
  7. ECOG-prestatiestatus ≤ 2

  8. Klinische laboratoriumwaarden:

    1. Absoluut aantal neutrofielen > 1000/μL
    2. Aantal bloedplaatjes > 75.000/μL
    3. Totaal bilirubine ≤ 1,5X ULN
    4. Alkalische fosfatase ≤ 5X ULN
    5. NT-proBNP < 1800 pg/ml
  9. Vrijwillige schriftelijke toestemming moet worden gegeven vóór uitvoering van een studiegerelateerde procedure die geen deel uitmaakt van de standaard medische zorg, met dien verstande dat de toestemming op elk moment door de patiënt kan worden ingetrokken zonder afbreuk te doen aan toekomstige medische zorg

Uitsluitingscriteria:

  1. Amyloïdose als gevolg van mutaties van het transthyretine-gen of de aanwezigheid van andere niet-AL-amyloïdose
  2. Vrouwelijke patiënten die borstvoeding geven, borstvoeding geven of zwanger zijn
  3. Patiënten die niet zijn behandeld of chemotherapie hebben gekregen binnen 6 maanden, of SCT binnen 12 maanden, voor de lichte-keten-producerende hematologische ziekte die AL-amyloïdose veroorzaakt, op het moment van de eerste dosis NEOD001 (maand 1 dag 1)
  4. Patiënten die bij de eerste diagnose of later voldeden aan de definitie van de International Myeloma Working Group (IMWG) van actief multipel myeloom waarvoor therapie nodig was (bijlage 3)
  5. Patiënten bij wie de screening van nierbiopten op RAIN dominante oorzaken van nierbeschadiging vertoont die niet gerelateerd zijn aan AL-amyloïdose
  6. Medisch gedocumenteerde cardiale syncope, niet-gecompenseerd congestief hartfalen, myocardinfarct in de afgelopen 6 maanden, onstabiele angina pectoris, klinisch significante repetitieve atriale of ventriculaire aritmieën ondanks anti-aritmische behandeling, of ernstige orthostatische hypotensie of klinisch significante niet-gecompenseerde autonome insufficiëntie
  7. Comorbide systemische ziekten of andere ernstige bijkomende ziekten die, naar het oordeel van de onderzoeker, de patiënt ongeschikt zouden maken voor deelname aan dit onderzoek of de juiste beoordeling van de veiligheid en toxiciteit van de voorgeschreven regimes aanzienlijk zouden verstoren
  8. Lopende of actieve infectie, bekend als HIV-positief, bekend als hepatitis B-oppervlakteantigeen-positief of heeft een bekende of vermoede actieve hepatitis C-infectie.
  9. Psychiatrische ziekte/sociale situaties die de naleving van de studievereisten zouden beperken

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
Zoute zak
Experimenteel: NEOD001
Studiemedicijn elke 28 dagen intraveneus toegediend met 24 mg/kg
Geneesmiddel: NEOD001
NEOD001 is een monoklonaal antilichaam gericht tegen oplosbare en onoplosbare lichte ketenaggregaten

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bevestigde nierrespons na behandeling met NEOD001
Tijdsspanne: Basislijn tot 13 maanden
Een nierrespons is een afname van ≥ 30% in proteïnurie in afwezigheid van een afname van ≥ 25% in eGFR. Een bevestigde nierrespons is een respons waarvan is gedocumenteerd dat deze aanwezig is een maand na 12 maandelijkse behandelingen.
Basislijn tot 13 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemeten GFR bij binnenkomst van het onderzoek
Tijdsspanne: Basislijn
Het doel van deze studie is om de prestaties van CKD-EPI (Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration) creatinine te beoordelen in vergelijking met de iothalamaatklaring gemeten bij AL-amyloïdosepatiënten. Iothalamaat zal subcutaan worden toegediend. Vervolgens worden urine- en plasmamonsters afgenomen. Alle laboratoriumtests voor monsters verkregen voor GFR-metingen zullen worden uitgevoerd bij Mayo Clinic Rochester. Kwantificering van iothalamaat in urine en plasma zal worden uitgevoerd met behulp van een tandem massaspectrometrische methode.
Basislijn
Tijd voor CKD 4 of 5
Tijdsspanne: Basislijn tot 13 maanden
Maanden tot chronische nierziekte niveau 4 of 5
Basislijn tot 13 maanden
Tijd tot eGFR ≤ 15 of dialyse
Tijdsspanne: Basislijn tot 13 maanden
Maanden tot geschatte glomerulaire filtratiesnelheid ≤ 15 of dialyse
Basislijn tot 13 maanden
Tijd voor verdubbeling van creatinine
Tijdsspanne: Basislijn tot 13 maanden
Maanden tot verdubbeling van serumcreatinine
Basislijn tot 13 maanden
Tijd tot ≥ 40% vermindering van eGFR
Tijdsspanne: Basislijn tot 13 maanden
Maanden tot ≥ 40% vermindering van de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid
Basislijn tot 13 maanden
Nierrespons bij patiënten met aanhoudende hematologische reacties na 24 maandelijkse behandelingen.
Tijdsspanne: Basislijn tot 26 maanden
Een nierrespons is een afname van de proteïnurie met ≥ 30% of een afname van de proteïnurie onder 0,5 g/24 uur bij afwezigheid van nierprogressie.
Basislijn tot 26 maanden
Alle doodsoorzaken na 26 maanden
Tijdsspanne: Basislijn tot 26 maanden
Overlijden op 26 maanden na baseline door welke oorzaak dan ook
Basislijn tot 26 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Tufts Medical Center

Onderzoekers

  • Studie stoel: Raymond Comenzo, MD, Tufts Medical Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 juli 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

23 april 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

6 februari 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 april 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 mei 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

30 mei 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 september 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 augustus 2020

Laatst geverifieerd

1 augustus 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NEOD001-RAIN

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op NEOD001

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Iran

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren