Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Renal AL Amyloid Involvering og NEOD001 (RAIN)

21. august 2020 opdateret af: Tufts Medical Center

RAIN-studiet, et multicenter randomiseret dobbeltblindt fase 2b-studie af NEOD001 i tidligere behandlede forsøgspersoner med systemisk let-kæde (AL) amyloidose og vedvarende nyreinddragelse

Dette er et multicenter, fase 2b, randomiseret, dobbelt-blindt, placebokontrolleret, to-arm, parallel-gruppe effektivitet og sikkerhedsundersøgelse af NEOD001 som et enkelt middel indgivet intravenøst ​​hos voksne med AL-amyloidose, som har en vedvarende hæmatologisk respons på deres seneste behandling for AL-amyloidose (f.eks. kemoterapi, autolog stamcelletransplantation [ASCT]) og har vedvarende nyreinsufficiens.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter, fase 2b, randomiseret, dobbelt-blindt, placebokontrolleret, to-arm, parallel-gruppe effektivitet og sikkerhedsundersøgelse af NEOD001 som et enkelt middel indgivet intravenøst ​​hos voksne med AL-amyloidose, som har en vedvarende hæmatologisk respons på deres seneste behandling for AL-amyloidose (f.eks. kemoterapi, autolog stamcelletransplantation [SCT]) og har vedvarende nyreinsufficiens. Test af forsøgspersonen vil finde sted i løbet af de 28 dage forud for den første administration af forsøgslægemidlet (dvs. måned 1 dag 1). Hvis screeningsvurderinger er gennemført, og alle berettigelseskrav er opfyldt, vil emnet blive tilmeldt. Studiebesøg vil finde sted hver 28. dag baseret på planlægning fra måned 1 dag 1. Et ±5-dages vindue er tilladt for besøg, der starter efter måned 1. Forsøgspersoner kan modtage op til 12 infusioner af undersøgelseslægemidlet. Forsøgspersoner, der afbryder studielægemidlet før det indledende afslutningsbesøg (EOS), bør have et tidligt behandlingsophør (ETD) besøg 30 (±5) dage efter deres endelige administration af studielægemidlet. Efter at have afsluttet 12 måneders behandling og det bekræftende EOS-besøg kan en forsøgsperson deltage i et åbent forlængelsesstudie (OLE), hvor forsøgspersoner vil modtage aktiv behandling med NEOD001 i 12 måneder og kan modtage samtidig kemoterapi.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
        • Mayo Clinic- Arizona
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic- Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic- Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. 18 år eller ældre
  2. Biopsi-bevist diagnose af AL-amyloidose ved immunhistokemi eller massespektroskopi af en vævsbiopsi ekskl. knoglemarv
  3. Screening af nyrebiopsi for RAIN, der bekræfter AL-amyloidose som eksklusiv eller dominerende årsag til nyreskade
  4. Vedvarende nyrepåvirkning fra diagnose med proteinuri (overvejende albumin) > 500 mg/dag i en 24-timers urinopsamling
  5. CKD 1 til 3 (eGFR > 30)
  6. ≥1 tidligere systemisk hæmatologisk behandling for en fri let kæde (FLC), der producerer hæmatologisk malignitet, der ligger til grund for den indledende diagnose af AL-amyloidose med mindst en delvis FLC-respons (PR, VGPR, CR) på behandling, der anses for stabil og ikke kræver yderligere behandling
  7. ECOG Performance Status ≤ 2

  8. Kliniske laboratorieværdier:

    1. Absolut neutrofiltal > 1000/μL
    2. Blodpladetal > 75.000/μL
    3. Total bilirubin ≤ 1,5X ULN
    4. Alkalisk fosfatase ≤ 5X ULN
    5. NT-proBNP < 1800 pg/ml
  9. Frivilligt skriftligt samtykke skal gives før udførelse af en undersøgelsesrelateret procedure, der ikke er en del af standard medicinsk behandling med den forståelse, at samtykket kan trækkes tilbage af patienten til enhver tid uden at det berører fremtidig lægebehandling

Ekskluderingskriterier:

  1. Amyloidose på grund af mutationer i transthyretingenet eller tilstedeværelse af anden ikke-AL amyloidose
  2. Kvindelige patienter, der ammer, ammer eller er gravide
  3. Patienter, der ikke er blevet behandlet, eller som har modtaget kemoterapi inden for 6 måneder, eller SCT inden for 12 måneder, for den letkædeproducerende hæmatologiske sygdom, der forårsager AL-amyloidose, på tidspunktet for den første dosis af NEOD001 (måned 1 dag 1)
  4. Patienter, der ved den indledende diagnose eller senere opfyldte definitionen af ​​den internationale myelomarbejdsgruppe (IMWG) af aktivt myelomatose, der kræver behandling (bilag 3)
  5. Patienter, hvis screening af nyrebiopsier for RAIN viser dominerende årsager til nyreskade, der ikke er relateret til AL-amyloidose
  6. Medicinsk dokumenteret hjertesynkope, ukompenseret kongestiv hjerteinsufficiens, myokardieinfarkt inden for de foregående 6 måneder, ustabil angina pectoris, klinisk signifikante gentagne atrielle eller ventrikulære arytmier på trods af antiarytmisk behandling, eller svær ortostatisk hypotension eller klinisk signifikant ukompenseret autonom insufficiens
  7. Komorbide systemiske sygdomme eller anden alvorlig samtidig sygdom, som efter investigators vurdering ville gøre patienten uegnet til at deltage i denne undersøgelse eller væsentligt forstyrre den korrekte vurdering af sikkerhed og toksicitet af de ordinerede regimer.
  8. Igangværende eller aktiv infektion, kendt HIV-positiv, kendt for at være hepatitis B-overfladeantigenpositiv eller har kendt eller mistænkt aktiv hepatitis C-infektion.
  9. Psykiatrisk sygdom/sociale situationer, der ville begrænse overholdelse af studiekrav

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Saltvandspose
Eksperimentel: NEOD001
Undersøgelseslægemiddel givet IV hver 28. dag med 24 mg/kg
Medicin: NEOD001
NEOD001 er et monoklonalt antistof rettet mod opløselige og uopløselige lette kædeaggregater

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bekræftet nyrerespons efter behandling med NEOD001
Tidsramme: Baseline til 13 måneder
En nyrerespons er en ≥ 30 % reduktion i proteinuri i fravær af et ≥ 25 % fald i eGFR. Et bekræftet nyrerespons er et, der er blevet dokumenteret som tilstede en måned efter 12 månedlige behandlinger.
Baseline til 13 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Målt GFR ved studiestart
Tidsramme: Baseline
Formålet med denne undersøgelse er at vurdere præstationen af ​​CKD-EPI (Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration) kreatinin sammenlignet med iothalamat-clearance målt hos AL-amyloidosepatienter. Iothalamat vil blive givet subkutant. Urin- og plasmaprøver vil derefter blive taget. Alle laboratorietests for prøver opnået til GFR-måling vil blive udført på Mayo Clinic Rochester. Kvantificering af iothalamat i urin og plasma vil blive udført ved hjælp af en tandem massespektrometrisk metode.
Baseline
Tid til CKD 4 eller 5
Tidsramme: Baseline til 13 måneder
Måneder til kronisk nyresygdom niveau 4 eller 5
Baseline til 13 måneder
Tid til eGFR ≤ 15 eller dialyse
Tidsramme: Baseline til 13 måneder
Måneder til estimeret glomerulær filtrationshastighed ≤ 15 eller dialyse
Baseline til 13 måneder
Tid til fordobling af kreatinin
Tidsramme: Baseline til 13 måneder
Måneder til fordobling af serumkreatinin
Baseline til 13 måneder
Tid til ≥ 40 % reduktion i eGFR
Tidsramme: Baseline til 13 måneder
Måneder til ≥ 40 % reduktion i estimeret glomerulær filtrationshastighed
Baseline til 13 måneder
Nyrerespons hos patienter med opretholdt hæmatologisk respons efter 24 månedlige behandlinger.
Tidsramme: Baseline til 26 måneder
Et nyrerespons er et ≥ 30 % fald i proteinuri eller fald i proteinuri under 0,5 g/24 timer i fravær af nyreprogression.
Baseline til 26 måneder
Alle årsager til dødelighed ved 26 måneder
Tidsramme: Baseline til 26 måneder
Død 26 måneder fra baseline på grund af enhver årsag
Baseline til 26 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Tufts Medical Center

Efterforskere

  • Studiestol: Raymond Comenzo, MD, Tufts Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. juli 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

23. april 2018

Studieafslutning (Faktiske)

6. februar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. april 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. maj 2017

Først opslået (Faktiske)

30. maj 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. september 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. august 2020

Sidst verificeret

1. august 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NEOD001-RAIN

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyloidose

Kliniske forsøg med NEOD001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in France

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner